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Klinische Studien zur Hypophosphatämische Rachitis, X-chromosomal dominant
Insgesamt 1555 ergebnisse
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Universitair Ziekenhuis BrusselMarguerite - Marie Delacroix FoundationNoch keine RekrutierungKlassische Lissenzephalie und subkortikale BandheterotopienBelgien
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Bambino Gesù Hospital and Research InstituteAutour Des Williams; AceaUnbekanntFragiles X-Syndrom | Williams-SyndromItalien
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Medical University of ViennaMedical University of GrazUnbekanntMorbus Fabry | Linke ventrikuläre HypertrophieÖsterreich
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Rare Thyroid Therapeutics International ABEgetis Therapeutics; AnovoRxVerfügbarMangel an Monocarboxylat-Transporter 8 | Allan-Herndon-Dudley-SyndromVereinigte Staaten
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University Hospital ErlangenPervormance GmbHAbgeschlossenX-chromosomale hypohidrotische ektodermale Dysplasie | Belastungsinduzierter Anstieg der KörpertemperaturDeutschland
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Minoryx Therapeutics, S.L.RekrutierungX-chromosomale AdrenoleukodystrophieFrankreich
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.RekrutierungMethyl-CpG-bindendes Protein 2 (MECP2)-DuplikationssyndromVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutierungGranulom | Granulomatöse Krankheit, chronisch | Leukozyten-Krankheit | Genetische Krankheit, X-gebunden | Genetische Krankheit, angeborenVereinigte Staaten
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Yale UniversityNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)SuspendiertRachitis | Hypophosphatämie | Hyperkalziurie | XLH | HHRHVereinigte Staaten
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BiogenAbgeschlossenChoroiderämieVereinigte Staaten, Deutschland, Frankreich
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Duke UniversityFoundation Fighting BlindnessZurückgezogenChoroiderämieVereinigte Staaten
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University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University... und andere MitarbeiterAbgeschlossen
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Byron LamAbgeschlossen
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University of AlbertaBeendet
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Rush University Medical CenterEmory UniversityAnmeldung auf EinladungTuberöse Sklerose | Fragiles X-Syndrom | Rett-Syndrom | Hamartom-Syndrom, multiple | Angelman-Syndrom | Kreatinmangel, X-chromosomal | Telomerisches 22Q13-Monosomiesyndrom | Chromosom 15Q, teilweise DeletionVereinigte Staaten
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4D Molecular TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendChoroiderämieVereinigte Staaten
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4D Molecular TherapeuticsBeendet
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University of OxfordUniversity College, London; Moorfields Eye Hospital NHS Foundation TrustAbgeschlossen
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STZ eyetrialUniversity Hospital TuebingenAbgeschlossen
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Anmeldung auf EinladungBeschränkter Intellekt | Down-Syndrom | Aufmerksamkeits-Defizit-Hyperaktivitäts-Störung | Fragiles X-SyndromVereinigte Staaten
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... und andere MitarbeiterAbgeschlossenRett-Syndrom, erhaltene Sprachvariante | Mecp2-Duplikationssyndrom | Rett-assoziierte ErkrankungenVereinigte Staaten
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University Hospital, BrestUnbekanntDysautonomie | Männlichkeit | MECP2-bedingte schwere neonatale EnzephalopathieFrankreich
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Fairview University Medical CenterBeendetImmunologische Mangelsyndrome | Gemeinsame variable Immunschwäche | Schwere kombinierte Immunschwäche | Chronische granulomatöse Krankheit | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit | X-chromosomale Agammaglobulinämie | Chediak-Higashi-Syndrom und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere MitarbeiterRekrutierungMitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Spinozerebelläre... und andere BedingungenVereinigte Staaten, Australien
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Rekrutierung
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University of California, San DiegoRocket Pharmaceuticals Inc.Rekrutierung
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TakedaRekrutierungSpinale und bulbäre MuskelatrophieJapan
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenSpinale und bulbäre MuskelatrophieVereinigte Staaten, Deutschland, Italien, Dänemark
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InnoVec Biotherapeutics Inc.Peking Union Medical College HospitalNoch keine RekrutierungAugenkrankheiten | Netzhautdegeneration | Netzhauterkrankung | RetinoschisisChina
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BiogenAbgeschlossenChoroiderämieVereinigte Staaten, Finnland, Frankreich, Dänemark, Niederlande, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Kanada
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BiogenAbgeschlossenChoroiderämieVereinigte Staaten
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Bionano GenomicsColumbia University; University of Iowa; Medical College of Wisconsin; Augusta University und andere MitarbeiterRekrutierungBeschränkter Intellekt | Autismus-Spektrum-Störung | Fragiles X-Syndrom | Entwicklungsstörung | Angeborene Anomalie | Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie 1Vereinigte Staaten
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Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchRekrutierungSpinale und bulbäre MuskelatrophieItalien
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Anmeldung auf EinladungChronische Granulomatöse Krankheit (CGD) | X-chromosomale chronische granulomatöse ErkrankungVereinigte Staaten
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Rocket Pharmaceuticals Inc.AbgeschlossenDanon-KrankheitIrland, Tschechien, Frankreich, Italien, Spanien
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossen
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Denali Therapeutics Inc.AbgeschlossenMukopolysaccharidose IIVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Italien, Niederlande
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose IIJapan
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AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendSpinale und bulbäre Muskelatrophie | Kennedy-KrankheitVereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossen
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendHunter-SyndromVereinigte Staaten, Deutschland, Malaysia, Philippinen, Thailand, Dominikanische Republik, Serbien, Vietnam
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Abgeschlossen
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Abgeschlossen
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Sangamo TherapeuticsBeendetMukopolysaccharidose II | MPS IIVereinigte Staaten
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REGENXBIO Inc.Zurückgezogen
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Karen Brorup Heje PedersenAbgeschlossenGesunde Probanden | Spinale und bulbäre MuskelatrophieDänemark
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Green Cross CorporationAbgeschlossenMukopolysaccharidose IIKorea, Republik von
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Janssen-Ortho Inc., CanadaAbgeschlossenAutistische Störung | Entwicklungsstörungen | Rett-Syndrom | Asperger-Syndrom | DCKind Entwicklungsstörungen, weit verbreitet
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of MinnesotaAbgeschlossenMukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten
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AO GENERIUMRekrutierungStoffwechselerkrankungen | Mukopolysaccharidose Typ IIRussische Föderation