Clinical Trials on Метаболизм аминокислот, врожденные ошибки in Korea, Republic of
Итого 228 результатов
-
Alnylam PharmaceuticalsРекрутингПервичная гипероксалурия 1 типаФранция, Испания, Соединенные Штаты, Израиль, Бельгия, Швейцария, Германия, Соединенное Королевство, Италия, Канада
-
Genzyme, a Sanofi CompanyРекрутингБолезнь ФабриХорватия, Соединенные Штаты, Аргентина, Австралия, Бельгия, Болгария, Канада, Германия, Гонконг, Индия, Индонезия, Корея, Республика, Кувейт, Малайзия, Филиппины, Польша, Румыния, Сингапур, Словакия, Тайвань, Таиланд, Соединенное Королевство и более
-
PTC TherapeuticsЗавершенныйМитохондриальные заболевания | Лекарственно-резистентная эпилепсия | Болезнь Ли | Синдром Ли | Митохондриальная энцефалопатия (MELAS) | Мостомозжечковая гипоплазия 6 типа (PCH6) | Болезнь Альперса | Синдром АльперсаСоединенные Штаты, Испания, Соединенное Королевство, Канада, Франция, Италия, Польша, Швеция, Япония
-
Genzyme, a Sanofi CompanyРекрутингБолезнь Гоше | Синдром цереброзидного липидоза | Глюкоцереброзидазная недостаточность | Дефицит глюкозилцерамида бета-глюкозидазыВенгрия, Хорватия, Соединенные Штаты, Австралия, Бельгия, Бразилия, Болгария, Канада, Дания, Германия, Греция, Гонконг, Индия, Индонезия, Италия, Иордания, Корея, Республика, Кувейт, Ливан, Малайзия, Пакистан, Филиппины, Польша, Саудовская... и более
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйБолезнь ФабриСоединенные Штаты, Соединенное Королевство, Канада, Венгрия, Польша, Чешская Республика
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ЗавершенныйБолезнь ФабриСоединенные Штаты, Нидерланды, Венгрия, Соединенное Королевство, Чехия, Норвегия, Словения, Испания, Финляндия, Франция, Италия, Швейцария
-
Mandos LLCПрекращеноБолезнь Ниманна-Пика типа ССоединенные Штаты
-
Isfahan University of Medical SciencesMadaus IncНеизвестныйЖелезная перегрузка | Большая бета-талассемияИран, Исламская Республика
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Активный, не рекрутирующийБолезнь ФабриСоединенные Штаты, Нидерланды, Австралия, Венгрия, Соединенное Королевство, Канада, Чехия, Финляндия, Франция, Италия, Норвегия, Словения, Испания
-
Tisento TherapeuticsЕще не набираютМитохондриальная энцефалопатия, лактоацидоз и инсультоподобные эпизоды (синдром MELAS)Соединенные Штаты, Австралия, Италия, Германия, Канада, Соединенное Королевство
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...РекрутингВрожденная гиперплазия надпочечников (ВГКН) | Семейное преждевременное половое созревание, ограниченное мужчинами (FMPP)Соединенные Штаты
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйБолезнь Гоше, тип 1 | Синдром цереброзидного липидоза | Глюкоцереброзидазная недостаточность | Дефицит глюкозилцерамида бета-глюкозидазы | Болезнь Гоше, ненейронопатическая формаСоединенные Штаты, Соединенное Королевство, Испания, Италия, Бразилия, Канада, Польша
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйСфингомиелиновый липидозСоединенные Штаты, Аргентина, Австралия, Бельгия, Бразилия, Болгария, Чили, Франция, Германия, Италия, Япония, Нидерланды, Португалия, Испания, Тунис, Турция, Соединенное Королевство
-
Hormozgan University of Medical SciencesЗавершенныйЖелезная перегрузка | Талассемия | Осложнения, связанные с переливанием кровиИран, Исламская Республика
-
Spruce BiosciencesАктивный, не рекрутирующийВрожденная гиперплазия надпочечниковСоединенные Штаты, Австралия, Бразилия, Эстония, Германия, Корея, Республика, Латвия, Литва, Польша, Румыния, Испания, Швеция, Турция, Канада, Италия, Соединенное Королевство
-
St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ПрекращеноГематологические заболевания | Анемия, серповидноклеточная анемия | Нарушение мозгового кровообращения | ГемохроматозСоединенные Штаты
-
