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Clinical Trials on Metabolismo del piruvato, errores congénitos in United States
Total 2366 resultados
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoMucopolisacaridosis VIEstados Unidos
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Duke UniversityReclutamientoEnfermedad de cuerpos de poliglucosano en adultos | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IV | GSD4 | GSD IV | APBDEstados Unidos
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Homology Medicines, IncInscripción por invitaciónFenilcetonuria | Deficiencia de PAHEstados Unidos
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiMayo Clinic; Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; University... y otros colaboradoresReclutamientoTrastornos congénitos de la glicosilaciónEstados Unidos
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Bellicum PharmaceuticalsYa no está disponibleSíndrome de Hurler | Errores innatos del metabolismo | Leucodistrofia metacromática | Trastorno metabólico hereditario | Trastorno de almacenamiento lisosomalEstados Unidos
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc.TerminadoHiperoxaluria primariaEstados Unidos, Francia, Alemania, Países Bajos, Reino Unido
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Horizon Therapeutics Ireland DACTerminado
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Children's National Research InstituteBoston Children's HospitalReclutamientoTrastornos del ciclo de la ureaEstados Unidos
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University of Alabama at BirminghamKaiser Permanente; University of NebraskaTerminado
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Kastle Therapeutics, LLCTerminadoHipercolesterolemia | Familiar heterocigotoEstados Unidos, Italia, Polonia, Ucrania, Reino Unido, Alemania, Hong Kong, Taiwán, España, Argentina, Bélgica, Israel, Malasia, Sudáfrica, Pavo, Países Bajos, Corea, república de, Canadá, Nueva Zelanda, Federación Rusa, Brasil, Aust... y más
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Washington University School of MedicineUniversity of Missouri-Columbia; Northwestern University; Oregon Health and Science... y otros colaboradoresTerminado
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...DesconocidoEnfermedad de GaucherEstados Unidos
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Baylor College of MedicineTerminado
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoFenilcetonuriaEstados Unidos
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University of Missouri-ColumbiaTerminado
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AmgenTerminadoHipercolesterolemia Familiar HomocigotaNueva Zelanda, Sudáfrica, Francia, Estados Unidos, España, Bélgica, Chequia, Italia, Países Bajos, Hong Kong, Canadá, Líbano
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Mayo ClinicChildren's Hospital of Philadelphia; Seattle Children's HospitalTerminado
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ModernaTX, Inc.TerminadoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaEstados Unidos, Reino Unido, España, Francia
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REGENXBIO Inc.TerminadoHipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH)Estados Unidos
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University of California, Los AngelesInscripción por invitaciónGota tofáceaEstados Unidos
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PTC TherapeuticsTerminadoDeficiencia de BH4 | HiperfenilalaninemiaEstados Unidos
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University of MinnesotaReclutamientoEnfermedad de GaucherEstados Unidos
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TakedaTerminadoEnfermedad de GaucherEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de GaucherEstados Unidos
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Brigham and Women's HospitalGenzyme, a Sanofi CompanyDesconocido
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Ardea Biosciences, Inc.Terminado
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Regeneron PharmaceuticalsActivo, no reclutandoLipodistrofia generalizadaEstados Unidos, Perú, Federación Rusa, Pavo
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59th Medical WingUnited States Air ForceTerminado
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Alexion PharmaceuticalsTerminadoDeficiencia de lipasa ácida lisosomalEstados Unidos
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AmgenTerminadoHipercolesterolemia familiar heterocigotaEstados Unidos, Canadá, Italia, Noruega, Bélgica, Pavo, Australia, Nueva Zelanda, Austria, Chequia, Sudáfrica, Polonia, España, Suiza, Países Bajos, Taiwán, Finlandia, Brasil, Portugal, Eslovenia, Federación Rusa, Hungría, Reino Unido, C... y más
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AmgenTerminadoHipercolesterolemia Familiar SeveraItalia, Chequia, Estados Unidos, Israel, Nueva Zelanda, Sudáfrica, Francia, España, Australia, Bélgica, Canadá, Países Bajos, Hong Kong, Brasil, Reino Unido, Grecia, Japón, Líbano
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoFenilcetonuriaEstados Unidos
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Nicola LongoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National...Terminado
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Regeneron PharmaceuticalsTerminadoHipercolesterolemia Familiar HomocigotaEstados Unidos, Países Bajos, Sudáfrica, Australia, Austria, Canadá, Chequia, Francia, Grecia, Italia, Japón, Ucrania
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Massachusetts General HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)Reclutamiento
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Homology Medicines, IncTerminado
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Duke UniversityReclutamientoEnfermedad de GaucherEstados Unidos
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National Institute of Diabetes and Digestive and...TerminadoSobrecarga de hierro | Talasemia | HemocromatosisEstados Unidos
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OxTheraTerminadoHiperoxaluria primariaFrancia, Reino Unido, España, Bélgica, Estados Unidos, Alemania, Túnez
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Travere Therapeutics, Inc.DesconocidoXantomatosis cerebrotendinosa (CTX)Estados Unidos
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PfizerTerminadoHipercolesterolemia familiar heterocigotaCanadá, Países Bajos, Reino Unido, Estados Unidos, España, Polonia, Finlandia, Noruega, Sudáfrica, Italia, Bulgaria
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Attune Health Research, Inc.Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandActivo, no reclutando
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ShireReclutamiento
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TakedaTerminado
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NewAmsterdam PharmaActivo, no reclutandoDislipidemias | Hipercolesterolemia | Hiperlipoproteinemias | Metabolismo de lípidos, errores congénitos | Hipercolesterolemia familiar | Enfermedad metabólica | Colesterol alto | Enfermedad Genética Congénita | Trastorno del metabolismo de los lípidosEstados Unidos, Canadá, Chequia, Georgia, Países Bajos, Noruega, Polonia, Sudáfrica, España, Reino Unido
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Eva Morava-KoziczAún no reclutandoSLC35A2-CDG - Trastorno congénito de glicosilación de 35 miembros de la familia de portadores de solutos A2Estados Unidos
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University of Texas Southwestern Medical CenterTerminadoResistencia a la insulina | Lipodistrofia parcial | Lipodistrofia generalizada | HipoleptinemiaEstados Unidos
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Aegerion Pharmaceuticals, Inc.Activo, no reclutandoLipodistrofia generalizadaEstados Unidos
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Rigshospitalet, DenmarkUniversity College, LondonTerminadoEnfermedad de McArdleDinamarca, Reino Unido
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Reneo Pharma LtdTerminadoEnfermedad de McArdleEspaña, Reino Unido