- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Search trials
Klinické studie na Vrozené chyby syntézy žlučových kyselin
Celkem 687 výsledků
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoNemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Nemoc z nedostatku kyselé maltázy | Pompeho nemocSpojené státy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoNemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Glykogeneze typu II | Nedostatek kyselé maltázy (AMD)Spojené státy, Francie, Kanada, Holandsko, Austrálie
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoOnemocnění z hromadění glykogenu typu II | Nemoc z nedostatku kyselé maltázy | Glykogenóza 2 | Pompeho nemocSpojené státy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyUkončenoGlykogenóza 2 | Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD II) | Nedostatek kyselé maltázy | Pompeho nemoc (počátek v dětství)Spojené státy, Tchaj-wan, Německo
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoGlykogeneze 2 Deficit kyselé maltázy | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD II)Spojené státy, Holandsko, Spojené království, Německo
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoGlykogeneze 2 Deficit kyselé maltázy | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD II)Francie
-
Spark TherapeuticsAktivní, ne náborLysozomální střádavá onemocnění | Onemocnění z hromadění glykogenu typu II | Glykogenová choroba typu 2 | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Pompeho nemoc | LOPD | Nedostatek kyselé maltázySpojené státy, Kanada, Holandsko, Francie, Dánsko, Německo, Itálie, Spojené království
-
Spark TherapeuticsDokončenoLysozomální střádavá onemocnění | Glykogenová choroba typu 2 | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Pompeho nemoc | LOPD | Nedostatek kyselé maltázySpojené státy, Itálie, Spojené království, Holandsko, Francie, Německo
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoOnemocnění z hromadění glykogenu typu II | Nemoc z nedostatku kyselé maltázy | Glykogenóza 2 | Pompeho nemocSpojené státy, Izrael, Francie, Spojené království
-
Children's National Research InstituteNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)NáborHypoxicko-ischemická encefalopatie | Porucha cyklu močoviny | Organická acidémie | Porucha oxidace mastných kyselin | Choroba z javorového sirupu | Glutarová acidémie ISpojené státy
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenNeznámýPorucha transplantace ledvinBelgie
-
Central Hospital, Nancy, FranceZatím nenabírámeAlzheimerova nemoc | Homocystinémie
-
University of Roma La SapienzaAlexion PharmaceuticalsNáborNealkoholické ztučnění jaterItálie
-
Universidade Estadual de LondrinaDokončenoKardiovaskulární onemocnění | Hemodialýza | Chronické selhání ledvin | Urémie | HyperhomocysteinémieBrazílie
-
Assiut UniversityNeznámýAcidóza ledvinových tubulů
-
Italian Society for RheumatologyDokončeno
-
Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.DokončenoDiabetické nefropatie | HyperhomocysteinémieMexiko
-
Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... a další spolupracovníciNáborNedostatek ornitin transkarbamylázy | Porucha cyklu močoviny | Argininojantarová acidurie | Hyperargininémie | Citrulinémie 1 | Nedostatek ARGI | Nedostatek ASL | Nedostatek ASSSpojené státy
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Dokončeno
-
iECURE, Inc.NáborPoruchy cyklu močoviny, vrozené | Nedostatek ornitin transkarbamylázy | Onemocnění z nedostatku ornitintranskarbamylázy | Nedostatek ornitin karbamoyltransferázy (porucha)Spojené království
-
Genzyme, a Sanofi CompanySchváleno pro marketingNemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Nemoc z nedostatku kyselé maltázy | Glykogenóza 2 | Pompeho nemoc (pozdní nástup)Spojené státy
-
University of UtahNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Duke University a další spolupracovníciDokončeno
-
Genzyme, a Sanofi CompanyNáborPompeho nemoc (pozdní nástup) | Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Glykogeneze 2 Deficit kyselé maltázyChorvatsko, Spojené státy, Itálie, Belgie, Česko
