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Clinical Trials on Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo in United Kingdom

Totale 7561 risultati

Boston Children's Hospital
Massachusetts General Hospital; Mayo Clinic; Karolinska University Hospital; Baylor... e altri collaboratori

Attivo, non reclutante

Regime di trapianto di midollo osseo senza radiazioni e alchilanti per pazienti con discheratosi congenita

Anemia aplastica | Discheratosi congenita | Sindrome di Hoyeraal-Hreidarsson | Sindrome di Revesz

Stati Uniti, Norvegia, Svezia
Franziska Wachter
Harvard Clinical and Translational Science Center (Harvard Catalyst)

Reclutamento

Uno studio pilota per valutare la fattibilità della profilassi post-trapianto di cellule staminali ematopoietiche con decitabina in combinazione con filgrastim per bambini e giovani adulti affetti da LMA, MDS e neoplasie mieloidi correlate (MORE)

Leucemia mieloide acuta | Sindromi mielodisplastiche | MDS | Aml | Neoplasia mieloide | Neoplasie mieloidi | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Stati Uniti
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Cancro nelle sindromi da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Anemia di Fanconi | Discheratosi congenita | Anemia Diamond Blackfan | Sindrome di Shwachman-Diamond | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo, anemia aplastica

Stati Uniti
Joanne Kurtzberg, MD
Aldagen

Completato

Trapianto di sangue del cordone ombelicale non correlato aumentato con cellule del sangue del cordone ombelicale ALDHbr

Anemia, aplastica | MDS | Errori congeniti del metabolismo | Insufficienza midollare congenita | Sindrome da immunodeficienza congenita

Stati Uniti
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Definizione della storia naturale del carcinoma a cellule squamose nell'anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Stati Uniti
Mayo Clinic

Reclutamento

Studio clinico sul cancro pre-mieloide e sull'insufficienza del midollo osseo

Neoplasie ematologiche | Malignità mieloide | Citopenia | Sindrome da insufficienza del midollo osseo | Citopenia clonale di significato indeterminato | Ematopoiesi clonale di potenziale indeterminato | Sindrome mielodisplastica a basso rischio | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo | Espansione clonale e altre condizioni

Stati Uniti
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Alemtuzumab, fludarabina e busulfan seguiti da trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di giovani pazienti con disturbi ematologici

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia | Trombocitopenia amegacariocitica congenita | Neutropenia congenita grave | Anemia diamante-blackfan

Stati Uniti
Northwell Health

Completato

Studio pilota di fase I/II sull'aminoacido leucina nel trattamento di pazienti affetti da anemia di Diamond Blackfan dipendente da trasfusioni (LeucineDBA)

Aplasia eritroide pura | Anemia Diamond Blackfan | Sindrome del diamante di Blackfan | DBA | Anemia ipoplastica congenita

Stati Uniti
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Imatinib aumenta l'attività di RUNX1 nei partecipanti con deficit di RUNX1 nella linea germinale

Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo | Disturbo piastrinico familiare con predisposizione alle neoplasie mieloidi

Stati Uniti
Boston Children's Hospital

Terminato

Prova di sicurezza ed efficacia di Danazol in pazienti con anemia di Fanconi o discheratosi congenita

Anemia di Fanconi | Discheratosi congenita

Stati Uniti
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber Cancer... e altri collaboratori

Reclutamento

Indagine sulla genetica delle malattie ematologiche

Sindromi mielodisplastiche | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Neutropenia congenita grave | Sindromi da insufficienza del midollo osseo | Disturbo della coagulazione del sangue | Disturbo degli eritrociti | Malattia dei leucociti | Emostasi | Discheratosi congenita | Anemia di Diamond-Blackfan | Trombocitopenia... e altre condizioni

Stati Uniti
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
FDA Office of Orphan Products Development

Completato

Oxandrolone per il trattamento dell'aplasia del midollo osseo nell'anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
University of California, San Francisco

Terminato

Studio pilota di clofarabina aggiunta a busulfan e fludarabina standard per il condizionamento prima del trapianto allogenico di cellule ematopoietiche

