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Suchen Sie in klinischen Studien nach: Very Long Chain Acyl-coenzyme A Dehydrogenase (VLCAD) Deficiency

Insgesamt 497264 ergebnisse

Rigshospitalet, Denmark
Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Abgeschlossen

Wirkung von Bezafibrat auf den Muskelstoffwechsel bei Patienten mit Fettsäureoxidationsdefekten (Bezafibrate)

Carnitin-Palmitoyltransferase-II-Mangel | Mangel an sehr langkettiger Acyl-Coa-Dehydrogenase

Dänemark
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Verlängerungsstudie zu langkettigen Fettsäureoxidationsstörungen (LC-FAOD) für Probanden, die zuvor in Triheptanoin-Studien eingeschrieben waren

Mangel an Carnitin-Palmitoyltransferase (CPT I oder CPT II). | Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase (VLCAD). | Mangel an langkettiger 3-Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase (LCHAD). | Mangel an trifunktionellem Protein (TFP). | Carnitin-Acylcarnitin-Translocase (CACT)-Mangel

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Eine Studie zu UX007 (Triheptanoin) bei Teilnehmern mit langkettigen Fettsäurenoxidationsstörungen (LC-FAOD)

Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren (LC-FAOD) | Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase (VLCAD). | Mangel an trifunktionellem Protein (TFP). | Mangel an Carnitin-Palmitoyltransferase (CPT II). | Mangel an langkettiger 3-Hydroxy-Acyl-CoA-Dehydrogenase (LCHAD).

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
Oregon Health and Science University
University of Pittsburgh

Abgeschlossen

Studie von Triheptanoin zur Behandlung von Störungen der Oxidation langkettiger Fettsäuren (Triheptanoin)

Mangel an sehr langkettiger AcylCoA-Dehydrogenase (VLCAD). | Mangel an Carnitin-Palmitoyltransferase 2 (CPT2). | Mitochondrial Trifunctional Protein (TFP)-Mangel | Mangel an langkettiger 3-HydroxyacylCoA-Dehydrogenase (LCHAD).

Vereinigte Staaten
University Medical Center Groningen
UMC Utrecht; University of Oxford; Academisch Medisch Centrum - Universiteit van... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Akute Ernährungsketose bei VLCAD-Mangel

VLCAD-Mangel | Fettsäureoxidationsdefekte

Niederlande
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Beendet

Online-Krankheitsüberwachungsprogramm für langkettige Fettsäurenoxidationsstörungen

Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren (LC-FAOD)

Vereinigte Staaten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Rekrutierung

Eine Studie zur Bestimmung der Wirkung von Triheptanoin im Vergleich zu geradkettigem MCT auf MCEs bei pädiatrischen Patienten mit LC-FAOD

Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren (LC-FAOD)

Truthahn, Vereinigtes Königreich, Spanien, Saudi-Arabien, Polen, Tschechien, Deutschland
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Rekrutierung

Langkettige Fettsäureoxidationsstörungen In-Clinic Disease Monitoring Program

Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren (LC-FAOD)

Vereinigte Staaten, Kanada
Jerry Vockley, MD, PhD
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Nicht länger verfügbar

Mitfühlende Verwendung von Triheptanoin (C7) bei erblichen Störungen des Energiestoffwechsels

Barth-Syndrom | Mitochondrialer trifunktionaler Proteinmangel | Mangel an sehr langkettiger AcylCoA-Dehydrogenase (VLCAD). | Carnitin-Palmitoyltransferase-Mangel (CPT1, CPT2) | Mangel an langkettiger Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase | Glykogenspeicherstörungen | Pyruvat-Carboxylase-Mangelkrankheit und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Abgeschlossen

Ernährungstherapie der mitochondrialen Oxidationsdefizite der Fettsäuren

Angeborene Stoffwechselstörungen

Frankreich
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Verfügbar

Erweiterter Zugang zu Triheptanoin

Glukosetransporter Typ 1 Mangelsyndrom (Glut1 DS)
Rigshospitalet, Denmark

Unbekannt

Fett- und Zuckerstoffwechsel während des Trainings bei Patienten mit metabolischer Myopathie

Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler | Stoffwechsel, angeborene Fehler | Fettstoffwechsel, angeborene Fehler | Glykogenspeicherkrankheit Typ II | Glykogenspeicherkrankheit Typ V | VLCAD-Mangel | Glykogenspeicherkrankheit Typ III | Phosphoglyceratkinase-Mangel | Neutrale Lipidspeicherkrankheit | Mangel an Carnitin-Palmitoyl-Transferase... und andere Bedingungen

