Hledat v klinických studiích: glycogen storage disorder Ia
Celkem 153002 výsledků
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... a další spolupracovníciNáborMitochondriální onemocnění | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eozinofilní gastroenteritida | Mnohonásobná systémová atrofie | Leiomyosarkom | Leukodystrofie | Anální píštěl | Spinocerebelární ataxie typu 3 | Friedreich Ataxia | Kennedyho nemoc | Lymeská nemoc | Hemofagocytární lymfocytóza | Spinocerebelární... a další podmínkySpojené státy, Austrálie
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoOnemocnění z hromadění glykogenu typu IAHolandsko, Spojené státy
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktivní, ne náborOnemocnění z hromadění glykogenu typu IA | Von Gierkeova choroba (GSD typ Ia)Holandsko, Spojené státy, Kanada, Španělsko
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktivní, ne náborOnemocnění z hromadění glykogenu typu IASpojené státy, Brazílie, Kanada, Dánsko, Německo, Itálie, Holandsko, Španělsko
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Dokončeno
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncUkončenoWilsonova nemoc | Nedostatek ornitin transkarbamylázy | Onemocnění z hromadění glykogenu typu IAŠpanělsko, Spojené království, Kanada, Spojené státy, Brazílie
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoGSD1Holandsko, Spojené státy, Kanada, Španělsko
-
John MitchellDokončenoOnemocnění z hromadění glykogenu typu III | Onemocnění z hromadění glykogenu typu IA | Onemocnění z hromadění glykogenu typu IB | Onemocnění z hromadění glykogenu typu 0Kanada
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Nábor
-
McMaster UniversityZatím nenabírámeObezita | Lysozomální střádavá onemocnění | Svalová ztráta | Onemocnění z hromadění glykogenu typu II | Pompeho nemoc | Špatná výživa | Onemocnění z hromadění glykogenu typu II, dospělí | Onemocnění z hromadění glykogenu typu II s pozdním nástupem
-
Amicus TherapeuticsNáborPompeho nemocSpojené státy, Německo
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.NáborDanonova nemocSpojené státy
-
Fondazione Don Carlo Gnocchi OnlusAssociazione Italiana Glicogenosi (AIG); Associazione Riabilitatori Insufficienza... a další spolupracovníciNáborOnemocnění z hromadění glykogenu typu II | Pompeho nemoc (pozdní nástup)Itálie
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... a další spolupracovníciNáborVrozená hyperplazie nadledvin | Hemofilie A | Hemofilie B | Mukopolysacharidóza I | Mukopolysacharidóza II | Cystická fibróza | Nedostatek alfa 1-antitrypsinu | Srpkovitá anémie | Fanconiho anémie | Chronické granulomatózní onemocnění | Wilsonova nemoc | Těžká vrozená neutropenie | Nedostatek ornitin transkarbamylázy | Mukopolysacharidóza... a další podmínkyBelgie
-
University of California, San FranciscoNáborMukopolysacharidóza I | Mukopolysacharidóza II | Mukopolysacharidóza VI | Wolmanova nemoc | Infantilní Pompeho nemoc | Mukopolysacharidóza IV A | Mukopolysacharidóza VII | Neuronopatická Gaucherova chorobaSpojené státy
-
Institut de Myologie, FranceNáborSvalové dystrofie | Mitochondriální myopatie | Onemocnění z ukládání glykogenu | Idiopatické zánětlivé myopatie | Vrozená myopatieFrancie
-
Institut de Myologie, FranceNáborSvalové dystrofie | Mitochondriální myopatie | Onemocnění z ukládání glykogenu | Idiopatické zánětlivé myopatie | Vrozená myopatieFrancie
-
ModernaTX, Inc.NáborOnemocnění z ukládání glykogenuSpojené státy, Kanada
-
Children's Memorial Health Institute, PolandDepartment of Internal Medicine, Hypertension and Vascular Diseases, The...Zatím nenabírámeNedostatek glukosy 6 fosfatázyPolsko
-
M.A.G.I.C. Clinic LTDHanalytics Solutions Inc.NáborMitochondriální onemocnění | Fabryho nemoc | Metabolické onemocnění | Gaucherova nemoc | Pompeho nemocKanada
-
University of California, San FranciscoDuke UniversityNáborWolmanova nemoc | MPS IVA | Infantilní Pompeho nemoc | Gaucherova choroba, typ 2 | MPS VI | MPS I | Gaucherova choroba, typ 3 | MPS II | Mps VIISpojené státy
-
Amicus TherapeuticsNáborPompeho nemoc (pozdní nástup)Spojené státy, Japonsko, Austrálie, Tchaj-wan, Kanada
-
University Hospital, MontpellierNábor
-
University of California, San DiegoRocket Pharmaceuticals Inc.Nábor
-
Duke UniversityPozastavenoLysozomální střádavá onemocnění | Genetické onemocnění | Vrozené poruchy metabolismu | Onemocnění z ukládání glykogenu | Skladovací nemocSpojené státy
-
X4 PharmaceuticalsAktivní, ne náborNeutropenieSpojené státy
-
Amicus TherapeuticsAktivní, ne náborPompeho nemocSpojené státy, Holandsko, Spojené království, Austrálie, Německo, Nový Zéland
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníciZápis na pozvánkuPrimární hyperoxalurie typu 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilie A | Hemofilie B | Dědičná intolerance fruktózy | Cystická fibróza | Nedostatek faktoru VII | Fenylketonurie | Srpkovitá anémie | Dravetův syndrom | Duchennova svalová dystrofie | Prader-Willi syndrom | Syndrom křehkého X | Chronické granulomatózní onemocnění | Rettův syndrom a další podmínkySpojené státy
-
Amicus TherapeuticsAktivní, ne náborPompeho nemoc (pozdní nástup)Spojené státy, Německo, Tchaj-wan, Belgie, Austrálie, Slovinsko, Španělsko, Holandsko, Maďarsko, Japonsko, Rakousko, Spojené království, Francie, Argentina, Kanada, Švédsko, Dánsko, Nový Zéland, Řecko, Korejská republika, Bosna a... a více
-
Jason WinnickAktivní, ne nábor
-
Rigshospitalet, DenmarkUltragenyx Pharmaceutical IncDokončenoTaruiova nemoc | Nedostatek odvětvovače | NEDOSTATEK GYG1Dánsko
-
University Children's Hospital, ZurichSanofiDokončeno
-
Spark TherapeuticsAktivní, ne náborLysozomální střádavá onemocnění | Onemocnění z hromadění glykogenu typu II | Glykogenová choroba typu 2 | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Pompeho nemoc | LOPD | Nedostatek kyselé maltázySpojené státy, Kanada, Holandsko, Francie, Dánsko, Německo, Itálie, Spojené království
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncUkončenoOnemocnění z hromadění glykogenu typu IIISpojené státy, Holandsko
-
Amicus TherapeuticsDokončenoPompeho nemoc (pozdní nástup)Spojené státy, Austrálie, Korejská republika, Japonsko, Tchaj-wan, Belgie, Slovinsko, Nový Zéland, Spojené království, Francie, Argentina, Kanada, Španělsko, Bosna a Hercegovina, Německo, Švédsko, Maďarsko, Rakousko, Bulharsko, ... a více
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceDokončeno
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktivní, ne náborDanonova nemocSpojené státy
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoMetabolismus fruktózy, vrozené chyby | Onemocnění z hromadění glykogenu typu II | Onemocnění z ukládání glykogenu | Glykogenová choroba typu V | Onemocnění z hromadění glykogenu typu I | Onemocnění z hromadění glykogenu typu III | Onemocnění z hromadění glykogenu typu VII | Onemocnění z hromadění glykogenu... a další podmínkyNěmecko, Indie, Srí Lanka
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoOnemocnění plic | Mozkové aneuryzma | Makroglosie | Srdeční onemocnění | Obstrukční spánková apnoe | Svalová slabost | Hepato-splenomegalieNěmecko, Indie, Srí Lanka
-
Mads Peter Godtfeldt StemmerikEdgewise Therapeutics, Inc.DokončenoBeckerova svalová dystrofie | McArdleova nemoc | Svalová dystrofie končetiny a pletence typu 2Dánsko
-
Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...DokončenoDuchennova svalová dystrofie | Pompeho nemoc (pozdní nástup)Krocan
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.DokončenoLaforova nemocSpojené státy, Itálie, Španělsko
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoNemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Nemoc z nedostatku kyselé maltázy | Pompeho nemocSpojené státy
-
LMU KlinikumDokončenoZdravý | Myotonická dystrofie typu 2 | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Spinální svalová atrofie typu 3 | Myotonická dystrofie typu 1 (DM1) | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | Myositida s inkluzními tělísky, sporadickáNěmecko
-
University Medical Center GroningenUltragenyx Pharmaceutical IncDokončenoOnemocnění z hromadění glykogenu typu IAHolandsko
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncJiž není k dispoziciBarthův syndrom | Mitochondriální trifunkční proteinový deficit | Nedostatek acylCoA dehydrogenázy (VLCAD) s velmi dlouhým řetězcem | Deficience karnitin palmitoyltransferázy (CPT1, CPT2) | Nedostatek hydroxyacyl-CoA dehydrogenázy s dlouhým řetězcem | Poruchy ukládání glykogenu | Choroba z nedostatku... a další podmínkySpojené státy
-
LMU KlinikumGenzyme, a Sanofi CompanyDokončenoPompeho nemocNěmecko, Tchaj-wan, Itálie
-
University of FloridaPrometheus LaboratoriesDokončenoZánětlivé onemocnění střev | Onemocnění z hromadění glykogenu typu IaSpojené státy
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...NeznámýNedostatek glukosy 6 fosfatázy | Onemocnění z hromadění glykogenu typu IBelgie