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Insgesamt 30497 ergebnisse
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Seoul National University HospitalRekrutierungDuchenne-Muskeldystrophie | Skoliose Neuromuskulär | Lordose der LendenwirbelsäuleKorea, Republik von
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...RekrutierungSchwere kombinierte Immunschwäche, X-chromosomalVereinigtes Königreich
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungMyelodysplastische Syndrome | Fanconi-Anämie | Dyskeratosis congenita | Schwere aplastische Anämie | Knochenmarkversagen | T-Zell-Rezeptor-Alpha/Beta-Depletion | Störung der TelomerbiologieVereinigte Staaten
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TakedaRekrutierungSpinale und bulbäre MuskelatrophieJapan
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Wuerzburg University HospitalAcademisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA); St George... und andere MitarbeiterRekrutierungMorbus Fabry | Seltene Krankheiten | Hypertrophe Kardiomyopathie | Morbus Fabry, HerzvarianteDeutschland
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Cumberland PharmaceuticalsVanderbilt University Medical CenterRekrutierungKardiomyopathie, erweitert | Duchenne-Muskeldystrophie-KardiomyopathieVereinigte Staaten
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University of PittsburghRekrutierungLysosomale Speicherkrankheiten | Leukodystrophie | Niemann-Pick-Krankheiten | Batten-Krankheit | Gaucher-Krankheit | Krabbe-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | MPS I | MPS II | Krankheit der verschwindenden weißen... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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World Federation of HemophiliaRekrutierungHämophilie A | Hämophilie B | Von-Willebrand-ErkrankungenKanada
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Yonsei UniversityRekrutierungMorbus FabryKorea, Republik von
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Pitié-Salpêtrière HospitalRekrutierungLaminopathien | EmerinopathienFrankreich
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University of Texas Southwestern Medical CenterRekrutierungDuchenne-Muskeldystrophie | Becker-Muskeldystrophie | Dilatative Kardiomyopathie | Kardiomyopathie, hypertroph | Herzinsuffizienz mit reduzierter Ejektionsfraktion | Kardiale Sarkoidose | Herzinsuffizienz mit erhaltener EjektionsfraktionVereinigte Staaten
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelkrankheitVereinigte Staaten
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IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonRekrutierungChronische granulomatöse Krankheit X-chromosomal (X-CGD)Italien
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St. Jude Children's Research HospitalRekrutierungBauchspeicheldrüsenkrebs | Hodgkin-Lymphom | Lynch-Syndrom | Tuberöse Sklerose | Fanconi-Anämie | AML | Non-Hodgkin-Lymphom | Familiäre adenomatöse Polyposis | Akute Leukämie | Nevoid-Basalzellkarzinom-Syndrom | Neurofibromatose Typ 1 | Neuroblastom | Retinoblastom | MDB | Rhabdomyosarkom | Von-Hippel-Lindau-Krankheit | ... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... und andere MitarbeiterRekrutierungMucopolysaccharidosen | Leukenzephalopathien | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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PedNet Haemophilia Research FoundationLund University HospitalRekrutierungFaktor-IX-Mangel | Faktor-VIII-MangelNorwegen, Österreich, Belgien, Kanada, Tschechien, Dänemark, Finnland, Frankreich, Deutschland, Griechenland, Irland, Israel, Italien, Niederlande, Portugal, Spanien, Schweden, Schweiz, Vereinigtes Königreich
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Nationwide Children's HospitalParent Project Muscular DystrophyRekrutierungDuchenne-Muskeldystrophie | Becker-MuskeldystrophieVereinigte Staaten
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Sheba Medical CenterElMindA LtdRekrutierungFragiles X-assoziiertes Tremor-Ataxie-Syndrom | FXTASIsrael
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Goethe UniversitySociety for Thrombosis and Haemostasis Research (Germany)RekrutierungHämophilie A | Hämophilie B | Kinder | Arzneimittelspezifische AntikörperDeutschland
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Mayo ClinicRekrutierungCystinurie | Hyperoxalurie | Dent-Krankheit | Lowe-Syndrom | Adenin-Phosphoribosyltransferase-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Island, Israel
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutierungAutismus-Spektrum-Störung | Fragiles X-Syndrom | Entwicklungsverzögerung | Genetische Störung | Asperger SyndromVereinigte Staaten
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St. Jude Children's Research HospitalBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber Cancer... und andere MitarbeiterRekrutierungMyelodysplastische Syndrome | Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Schwere angeborene Neutropenie | Knochenmarkversagenssyndrome | Blutgerinnungsstörung | Erythrozytenstörung | Leukozytenstörung | Hämostase | Dyskeratosis congenita | Diamond-Blackfan-Anämie | Angeborene Thrombozytopenie | Myeloproliferative...Vereinigte Staaten
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Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen UniversityRekrutierungAdrenoleukodystrophie | Metachromatische LeukodystrophieChina
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Yonsei UniversityRekrutierungMorbus FabryKorea, Republik von