Malignità mieloide | Malattia metabolica | Sindrome da insufficienza del midollo osseo | Difetto di globuli rossi (RBC) trasfusione-dipendente | Immunodeficienza congenita | Grave disregolazione immunitaria

Stati Uniti
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Reclutamento

Storia naturale delle sindromi da insufficienza del midollo osseo acquisite ed ereditarie

Anemia aplastica grave | Disturbi della biologia dei telomeri | Sindromi da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Stati Uniti
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Completato

Fludarabina fosfato, ciclofosfamide e irradiazione total body seguita da trapianto di midollo osseo da donatore, micofenolato mofetile e ciclosporina nel trattamento di pazienti con anemia di Fanconi

Sindrome mielodisplastica precedentemente trattata | Anemia di Fanconi | Sindrome Mielodisplastica de Novo | Leucemia mieloide acuta in remissione

Stati Uniti, Brasile
Cystinosis Research Foundation

Sconosciuto

Registro internazionale per la cura della cistinosi (CCIR)

Cistinosi | Cistinosi nefropatica | Sindrome renale di Fanconi

Stati Uniti
Boston Children's Hospital

Completato

Studio pilota sulla metformina per pazienti con anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Completato

Hematopoietic Stem Cell Transplantation in High Risk Patients With Fanconi Anemia

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Completato

Raccolta di cellule del sangue per uso futuro in individui con anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
University of Minnesota

Completato

Studio di fase I/II su irradiazione corporea totale, ciclofosfamide e fludarabina seguita da trapianto di cellule ematopoietiche da donatore alternativo in pazienti con anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Completato

Cytoxan, Fludara e condizionamento della globulina antitimocitica seguito da trapianto di cellule staminali nel trattamento dell'anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Terminato

Stem Cell Transplantation for Fanconi Anemia

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
OHSU Knight Cancer Institute
National Cancer Institute (NCI)

Terminato

Gene Function in Bone Marrow Cells From Patients With Fanconi Anemia and From Healthy Participants

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); Miltenyi Biotec, Inc.

Completato

Trapianto di cellule staminali emopoietiche per il trattamento di pazienti affetti da anemia di Fanconi privi di donatore genotipicamente identico, mediante irradiazione corporea totale, ciclofosfamide e fludarabina

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
Fairview University Medical Center

Completato

Studio del trapianto allogenico di midollo osseo dopo ciclofosfamide e radioterapia in pazienti con anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
Dana-Farber Cancer Institute

Sconosciuto

Phase I Study of Amifostine in Patients With Bone Marrow Failure Related to Fanconi's Anemia

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
St. Jude Children's Research Hospital

Completato

Trapianto di cellule staminali parzialmente compatibili per pazienti con anemia aplastica grave refrattaria o citopenie refrattarie

Anemia, aplastica | Anemia di Diamond-Blackfan | Trombocitopenia amegacariocitica | Sindrome di Kostmann

Stati Uniti
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Boston Children's Hospital; Fred Hutchinson Cancer Center; Children's Hospital... e altri collaboratori

Completato

Trapianto di cellule staminali ematopoietiche per il trattamento di pazienti con anemia di Fanconi privi di donatore genotipicamente identico, utilizzando solo chemioterapia Citoriduzione con busulfano, ciclofosfamide e fludarabina

Leucemia | Sindrome mielodisplasica | Anemia aplastica

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Completato

TBI Dose De-escalation per l'anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Completato

Mobilizzazione e raccolta di cellule staminali del sangue periferico in pazienti con anemia di Fanconi utilizzando G-CSF e AMD3100

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
Medical College of Wisconsin
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Completato

Trapianto di cellule staminali emopoietiche per l'anemia di Fanconi (FA)

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Completato

Terapia genica per il trattamento dell'anemia di Fanconi di tipo C

Pancitopenia | Anemia di Fanconi

Stati Uniti
Boston Children's Hospital
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Children's Hospital Medical...

Completato

Trasferimento genico di cellule di midollo osseo in individui con anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
Neena Kapoor, M.D.

Ritirato

HSCT non correlato in pazienti con anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
Baylor College of Medicine
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine; University of Texas...

