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Buscar ensayos clínicos para: glycosphingolipid storage disorder
Total 148699 resultados
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Mansoura UniversityAhmed Mohamed ElshalTerminadoVejiga hiperactiva | Incontinencia Urinaria, Urgencia | Síndrome de urgencia-frecuencia | Post prostatectomíaEgipto
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National Organization for Rare DisordersFood and Drug Administration (FDA)Activo, no reclutandoLeucodistrofia metacromáticaEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoEnfermedad de Wilson | Deficiencia de ornitina transcarbamilasa | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IAEspaña, Reino Unido, Canadá, Estados Unidos, Brasil
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LYSOGENETerminadoGangliosidosis GM1Reino Unido, Estados Unidos, Francia
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LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationTerminadoGangliosidosis GM1Estados Unidos
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ShireTerminadoEstudio de vigilancia posterior a la comercialización (PMS) para velaglucerasa alfa (VPRIV) en IndiaEnfermedad de GaucherIndia
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Freeline TherapeuticsTerminadoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad de FabryEstados Unidos, Noruega, Alemania, Austria, Reino Unido, Italia, Canadá
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresInscripción por invitaciónMucopolisacaridosis II | Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C | Mucopolisacaridosis VI | Deficiencia de lipasa ácida lisosomal | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Gaucher | Xantomatosis cerebrotendinosa | Mucopolisacaridosis IV A | Gangliosidosis GM1 | Mucopolisacaridosis VII | Deficiencia... y otras condicionesEstados Unidos
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Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation TrustActivo, no reclutando
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetActivo, no reclutandoGangliosidosis GM2 infantil (trastorno)Canadá
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Amicus TherapeuticsTerminadoEnfermedad de FabryJapón, Taiwán, Pavo, Estados Unidos, Brasil
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Activo, no reclutandoEnfermedad de FabryEstados Unidos, Países Bajos, Australia, Hungría, Reino Unido, Canadá, Chequia, Finlandia, Francia, Italia, Noruega, Eslovenia, España
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Activo, no reclutandoEnfermedad de FabryBélgica, Estados Unidos, Reino Unido, Italia, Chequia, Dinamarca, Noruega
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PfizerTerminado
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityTerminadoEnfermedad de Niemann-Pick | Alfa-manosidosis | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff | Leucodistrofia metacromática (MLD) | Síndrome de Hurler-Scheie | Síndrome de Hurler (MPS I) | Síndrome de Hunter (MPS II) | Síndrome de Sanfilippo (MPS III) | Enfermedad de Krabbe (leucodistrofia globoide) | Adrenoleucodistrofia... y otras condicionesEstados Unidos
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Chiesi USA, Inc.DisponibleEnfermedad de FabryEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalTerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceTerminado
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Iqvia Pty Ltd; ProtalixTerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos, Bélgica, Dinamarca, Italia, Reino Unido
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Activo, no reclutandoMucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Mucopolisacaridosis VIEstados Unidos
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HaEmek Medical Center, IsraelTerminadoFibrosis hepática | Enfermedad de Gaucher | Bazo; FibrosisIsrael
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Activo, no reclutandoTerapia génica para pacientes masculinos con enfermedad de Danon (DD) usando RP-A501; AAV9.LÁMPARA2BEnfermedad de DanonEstados Unidos
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Mandos LLCTerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEstados Unidos, Australia, Reino Unido, Alemania, Francia, Nueva Zelanda, Singapur, España, Pavo
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Shaare Zedek Medical CenterTerminadoEnfermedad de Gaucher, Tipo 1Israel
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoAnomalías esqueléticas | Retraso psicomotorAlemania, India, Sri Lanka, Egipto
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C | Enfermedad de Niemann-PickAlemania, India, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoConvulsiones | Retraso mental | Hepato-esplenomegalia | Disostosis multiplexEgipto, Alemania, India, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEsplenomegalia | HepatomegaliaAlemania, India, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEnfermedad Renal Crónica | Pérdida de la audición | Angioqueratomas | Anomalías ocularesSri Lanka, India, Alemania
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoMetabolismo de la fructosa, errores congénitos | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo V | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo I | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno... y otras condicionesAlemania, India, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEsplenomegalia | Hepatomegalia | Deficiencia de ceramidasa | Lipogranulomatosis de FarberAlemania, India, Egipto
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PfizerTerminadoInfección por Clostridium DifficileEstados Unidos, España, Bélgica, Taiwán, Japón, Portugal, Colombia, Corea, república de, Polonia, Australia, Alemania, Canadá, Argentina, Bulgaria, Chile, Chequia, Finlandia, Francia, Hungría, Perú, Eslovaquia, Suecia, Reino Unido
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEnfermedad de KrabbeEgipto, Alemania, India, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDebilidad muscular | Neuropatía periféricaEgipto, Alemania, India, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEnfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol | Deficiencia de lipasa ácida | Deficiencia de hidrolasa de éster de colesterilo ácido, tipo WolmanAlemania, India, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEnfermedades pulmonares | Anomalías oculares | Enfermedad de almacenamiento lisosomal | Macroglosia | Apnea obstructiva del sueñoAlemania, India, Sri Lanka, Egipto
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoHipofosfatemia | Fotofobia | Síndrome de Fanconi RenalAlemania, India, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEnfermedad pulmonar | Aneurisma cerebral | Macroglosia | Enfermedades cardiacas | Apnea obstructiva del sueño | Debilidad Muscular | Hepato-esplenomegaliaAlemania, India, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockTerminadoMucopolisacaridosis II | Síndrome del cazador | Síndrome de Hunter, forma leve | Síndrome del canal de HunterMéxico
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiOhio Injury Prevention Partnership; Whitney Strong OrganizationTerminadoProblema de salud mental | Suicidio y autoagresión | Medicina de Emergencia Pediátrica | Lesión por arma de fuegoEstados Unidos
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KemPharm Denmark A/STerminadoEnfermedad de Gaucher, Tipo 1 | Enfermedad de Gaucher, tipo 3India
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoGSD1Países Bajos, Estados Unidos, Canadá, España
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Terminado
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Terminado
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Terminado
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Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleActivo, no reclutandoEnfermedad de almacenamiento lisosomal | Leucodistrofia metacromáticaItalia
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Shaare Zedek Medical CenterShireTerminadoEnfermedad de Gaucher, Tipo 1
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Shaare Zedek Medical CenterPfizerTerminadoEnfermedad de Gaucher, Tipo 1
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Mads Peter Godtfeldt StemmerikEdgewise Therapeutics, Inc.TerminadoDistrofia muscular de Becker | Enfermedad de McArdle | Distrofia muscular de cinturas tipo 2Dinamarca
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Sangamo TherapeuticsTerminadoMucopolisacaridosis II | MPSIIEstados Unidos