Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Pesquisar ensaios clínicos para: blackfan diamond anemia

Total de 4963 resultados

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Recrutamento

Um estudo de escalonamento de dose intrapaciente de fase I/II do inibidor seletivo GlyT1, bitopertina para anemia refratária a esteroides Diamond-Blackfan.

Anemia de Diamond-Blackfan refratária a esteróides (DBA)

Estados Unidos
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e outros colaboradores

Recrutamento

Baby Detect: triagem genômica de recém-nascidos

Hiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condições

Bélgica
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) e outros colaboradores

Recrutamento

Regime de condicionamento baseado em treossulfan antes de um transplante de sangue ou medula óssea para o tratamento de doenças de falência da medula óssea (BMT CTN 1904)

Trombocitopenia Amegacariocítica Congênita | Hemoglobinúria Paroxística Noturna | Síndrome de Shwachman-Diamond | Síndrome de Falha da Medula Óssea | Aplasia Pura Congênita de Eritrócitos | Anemia Sideroblástica Hereditária | Neoplasia hematológica com mutação germinativa GATA2 | Neoplasia hematológica... e outras condições

Estados Unidos
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Recrutamento

Registro Nacional Francês de Falhas da Medula Óssea (RIME)

Síndrome de Falha da Medula Óssea

França
Paul Szabolcs

Recrutamento

Estudo de coleta de dados de pacientes com distúrbios não malignos submetidos a UCBT, BMT ou PBSCT com RIC (PRO-RIC)

Síndromes de Falha Congênita da Medula Óssea | Condições Inflamatórias | Imunodeficiência primária (IDP) | Distúrbios metabólicos hereditários (DMI) | Anemias Hereditárias

Estados Unidos
Mitchell Cairo

Recrutamento

AlloSCT para doenças hematológicas malignas e não malignas utilizando células T alfa/beta e depleção de células B CD19+

Linfoma de Hodgkin | Anemia falciforme | Leucemia Aguda | Beta-talassemia | Linfoma Não Hodgkin | Anemia Aplástica Grave | Diamante Blackfan Anemia | Trombocitopenia Amegacariocítica | Kostmann

Estados Unidos
Paul Szabolcs

Recrutamento

Transplante de medula óssea de doador alternativo com depleção de células T para doença falciforme (DF) e outras anemias

Anemia falciforme | Diamond-blackfan Anemia | Beta-talassemia maior

Estados Unidos
St. Jude Children's Research Hospital

Recrutamento

Investigações familiares de predisposição ao câncer infantil (SJFAMILY)

Câncer de pâncreas | Linfoma de Hodgkin | Síndrome de Lynch | Esclerose Tuberosa | Anemia de Fanconi | AML | Linfoma Não Hodgkin | Polipose Adenomatosa Familiar | Leucemia Aguda | Síndrome de Carcinoma Nevóide Basocelular | Neurofibromatose tipo 1 | Neuroblastoma | Retinoblastoma | MDS | Rabdomiossarcoma | Doença de Von Hippel-Lindau e outras condições

Estados Unidos
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber Cancer... e outros colaboradores

Recrutamento

Investigação da Genética das Doenças Hematológicas

Síndromes Mielodisplásicas | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Neutropenia Congênita Grave | Síndromes de falha da medula óssea | Distúrbio da Coagulação Sanguínea | Distúrbio Eritrocitário | Distúrbio leucocitário | Hemostasia | Disqueratose Congênita | Diamante-Blackfan Anemia | Trombocitopenia Congênita | Doenças Mieloproliferativas

Estados Unidos
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Recrutamento

Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas para Hemoglobinopatias de Alto Risco

Anemia falciforme | Neutropenia Congênita Grave | Hemoglobinúria Paroxística Noturna | Glanzmann Trombastenia | Síndrome de Shwachman-Diamond | Diamante Blackfan Anemia | Talassemia Alfa ou Beta Dependente de Transfusão | Distúrbios hematológicos não malignos

Estados Unidos
Diane George

Recrutamento

Seleção de células-tronco CD34+ (malignas) para pacientes que recebem transplante alogênico de células-tronco

Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) | Síndrome Mielodisplásica (SMD) | Leucemia Mielóide Aguda (LMA) | Leucemia Mielóide Crônica (LMC) | Leucemia Mielomonocítica Juvenil (JMML) | Linfoma (Hodgkin e não Hodgkin)

Estados Unidos
Paul Szabolcs

Recrutamento

Condicionamento de intensidade reduzida para distúrbios não malignos submetidos a UCBT, BMT ou PBSCT (HSCT+RIC)

Síndromes de Falha Congênita da Medula Óssea | Condições Inflamatórias | Imunodeficiência primária (IDP) | Distúrbios metabólicos hereditários (DMI) | Anemias Hereditárias | Artrite Idiopática Juvenil Sistêmica (AIJs)