BioMarin PharmaceuticalICON plcЗавершенныйМукополисахаридоз IV типа А | Синдром Моркио А | МПС ИВАСоединенные Штаты, Соединенное Королевство, Австралия, Тайвань, Бельгия, Малайзия, Австрия, Канада, Португалия, Франция, Ирландия, Чехия, Дания, Италия, Нидерланды, Польша, Пуэрто-Рико
-
Alnylam PharmaceuticalsАктивный, не рекрутирующийТранстиретиновый амилоидоз | Амилоидоз, НаследственныйСоединенные Штаты, Аргентина, Австралия, Бельгия, Бразилия, Болгария, Канада, Кипр, Франция, Германия, Греция, Италия, Япония, Корея, Республика, Малайзия, Мексика, Нидерланды, Португалия, Испания, Швеция, Тайвань, Соединенное Королевство
-
Spruce BiosciencesПрекращеноВрожденная гиперплазия надпочечниковСоединенные Штаты, Австралия, Бразилия, Канада, Дания, Эстония, Германия, Ирландия, Италия, Корея, Республика, Латвия, Литва, Нидерланды, Польша, Румыния, Испания, Швеция, Швейцария, Турция, Соединенное Королевство
-
Nido Biosciences, Inc.РекрутингСпинальная и бульбарная мышечная атрофия | Болезнь КеннедиКорея, Республика, Дания, Италия, Соединенное Королевство
-
Novartis Gene TherapiesPRA Health SciencesЗавершенныйСпинальная мышечная атрофия I типаКорея, Республика, Тайвань, Япония
-
Walter Reed Army Medical CenterНеизвестныйСиндром Леватора Ани с симптомами боли и/или запора.Соединенные Штаты
-
Alnylam PharmaceuticalsАктивный, не рекрутирующийТранстиретиновый амилоидоз (ATTR) с кардиомиопатиейСоединенные Штаты, Польша, Аргентина, Австралия, Бельгия, Франция, Германия, Япония, Нидерланды, Португалия, Испания, Швеция, Соединенное Королевство, Канада, Чехия, Дания, Венгрия, Ирландия, Норвегия, Корея, Республика, Австрия, Х... и более
-
Mandos LLCПрекращеноБолезнь Ниманна-Пика, тип CСоединенные Штаты, Австралия, Соединенное Королевство, Турция, Швейцария, Германия, Новая Зеландия, Сингапур, Франция
-
Alnylam PharmaceuticalsЗавершенныйАмилоидные невропатии | Амилоидные невропатии, семейные | TTR-опосредованный амилоидоз | Амилоидоз, Наследственный | Амилоидоз, наследственный, связанный с транстиретином | Семейные амилоидные полиневропатииСоединенные Штаты, Канада, Аргентина, Австралия, Болгария, Кипр, Италия, Япония, Малайзия, Мексика, Нидерланды, Португалия, Испания, Швеция, Германия, Франция, Бразилия, Турция, Корея, Республика, Тайвань, Соединенное Королевство
-
Alnylam PharmaceuticalsАктивный, не рекрутирующийТранстиретиновый амилоидоз (ATTR) с кардиомиопатиейСоединенные Штаты, Австралия, Бразилия, Болгария, Франция, Италия, Япония, Мексика, Нидерланды, Тайвань, Соединенное Королевство, Бельгия, Чехия, Дания, Новая Зеландия, Швеция, Корея, Республика, Аргентина, Чили, Гонконг, Португалия
-
PfizerЗавершенныйТранстиретиновый амилоидоз | Мутации гена транстиретинаСоединенные Штаты, Франция, Испания, Тайвань, Израиль, Корея, Республика, Дания, Канада, Нидерланды, Япония, Швеция, Бразилия, Мексика, Аргентина, Португалия, Бельгия, Болгария, Кипр, Германия, Италия, Малайзия, Румыния, Саудовская Аравия и более
-
Neurocrine BiosciencesАктивный, не рекрутирующийВрожденная гиперплазия надпочечниковСоединенные Штаты, Соединенное Королевство, Франция, Греция, Италия, Испания, Бельгия, Канада, Германия, Польша
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Primary Immune Deficiency...Запись по приглашениюADA-SCID | Синдром Оменна | ТКИД | Ретикулярная дисгенезия | XSCID | Утечка SCIDСоединенные Штаты, Канада
-
Intellia TherapeuticsRegeneron PharmaceuticalsРекрутингТранстиретиновый амилоидоз (ATTR) с кардиомиопатиейСоединенные Штаты, Австралия, Соединенное Королевство, Новая Зеландия, Канада
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Office of Rare Diseases... и другие соавторыЗапись по приглашениюСиндром Оменна | Ретикулярная дисгенезия | Тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД) | XSCID | Утечка SCID | АДА SCIDСоединенные Штаты, Канада
-
Tehran University of Medical SciencesНеизвестныйДетская спинальная мышечная атрофия, тип I [Верднига-Хоффмана]Иран, Исламская Республика
-
