- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Search trials
Klinické studie na Nedostatek lysozomální kyselé lipázy
Celkem 343 výsledků
-
Central Hospital, Nancy, FranceZatím nenabírámeAlzheimerova nemoc | Homocystinémie
-
Universidade Estadual de LondrinaDokončenoKardiovaskulární onemocnění | Hemodialýza | Chronické selhání ledvin | Urémie | HyperhomocysteinémieBrazílie
-
SanofiDokončenoSfingomyelin LipidózaItálie, Česko, Belgie, Francie, Portugalsko, Krocan, Spojené státy, Argentina, Brazílie, Chile, Německo, Rumunsko, Španělsko
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaDokončenoMukopolysacharidóza I | Mukopolysacharidóza VI | Mannosidóza | Mukolipidóza typu II (I-buněčná nemoc)Spojené státy
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteNeznámýZávažná kombinovaná imunodeficience adenosindeaminázy (ADA-SCID)Čína
-
Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.DokončenoDiabetické nefropatie | HyperhomocysteinémieMexiko
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoSfingomyelin LipidózaSpojené státy, Argentina, Austrálie, Belgie, Brazílie, Bulharsko, Chile, Francie, Německo, Itálie, Japonsko, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Tunisko, Krocan, Spojené království
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoSfingomyelin LipidózaSpojené státy, Belgie, Brazílie, Francie, Německo, Itálie, Spojené království
-
Aeglea BiotherapeuticsDokončenoNedostatek arginázy I | HyperargininémieSpojené státy, Kanada, Spojené království, Portugalsko
-
Aeglea BiotherapeuticsDokončenoNedostatek arginázy I | HyperargininémieSpojené státy, Kanada, Spojené království, Portugalsko
-
BioMarin PharmaceuticalDokončenoStudie bezpečnosti a účinnosti fenoptinu u pacientů s hyperfenylalaninémií v důsledku nedostatku BH4Nedostatek tetrahydrobiopterinu | Hyperfenylalaninémie, nefenylketonurikaNěmecko, Spojené státy
-
Baylor College of MedicineDokončenoCitrulinémieSpojené státy
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoSplenomegalie | Hepatomegalie | Nedostatek ceramidázy | Farberova lipogranulomatózaNěmecko, Indie, Egypt
-
SanofiSchváleno pro marketing
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoSfingomyelin LipidózaBrazílie, Francie, Itálie, Spojené státy, Německo, Spojené království
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníciZápis na pozvánkuPrimární hyperoxalurie typu 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilie A | Hemofilie B | Dědičná intolerance fruktózy | Cystická fibróza | Nedostatek faktoru VII | Fenylketonurie | Srpkovitá anémie | Dravetův syndrom | Duchennova svalová dystrofie | Prader-Willi syndrom | Syndrom křehkého X | Chronické granulomatózní onemocnění | Rettův syndrom a další podmínkySpojené státy
-
Richard FryeAutism Discovery and Treatment FoundationNáborEpilepsie | Neurologické vývojové poruchy | Poruchou autistického spektra | Downův syndrom | Mitochondriální encefalomyopatie | Pediatrický neuropsychiatrický syndrom s akutním nástupem | Nedostatek cerebrálních folátů | Dětská autoimunitní neuropsychiatrická porucha spojená se streptokokovou infekcíSpojené státy
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)NáborMetabolické onemocnění | Purin-pyrimidinový metabolismus | AICDA, OMIM *605257, Imunodeficience s Hyper-IgM, typ 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM syndrom 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anémie, Hemolytická, kvůli nedostatku UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Orotická acidurie | DHODH, OMIM *126064, Millerův... a další podmínkySpojené státy
-
Istanbul Medeniyet UniversityDokončenoEpilepsie | Cévní mozková příhoda | Hyperhomocysteinémie, trombotická, související s CbsKrocan
-
Georgetown UniversityDokončenoKonečné stadium onemocnění ledvin | HyperhomocysteinémieSpojené státy
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNáborPediatričtí pacienti | Jakýkoli typ těžké kombinované imunodeficience (SCID) | Částečná HLA inkompatibilní alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT)Francie
-
University of PittsburghNáborLysozomální střádavá onemocnění | Leukodystrofie | Niemann-Pickovy choroby | Battenova nemoc | Gaucherova nemoc | Krabbeho nemoc | Alfa-mannosidóza | Osteopetróza | Tay-Sachsova nemoc | Pelizaeus-Merzbacherova choroba | Sandhoffova nemoc | Gangliosidózy GM1 | MPS I | MPS II | Mizející nemoc bílé hmoty | Onemocnění z nedostatku... a další podmínkySpojené státy
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical UniversityStaženo