Estados Unidos
Massachusetts General Hospital

Recrutamento

Transplante de Medula Óssea e Renal para Pacientes com Doença Renal Crônica e Distúrbios Sanguíneos (BMT)

Doenças autoimunes | Mieloma múltiplo | Doença de Hodgkin | AL Amiloidose | Mielofibrose | Doença Renal Crônica | Anemia falciforme | Talassemia | Anemia aplástica | Leucemia Linfocítica Crônica (LLC) | Leucemia Mielóide Aguda (LMA) | Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) | Síndrome Mielodisplásica (SMD) | Linfoma não-Hodgkin... e outras condições

Estados Unidos
Feinstein Institute for Medical Research
Diamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.

Recrutamento

Diamond Blackfan Anemia Registry (DBAR) (DBAR)

Anemia | Doença do Sangue

Estados Unidos
National Cancer Institute (NCI)

Recrutamento

Câncer em Síndromes Herdadas de Falha da Medula Óssea

Anemia de Fanconi | Disqueratose Congênita | Diamante Blackfan Anemia | Síndrome de Shwachman Diamond | Síndrome de Falha Herdada da Medula Óssea, Anemia Aplástica

Estados Unidos
Roswell Park Cancer Institute

Ativo, não recrutando

Fosfato de fludarabina, ciclofosfamida, irradiação corporal total e transplante de células-tronco de doadores no tratamento de pacientes com câncer no sangue

Leucemia mielóide aguda | Policitemia Vera | Mielofibrose | Leucemia Mielomonocítica Crônica | Waldenstrom Macroglobulinemia | Leucemia linfoblástica aguda | Leucemia linfocítica crônica | Leucemia Mielóide Aguda Secundária | Anemia falciforme | Síndrome mielodisplásica | Mieloma de células plasmáticas | Doença... e outras condições

Estados Unidos
Bellicum Pharmaceuticals

Rescindido

Estudo de segurança da infusão de células T de doadores modificados por gene após transplante de células-tronco para doenças não malignas

Hemoglobinopatias | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Distúrbios Metabólicos | Distúrbios de imunodeficiência primária | Síndrome de falha hereditária da medula óssea

Estados Unidos
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ativo, não recrutando

Tratamento da anemia refratária de Diamond-Blackfan com eltrombopag

Anemia, Diamond-Blackfan

Estados Unidos
Bellicum Pharmaceuticals

Rescindido

Estudo de Segurança de Células T de Doadores Geneticamente Modificados Após Transplante de Células Tronco Depletadas de TCRαβ+

Linfoma Não-Hodgkin | Leucemia linfoblástica aguda | Imunodeficiência Primária | Anemia Falciforme | Hemoglobinopatias | Anemia de Fanconi | Anemia Aplástica | Síndrome mielodisplásica | Talassemia | Citopenia | Diamante Blackfan Anemia | Osteopetrose | Leucemia Mielóide Aguda (LMA), Infantil

Reino Unido, Itália
Bellicum Pharmaceuticals

Rescindido

Estudo de Acompanhamento de Longo Prazo para Pacientes Inscritos no Estudo Clínico BP-004

Linfoma Não-Hodgkin | Síndromes Mielodisplásicas | Leucemia linfoblástica aguda | Imunodeficiência Primária | Anemia Falciforme | Hemoglobinopatias | Anemia de Fanconi | Anemia Aplástica | Talassemia | Citopenia | Diamante Blackfan Anemia | Leucemia Mielóide Aguda (LMA), Infantil

Itália
University of Florida
Live Like Bella Pediatric Cancer Research

Concluído

Regime de condicionamento para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas

Imunodeficiência Variável Comum | Imunodeficiência Combinada Grave | Anemia falciforme | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Talassemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Adrenoleucodistrofia | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Diamante Blackfan Anemia | Síndrome de Falha da Medula Óssea | Linfo-histiocitose... e outras condições

Estados Unidos
Northwell Health

Rescindido

Estudo de Segurança e Eficácia do Sotatercept em Adultos com Anemia Diamond Blackfan Dependente de Transfusão (ACE-011-DBA)

Diamante Blackfan Anemia

Estados Unidos
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Retirado

Estudo Piloto de Fase I/II de Quimerismo Misto para Tratar Hemoglobinopatias

Anemia Falciforme | Talassemia | Beta-talassemia | Síndromes de falha da medula óssea | Diamante-Blackfan Anemia | Alfa-talassemia | Hemoglobinopatias Complexas e Dependentes de Transfusão

Estados Unidos
Adrianna Vlachos, MD

Rescindido

O uso de trifluoperazina em DBA dependente de transfusão (DBA)

