- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Clinical Trials on Pyruvaattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet in France
Yhteensä 727 tulosta
-
Alnylam PharmaceuticalsValmisPrimaarinen hyperoksaluria | PH1 | RNAi terapeuttinen | siRNA | AGTRanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Israel, Saksa
-
Hospices Civils de LyonValmisLisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinenRanska
-
Astellas Gene TherapiesRekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
NovartisValmisAkuutti kihtiYhdysvallat, Venäjän federaatio, Sveitsi, Saksa, Turkki, Puola, Argentiina, Kanada, Belgia, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Spark TherapeuticsValmisLysosomaaliset varastointitaudit | Glykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi 2 | Pompen tauti (myöhään alkava) | Pompen tauti | LOPD | Hapan maltaasin puutosYhdysvallat, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Ranska, Saksa
-
Hospices Civils de LyonTuntematonLoppuvaiheen munuaissairaus | Fabryn tauti | MunuaisdialyysiRanska
-
SanofiRekrytointiGaucherin tauti, tyyppi IIIYhdysvallat, Saksa, Unkari, Ranska, Kiina, Japani, Kanada, Argentiina, Italia, Turkki
-
BioMarin PharmaceuticalValmisHyperfenyylialaninemia (HPA), joka johtuu fenyyliketonuriasta (PKU) tai tetrahydrobiopteriinin (BH4) puutteestaRuotsi, Ranska, Italia, Espanja, Saksa, Alankomaat, Itävalta, Slovakia, Portugali
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiivinen, ei rekrytointiGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II - Pompen tautiYhdysvallat, Ranska, Japani, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Children's Hospital of Orange CountyUltragenyx Pharmaceutical IncRekrytointiTulehdus | Mukopolysakkaridoosit | Sydänsairaus | Kaulavaltimon sairausYhdysvallat
-
University Hospital, MontpellierRekrytointi
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitValmisIlmeinen mineralokortikoidiylimääräinen oireyhtymäYhdysvallat, Brasilia, Ranska
-
ShireValmisSanfilippon oireyhtymäYhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Argentiina, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLopetettuGlukoosin kuljettajan tyypin 1 puutosoireyhtymä (Glut1 DS)Yhdysvallat, Espanja, Ranska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Hapan maltaasin puutosairaus | Glykogenoosi 2 | Pompen tautiYhdysvallat, Israel, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisTuntematonLisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinen | 21-hydroksylaasin puutosRanska
-
Promethera TherapeuticsValmisUreasyklin häiriöt | Crigler Najjarin oireyhtymäIsrael, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Ranska, Italia
-
TakedaValmis
-
CENTOGENE GmbH RostockValmisFabryn tauti | Anderson-Fabryn tauti | Fabryn tautiArgentiina, Belgia, Kroatia, Tšekki, Tanska, Ranska, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Horizon Pharma USA, Inc.ValmisKystinoosiRanska, Yhdysvallat, Alankomaat
-
Novartis PharmaceuticalsValmisAnemia | HemosideroosiYhdysvallat, Saksa, Belgia, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Kanada, Ranska
-
Allievex CorporationAktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIBYhdysvallat, Saksa, Espanja, Argentiina, Australia, Brasilia, Kolumbia, Taiwan, Turkki
-
Alnylam PharmaceuticalsRekrytointiPerinnöllinen amyloidoosi, transtyretiiniin liittyvä | Oireeton kantajatilaRanska
-
AVROBIOLopetettu
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VIIYhdysvallat, Brasilia, Meksiko, Portugali
-
Regeneron PharmaceuticalsValmis
-
OrphalanValmisWilsonin tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Brasilia, Tanska, Ranska, Saksa, Italia, Puola
-
CENTOGENE GmbH RostockShire Human Genetic Therapies, Inc.ValmisAivohalvaus nuorilla Fabry-potilailla (sifap2): Aivohalvauksen kuntoutuksen karakterisointi (sifap2)Fabryn tauti | AivoverisuonionnettomuusItävalta, Kroatia, Ranska, Saksa, Puola, Portugali, Georgia
