- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Clinical Trials on Perinnölliset aineenvaihdunnan varastointitaudit in United States
Yhteensä 26919 tulosta
-
Johns Hopkins UniversityNational Human Genome Research Institute (NHGRI)Ilmoittautuminen kutsustaKardiovaskulaarisen geneettisen neuvonnan ja testauksen sekvenssin kliininen tutkimus (RESEQUENCEGC)Geneettinen neuvonta | Perinnöllinen sydänsairausYhdysvallat
-
University of CambridgeSanofiRekrytointi
-
Keryx BiopharmaceuticalsCollaborative Study Group (CSG)ValmisHyperfosfatemia | Loppuvaiheen munuaissairausYhdysvallat
-
University College, LondonUniversity of Sydney; University Hospital BirminghamTuntematonFabryn tautiYhdistynyt kuningaskunta, Australia
-
Alexion PharmaceuticalsValmisMukopolysakkaridoosi IIIBYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja
-
Manchester University NHS Foundation TrustRekrytointiPerinnölliset sydänsairaudetYhdistynyt kuningaskunta
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.ValmisFabryn tautiYhdysvallat, Espanja, Belgia, Australia, Itävalta, Kanada, Saksa, Irlanti, Italia, Alankomaat, Norja, Puola, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Nadia Ali, PhDBioMarin PharmaceuticalValmisMukopolysakkaridoosi IV | Morquion tautiYhdysvallat
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaValmisWolmanin tauti | Adrenoleukodystrofia | Metakromaattinen leukodystrofia | Sanfilippon oireyhtymä | GM1 gangliosidoosi | Globoidisoluleukodystrofia | Tay Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | I-solutautiYhdysvallat
-
ShireValmisSanfilippon oireyhtymä tyyppi AYhdysvallat
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaValmis
-
SanofiAktiivinen, ei rekrytointiGaucherin tauti, tyyppi III | Gaucherin tauti tyyppi IKanada, Argentiina, Ranska, Italia, Japani, Venäjän federaatio, Espanja, Ruotsi, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
ShireLopetettuMetaboliset sairaudet | Aivojen sairaudet | Keskushermoston sairaudet | Hermoston sairaudet | Demyelinisoivat sairaudet | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Lysosomaaliset varastointitaudit | Lipidiaineenvaihduntahäiriöt | Sfingolipidoosit | Perinnölliset keskushermoston... ja muut ehdotYhdysvallat, Tanska, Ranska, Argentiina, Belgia, Brasilia, Kanada, Saksa, Japani, Turkki
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncIlmoittautuminen kutsustaMukopolysakkaridoosi III-AYhdysvallat, Australia, Espanja
-
Oregon Health and Science UniversityUniversity of Utah; BioMarin PharmaceuticalValmis
-
AlexionRekrytointiWolmanin tauti | Kolesteroliesterin varastointisairaus | Lysosomaalisen happolipaasin puutos | Hapan kolesteryyliesterihydrolaasin puutos, tyyppi 2 | Happaman lipaasin puutos | LIPA-puutos | LAL-puuteRanska, Belgia, Yhdysvallat, Espanja, Saksa, Kreikka, Israel, Italia, Slovenia, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Kanada, Tanska, Australia, Kroatia, Tšekki, Irlanti, Meksiko, Alankomaat, Puola, Portugali, Saudi-Arabia
-
agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological... ja muut yhteistyökumppanitLopetettuIntratekaalisen entsyymin korvaamisen laajennustutkimus kognitiivisen heikkenemisen vuoksi MPS I:ssäMukopolysakkaridoosi I | Kognitiivinen heikkeneminenYhdysvallat
-
Allievex CorporationIlmoittautuminen kutsustaMPS III BYhdysvallat, Saksa, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Kolumbia
-
Phoenix NestAparito Ltd.; Vaincres Les Maladies Lysosomales; Association Sanfilippo SudEi vielä rekrytointiaSanfilippon oireyhtymä tyyppi CYhdysvallat, Ranska
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisFabryn tautiAustralia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Tšekki, Norja, Slovenia
-
Manchester University NHS Foundation TrustOrchard TherapeuticsRekrytointiMukopolysakkaridoositYhdistynyt kuningaskunta
-
Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalValmisMPS - Mukopolysakkaridoosi | Morquion tautiYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalValmisMPS VIYhdysvallat, Australia, Ranska, Brasilia, Saksa, Portugali, Yhdistynyt kuningaskunta
-