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Foundation Fighting BlindnessRekrutierungRetinitis pigmentosa | Choroiderämie | Usher-Syndrom | Batten-Krankheit | Leber angeborene Amaurose | Goldmann-Favre-Syndrom | Kearns-Sayre-Syndrom | Netzhauterkrankung | Bardet-Biedl-Syndrom | Stargardt-Krankheit | Kegeldystrophie | Retinoschisis | Achromatopsie | Gyrate Atrophie | Erbliche Augenkrankheiten | Bassen-... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Children's Hospital of PhiladelphiaRekrutierungLeukämie | Knochenmarkversagenssyndrome | Immunschwäche | Angeborene Stoffwechselstörungen | Immundysregulation Polyendokrinopathie Enteropathie X-chromosomales SyndromVereinigte Staaten
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekrutierungMukopolysaccharidose II | Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Leukodystrophie, metachromatisch | Leukodystrophie, Globoidzelle | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Neimann-Pick-K... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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University of California, Los AngelesNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Boston Children's Hospital; California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) und andere MitarbeiterRekrutierungGranulomatöse Krankheit, chronisch, X-chromosomalVereinigte Staaten
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CHU de Quebec-Universite LavalRekrutierungDuchenne-MuskeldystrophieKanada
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungHurler-Syndrom | Sphingolipidosen | Peroxisomale Störungen | Metachromatische Leukodystrophie | Alpha-Mannosidose | Hunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose-Erkrankungen | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Störungen des Glykoproteinstoffwechsels | Rezessive Leukodystrophien und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungAplastische Anämie | Dyskeratosis congenitaVereinigte Staaten
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National Cancer Institute (NCI)RekrutierungKrebs | HIV | Chronische granulomatöse Krankheit | Dock 8 MangelVereinigte Staaten
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The Duchenne RegistryParent Project Muscular DystrophyRekrutierung
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Mayo ClinicRekrutierungCystinurie | Primäre Hyperoxalurie | Dent-Krankheit | APRT-MangelVereinigte Staaten
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Paul SzabolcsRekrutierungAngeborene Knochenmarkinsuffizienzsyndrome | Entzündliche Zustände | Primärer Immundefekt (PID) | Vererbte Stoffwechselstörungen (IMD) | Erbliche Anämien | Systemische juvenile idiopathische Arthritis (sJIA)Vereinigte Staaten
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University of PennsylvaniaNational Eye Institute (NEI)RekrutierungAltersbedingte Makuladegeneration | Stargardts | Retinitis pigmentosa | Choroiderämie | Geographische AtrophieVereinigte Staaten
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Washington University School of MedicineRekrutierungSchwere kombinierte Immunschwäche | Chronische granulomatöse Krankheit | DiGeorge-Syndrom | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | X-chromosomales lymphoproliferatives Syndrom | X-chromosomale Agammaglobulinämie | Chediak-Higashi-Syndrom | IPEX | Autoimmunes lymphoproliferatives... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere MitarbeiterRekrutierungMitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Spinozerebelläre... und andere BedingungenVereinigte Staaten, Australien
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University of Colorado, DenverRekrutierungSchwerhörigkeit | Smith-Lemli-Opitz-Syndrom | Zapfen-Stäbchen-DystrophieVereinigte Staaten
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungGemeinsame variable Immunschwäche | Chronische granulomatöse Krankheit | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | X-chromosomale lymphoproliferative Erkrankung | Langerhans-Zell-Histiozytose | Chediak-Higashi-Syndrom | Griscelli-Syndrom | Nacktes Lymphozyten-Syndrom | SCID | Omen... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Washington... und andere MitarbeiterRekrutierung
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University of FloridaChildren's Hospital of Philadelphia; National Institute of Arthritis and Musculoskeletal... und andere MitarbeiterRekrutierungDuchenne-Muskeldystrophie | Becker-MuskeldystrophieVereinigte Staaten
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Cure CMDRekrutierungEmery-Dreifuss-Muskeldystrophie | Angeborenes myasthenisches Syndrom | Gliedergürtel-Muskeldystrophie | Angeborene Muskeldystrophie mit ITGA7 (Integrin Alpha-7)-Mangel | Alpha-Dystroglykanopathie (angeborene Muskeldystrophie und abnormale Glykosylierung von Dystroglykan bei schwerer Epilepsie) und andere BedingungenVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutierungX-chromosomaler schwerer kombinierter Immundefekt (XSCID)Vereinigte Staaten
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The Chaim Sheba Medical CenterRekrutierungFragiles X-Syndrom | Williams-Syndrom | Velocardiofaziales SyndromIsrael
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Baylor College of MedicineAicardi Syndrome FoundationRekrutierungStörungen des Gehirns | Aicardi-SyndromVereinigte Staaten
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere MitarbeiterRekrutierungCystinurie | Primäre Hyperoxalurie | Dent-Krankheit | APRT-MangelVereinigte Staaten, Island
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University of MinnesotaRekrutierungAlport-SyndromVereinigte Staaten
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Canadian Fabry Research ConsortiumNova Scotia Health AuthorityRekrutierung
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Boston Children's HospitalNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)RekrutierungGliedergürtel-Muskeldystrophie | Neuromuskulär; Störung, erblich | Muskeldystrophie Duchenne/BeckerVereinigte Staaten