-
University Hospital, BordeauxValmisKrooninen kipu | Fabryn tautiRanska
-
Amicus TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiPompen tautiYhdysvallat, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Saksa, Uusi Seelanti
-
Amicus TherapeuticsHyväksytty markkinointiinLääkäri aloitti Migalastatin laajentamispyynnön yksittäisillä Fabryn tautia sairastavilla potilaillaFabryn tautiYhdysvallat, Australia
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.RekrytointiPelizaeus-Merzbacherin tautiRanska, Alankomaat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisPompen tauti | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD II) | Hapan maltaasin puutosYhdysvallat, Belgia, Tanska, Ranska, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
LG ChemValmisHyperurikemia | KihtiYhdysvallat
-
Horizon Pharma USA, Inc.ValmisKystinoosiRanska, Yhdysvallat, Alankomaat
-
BioMarin PharmaceuticalAktiivinen, ei rekrytointiMyöhäisen infantiilin neuronaalinen seroidilipofuskinoosi tyyppi 2Yhdysvallat
-
ShireLopetettuMetaboliset sairaudet | Aivojen sairaudet | Keskushermoston sairaudet | Hermoston sairaudet | Demyelinisoivat sairaudet | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Lysosomaaliset varastointitaudit | Lipidiaineenvaihduntahäiriöt | Sfingolipidoosit | Perinnölliset keskushermoston... ja muut ehdotYhdysvallat, Tanska, Ranska, Argentiina, Belgia, Brasilia, Kanada, Saksa, Japani, Turkki
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.LopetettuWilsonin tautiEspanja, Korean tasavalta, Ranska, Saksa, Japani, Australia, Puola, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointitauti, tyyppi II Pompen tautiYhdysvallat, Belgia, Tanska, Ranska, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ValmisPerheellinen kylomikronemia-oireyhtymä | Lipoproteiinilipaasin puutos | Hyperlipoproteinemia tyyppi 1Yhdysvallat, Kanada, Saksa, Israel, Italia, Etelä-Afrikka, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Ranska, Alankomaat
-
Alnylam PharmaceuticalsAktiivinen, ei rekrytointiPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1) | Primaarinen hyperoksaluriaYhdysvallat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Saksa
-
SanofiAktiivinen, ei rekrytointiGaucherin tauti, tyyppi III | Gaucherin tauti tyyppi IKanada, Argentiina, Ranska, Italia, Japani, Venäjän federaatio, Espanja, Ruotsi, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Savient PharmaceuticalsValmisKihtiYhdysvallat, Kanada, Meksiko
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAktiivinen, ei rekrytointiX-kytketty hypofosfatemiaEspanja, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Belgia, Tanska, Saksa, Unkari, Portugali, Norja, Sveitsi, Israel, Alankomaat, Tšekki, Bulgaria, Ruotsi, Slovenia, Irlanti, Latvia, Slovakia
-
AVROBIOLopetettuFabryn tautiYhdysvallat, Australia, Brasilia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisSfingomyeliinilipidioosiBrasilia, Ranska, Italia, Yhdysvallat, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Spark TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiLysosomaaliset varastointitaudit | Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Glykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi 2 | Pompen tauti (myöhään alkava) | Pompen tauti | LOPD | Hapan maltaasin puutosYhdysvallat, Kanada, Alankomaat, Ranska, Tanska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyLopetettu
-
University Hospital, Strasbourg, FranceRekrytointiNivelreuma | Systeeminen lupus erythematosus | Sjogrenin syndrooma | KihtiRanska
-
Inozyme PharmaAktiivinen, ei rekrytointiVauvojen yleinen valtimokalkkiutuminen | Autosomaalinen resessiivinen hypofosfateminen riisitauti | Ektonukleotidipyrofosfataasi/fosfodiesteraasi1-puutosYhdysvallat, Kanada, Saksa, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta