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Klinische Studien zur Renaler tubulärer Transport, angeborene Fehler
Insgesamt 3023 ergebnisse
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Alexion PharmaceuticalsAbgeschlossenHypophosphatasie | KnochenkrankheitVereinigte Staaten
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National Taiwan University HospitalAbgeschlossenMangel an aromatischer L-Aminosäure-DecarboxylaseTaiwan
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University of FloridaDiabetes SentryBeendetGlykogenspeicherkrankheitVereinigte Staaten
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Abgeschlossen
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Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaRekrutierungGlykogenspeicherkrankheitenIndien
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ModernaTX, Inc.ZurückgezogenStoffwechsel, angeborene Fehler | Methylmalonazidämie (MMA)
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Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutierungPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Italien, Vereinigtes Königreich, Tschechien, Frankreich, Kanada, Korea, Republik von, Niederlande, Truthahn, Portugal, Dänemark, Irland, Schweiz, Thailand
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Italien
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiv, nicht rekrutierend
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Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAnämie, hämolytisch | Pyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Kanada, Dänemark, Frankreich, Italien, Irland, Thailand
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Taysha Gene Therapies, Inc.Zurückgezogen
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ModernaTX, Inc.RekrutierungMethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Spanien, Kanada, Niederlande, Frankreich, Australien, Vereinigtes Königreich
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Mayo ClinicRekrutierungAngeborene Störung der GlykosylierungVereinigte Staaten
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Fundação Médica...AbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ IBrasilien
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University Hospital, Strasbourg, FranceUnbekanntDer Glutathion-Synthetase-MangelFrankreich
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Istanbul UniversityBiruni UniversityNoch keine RekrutierungLipidspeicherkrankheitTruthahn
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National Institutes of Health Clinical Center (CC)Aktiv, nicht rekrutierend
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Prothya BiosolutionsAktiv, nicht rekrutierend
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Nantes University HospitalAktiv, nicht rekrutierendHypobetalipoproteinämieFrankreich
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Tulane UniversityAbgeschlossenVerwendung von D-Galactose als Nahrungsergänzungsmittel bei angeborenen Störungen der GlykosylierungAngeborene Störungen der GlykosylierungVereinigte Staaten
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Rennes University HospitalAbgeschlossenHämochromatoseFrankreich
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University of Campinas, BrazilAbgeschlossenHypoalphalipoproteinämieBrasilien
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Sanquin Research & Blood Bank DivisionsRadboud University Medical Center; Maastricht University Medical Center; Atrium...Abgeschlossen
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildAbgeschlossen
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Emma Marie Caroline SlackUniversity Children's HospitalAbgeschlossenAngeborene Stoffwechselstörungen | Propionsäureurie | Methylmalonazidurie | Störung des HarnstoffzyklusSchweiz
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiAbgeschlossenGallensäuresynthesedefekt | Angeborene Störung des Gallensäurestoffwechsels | Angeborener Fehler der GallensäurekonjugationVereinigte Staaten
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Grace Science, LLCRekrutierungNGLY1-MangelVereinigte Staaten
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University of Wisconsin, MadisonJohns Hopkins University; National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungEisenüberlastung | Hämosiderose | HämochromatoseVereinigte Staaten
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Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)SuspendiertMethylmalonazidämie (MMA)Vereinigte Staaten
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University of Wisconsin, MadisonAbgeschlossenEisenüberlastung | HämosideroseVereinigte Staaten
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Hospices Civils de LyonAbgeschlossen
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Seoul National University HospitalAbgeschlossenHämosideroseKorea, Republik von
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Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion...Instituto Nacional de Cardiologia Ignacio ChavezAbgeschlossen
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Maastricht University Medical CenterAnnadal stichtingUnbekanntHämochromatoseNiederlande, Belgien
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University of BergenHaukeland University Hospital; Helse Fonna; University Hospital, AkershusUnbekannt
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Noch keine RekrutierungEine klinische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit der Gentherapie bei Pyruvatkinase-MangelPyruvatkinase-MangelSpanien, Vereinigte Staaten
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Spanien, Japan, Kanada, Vereinigtes Königreich, Korea, Republik von, Irland, Thailand, Italien, Truthahn, Dänemark, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Schweiz
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PTC TherapeuticsAxio Research. LLCAbgeschlossenLeigh-SyndromVereinigte Staaten
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Chang Gung Memorial HospitalRekrutierung
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AbgeschlossenHereditäre HämochromatoseVereinigte Staaten
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenHereditäre HämochromatoseBelgien, Frankreich, Russische Föderation, Rumänien, Slowakei, Spanien, Schweiz
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenCTXVereinigte Staaten, Brasilien
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Origin BiosciencesAbgeschlossenMolybdän-Cofaktor-Mangel, Typ AVereinigte Staaten, Australien, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Tunesien
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La Jolla Pharmaceutical CompanyPRA Health SciencesAbgeschlossenHereditäre HämochromatoseVereinigte Staaten, Australien, Frankreich, Vereinigtes Königreich
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University of LiverpoolUnbekannt
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenTransfusionshämosideroseÄgypten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Jordanien
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Daiichi Sankyo, Inc.AbgeschlossenHypercholesterinämie | Hyperlipidämie, familiär kombiniertVereinigte Staaten
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Chong Kun Dang PharmaceuticalUnbekanntGemischte HyperlipidämieKorea, Republik von
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University of LiverpoolLiverpool University Hospitals NHS Foundation TrustAbgeschlossen
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PfizerAbgeschlossenHypertriglyzeridämie | Hyperlipoproteinämie Typ IVVereinigte Staaten, Kanada