-
Hennepin Healthcare Research InstituteUniversity of Minnesota; Regions HospitalDokončenoKouření | Zánět | Chirurgická operace | Chirurgie - Komplikace | Infekce rány | Oxidační stres | Rána | Zlomenina dolní čelisti | Mandibulární zlomeniny | Nedostatek vitaminu C | Nedostatek kyseliny askorbové | Komplikace rány | Rána kůže | Dehiscence rány | Otevřená zlomenina dolní čelisti | Uzavřená zlomenina dolní čelistiSpojené státy
-
BioMarin PharmaceuticalDokončenoHyperfenylalaninémie (HPA) v důsledku fenylketonurie (PKU) nebo nedostatku tetrahydrobiopterinu (BH4)Švédsko, Francie, Itálie, Španělsko, Německo, Holandsko, Rakousko, Slovensko, Portugalsko
-
Travere Therapeutics, Inc.Nábor
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, BrazilPozastavenoNedostatek CBSBrazílie
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichDokončeno
-
Travere Therapeutics, Inc.NáborHomocystinurie v důsledku nedostatku CBSIrsko, Katar, Spojené státy, Spojené království
-
University of Massachusetts, AmherstStaženoOxidační stres | COPD | Nedostatek tetrahydrobiopterinuSpojené státy
-
Eline C. B. EskesNáborAsmd, viscerální typHolandsko
-
University Children's Hospital, ZurichDokončenoFenylketonurie | OTC nedostatek | Vrozené poruchy metabolismu | Porucha cyklu močoviny | Choroba z javorového sirupu | Methylmalonicacidemie | Aminoacidopatie | Měření výsledků hlášených pacientemŠvýcarsko
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Staženo
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.NáborNedostatek pyruvátkinázySpojené státy, Německo, Španělsko, Itálie, Spojené království, Česko, Francie, Kanada, Korejská republika, Holandsko, Krocan, Portugalsko, Dánsko, Irsko, Švýcarsko, Thajsko
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktivní, ne náborNedostatek pyruvátkinázySpojené státy, Kanada, Holandsko, Spojené království, Francie, Itálie
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktivní, ne nábor
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.DokončenoAnémie, hemolytika | Nedostatek pyruvátkinázySpojené státy, Spojené království, Holandsko, Kanada, Dánsko, Francie, Itálie, Irsko, Thajsko
-
Aeglea BiotherapeuticsUkončenoHomocystinurie v důsledku nedostatku cystathionin beta-syntázySpojené státy, Spojené království, Austrálie
-
University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)DokončenoInfarkt myokardu | Srdeční choroba | Kardiovaskulární choroby | Koronární onemocnění | Cévní mozková příhoda | Hyperhomocysteinémie
-
SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)NáborGangliosidózy | Galaktosialidóza | Sialidóza | Gangliosidóza GM1 | Tay-Sachsova nemoc | Sandhoffova nemoc | Morquio B nemoc | Gm2-gangliosidóza, varianta B1 | Nedostatek aktivátoru GM2Německo
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)DokončenoInfarkt myokardu | Srdeční choroba | Kardiovaskulární choroby | Cerebrovaskulární poruchy | Onemocnění periferních cév | Ateroskleróza | Hyperhomocysteinémie
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.DokončenoNedostatek pyruvátkinázySpojené státy, Itálie, Holandsko
-
CENTOGENE GmbH RostockDokončenoNedostatek pyruvátkinázySpojené státy
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.DokončenoAnémie, hemolytika | Nedostatek pyruvátkinázySpojené státy, Španělsko, Švýcarsko, Krocan, Německo, Francie, Spojené království, Japonsko, Holandsko, Brazílie, Kanada, Česko, Dánsko, Itálie, Korejská republika, Thajsko
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteNeznámý
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker CochinDokončenoDeficit adenosukcinátlyázyFrancie
-
Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.NáborAkutní myeloidní leukémie | Myelodysplastické syndromy | Myeloproliferativní novotvar | Myelodysplastický/myeloproliferativní novotvar | Klonální cytopenie neurčeného významu | Nedostatek pyruvátkinázy | Anémie z nedostatku pyruvátkinázy | Dědičná hemolytická anémie | Klonální myeloidní novotvar | Jiný klonální... a další podmínkySpojené státy
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Zatím nenabírámeNedostatek pyruvátkinázyŠpanělsko, Spojené státy
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktivní, ne náborNedostatek pyruvátkinázySpojené státy, Španělsko, Japonsko, Kanada, Spojené království, Korejská republika, Irsko, Thajsko, Itálie, Krocan, Dánsko, Brazílie, Francie, Německo, Holandsko, Švýcarsko
-
Bezmialem Vakif UniversityDokončenoCévní mozková příhoda, ischemická | Nedostatek prolidázyKrocan