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Insgesamt 17008 ergebnisse
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University of FloridaBioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenPompe-KrankheitVereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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ShireBeendetSanfilippo-SyndromNiederlande, Vereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossenMukopolysaccharidose (MPS)Vereinigtes Königreich, Niederlande
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossenSanfilippo-Syndrom Typ AVereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromSpanien, Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Australien, Mexiko
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ShireBeendetSanfilippo-Syndrom | Mukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Spanien, Deutschland, Frankreich, Italien, Niederlande
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ShireAbgeschlossenHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose II (MPS II)Vereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Schweden, Spanien, Brasilien, Kanada, Italien, Rumänien
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ShireAbgeschlossenMukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Brasilien, Deutschland
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossenSanfilippo-SyndromVereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Argentinien, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Brasilien
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ShireCovance; PRA Health Sciences; PharmaNetAbgeschlossenMukopolysaccharidose II | Hunter-Syndrom | MPS IIBrasilien, Polen, Taiwan
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University of FloridaAmicus TherapeuticsAbgeschlossenLysosomale Speicherkrankheiten | Glykogenspeicherkrankheit Typ II | Pompe-KrankheitVereinigte Staaten
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CENTOGENE GmbH RostockAbgeschlossenMorquio-KrankheitPakistan
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BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenMukopolysaccharidose VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy-Syndrom)Vereinigte Staaten, Frankreich, Australien, Deutschland, Irland, Österreich, Belgien, Italien, Litauen, Niederlande, Portugal, Schweden, Vereinigtes Königreich
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BiocodexAbgeschlossenPrimäre HyperoxalurieFrankreich
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ShireAbgeschlossenHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten, Argentinien, Mexiko, Spanien, Vereinigtes Königreich
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ShireBeendetMukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Truthahn, Italien, Mexiko, Spanien
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ShireAbgeschlossenSanfilippo-Syndrom Typ BVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMucopolysaccharidosenVereinigte Staaten
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LMU KlinikumGenzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenPompe-KrankheitDeutschland, Taiwan, Italien
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Adrian LacyUltragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenGlucose-Transporter-Typ-1-Mangelsyndrom (Glut1 DS)Vereinigte Staaten
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Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenMPS - Mukopolysaccharidose | Morquio-KrankheitVereinigte Staaten
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Tulane UniversityAbgeschlossenVerwendung von D-Galactose als Nahrungsergänzungsmittel bei angeborenen Störungen der GlykosylierungAngeborene Störungen der GlykosylierungVereinigte Staaten
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Allena PharmaceuticalsAbgeschlossenEnterische Hyperoxalurie | Primäre Hyperoxalurie | HyperoxalämieVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBioMarin PharmaceuticalBeendetMaroteaux-Lamy-SyndromVereinigte Staaten
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Zurückgezogen
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Baebies, Inc.AbgeschlossenG6PD-Mangel | G6PDVereinigte Staaten
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Zymenex A/SAbgeschlossenAlpha-MannosidoseDänemark
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Assiut UniversityUnbekannt
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University of Mississippi, OxfordUniversity of Colorado, Denver; Southern Research InstituteUnbekannt
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AO GENERIUMAbgeschlossenStoffwechselerkrankungen | Mukopolysaccharidose Typ IIRussische Föderation
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University of PalermoAbgeschlossenNicht-Zöliakie-Weizen-EmpfindlichkeitItalien
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Rigshospitalet, DenmarkAbgeschlossen
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Bellicum PharmaceuticalsNicht länger verfügbarHurler-Syndrom | Angeborene Stoffwechselstörungen | Metachromatische Leukodystrophie | Vererbte Stoffwechselstörung | Lysosomale SpeicherstörungVereinigte Staaten
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossen
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PTC TherapeuticsAxio Research. LLCAbgeschlossenLeigh-SyndromVereinigte Staaten
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Allievex CorporationAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ IIIB | MPS III BVereinigte Staaten, Taiwan, Spanien, Kolumbien, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Truthahn
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Zymenex A/SEuropean CommissionAbgeschlossenAlpha-MannosidoseDänemark, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Deutschland, Polen
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Zymenex A/SEuropean CommissionAbgeschlossenAlpha-MannosidoseTschechien, Deutschland, Norwegen, Vereinigtes Königreich
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Zymenex A/SEuropean CommissionAbgeschlossen
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenMukopolysaccharidose | Sly-Syndrom | Mukopolysaccharidose VII | MPS VIIVereinigte Staaten, Brasilien, Mexiko, Portugal
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenMukopolysaccharidose | Sly-Syndrom | MPS VII | MPS 7Vereinigte Staaten
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Hacettepe UniversityAbgeschlossenMucopolysaccharidosenTruthahn
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University of FloridaPrometheus LaboratoriesAbgeschlossenEntzündliche Darmerkrankung | Glykogenspeicherkrankheit Typ IaVereinigte Staaten
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenGlukosetransporter Typ 1 Mangelsyndrom (Glut1 DS)Vereinigte Staaten, Spanien, Australien, Frankreich, Israel, Italien, Vereinigtes Königreich
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Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetGlukosetransporter Typ 1 Mangelsyndrom (Glut1 DS)Vereinigte Staaten, Spanien, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
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Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetGlucose-Transporter-Typ-1-MangelsyndromVereinigte Staaten, Spanien, Dänemark, Vereinigtes Königreich, Australien