- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Search trials
Клинические исследования Х-сцепленный тяжелый комбинированный иммунодефицит
Итого 1624 результатов
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceНеизвестный
-
RTI InternationalUniversity of North Carolina, Chapel HillЗапись по приглашениюТуберозный склероз | Синдром Дауна | Мышечная дистрофия Дюшенна | Синдром Прадера-Вилли | Синдром ломкой Х-хромосомы | Синдром Ретта | Синдром Тернера | Синдром Вильямса | Синдром Ангельмана | Синдром делеции хромосомы 22q11.2 | Синдром Клайнфельтера | Синдром Фелана-Макдермида | Синдром Dup15Q | Синдром Смита-МагенисаСоединенные Штаты
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationРекрутингМукополисахаридоз II | Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные | Адренолеукодистрофия | Болезнь Баттена | Лейкодистрофия, метахроматическая | Лейкодистрофия, глобоидная клетка | Альфа-маннозидоз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Пелицеуса-Мерцбахера | Болезнь Сандхоффа | Болезнь Неймана Пика | Санфилиппо...Соединенные Штаты
-
Chang Gung Memorial HospitalРекрутинг
-
Wake Forest University Health SciencesЗавершенныйГипофосфатемия | Х-сцепленная гипофосфатемия | Гипертрофия левого желудочка | Ренин-ангиотензиновая системаСоединенные Штаты
-
Baylor Research InstituteShireНеизвестныйКачество жизни | Почечная недостаточность | Сердечные событияСоединенные Штаты
-
University Hospital HeidelbergЗавершенныйБолезнь Фабри | Хроническая боль в животе | Хроническая боль в конечностяхГермания
-
New York Medical CollegeЗавершенныйМукополисахаридоз I | Миелодиспластический синдром | Острый лимфолейкоз | Острый миелогенный лейкоз | Болезнь Ниманна-Пика | Мукополисахаридоз VI | Болезнь Вольмана | Адренолеукодистрофия | Болезнь Баттена | Метахроматическая лейкодистрофия | Анемия Даймонда-Блэкфана | Тяжелая апластическая анемия | Фукозидоз | Болезнь... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaРекрутингСиндром Херлера | Сфинголипидозы | Пероксисомальные расстройства | Метахроматическая лейкодистрофия | Альфа-маннозидоз | Синдром Хантера | Мукополисахаридоз расстройства | Синдром Маро-Лами | Хитрый синдром | Фукозидоз | Аспартилглюкозаминурия | Нарушения обмена гликопротеинов | Рецессивные лейкодистрофии | Глобоидно-клеточная... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
CENTOGENE GmbH RostockЗавершенныйСколиоз | Мышечная атрофия | Мышечная дистрофия Дюшенна | Лордоз | Мышечная слабость | Увеличенный лордоз/сколиоз | Гипорефлексия | Красно-зеленая цветовая слепотаЕгипет, Индия, Албания, Пакистан, Грузия, Ливан, Румыния, Шри-Ланка
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ЗавершенныйСиндром Смита-Лемли-ОпицаСоединенные Штаты
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ЗавершенныйСиндром Смита-Лемли-ОпицаСоединенные Штаты
-
M.A.G.I.C. Clinic LTDHanalytics Solutions Inc.РекрутингПолучение глобальной информации о редких заболеваниях с помощью технологического исследования (GRIT)Митохондриальные заболевания | Болезнь Фабри | Метаболическое заболевание | Болезнь Гоше | Болезнь ПомпеКанада
-
Amicus TherapeuticsРекрутингБолезнь ФабриИспания, Соединенные Штаты, Япония, Австралия, Франция, Португалия
-
University of Texas Southwestern Medical CenterРекрутингМышечная дистрофия Дюшенна | Мышечная дистрофия Беккера | Дилатационная кардиомиопатия | Кардиомиопатия, Гипертрофическая | Сердечная недостаточность со сниженной фракцией выброса | Кардиальный саркоидоз | Сердечная недостаточность с сохраненной фракцией выбросаСоединенные Штаты
-
Mayo ClinicРекрутингЦистинурия | Гипероксалурия | Дент Болезнь | Синдром Лоу | Дефицит аденинфосфорибозилтрансферазыСоединенные Штаты, Канада, Исландия, Израиль