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)NáborVrozené poruchy glykosylaceSpojené státy
-
Medical University of ViennaDokončenoAcidóza, renální tubulární
-
Istanbul Medeniyet UniversityDokončenoEpilepsie | Cévní mozková příhoda | Hyperhomocysteinémie, trombotická, související s CbsKrocan
-
SanofiPulse Infoframe Ltd.NáborNiemann-Pickovy choroby | Nedostatek kyselé sfingomyelinázySpojené státy
-
Hospital Ruber InternacionalNáborRefrakterní epilepsie | SLC35A2-CDG - Rodina nosičů rozpuštěných látek 35 členů A2 vrozená porucha glykosylaceŠpanělsko
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteNáborNedostatek ornitin transkarbamylázy | Porucha cyklu močoviny | Nedostatek karbamylfosfátsyntetázy | Argininojantarová acidurie | Hyperargininémie | Citrulinémie 1 | Nedostatek ARGI | Nedostatek ASL | Nedostatek ASS | Nedostatek NAGSSpojené státy
-
Cellaion SAUkončenoPorucha cyklu močoviny | Crigler-Najjar syndrom | Akutní při chronickém selhání jaterBelgie, Španělsko, Francie, Bulharsko, Polsko
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisDokončenoOculocerebrorenální syndromFrancie
-
Rennes University HospitalDokončenozhodnotit prevalenci onemocnění parodontu u pacientů s hemochromatózou v době diagnózy a/nebo jejich obvyklou terapií
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical UniversityStaženo
-
Georgetown UniversityDokončenoKonečné stadium onemocnění ledvin | HyperhomocysteinémieSpojené státy
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)DokončenoNediagnostikované onemocnění | Zdravý dobrovolník (dospělý s typicky se vyvíjejícím dítětem) | Dědičné neurodegenerativní poruchy | Dědičné metabolické poruchy (vrozené poruchy metabolismu) | Alzheimerova choroba a příbuzné demenceSpojené státy
-
Osaka UniversityMerck Sharp & Dohme LLCNeznámýHyper-LDL-cholesterolémie | Nízká aktivita CETP | Nedostatek CETP | Hyperalfalipoproteinémie | Vysoká hladina zbytkového cholesteroluJaponsko
-
Chung-Hsing WangSanofiZatím nenabíráme
-
SanofiNáborNedostatek kyselé sfingomyelinázy (ASMD)Francie
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoPompeho nemoc (pozdní nástup) | Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Nemoc z nedostatku kyselé maltázy | Glykogenóza 2Holandsko
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoPompeho nemoc (pozdní nástup) | Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Nemoc z nedostatku kyselé maltázy | Glykogenóza 2Francie
-
LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.Zápis na pozvánkuFamiliární hypercholesterolémie | Zvýšený cholesterol | Kardiovaskulární onemocnění se zmínkou o arteriosklerózeSpojené státy, Izrael, Norsko, Jižní Afrika, Krocan, Indie
-
AldagenUkončenoMukopolysacharidóza | Vrozené poruchy metabolismu | Poruchy lysozomálního střádání | Dědičná metabolická onemocnění | Peroxisomální střádací chorobySpojené státy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoNedostatek lidské kyselé sfingomyelinázySpojené království, Spojené státy
-
Enzyvant Therapeutics GmBHDokončenoFarberova nemoc | Farberova nemoc | Farberova lipogranulomatóza | Nedostatek kyselé ceramidázy | Nedostatek ceramidázy | Nedostatek N-laurylsfingosindeacylázy | Mutace ASAH1Spojené státy, Egypt, Kanada, Itálie, Krocan, Argentina, Německo, Indie, Švédsko
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoPompeho nemoc (pozdní nástup) | Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Nemoc z nedostatku kyselé maltázy | Glykogenóza 2Spojené státy, Francie, Holandsko
-
Sohag UniversityDokončenoSonografické příznaky dnavé artritidy u diagnostikovaných a suspektních pacientůEgypt
-
Cystinose StiftungCystinosis Research Network; Leben eben! Cystinose-Selbsthilfe e.V.Nábor
-
Bellicum PharmaceuticalsJiž není k dispoziciHurlerův syndrom | Vrozené poruchy metabolismu | Metachromatická leukodystrofie | Dědičná metabolická porucha | Lysozomální střádací poruchaSpojené státy
-
McMaster Children's HospitalNeznámýEpilepsie | Metabolická acidóza | Tubulární acidóza; RenálníKanada
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaNáborGaucherova nemoc | Nedostatek kyselé sfingomyelinázyŠpanělsko