CENTOGENE GmbH RostockValmisFabryn tauti | Anderson-Fabryn tauti | Fabryn tautiArgentiina, Belgia, Kroatia, Tšekki, Tanska, Ranska, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Zymenex A/SEuropean CommissionValmisAlfa-mannosidoosiBelgia, Tanska, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
ArmaGen, IncValmisMukopolysakkaridoosi IYhdysvallat
-
Children's Hospital of Orange CountyUltragenyx Pharmaceutical IncRekrytointiTulehdus | Mukopolysakkaridoosit | Sydänsairaus | Kaulavaltimon sairausYhdysvallat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisFabryn tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Unkari, Puola, Tšekin tasavalta
-
Enzyvant Therapeutics GmBHValmisFarberin tauti | Farberin tauti | Farberin lipogranulomatoosi | Happokeramidaasin puutos | Ceramidaasin puutos | N-lauryylisfingosiinideasylaasin puutos | ASAH1-mutaatioYhdysvallat, Egypti, Kanada, Italia, Turkki, Argentiina, Saksa, Intia, Ruotsi
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisAivojen kasvain | Alzheimerin tauti | Niemann Pickin tautiYhdysvallat
-
ShireValmisSanfilippon oireyhtymä tyyppi BYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGaucherin tauti, tyyppi 1 | Cerebrosidilipidoosi-oireyhtymä | Glukoserebrosidaasin puutossairaus | Glukosyyliseramidi-beeta-glukosidaasin puutossairaus | Gaucherin tauti, ei-neuronopaattinen muotoYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Italia, Brasilia, Kanada, Puola
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisFabryn tautiYhdysvallat, Alankomaat, Unkari, Yhdistynyt kuningaskunta, Tšekki, Norja, Slovenia, Espanja, Suomi, Ranska, Italia, Sveitsi
-
PfizerValmisPerinnöllinen erytromelalgiaYhdysvallat
-
Manchester Royal Eye HospitalBioMarin PharmaceuticalTuntematonMukopolysakkaridoositYhdistynyt kuningaskunta
-
Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanitValmisNiemann-Pickin tauti, tyyppi CYhdysvallat
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Washington University School of Medicine; University of Oxford; National Human...ValmisBiomarkkerin validointi Niemann-Pickin taudille, tyyppi C: N-asetyylikysteiinin turvallisuus ja tehoNiemann-Pickin tauti, tyyppi CYhdysvallat
-
University of NebraskaNational Cancer Institute (NCI); VA Nebraska Western Iowa Health Care System ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiDiabetes mellitus, tyyppi 2 | Prediabetes | Geneettinen alttius sairauksille | Krooninen haimatulehdus | Perinnöllinen sairaus | Haiman kystaYhdysvallat
-
Children's Hospitals and Clinics of MinnesotaBioMarin Pharmaceutical; Gillette Children's Specialty Healthcare; Greenwood...ValmisMukopolysakkaridoosi VI | Mukopolysakkaridoosi IV AYhdysvallat
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...LopetettuNiemann-Pickin tauti, tyyppi C1Yhdysvallat
-
Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals CompanyValmisNiemann-Pickin tauti, tyyppi C1Yhdysvallat
-
Cyclo Therapeutics, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiNiemann-Pickin tauti, tyyppi C1Yhdysvallat
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ValmisPerinnölliset immuunivajeetYhdysvallat
-
Mandos LLCLopetettuNiemann-Pickin tyypin C tautiYhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | MPS VII | MPS 7Yhdysvallat
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktiivinen, ei rekrytointiFabryn tautiYhdysvallat, Alankomaat, Australia, Unkari, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Tšekki, Suomi, Ranska, Italia, Norja, Slovenia, Espanja
-
LYSOGENEAktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIASaksa, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Alankomaat
-
SanofiRekrytointiFabryn tautiItalia, Yhdysvallat, Itävalta, Kiina, Tšekki, Tanska, Ranska, Saksa, Kreikka, Japani, Korean tasavalta, Alankomaat, Norja, Espanja, Taiwan, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Puola
-
BioMarin PharmaceuticalValmisMukopolysakkaridoosi VI | Maroteaux-Lamyn oireyhtymäYhdysvallat, Portugali, Ranska
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Washington University School of Medicine; Weill Medical College of Cornell...ValmisNeimann-Pickin tautiYhdysvallat