Terminato

Uso di Rft5-Dga per esaurire le cellule alloreattive per Pts con anemia di Fanconi dopo SCT aploidentico (RAFHAS)

ANEMIA DI FANCONI

Stati Uniti
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Ciclofosfamide nel trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo da donatore per anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi

Stati Uniti, Brasile
Jason Robert Gotlib
Celgene Corporation

Terminato

Pilot Lenalidomide in Adult Diamond-Blackfan Anemia Patients w/ RBC Transfusion-Dependent Anemia

Leucemia | Anemia | Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Leucemia mieloide acuta (AML)

Stati Uniti
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Studio del deferasirox nel sovraccarico di ferro da beta-talassemia che non può essere trattato con deferoxamina o anemie croniche

Sindromi mielodisplastiche | Sindrome di Fanconi | Anemia, aplastica | Beta-talassemia | Anemia, Diamante-Blackfan

Stati Uniti
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Sconosciuto

Uno studio clinico per valutare la sicurezza di RP-L102 in soggetti pediatrici con anemia di Fanconi sottotipo A

Fanconi Anemia Complementazione Gruppo A

Stati Uniti
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Amgen

Completato

Studio pilota di Etanercept (Enbrel) in bambini con anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...

Terminato

Regime di condizionamento anticorpale per il trapianto di cellule staminali da donatore allogenico di pazienti con anemia di Fanconi (Mafia)

Anemia di Fanconi | Anemia aplastica grave

Stati Uniti
Children's Hospital of Philadelphia

Reclutamento

Protocollo di accesso espanso che utilizza PBSC esaurito CD3+/CD19+ (ExpMACs)

Leucemia | Sindromi da insufficienza del midollo osseo | Immunodeficienze | Errori congeniti del metabolismo | Immunodisregolazione Poliendocrinopatia Enteropatia Sindrome legata all'X

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reclutamento

Recettore delle cellule T α/β TCD HCT in pazienti con anemia di Fanconi

Sindromi mielodisplastiche | Anemia di Fanconi | Anemia aplastica grave

Stati Uniti
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Pediatric Brain Tumor Consortium

Terminato

Uno studio sull'effetto del trapianto di cellule staminali del sangue dopo la sola chemioterapia in pazienti con anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi | Sindrome mielodisplastica (MDS) | Leucemia mieloide acuta (AML)

Stati Uniti
Bellicum Pharmaceuticals

Terminato

Studio sulla sicurezza dell'infusione di cellule T del donatore geneticamente modificato dopo il trapianto di cellule staminali per malattie non maligne

Emoglobinopatie | Linfoistiocitosi emofagocitica | Disturbi metabolici | Disturbi da immunodeficienza primaria | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Completato

Trapianto di cellule staminali per sindromi da insufficienza del midollo osseo

Anemia di Diamond-Blackfan | Sindrome di Shwachman-Diamond | Neutropenia di Kostmann

Stati Uniti
Boston Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Reclutamento

Registro e studio sulla sindrome di Shwachman Diamond (SDSR)

Sindrome di Shwachman-Diamond | Simile alla sindrome di Shwachman-Diamond

Stati Uniti
Gilead Sciences

Completato

Sindrome di Fanconi dovuta ad ARV in persone con infezione da HIV

Infezioni da HIV | Insufficienza renale | Sindrome di Fanconi | Malattie renali

Canada, Stati Uniti
Diane George

Attivo, non reclutante

Selezione di cellule staminali CD34+ (non maligne) per pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali allogeniche

Anemia falciforme | Emoglobinopatie | Neutropenia congenita grave | Anemia di Diamond-Blackfan | Anemia aplastica grave | Sindrome da attivazione dei macrofagi | Sindrome da insufficienza del midollo osseo | Trombocitopenia amegacariocitica | Sindrome del diamante di Schwachman | Sindromi da immunodeficienza... e altre condizioni

Stati Uniti
Porteus, Matthew, MD

Reclutamento

Trapianto di cellule staminali da donatore impoverito in bambini e adulti con anemia di Fanconi dopo essere stati condizionati con un regime contenente l'anticorpo JSP191

Anemia di Fanconi

Stati Uniti

Clinical Trials on Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo in United Kingdom

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