Dänemark
West Kazakhstan Medical University

Rekrutierung

Selektives Screening von Kindern auf erbliche Stoffwechselerkrankungen mittels Tandem-Massenspektrometrie in Kasachstan

Ornithin-Transcarbamylase-Mangel | Biotinidase-Mangel | Citrullinämie | Glutarazidämie Typ II | Argininosuccinat-Azidurie | Ahornsirupkrankheit | Primärer Carnitinmangel | Homocystinurie | Carnitin-Palmitoyltransferase-II-Mangel | Arginase-Mangel | Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase | Mangel... und andere Bedingungen

Kasachstan
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Baby Detect: Genomisches Neugeborenen-Screening

Angeborene Nebennierenhyperplasie | Hämophilie A | Hämophilie B | Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukoviszidose | Alpha 1-Antitrypsin-Mangel | Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Chronische granulomatöse Krankheit | Wilson-Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Ornithin-Transcarbamy... und andere Bedingungen

Belgien
Children's National Research Institute
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Rekrutierung

Systemische Biomarker für Hirnverletzungen durch Hyperammonämie

Hypoxisch-ischämische Enzephalopathie | Störung des Harnstoffzyklus | Organische Azidämie | Fettsäureoxidationsstörung | Ahornsirupkrankheit | Glutarazidämie I

Vereinigte Staaten
Oregon Health and Science University

Abgeschlossen

Orale Ketone und Bewegung bei Patienten mit Störungen der Oxidation langkettiger Fettsäuren

Trifunktionaler Proteinmangel | Mangel an sehr langkettiger Acyl-Coa-Dehydrogenase | Mangel an langkettiger 3-Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase | Carnitin-Palmitoyltransferase-Mangel 2

Vereinigte Staaten
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere Mitarbeiter

Anmeldung auf Einladung

Early Check: Erweitertes Screening bei Neugeborenen

Primäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Oregon Health and Science University

Abgeschlossen

Fettsäureoxidationsdefekte und Insulinsensitivität

Normale Freiwillige | Trifunktionaler Proteinmangel | Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase | Mangel an langkettiger 3-Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase | Mittelkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase-Mangel | Carnitin-Palmitoyltransferase-II-Mangel, myopathisch

Vereinigte Staaten
Oregon Health and Science University

Abgeschlossen

Proteinreiche Ernährung bei Patienten mit Störungen der Oxidation langkettiger Fettsäuren

Trifunktionaler Proteinmangel | Carnitin-Palmitoyltransferase-2-Mangel | Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase | Mangel an langkettiger 3-Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase
Oregon Health and Science University
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Oregon...

Beendet

Vitamin-E-Behandlung bei langkettiger 3-Hydroxyacyl-Coenzym-A (CoA)-Dehydrogenase (LCHAD)-assoziierter Neuropathie

Periphere Neuropathie | Mitochondrialer trifunktionaler Proteinmangel

Vereinigte Staaten
Jerry Vockley, MD, PhD
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Rekrutierung

Studie zu Triheptanoin zur Vorbeugung von Hypoglykämie bei Patienten mit mittelkettigem Acyl-CoA-Dehydrogenase-Mangel (MCADD)

Mittelkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase-Mangel

Vereinigte Staaten
Jerry Vockley, MD, PhD
Acer Therapeutics Inc.

Rekrutierung

Studie zu Natriumphenylbutyrat (ACER-001) zur Behandlung von Patienten mit mittelkettigem Acyl-CoA-Dehydrogenase-Mangel (MCADD)

Mittelkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase-Mangel

Vereinigte Staaten
Coordinación de Investigación en Salud, Mexico
Instituto Mexicano del Seguro Social

Rekrutierung

Wirkung einer Supplementierung mit ω-3-Fettsäuren, Vitamin D und Kalzium bei Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie.