Aplasia Pura de Eritrócitos | Diamante Blackfan Anemia

Estados Unidos
Northwell Health

Concluído

Estudo Piloto Fase I/II do Aminoácido Leucina no Tratamento de Pacientes com Anemia Diamond Blackfan Dependente de Transfusão (LeucineDBA)

Aplasia Pura de Eritrócitos | Diamante Blackfan Anemia | Síndrome de Blackfan Diamond | DBA | Anemia hipoplásica congênita

Estados Unidos
New York Medical College

Concluído

Transplante de células-tronco derivadas da placenta humana (HPDSC)

Mucopolissacaridose I | Síndrome mielodisplásica | Leucemia Linfocítica Aguda | Leucemia Mielóide Aguda | Doença de Niemann-Pick | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Fucosidose | Doença... e outras condições

Estados Unidos
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) e outros colaboradores

Concluído

Treosulfan e fosfato de fludarabina antes do transplante de células-tronco de doadores no tratamento de pacientes com distúrbios hereditários não malignos

Distúrbio hematológico e linfocítico não neoplásico

Estados Unidos
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rescindido

Um estudo para determinar se a terapia com daclizumabe beneficiará pacientes com insuficiência da medula óssea

Anemia aplástica | Aplasia Pura de Eritrócitos | Diamante Blackfan Anemia

Estados Unidos
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... e outros colaboradores

Concluído

Estudo Multicêntrico de Sobrecarga de Ferro: Estudo Piloto (MCSIO)

Anemia falciforme | Talassemia | Diamante-Blackfan Anemia

Reino Unido, Estados Unidos, Alemanha
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... e outros colaboradores

Concluído

Estudo Multicêntrico de Sobrecarga de Ferro: Estudo de Pesquisa (MCSIO) (MCSIO)

Anemia falciforme | Talassemia | Diamante-Blackfan Anemia

Estados Unidos, Reino Unido, Alemanha
Diane George

Ativo, não recrutando

Seleção de células-tronco CD34+ (não malignas) para pacientes que recebem transplante de células-tronco alogênicas

Anemia falciforme | Hemoglobinopatias | Neutropenia Congênita Grave | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Síndrome de Ativação de Macrófagos | Síndrome de Falha da Medula Óssea | Trombocitopenia Amegacariocítica | Síndrome de Schwachman Diamond | Síndromes de Imunodeficiência Primária | Síndromes... e outras condições

Estados Unidos
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Marrow Donor Program

Concluído

Transplante de Células Tronco para Hemoglobinopatia

Anemia falciforme | Talassemia | Neutropenia Congênita Grave | Diamante-Blackfan Anemia | Síndrome de Shwachman-Diamond

Estados Unidos
Novartis Pharmaceuticals

Concluído

Um estudo avaliando a eficácia e a segurança do deferasirox em pacientes com sobrecarga de ferro dependente de transfusão

Sobrecarga de ferro dependente de transfusão

Egito, Grécia, Hong Kong, Taiwan, Alemanha, Reino Unido, Bélgica, Itália, Espanha, França, Israel, Republica da Coréia, Peru, China, Austrália, Dinamarca, Áustria, Suíça, Holanda, África do Sul, Líbano, Malásia, Tailândia
Emory University

Concluído

Transplante de Medula Óssea com Abatacept para Doenças Não Malignas

Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Neutropenia Congênita Grave | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Glanzmann Trombastenia | Síndrome de Shwachman-Diamond | Talassemia Major | Deficiência de adesão leucocitária e outras condições

Estados Unidos
Roswell Park Cancer Institute

Concluído

Fosfato de fludarabina, melfalano e irradiação de corpo inteiro em baixa dose seguida de transplante de células-tronco de sangue periférico de doadores no tratamento de pacientes com neoplasias hematológicas

Mielofibrose Primária | Policitemia Vera | Leucemia Mielomonocítica Crônica | Leucemia Mielóide Aguda Recorrente em Adultos | Leucemia Mielomonocítica Juvenil | Linfoma de células B da Zona Marginal Extranodal de Tecido Linfóide Associado à Mucosa | Linfoma Nodal de Zona Marginal de Células B | Linfoma... e outras condições

Estados Unidos
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Concluído

Rituximabe para tratar anemia aplástica moderada, aplasia pura de glóbulos vermelhos ou anemia Diamond Blackfan

Anemia Aplástica | Aplasia de células vermelhas, pura | Anemia, Diamond-Blackfan

Estados Unidos
Stanford University
University of Alabama at Birmingham; University of Minnesota

Concluído

MUD Allo-HCT para Distúrbios de Glóbulos Vermelhos (RBC) Não Malignos: Falciforme, Thal e DBA: Condicionamento de Intensidade Reduzida, Co-tx MSCs

Anemia falciforme | Talassemia | Diamante-Blackfan Anemia

Estados Unidos
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Concluído

Transplante de Células Tronco para Síndromes de Falha da Medula Óssea

Diamante-Blackfan Anemia | Síndrome de Shwachman-Diamond | Neutropenia de Kostmann

