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Pesquisar ensaios clínicos para: storage disease
Total de 383190 resultados
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Forge Biologics, IncAtivo, não recrutandoDoença de KrabbeEstados Unidos
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Stephanie CherquiInscrevendo-se por convite
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Cyclo Therapeutics, Inc.Ativo, não recrutandoDoença de Niemann-Pick, Tipo C1Estados Unidos, Taiwan, Reino Unido, Israel, Espanha, Brasil, Itália, Austrália, Peru, Arábia Saudita, Argentina, Polônia, Alemanha
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Ultragenyx Pharmaceutical IncDisponívelSíndrome de Sly | Mucopolissacaridose VII | MPS VII
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University of PittsburghRetiradoLeucodistrofia MetacromáticaEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAHolanda, Estados Unidos
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Passage Bio, Inc.Ativo, não recrutandoGangliosidose GM1 | Gangliosidose GM1 Tipo I | Gangliosidose GM1, Tipo 2 | Deficiência de Beta-Galactosidase-1 (GLB1)Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, Peru, Brasil
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Denali Therapeutics Inc.Inscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Canadá, Bélgica, Tcheca, Holanda
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Amicus Therapeutics France SASConcluídoDoença de Fabry | Doença de Anderson FabryFrança
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridoses | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença da substância... e outras condiçõesEstados Unidos
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Amicus Therapeutics France SASConcluído
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TakedaTakedaConcluído
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Duke UniversitySuspensoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Doença genética | Erros Inatos do Metabolismo | Doença de Armazenamento de Glicogênio | Doença de ArmazenamentoEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncInscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose III-AEstados Unidos, Austrália, Espanha
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAtivo, não recrutandoMucopolissacaridose III | Síndrome de Sanfilippo | MPS IIIA | Sanfilippo AEstados Unidos, Austrália, Espanha
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ZevraDenmarkAtivo, não recrutandoDoença de Niemann-Pick, Tipo CEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Dinamarca, França, Alemanha, Itália, Polônia, Suíça
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University Hospital Birmingham NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust; Cambridge University Hospitals... e outros colaboradoresAtivo, não recrutandoDoença de FabryReino Unido, Austrália
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CinnagenConcluídoMucopolissacaridose tipo 1Irã (Republic Islâmica do Irã
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University of AarhusThe Danish Dairy Research Foundation, DenmarkConcluído
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Sangamo TherapeuticsAtivo, não recrutandoDoença de FabryEstados Unidos, Reino Unido, Taiwan, Austrália, Alemanha, Itália, Canadá
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ShireAtivo, não recrutando
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X4 PharmaceuticalsAtivo, não recrutando
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ShireConcluídoSíndrome de HunterEstados Unidos, Reino Unido, Canadá
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ShireConcluídoSíndrome de HunterEstados Unidos, Espanha, Canadá, Reino Unido, México, Austrália, França
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PfizerArena is a wholly owned subsidiary of PfizerConcluídoEsofagite EosinofílicaEstados Unidos, Espanha, Suíça, Austrália, Bélgica, Holanda, Canadá, Alemanha
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Ativo, não recrutandoDoença de KrabbeEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAtivo, não recrutandoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IA | Doença de Von Gierke (GSD Tipo Ia)Holanda, Estados Unidos, Canadá, Espanha
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Sangamo TherapeuticsAtivo, não recrutandoHemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose IIEstados Unidos
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Vastra Gotaland RegionKarolinska University Hospital; Göteborg University; Uppsala University HospitalConcluídoDoença de FabrySuécia
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Denali Therapeutics Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Holanda, Canadá, Reino Unido
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Sanguine BiosciencesRescindidoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IBEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalAtivo, não recrutando
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University Health Network, TorontoOzmosis Research Inc.Concluído
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Shoshana VilkGenzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Gaucher | Resultado relatado pelo pacienteIsrael
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Medical College of WisconsinNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Dana-Farber Cancer Institute e outros colaboradoresConcluídoAnemia falciformeEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IIIEstados Unidos, Espanha, Itália
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Green Cross CorporationConcluído
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Sangamo TherapeuticsInscrevendo-se por conviteDoença de Fabry | Doença de Fabry, Variante CardíacaEstados Unidos, Austrália, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyRescindidoDoença de Fabry | Deficiência de Alfa Galactosidase AEstados Unidos, Áustria, Reino Unido
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PfizerConcluídoVÍRUS SINCICIAL RESPIRATÓRIO (VSR)Estados Unidos
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4D Molecular TherapeuticsAtivo, não recrutando
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4D Molecular TherapeuticsAtivo, não recrutandoDoença de FabryEstados Unidos
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Amicus TherapeuticsAtivo, não recrutandoDoença de PompeEstados Unidos, Holanda, Reino Unido, Austrália, Alemanha, Nova Zelândia
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TakedaDisponívelSíndrome de HunterEstados Unidos, Austrália, México, Espanha, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II; Doença de PompeTcheca, Taiwan, Bélgica, Alemanha, Republica da Coréia, Estados Unidos, Argentina, Austrália, Áustria, Brasil, Canadá, Dinamarca, França, Hungria, Itália, Japão, México, Holanda, Polônia, Portugal, Federação Russa, Espanha, Suíça, Peru, Reino...
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Amicus TherapeuticsEngage Health Inc.ConcluídoDoença de FabryEstados Unidos
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Phoenix NestNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Inscrevendo-se por conviteSíndrome de Sanfilippo Tipo DEstados Unidos
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TakedaConcluído
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University Hospital, BordeauxMinistry for Health and Solidarity, FranceConcluídoLesão cerebral | Fibrilação atrial | Tromboembolismo venoso | Doença cardio vascular | Prescrição Inapropriada | Medicamentos anticoagulantes | Indicadores de Qualidade de SaúdeFrança
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteHiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condiçõesEstados Unidos