-
Oregon Health and Science UniversityПрекращеноСиндром Смита-Лемли-ОпицаСоединенные Штаты
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ОтозванСиндром Смита-Леми-Опица
-
University of ZurichЗавершенныйБолезнь ФабриШвейцария
-
Klinikum Wels-GrieskirchenGenzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйФокус исследования: распространенность болезни Фабри среди населения с ХБПАвстрия
-
University Hospital, GhentЗавершенныйГипертрофия левого желудочкаБельгия
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ЗавершенныйБеременность | Синдром Смита-Лемли-ОпицаСоединенные Штаты
-
National Center for Research Resources (NCRR)Oregon Health and Science UniversityНеизвестныйСиндром Смита-Лемли-ОпицаСоединенные Штаты
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... и другие соавторыРекрутингВрожденная гиперплазия надпочечников | Гемофилия А | Гемофилия В | Мукополисахаридоз I | Мукополисахаридоз II | Муковисцидоз | Дефицит альфа-1-антитрипсина | Серповидно-клеточная анемия | Анемия Фанкони | Хроническая гранулематозная болезнь | Болезнь Вильсона | Тяжелая врожденная нейтропения | Дефицит орнитинтранскарбамилазы и другие заболеванияБельгия
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Активный, не рекрутирующийМукополисахаридозы | Лейкодистрофия | Адренолеукодистрофия | Адреномиелоневропатия | Х-сцепленная адренолейкодистрофия | Ганглиозидозы | Метахроматическая лейкодистрофия | Болезнь Краббе | Болезнь Рефсума | Кадасил | Синдром Шегрена-Ларссона | Синдром Аллана-Херндона-Дадли | Болезнь белого вещества | GM2 Ганглиозидоз и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Qilu Hospital of Shandong UniversityРекрутингБолезнь Фабри | Гипертрофическая кардиомиопатия | Гипертрофия левого желудочкаКитай
-
University Hospital, MontpellierРекрутинг
-
University Hospital Center of MartiniqueЗавершенныйВИЧ-инфекции | Вирусная инфекция ЧикунгуньяФранция
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... и другие соавторыЗапись по приглашениюМукополисахаридоз II | Болезнь Фабри | Болезнь Ниманна-Пика, тип C | Мукополисахаридоз VI | Дефицит лизосомальной кислой липазы | Метахроматическая лейкодистрофия | Болезнь Гоше | Церебротендинозный ксантоматоз | Мукополисахаридоз IV А | GM1 Ганглиозидоз | Мукополисахаридоз VII | Дефицит кислой сфингомиелиназы | Цероидный липофусциноз, нейрональный,... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Fairview University Medical CenterНеизвестныйМукополисахаридоз I | Болезнь Ниманна-Пика | Мукополисахаридоз VI | Болезнь Вольмана | Адренолеукодистрофия | Метахроматическая лейкодистрофия | Легочные осложнения | Фукозидоз | Глобоидно-клеточная лейкодистрофия | Болезнь Гоше | Маннозидоз | Я клеточная болезньСоединенные Штаты
-
Boston Children's HospitalЗавершенныйСиндром Смита-Лемли-ОпицаСоединенные Штаты
-
Forbes Porter, M.D.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Завершенный
-
National Center for Research Resources (NCRR)James Whitcomb Riley Hospital for ChildrenЗавершенныйТромбоцитопения | Врожденный дискератоз | Анемия Фанкони | Синдром Швахмана
-
Massachusetts General HospitalGenzyme, a Sanofi Company; Scott and White Hospital & ClinicПрекращеноЗаболевания почек | Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой | Терминальная стадия почечной недостаточности | ТХПН | Болезнь Фабри | Редкие заболеванияСоединенные Штаты