BioCryst PharmaceuticalsАктивный, не рекрутирующийНаследственный ангионевротический отек | НАЕФранция, Северная Македония, Польша, Корея, Республика, Словакия, Южная Африка, Чехия
-
University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...ЗавершенныйРандомизированное контрольное исследование инфузионной терапии при диабетическом кетоацидозе у детейДиабетический кетоацидоз | Отек мозгаСоединенные Штаты
-
Alnylam PharmaceuticalsЗавершенныйАмилоидные невропатии | Амилоидные невропатии, семейные | Амилоидоз, Наследственный | Опосредованная транстиретином (TTR) семейная амилоидотическая кардиомиопатия (FAC) | Амилоидоз, наследственный, связанный с транстиретином | Семейный транстиретиновый амилоидоз сердцаСоединенные Штаты, Франция, Италия, Испания, Канада, Германия, Бельгия, Швеция, Соединенное Королевство
-
Institut PasteurUniversity of Copenhagen; Institut CochinЗавершенныйДиарея | ИнфантильныйФранция, Новая Каледония, Центрально-Африканская Республика
-
University Hospital FreiburgЗавершенныйМиелодиспластические синдромы | Анемия Фанкони | Врожденный дискератоз | Синдром костно-поджелудочной железы Пирсона | Синдром Швахмана-ДаймондаИспания, Германия, Швейцария, Австрия, Нидерланды, Италия, Чешская Республика, Бельгия, Дания, Ирландия
-
Tricida, Inc.ПрекращеноХроническое заболевание почек | Метаболический ацидозСоединенные Штаты, Албания, Аргентина, Армения, Австралия, Беларусь, Бельгия, Бразилия, Болгария, Канада, Чили, Колумбия, Чехия, Франция, Грузия, Гонконг, Венгрия, Израиль, Италия, Корея, Республика, Малайзия, Мексика, Нидерланды, Северная... и более
-
University Hospital, MotolНеизвестныйНедоедание | Муковисцидоз | Окислительный стрессЧешская Республика
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological... и другие соавторыРекрутингМукополисахаридозы | Лейкоэнцефалопатии | Лейкодистрофия | Адренолеукодистрофия | Адреномиелоневропатия | Х-сцепленная адренолейкодистрофия | Ганглиозидозы | Метахроматическая лейкодистрофия | Болезнь Краббе | Болезнь Рефсума | Кадасил | Синдром Шегрена-Ларссона | Синдром Аллана-Херндона-Дадли | Болезнь белого вещества и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Michael Pulsipher, MDРекрутингТКИДСоединенные Штаты, Канада
-
Vapotherm, Inc.University of Maryland; George Washington University; The Cooper Health System; Valley... и другие соавторыАктивный, не рекрутирующийХроническое обструктивное заболевание легких | Одышка | Гиперкапническая дыхательная недостаточность | Гиперкапнический ацидозСоединенные Штаты
-
Alnylam PharmaceuticalsЗавершенныйОстрая печеночная порфирияСоединенные Штаты, Бельгия, Болгария, Франция, Италия, Мексика, Испания, Тайвань, Соединенное Королевство, Нидерланды, Корея, Республика, Швейцария, Чехия, Польша, Финляндия, Австралия, Германия, Израиль, Норвегия, Южная Африка
-
Novartis PharmaceuticalsЗавершенныйАнемия, серповидноклеточная анемияСоединенные Штаты
-
Pharming Technologies B.V.ЗавершенныйНаследственный ангионевротический отекСоединенные Штаты, Канада, Чехия, Италия, Македония, Бывшая Югославская Республика, Румыния, Сербия
-
Novartis PharmaceuticalsЗавершенныйЖелезная перегрузка | Серповидно-клеточная анемия | Гемолитическая анемияСоединенные Штаты, Канада
-
ShireЗавершенныйАнгионевротический отекСоединенные Штаты
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... и другие соавторыЗавершенныйСиндром Дауна | Трисомия 21Соединенные Штаты
-
BioMarin PharmaceuticalЗапись по приглашениюГипохондроплазияСоединенные Штаты, Австралия
-
Alnylam PharmaceuticalsЗавершенныйОстрая печеночная порфирия | Острая перемежающаяся порфирия | Порфирия, острая перемежающаяся | Острая порфирия | Наследственная копропорфирия (HCP) | Вариегатная порфирия (ВП) | Порфирия с дефицитом ALA-дегидратазы (ADP)Соединенные Штаты, Испания, Соединенное Королевство, Корея, Республика, Австралия, Болгария, Канада, Дания, Финляндия, Франция, Германия, Италия, Япония, Мексика, Нидерланды, Польша, Швеция, Тайвань