Akute lymphatische Leukämie | Mangel an Vitamin D

Mexiko
University Hospital, Lille

Rekrutierung

Auswirkungen einer auf bakteriellem DNA-Nachweis basierenden Strategie zur Optimierung von Antibiotika bei immungeschwächten Patienten mit im Krankenhaus erworbener Pneumonie, die eine mechanische Beatmung erfordert (RESPIRE)

Pneumonie, Beatmungsassoziiert | Immunschwäche | Pneumonie, im Krankenhaus erworben

Frankreich
First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Rekrutierung

Sicherheit und Wirksamkeit von Aspirin bei Schlaganfallpatienten mit Glucose-6-Phosphat-Dehydrogenase-Mangel (SAST) (SAST)

Streicheln | G6PD-Mangel

China
Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Patientenregister für seltene Krankheiten und Studien zum natürlichen Verlauf – Koordination seltener Krankheiten in Sanford (CoRDS)

Mitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Spinozerebelläre... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Australien
National Cancer Institute (NCI)

Aktiv, nicht rekrutierend

Oxaliplatin, Leucovorin Calcium und Fluorouracil mit oder ohne Bevacizumab bei der Behandlung von Patienten, die sich einer Operation wegen Dickdarmkrebs im Stadium II unterzogen haben

Lynch-Syndrom | Muzinöses Adenokarzinom des Dickdarms | Dickdarm-Siegelringzell-Adenokarzinom | Darmkrebs im Stadium IIA AJCC v7 | Darmkrebs im Stadium IIB AJCC v7 | Darmkrebs im Stadium IIC AJCC v7

Vereinigte Staaten, Kanada, Puerto Rico, Peru, Südafrika
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); AstraZeneca

Aktiv, nicht rekrutierend

Danvatirsen und Durvalumab bei der Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenem und refraktärem Bauchspeicheldrüsenkrebs, nicht-kleinzelligem Lungenkrebs und Darmkrebs mit Mismatch-Repair-Mangel

Lungenkrebs im Stadium IVA AJCC v8 | Lungenkrebs im Stadium IVB AJCC v8 | Refraktäres Pankreaskarzinom | Bauchspeicheldrüsenkrebs im Stadium II AJCC v8 | Bauchspeicheldrüsenkrebs im Stadium III AJCC v8 | Bauchspeicheldrüsenkrebs im Stadium IV AJCC v8 | Nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom | Lungenkrebs... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Sanguine Biosciences

Abgeschlossen

Forschungsstudie zu Hause für Patienten mit Autoimmunerkrankungen, entzündlichen, genetischen, hämatologischen, infektiösen, neurologischen, ZNS-, onkologischen, respiratorischen und metabolischen Erkrankungen

Depression | Melanom | Epilepsie | Lymphom | Multiple Sklerose | Nierenkrebs | Gebärmutterhalskrebs | Diabetes Mellitus | Leukämie | Brustkrebs | Chronische Nierenerkrankungen | Chronisch obstruktive Lungenerkrankung | Parkinson-Krankheit | Systemischer Lupus erythematodes | Multiples Myelom | Hepatitis B | Schlaflosigkeit | Darmkre... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Gilead Sciences

Beendet

Arzneimittelwechselwirkungsstudie von Vesatolimod bei Erwachsenen mit HIV-1, die sehr niedrige oder nicht nachweisbare Virusspiegel aufweisen

Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus Typ 1 (HIV-1).

Vereinigte Staaten
University of California, San Diego
The Hartwell Foundation

Abgeschlossen

Nahrungsergänzung mit langkettigen mehrfach ungesättigten Omega-3-Fettsäuren (LCPUFA) bei Säuglingen mit sehr niedrigem Geburtsgewicht zur Vorbeugung von Retinopathie bei Frühgeborenen

Retinopathie der Frühgeburt

Vereinigte Staaten
Oslo University Hospital

Aktiv, nicht rekrutierend

Langzeitbehandlung mit der ketogenen Diät bei Epilepsie

Epilepsie | GLUT1DS1 | PDH-Mangel

Norwegen
University of Maryland, Baltimore
Bill and Melinda Gates Foundation; Auro Vaccines LLC

Abgeschlossen

Eine Sicherheits- und Immunogenitätsstudie von IHV01 (FLSC-001)

HIV infektion

Vereinigte Staaten
Barcelona Institute for Global Health
Carlos III Health Institute

Abgeschlossen

Walnüsse, langkettige mehrfach ungesättigte Fettsäuren und die Entwicklung des jugendlichen Gehirns (WALNUTs)

Neurobehaviorale Manifestationen | Vitamin-/Ernährungsmangel

Spanien
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong University
Xi'an Gaoxin Hospital

Unbekannt

Auswirkungen einer Supplementierung mit fettlöslichen Vitaminen auf häufige Komplikationen und die neurale Entwicklung bei Säuglingen mit sehr niedrigem Geburtsgewicht

Sepsis | Anämie | Mangel an Vitamin D | Vitamin-A-Mangel | Bronchopulmonale Dysplasie | Säuglinge mit sehr niedrigem Geburtsgewicht | Vitamin-E-Mangel

China
University of Pittsburgh
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Abgeschlossen

Anwendung von Ravicti™ bei Patienten mit MCAD-Mangel mit der 985A>G (K304E)-Mutation

Mangel an mittelkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase (MCAD).

Vereinigte Staaten
Lv Yingjuan

Abgeschlossen

Vergleich des Vitamin-D-Status und der Vitamin-D-Rezeptor-Polymorphismen bei Patienten mit hoher Myopie und primärem Offenwinkelglaukom

Mangel an Vitamin D | Hohe Kurzsichtigkeit | Primäres Offenwinkelglaukom | Vitamin-D-Rezeptor-Polymorphismen

China
University of Oslo
Oslo University Hospital; University Hospital, Akershus

Beendet

Ernährung, Wachstum und Entwicklung bei Frühgeborenen (PRENU)

Säugling mit niedrigem Geburtsgewicht

Norwegen
Maria Luz Couce Pico
Fundación Ramón Domínguez

Zurückgezogen

Triheptanoin-Behandlungsversuch für Patienten mit Beta-Oxidationsdefekten langkettiger Fettsäuren

Mangel an Transport von langkettigen Fettsäuren

Spanien
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Sunitinib-Malat bei der Behandlung von HIV-positiven Patienten mit Krebs, die eine antiretrovirale Therapie erhalten

HIV infektion | Klarzelliges Nierenzellkarzinom | Primäre Myelofibrose | Polycythaemia Vera | Essentielle Thrombozythämie | Chronische myelomonozytäre Leukämie | Wiederkehrende akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen | Extranodales B-Zell-Lymphom der Randzone von Schleimhaut-assoziiertem lymphatischem... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...
The Stop ALD Foundation

Abgeschlossen

Die Wirkung von Bezafibrat auf den Gehalt an sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) bei X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (X-ALD) (BEZA)

Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie

Niederlande
University of Tennessee

Noch keine Rekrutierung

Enterale Zinkergänzung bei VLBW-Säuglingen

Ernährungsmangel | Säugling mit sehr niedrigem Geburtsgewicht
Belgian Research on AIDS and HIV Consortium

Noch keine Rekrutierung

Verwendung von langwirksamem injizierbarem Cabotegravir/Rilpivirin zur Behandlung von HIV in Belgien

Menschlicher Immunschwächevirus
King's College Hospital NHS Trust
Chiesi Limited

Noch keine Rekrutierung

Weniger invasive Tensidverabreichung bei späten Früh- oder Frühgeborenen

Atemnotsyndrom | Surfactant-Defizienz-Syndrom bei Neugeborenen | Frühschwangerschaft
Chiang Mai University

Rekrutierung

Studie vergleicht Pneumothorax-Rezidive: Resorbierbares Netz vs. Pleurektomie bei primärem Spontanpneumothorax.

Primärer Spontanpneumothorax

Thailand
University Medical Center, Kazakhstan
Nazarbayev University; Astana Medical University; Ministry of Science and Higher... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Wirksamkeit von Methoden zur Gewichtsreduktion auf die Lebensdauer bei metabolischem Syndrom

Metabolisches Syndrom

Kasachstan
Wave Life Sciences Ltd.

Noch keine Rekrutierung

Eine offene Phase-1b/2a-Studie mit einfach aufsteigenden Dosen und mehreren aufsteigenden Dosen bei Teilnehmern mit Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

Alpha-1-Antitrypsin-Mangel
University of Zurich
Swiss HIV Cohort Study

Rekrutierung

Cabotegravir plus Rilpivirin-Langzeittherapie in der Schweizer HIV-Kohortenstudie: Aufnahme, Ergebnis und Risikofaktoren für Behandlungsversagen

HIV-Infektionen

Schweiz
University of Copenhagen

Noch keine Rekrutierung

Die Wirkung mittelkettiger Fettsäuren auf die Herzfunktion (MediHeart)

Herzfehler | Ernährung, gesund

Dänemark
Beam Therapeutics Inc.

Noch keine Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BEAM-302 bei erwachsenen Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD)

Alpha 1-Antitrypsin-Mangel

Vereinigtes Königreich

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