Estados Unidos
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Cancer Institute (NCI)

Rescindido

Transplante de sangue de cordão umbilical de doador no tratamento de pacientes com câncer hematológico

Linfoma | Síndromes Mielodisplásicas | Leucemia | Distúrbios Mieloproliferativos Crônicos | Anemia de Fanconi | Mieloma múltiplo e neoplasia de células plasmáticas | Doenças mielodisplásicas/mieloproliferativas | Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro | Diamond-blackfan Anemia

Estados Unidos
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Concluído

Alemtuzumabe, Fludarabina e Bussulfano Seguidos de Transplante de Células-Tronco de Doadores no Tratamento de Pacientes Jovens com Distúrbios Hematológicos

Síndromes Mielodisplásicas | Leucemia | Trombocitopenia Amegacariocítica Congênita | Neutropenia Congênita Grave | Diamond-blackfan Anemia

Estados Unidos
Novartis Pharmaceuticals

Concluído

Estudo do Deferasirox na Sobrecarga de Ferro da Beta-talassemia Incapaz de Ser Tratada com Deferoxamina ou Anemias Crônicas

Síndromes Mielodisplásicas | Síndrome de Fanconi | Anemia Aplástica | Beta-talassemia | Anemia, Diamond-Blackfan

Estados Unidos
Jason Robert Gotlib
Celgene Corporation

Rescindido

Pilot Lenalidomide in Adult Diamond-Blackfan Anemia Patients w/ RBC Transfusion-Dependent Anemia

Leucemia | Anemia | Síndromes Mielodisplásicas (SMD) | Leucemia Mielóide Aguda (LMA)

Estados Unidos
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Rescindido

Alefacept e Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas

Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Talassemia | Neutropenia Congênita Grave | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Glanzmann Trombastenia | Deficiência de adesão leucocitária | Disqueratose congênita | Síndrome de Chediak-Higashi | Doença Granulomatosa Crônica | Síndrome...

Estados Unidos
St. Jude Children's Research Hospital

Concluído

Transplante de células-tronco parcialmente compatível para pacientes com anemia aplástica grave refratária ou citopenias refratárias

Anemia Aplástica | Diamante-Blackfan Anemia | Trombocitopenia Amegacariocítica | Síndrome de Kostmann

Estados Unidos
Children's Hospital Los Angeles
Lucile Packard Children's Hospital

Rescindido

Transplante de células-tronco hematopoiéticas relacionadas (HSCT) para doenças genéticas de células sanguíneas

Doenças Metabólicas | Transplante de Células Tronco | Doença Granulomatosa Crônica | Transplante de medula óssea | Talassemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Doenças genéticas | Transplante de Células Tronco de Sangue Periférico | Pediatria | Diamante-Blackfan Anemia | Transplante Alogênico | Deficiência Imunológica... e outras condições
Novartis Pharmaceuticals

Concluído

A Protocol to Allow Treatment With ICL670 for Patients With or at Risk of Life-threatening Complications of Transfusional Iron Overload Who Are Unable to Tolerate Other Iron Chelators Because of Documented Severe Toxicity

Sobrecarga de ferro transfusional

Estados Unidos, Grécia, Itália
Novartis

Concluído

Avaliações de Ressonância Magnética (MRI) da Carga de Ferro no Coração e no Fígado em Pacientes com Sobrecarga de Ferro Induzida por Transfusão

Síndromes Mielodisplásicas | Hemoglobinopatias | Diamante-Blackfan Anemia | Sobrecarga de ferro transfusional | Outras anemias hereditárias ou adquiridas | Síndrome MPD | Outras anemias raras

Austrália
Children's Hospital Los Angeles

Concluído

Transplante de células-tronco hematopoéticas não relacionadas (HSCT) para doenças genéticas de células sanguíneas

Granuloma | Anemia | Trombocitopenia | Neutropenia | Anemia falciforme | Talassemia | Doença de Niemann-Pick | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Osteopetrose | Fucosidose | Síndrome de Chediak Higashi | Doença de Hurler

Estados Unidos
Federal Scientific Clinical Centre of Pediatric...

Desconhecido

L-leucina em pacientes com anemia Diamond Blackfan

Diamante Blackfan Anemia

Federação Russa
Novartis Pharmaceuticals

Concluído

Avaliação do uso de deferasirox em comparação com deferoxamina no tratamento da sobrecarga cardíaca de ferro (CORDELIA)

Hemossiderose transfusional | Sobrecarga de ferro transfusional

Taiwan, Peru, Egito, Reino Unido, Tailândia, Canadá, China, Itália, Chipre, Líbano, Emirados Árabes Unidos

Pesquisar ensaios clínicos para: blackfan diamond anemia

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Uruguay

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações