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Klinische Studien zur Geistige Behinderung, X-gebunden
Insgesamt 1966 ergebnisse
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MedDay Pharmaceuticals SAAbgeschlossenAdrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | AMNFrankreich, Deutschland, Spanien
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Food and Drug Administration (FDA)BeendetAdrenoleukodystrophie | AdrenomyeloneuropathieVereinigte Staaten
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustRekrutierungX-chromosomale myotubuläre Myopathie | Zentronukleäre Myopathie | Myotubuläre Myopathie | Myotubuläre Myopathie 1 | Myotubuläre (zentronukleäre) Myopathie | Zentronukleäre Myopathie, X-chromosomalVereinigtes Königreich
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Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncRekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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Fondazione TelethonAbgeschlossenPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelItalien
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierung
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Minoryx Therapeutics, S.L.RekrutierungZerebrale Adrenoleukodystrophie (cALD)Vereinigte Staaten, Brasilien, Argentinien
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Poxel SANoch keine Rekrutierung
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bluebird bioAbgeschlossenZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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bluebird bioAbgeschlossenZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten, Deutschland, Argentinien, Australien, Frankreich, Vereinigtes Königreich
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaZurückgezogenZerebrale Adrenoleukodystrophie
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentHugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.Abgeschlossen
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Far Eastern Memorial HospitalNational Taiwan University Hospital; Fu Jen Catholic UniversityUnbekanntAdrenoleukodystrophieTaiwan
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University of California, San DiegoBioMarin PharmaceuticalZurückgezogenVerhaltensmanifestationen der Lesch-Nyhan-KrankheitVereinigte Staaten
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Duke UniversityRekrutierung
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Retina Foundation of the SouthwestDSM Nutritional Products, Inc.; Foundation Fighting BlindnessAbgeschlossenRetinitis pigmentosa | X-chromosomale genetische KrankheitenVereinigte Staaten
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ II (MPS II)Vereinigte Staaten, Brasilien
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossenHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten, Argentinien, Mexiko, Spanien, Vereinigtes Königreich
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bluebird bioCenter for International Blood and Marrow Transplant ResearchRekrutierungZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten
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Poxel SANoch keine Rekrutierung
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungZerebrale Adrenoleukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | ALD (Adrenoleukodystrophie)Vereinigte Staaten
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Onofre, Aurora Pujol, M.D.AbgeschlossenAdrenoleukodystrophie | AdrenomyeloneuropathieSpanien
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...BeendetAdrenoleukodystrophieVereinigte Staaten
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Onofre, Aurora Pujol, M.D.Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Fundacion HesperiaAbgeschlossen
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Emalex Biosciences Inc.Psyadon PharmaBeendetLesch-Nyhan-Krankheit | Selbstverletzendes VerhaltenSpanien, Vereinigte Staaten
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Oslo University HospitalAktiv, nicht rekrutierend
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RekrutierungHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Brasilien
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelkrankheitVereinigte Staaten
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Astellas Gene TherapiesAbgeschlossenX-chromosomale myotubuläre MyopathieVereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Kanada, Deutschland
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University of FloridaAudentes TherapeuticsAbgeschlossenX-chromosomale myotubuläre MyopathieVereinigte Staaten
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...UnbekanntX-chromosomaler schwerer kombinierter ImmundefektVereinigtes Königreich
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James DowlingCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua... und andere MitarbeiterRekrutierungX-verknüpfte myotubuläre MyopathieVereinigtes Königreich, Kanada, Vereinigte Staaten
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TakedaRekrutierungHunter-SyndromKanada, Frankreich
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ II (MPS II)Vereinigte Staaten, Kanada
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...BeendetMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VIVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutierungX-chromosomaler schwerer kombinierter Immundefekt (XSCID)Vereinigte Staaten
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St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Assisi Foundation; California...SuspendiertSchwere kombinierte Immunschwächekrankheit, X-chromosomalVereinigte Staaten
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David WilliamsAktiv, nicht rekrutierendGentherapie | Schwere kombinierte Immunschwäche, X-chromosomalVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossenX-chromosomaler schwerer kombinierter ImmundefektFrankreich
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Massachusetts General HospitalEuropean Leukodystrophy AssociationRekrutierungSyndrom der ruhelosen Beine | AdrenoleukodystrophieVereinigte Staaten, Niederlande
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...BeendetFragiles X-Syndrom | Vorzeitige Ovarialinsuffizienz | Vorzeitige Menopause | FMR1-Prämutation | Primäre Ovairan-InsuffizienzVereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromSpanien, Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Australien, Mexiko
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University Hospital HeidelbergAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Bewältigungsverhalten | Mukopolysaccharidose Typ III | VerhaltensstörungenDeutschland
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ShireCovance; PRA Health Sciences; PharmaNetAbgeschlossenMukopolysaccharidose II | Hunter-Syndrom | MPS IIBrasilien, Polen, Taiwan
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...AbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Mukopolysaccharidose Typ VIVereinigte Staaten