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Prove cliniche su Carenza di acidi grassi essenziali (EFAD)
Totale 352 risultati
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Genzyme, a Sanofi CompanyApprovato per il marketingMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti
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Andrea GropmanChildren's National Research InstituteCompletatoDeficit di ornitina transcarbamilasi
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Alexion PharmaceuticalsCompletatoCarenza di lipasi acida lisosomialeFrancia, Polonia, Regno Unito, Spagna, Messico, Tacchino, Giappone, Australia, Federazione Russa, Stati Uniti, Germania, Italia, Cechia, Argentina, Croazia
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Massachusetts General HospitalAlexion PharmaceuticalsSconosciutoMalattia da accumulo di esteri di colesterolo | Carenza di lipasi acida lisosomialeStati Uniti
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalCompletatoFenilchetonuria | Iperfenilalaninemia | Carenza di tetraidrobiopterinaRegno Unito
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Homology Medicines, IncIscrizione su invitoFenilchetonuria | Carenza di PAHStati Uniti
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PTC TherapeuticsCompletatoCarenza di BH4 | IperfenilalaninemiaStati Uniti
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Homology Medicines, IncTerminatoFenilchetonuria | Fenilchetonuria | Carenza di PAHStati Uniti
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Homology Medicines, IncTerminatoFenilchetonuria | Carenza di PAHStati Uniti
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalSconosciutoCarenza di PAH | Pku Fenilchetonuria
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Medical University of GrazTechnical University of Munich; Paracelsus Medical University; University of Graz; