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Ensaios clínicos em Miopatia miotubular ligada ao cromossomo X
Total de 1539 resultados
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Sanguine BiosciencesRescindidoDoença Granulomatosa CrônicaEstados Unidos
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PTC TherapeuticsConcluídoDoenças do Sistema Nervoso | Doenças Genéticas, Congênitas | Doenças Genéticas, Ligadas ao X | Doenças Musculares | Doenças Neuromusculares | Distrofias Musculares | Distúrbios Musculares Atróficos | Distrofia Muscular, Duchenne | Doença musculoesqueléticaEstados Unidos, Taiwan, Índia, Republica da Coréia, Tailândia, Austrália, Brasil, Bulgária, Canadá, China, Hong Kong, Malásia, México, Polônia, Porto Rico, Federação Russa, Peru, Japão
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Arcturus Therapeutics, Inc.ConcluídoDeficiência de ornitina transcarbamilaseNova Zelândia
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Freeline TherapeuticsConcluídoHemofilia B | Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados | Distúrbio da Coagulação Sanguínea | Doença HematológicaEstados Unidos, Reino Unido, Austrália, Holanda, Áustria, França, Irlanda, Itália, Peru, Canadá, Alemanha, África do Sul
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Istituto Auxologico ItalianoConcluídoOsteoporose | Distrofia Muscular de Duchenne
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Catalyst BiosciencesRescindidoHemofilia A com Inibidor | Hemofilia B com InibidorEstados Unidos, Reino Unido, Taiwan, Itália, Espanha, Índia, Peru, Malásia, Federação Russa, Armênia, Geórgia, Hungria, México, Polônia, África do Sul, Ucrânia
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Novo Nordisk A/SConcluídoHemofilia A com inibidores | Hemofilia B com Inibidores | Hemofilia A | Hemofilia BFrança, Estados Unidos, Índia, México, Reino Unido, Holanda, Suécia, Republica da Coréia, Espanha, Suíça, Sérvia, Peru, Bulgária, Itália, Japão, Polônia, África do Sul, Croácia, Argélia, Austrália, Bósnia e Herzegovina, Canadá, Estônia, Alemanh... e mais
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAssociation Française contre les Myopathies (AFM), ParisConcluídoInsuficiência cardíaca | Distrofia Muscular de Duchenne | CardiomiopatiaFrança
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Safaa AA KhaledDesconhecidoHemofilia | Doenças de Von Willebrand | Christmas Disease
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Translate Bio, Inc.RetiradoDeficiência de ornitina transcarbamilase
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University of North Carolina, Chapel HillNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) e outros colaboradoresConcluídoDistrofias Musculares | Distrofia Muscular de Duchenne | Distrofia Muscular de Becker | Distrofia muscular de membrosEstados Unidos
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RecrutamentoDoenças Neurodegenerativas | Ataxia | Ataxia Cerebelar | Leucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | LBSL | Leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e da medula espinhal e elevação do lactato | Leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e da medula espinhal e síndrome de alto...Estados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Recrutamento
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Peking Union Medical College HospitalNational Natural Science Foundation of China; Cancer Institute and Hospital,...RecrutamentoCardiomiopatia Dilatada | Distrofia Muscular de DuchenneChina
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Northwestern UniversityConcluídoDistrofia Muscular de Becker | Distrofia muscular de cinturasEstados Unidos
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Jiangsu Gensciences lnc.ConcluídoDeficiência do Fator VII | Hemofilia A com Inibidor | Hemofilia B com InibidorChina
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Hacettepe UniversityConcluídoDistrofia Muscular de Duchenne | Dificuldade de deambulação | Distúrbio da Deambulação, NeurológicoPeru
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Groupe Maladies hémorragiques de BretagneConcluídoHemofilia A | Hemofilia B | Sangramento induzido por anticoagulanteFrança
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Hacettepe UniversityConcluídoDistrofia Muscular de Duchenne | Distúrbios da Marcha Neurológicos | Distúrbios da marcha em criançasPeru
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustConcluídoDistrofia Muscular de DuchenneReino Unido
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Duke UniversityUniversity of FloridaConcluído
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoDeficiência de ornitina transcarbamilaseEstados Unidos
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Jett Foundation, Inc.Pfizer; Hoffmann-La Roche; Italfarmaco; Nationwide Children's Hospital; Capricor Inc. e outros colaboradoresConcluídoDistrofia Muscular de Duchenne | Doenças raras | Deficiência Física | Fardo, Dependência | Imparidade | Gestão de DoençasEstados Unidos
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Washington University School of MedicineConcluídoSíndrome de Barth
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...RecrutamentoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VI | Mucopolissacaridose III | Mucopolissacaridose IV | Mucopolissacaridose VII | Doença por Deficiência Múltipla de Sulfatase | Mucopolissacaridose IXFrança
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Arcturus Therapeutics, Inc.RecrutamentoDeficiência OTC | Deficiência de ornitina transcarbamilase | OTCDEspanha, Bélgica, Reino Unido, Suécia
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Children's Hospital of Fudan UniversityRecrutamentoBCG | Vitamina D3 | Doença Granulomatosa CrônicaChina
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoAnemia aplástica | Disqueratose CongênitaEstados Unidos
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Boston Children's HospitalNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)RecrutamentoDistrofia muscular de cinturas | Neuromusculares; Transtorno, Hereditário | Distrofia Muscular de Duchenne/BeckerEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Ativo, não recrutandoDoença Granulomatosa Crônica TransplanteEstados Unidos
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Stealth BioTherapeutics Inc.ConcluídoSíndrome de BarthEstados Unidos
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University of PittsburghRespirtech, Inc.ConcluídoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos
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Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleAtivo, não recrutandoSíndrome de Wiskott-AldrichItália, Estados Unidos
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David WilliamsAtivo, não recrutandoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkTakeda; CSL Behring; OctapharmaConcluídoHemofilia A | Hemofilia B | Hemofilia | Hemofilia A com Inibidor | Hemofilia | Hemofilia B com Inibidor | Hemofilia A sem inibidor | Hemofilia B Sem InibidorEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoDeficiência de ornitina transcarbamilaseEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rare Diseases Clinical Research Network; Primary Immune Deficiency Treatment...Inscrevendo-se por conviteDoença Granulomatosa CrônicaEstados Unidos, Canadá
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ConcluídoAterosclerose | Doença Granulomatosa Crônica (DGC)Estados Unidos
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GenethonInstitute of Child Health; Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Concluído
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GlaxoSmithKlineConcluídoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
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GenethonHôpital Necker-Enfants MaladesConcluído
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoAnemia aplástica | Disqueratose CongênitaEstados Unidos
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia BEstados Unidos, Holanda, Áustria, Espanha, Alemanha, Macedônia, Antiga República Iugoslava da, Taiwan, Reino Unido, Itália, Malásia, Tailândia, França, Grécia, Peru, Japão, África do Sul, Romênia
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ConcluídoDoença Granulomatosa Crônica | Doença TransmissívelEstados Unidos
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia BEstados Unidos, Suécia, Espanha, Alemanha, Reino Unido, Dinamarca, França, Japão
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia B | HemostasiaEstados Unidos
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Stephen G. Kaler, MDRecrutamentoDoença de Menkes | Síndrome do Corno OccipitalEstados Unidos
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Jakub AntczakConcluídoAdrenomieloneuropatia | Paraplegia Espástica HereditáriaPolônia
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RecrutamentoDoença Granulomatosa Crônica | InfecçãoEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalUniversity of Pittsburgh; Boston Children's Hospital; Brigham and Women's Hospital e outros colaboradoresRecrutamentoDistrofia Muscular de Duchenne | Distrofia Muscular de Becker | Distrofia miotônica | Distrofia Muscular FacioescapulohumeralEstados Unidos