- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Hae kliinisistä tutkimuksista: Carbohydrate Metabolism, Inborn
Yhteensä 15124 tulosta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II) | Hapan maltaasin puutosairaus | Pompen tautiYhdysvallat
-
LMU KlinikumValmisTerve | Myotoninen dystrofia tyyppi 2 | Pompen tauti (myöhään alkava) | Spinaalinen lihasatrofia tyyppi 3 | Myotoninen dystrofia tyyppi 1 (DM1) | Facioscapulohumeral lihasdystrofia 1 | Inkluusiokehon myosiitti, satunnainenSaksa
-
Duke UniversityPeruutettuPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat
-
Institution de LavignyPeruutettuLennox-Gastaut-syndroomaSveitsi
-
Applied Therapeutics, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointi
-
CENTOGENE GmbH RostockLopetettuKuurous | Immuunipuutos | Kehitysvammaisuus | Ienten hypertrofia | Luuston epämuodostumat | Kasvojen dysmorfismiSaksa, Sveitsi
-
Applied Therapeutics, Inc.ValmisKlassinen galaktosemiaYhdysvallat
-
Abeona Therapeutics, IncLopetettuMukopolysakkaridoosi III-BYhdysvallat, Saksa, Ranska
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.ValmisAnemia, hemolyyttinen | Pyruvaattikinaasin puutosYhdysvallat, Espanja, Sveitsi, Turkki, Saksa, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Japani, Alankomaat, Brasilia, Kanada, Tšekki, Tanska, Italia, Korean tasavalta, Thaimaa
-
Taysha Gene Therapies, Inc.Peruutettu
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisGlykogeenin varastointisairaus tyyppi IAAlankomaat, Yhdysvallat
-
PATHFred Hutchinson Cancer CenterValmis
-
Instituto de Investigación Hospital Universitario...Go Fruselva, S.L.Valmis
-
TakedaValmisMukopolysakkaridoosi (MPS)Brasilia
-
Abeona Therapeutics, IncLopetettuMukopolysakkaridoosi tyyppi 3 BYhdysvallat, Saksa, Ranska, Espanja
-
REGENXBIO Inc.ValmisMukopolysakkaridoosi IIBrasilia, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi IIKiina
-
Genzyme, a Sanofi CompanyLopetettuGlykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II) | Pompen tauti | Glycogenesis 2 Acid Maltaasin puuteYhdysvallat, Israel
-
University of FloridaLacerta TherapeuticsValmis
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisPompen tauti | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD II)Yhdysvallat, Venäjän federaatio, Yhdistynyt kuningaskunta, Bulgaria, Intia, Ukraina
-
Swedish Orphan BiovitrumValmisSanfilippon oireyhtymä tyyppi A (MPS IIIA)Yhdysvallat, Turkki
-
University Medical Center GroningenUltragenyx Pharmaceutical IncValmisGlykogeenin varastointisairaus tyyppi IAAlankomaat
-
Aadi Bioscience, Inc.Peruutettu
-
Reneo Pharma LtdValmisMcArdlen tautiEspanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
OxTheraFP7-SME-2013 Research for the benefit of SMEs programValmisPrimaarinen hyperoksaluriaSaksa
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.ValmisAnemia, hemolyyttinen | Pyruvaattikinaasin puutosYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Kanada, Tanska, Ranska, Italia, Irlanti, Thaimaa
-
University Hospital, ToursValmisMukopolysakkaridoositRanska
-
Areeg El-GharbawyUltragenyx Pharmaceutical IncValmisGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi IYhdysvallat
-
OxTheraValmisPrimaarinen hyperoksaluriaRanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Belgia, Yhdysvallat, Saksa, Tunisia
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncEi ole enää käytettävissäBarthin oireyhtymä | Mitokondrioiden trifunktionaalisen proteiinin puutos | Erittäin pitkäketjuisen asyyliCoA-dehydrogenaasin (VLCAD) puutos | Karnitiinipalmitoyylitransferaasin puutteet (CPT1, CPT2) | Pitkäketjuinen hydroksiasyyli-CoA-dehydrogenaasin puutos | Glykogeenin varastoinnin häiriöt | Pyruvaattikarboksylaasin... ja muut ehdotYhdysvallat
-
OxTheraLopetettuHyperoksaluria, ensisijainenYhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Belgia, Yhdysvallat, Saksa, Tunisia
-
Fondazione TelethonAktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi VIItalia, Turkki
-
Swedish Orphan BiovitrumValmisSanfilippon oireyhtymä tyyppi A (MPS IIIA)Yhdysvallat, Saksa, Turkki
-
PATHMahidol Oxford Tropical Medicine Research UnitLopetettu
-
PATHFundação de Medicina Tropical Dr. Heitor Vieira DouradoValmis
-
PATHValmis
-
Duke UniversityValmisPompen tauti | Glykogeenin varastointisairaus IIYhdysvallat
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceValmisAlfa-mannosidoosiRanska, Tanska, Itävalta, Saksa, Italia
-
Khondrion BVDrug Research Unit Ghent, BelgiumValmisMitokondrioiden sairaus | MELAS | Leighin oireyhtymä | LHON | Mitokondriaalinen DNA tRNALeu(UUR) m.3243ABelgia
-
Fondazione TelethonValmisPyruvaattidehydrogenaasikompleksin puutosItalia
-
Vivante HealthDuke UniversityValmisLaktoosi-intoleranssiYhdysvallat
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.ValmisPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 3Yhdysvallat, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
LYSOGENEValmisMukopolysakkaridoosi IIIASaksa, Brasilia, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Alankomaat
-
LYSOGENEAktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIASaksa, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Alankomaat
-
IRCCS Eugenio MedeaUniversity of Pisa; University of MessinaValmis
-
Hasan Kalyoncu UniversityValmis
-
IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonAktiivinen, ei rekrytointi
-
REGENXBIO Inc.Ilmoittautuminen kutsusta
-
Duke UniversityValmisGlykogeenin varastointisairausYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalValmisMorquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IV AYhdysvallat, Kanada, Ranska, Taiwan, Argentiina, Kolumbia, Espanja, Turkki, Japani, Saudi-Arabia, Alankomaat, Tanska, Korean tasavalta, Brasilia, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Norja, Portugali, Italia, Qatar