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Clinical Trials on Metabolismo de purina-pirimidina, errores congénitos in New Zealand
Total 703 resultados
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Ritter Pharmaceuticals, Inc.TerminadoIntolerancia a la lactosaEstados Unidos
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University of RochesterBatten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)TerminadoLipofuscinosis ceroide neuronal juvenilEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalTerminado
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BioMarin PharmaceuticalTerminado
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ModernaTX, Inc.TerminadoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaEstados Unidos, Reino Unido, España, Francia
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoFenilcetonuriaEstados Unidos
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Alexion PharmaceuticalsTerminadoDeficiencia de lipasa ácida lisosomalEstados Unidos
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SynlogicTerminadoFenilcetonuriaEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoFenilcetonuriaEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoFenilcetonuria | HiperfenilalaninemiaEstados Unidos
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Neurogene Inc.ReclutamientoLipofuscinosis ceroide neuronal CLN5Estados Unidos, Reino Unido
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Exsar CorporationSuspendidoEnfermedad de Gaucher tipo IEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalTerminado
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.ReclutamientoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónica | HiperamonemiaEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoSíndrome de Deficiencia del Transportador de Glucosa Tipo 1Estados Unidos, España, Dinamarca, Reino Unido, Australia
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Jnana TherapeuticsReclutamientoFenilcetonuriaEstados Unidos, Australia
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Regeneron PharmaceuticalsSanofiTerminadoHipercolesterolemia familiar heterocigota | Hipercolesterolemia no familiarEstados Unidos, Bulgaria, Estonia, Federación Rusa, Sudáfrica, Ucrania
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Columbia UniversityNew York Blood CenterTerminadoDeficiencia de G6PDEstados Unidos
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The Medicines CompanyTerminadoColesterol elevado | Hipercolesterolemia familiar heterocigotaEstados Unidos, Canadá, Chequia, Dinamarca, Países Bajos, Sudáfrica, España, Suecia
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Genzyme, a Sanofi CompanyRetiradoEnfermedad de Gaucher, Tipo 1Estados Unidos, India
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NYU Langone HealthGenzyme, a Sanofi CompanyTerminado
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University of CologneTerminadoPrimary Hyperoxaluria Type IAlemania
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BioMarin PharmaceuticalReclutamientoFenilcetonuria (PKU)Estados Unidos, Alemania, Italia
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QOL Medical, LLCJohns Hopkins University; Massachusetts General Hospital; Baylor College of Medicine y otros colaboradoresTerminadoDeficiencia congénita de sacarasa-isomaltasa (CSID)Estados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoFenilcetonuria (PKU)Estados Unidos
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Ari ZimranPfizerActivo, no reclutandoEnfermedad de Gaucher, tipo 3Israel, Pavo, India
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Amicus TherapeuticsTerminadoEnfermedad del listón | Lipofuscinosis ceroide neuronal CLN6 | Lipofuscinosis ceroide neuronal CLN3Estados Unidos
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PTC TherapeuticsReclutamientoFenilcetonuriaEstados Unidos, Alemania, España, Australia, Brasil, Reino Unido, Dinamarca, México, Portugal, Pavo, Canadá, Georgia, Italia, Países Bajos, Japón
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Amicus TherapeuticsTerminadoEnfermedad de GaucherEstados Unidos
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Homology Medicines, IncTerminadoFenilcetonurias | Deficiencia de PAHEstados Unidos
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Columbia UniversityRetiradoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IIEstados Unidos
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes... y otros colaboradoresTerminadoEnfermedad del listón | Lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tardíaEstados Unidos
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Weill Medical College of Cornell UniversityTerminadoEnfermedad del listón | Lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tardíaEstados Unidos
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Activo, no reclutandoSíndrome de quilomicronemia familiarEstados Unidos, Canadá, Suecia
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Activo, no reclutandoDeficiencia pediátrica de piruvato quinasa | Anemia hemolítica pediátricaEstados Unidos, España, Dinamarca, Pavo, Países Bajos, Chequia, Reino Unido, Alemania, Canadá, Suiza
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc.TerminadoHiperoxaluria primaria tipo 3Estados Unidos, Alemania, Países Bajos, Reino Unido
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Aeglea BiotherapeuticsTerminadoDeficiencia de arginasa I | HiperargininemiaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Portugal
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PTC TherapeuticsTerminadoFenilcetonuriaEspaña, Estados Unidos, Australia, Alemania, Reino Unido, Brasil, Dinamarca, Canadá, Francia, Georgia, Italia, México, Países Bajos, Portugal, Pavo
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoFenilcetonuriaEstados Unidos, Canadá
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoFenilcetonuria (PKU)Estados Unidos
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Cytonet GmbH & Co. KGTerminadoTrastornos del ciclo de la ureaEstados Unidos, Canadá
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SanofiTerminadoOsteocondrodisplasiaEstados Unidos
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Alexion PharmaceuticalsTerminadoDeficiencia de lipasa ácida lisosomalFrancia, Polonia, Reino Unido, España, México, Pavo, Japón, Australia, Federación Rusa, Estados Unidos, Alemania, Italia, Chequia, Argentina, Croacia
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Aeglea BiotherapeuticsTerminadoDeficiencia de arginasa I | HiperargininemiaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Portugal
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Novartis PharmaceuticalsReclutamientoHipercolesterolemia familiar heterocigota u homocigotaPaíses Bajos, Israel, Hungría, Italia, Alemania, Pavo, España, Estados Unidos, Francia, Noruega, Federación Rusa, Sudáfrica, Reino Unido, Canadá, Suiza, Brasil, Líbano, Eslovenia, Polonia, Taiwán, Malasia
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Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)TerminadoRaquitismo hipofosfatémico, dominante ligado al cromosoma XEstados Unidos
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PfizerTerminadoEnfermedad de GaucherEstados Unidos, Chile, Reino Unido, Israel, Canadá, España, Sudáfrica, Italia
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AVROBIOTerminadoEnfermedad de Gaucher tipo 1Estados Unidos, Canadá
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PfizerTerminadoEnfermedad de GaucherReino Unido, Canadá, Israel, Estados Unidos, Australia, España
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Andrea GropmanEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresReclutamientoEnfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas | Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos | Trastornos del ciclo de la ureaEstados Unidos, Canadá, Alemania, Suiza