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological... и другие соавторыРекрутингМукополисахаридозы | Лейкоэнцефалопатии | Лейкодистрофия | Адренолеукодистрофия | Адреномиелоневропатия | Х-сцепленная адренолейкодистрофия | Ганглиозидозы | Метахроматическая лейкодистрофия | Болезнь Краббе | Болезнь Рефсума | Кадасил | Синдром Шегрена-Ларссона | Синдром Аллана-Херндона-Дадли | Болезнь белого вещества и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Wuerzburg University HospitalAcademisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA); St George's, University... и другие соавторыРекрутингБолезнь Фабри | Редкие заболевания | Гипертрофическая кардиомиопатия | Болезнь Фабри, кардиальный вариантГермания
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Завершенный
-
University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital Medical...Завершенный
-
CENTOGENE GmbH RostockОтозванМетаболизм фруктозы, врожденные ошибки | Болезнь накопления гликогена II типа | Болезнь накопления гликогена | Болезнь накопления гликогена V типа | Болезнь накопления гликогена I типа | Болезнь накопления гликогена III типа | Болезнь накопления гликогена VII типа | Болезнь накопления гликогена IV... и другие заболеванияГермания, Индия, Шри-Ланка
-
University Hospital FreiburgЗавершенныйМиелодиспластические синдромы | Анемия Фанкони | Врожденный дискератоз | Синдром костно-поджелудочной железы Пирсона | Синдром Швахмана-ДаймондаИспания, Германия, Швейцария, Австрия, Нидерланды, Италия, Чешская Республика, Бельгия, Дания, Ирландия
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityПрекращеноБолезнь Ниманна-Пика | Альфа-маннозидоз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Сандхоффа | Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД) | Синдром Херлера-Шейе | Синдром Херлера (МПС I) | Синдром Хантера (МПС II) | Синдром Санфилиппо (МПС III) | Болезнь Краббе (глобоидная лейкодистрофия) | Адренолейкодистрофия (ALD и AMN) | Пелизеус Мерцбахер (PMD)Соединенные Штаты
-
Caroline Michaela KistorpSanofiЕще не набираютХронические заболевания почек | Болезнь ФабриДания
-
American Thrombosis and Hemostasis NetworkSanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia, Inc.; Hemab TherapeuticsРекрутингГемофилия | Тромбоз | Тромбофилия | Серповидно-клеточная анемия | Талассемия | Нарушение свертываемости крови | Болезни фон Виллебранда | Дефицит фактора IX | Заболевание соединительной ткани | Дефицит фактора VIII | Гематологическое расстройство | Редкое нарушение свертываемости крови | Нарушение тромбоцитовСоединенные Штаты
-
Wuerzburg University HospitalTakedaЗапись по приглашениюЛизосомальные болезни накопления | Болезнь Фабри | Болезнь Фабри, кардиальный вариант | ГКМП - гипертрофическая кардиомиопатия | Болезнь Андерсона-ФабриГермания
-
Ross University School of Veterinary MedicineSerum Institute of India Pvt. Ltd.ЗавершенныйДиарея | Жар | Гриппоподобное заболевание | Болезнь верхних дыхательных путейСент-Китс и Невис
-
CENTOGENE GmbH RostockОтозванХроническое заболевание почек | Потеря слуха | Ангиокератомы | Глазные аномалииШри-Ланка, Индия, Германия
-
Melbourne HealthSanofiОтозванЛизосомальные болезни накопления | Болезнь Фабри | Болезнь Ниманна-Пика, тип C | Болезнь ГошеАвстралия
-
dr. Laura C. G. de Graaff-HerderРекрутингНарушения полового развития | Врожденная гиперплазия надпочечников | Туберозный склероз | Синдром Каллмана | Синдром Прадера-Вилли | Нейрофиброматоз | Синдром Ретта | Синдром делеции 22q11 | Синдром Тернера | Синдром Нунан | Синдром Аллана-Херндона-Дадли | Синдром Сетре-Чотцена | Врожденный гипопитуитаризм | Синдром... и другие заболеванияНидерланды
-
XperiomeThe Touro College and University SystemОтозванГемофилия А | Гемофилия В | Идиопатический легочный фиброз | Миастения Гравис | Муковисцидоз | Серповидно-клеточная анемия
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...РекрутингДЕТСКИЙ синдром | Синдром Смита-Лемли-Опица | Латостеролоз | ДесмостеролозСоединенные Штаты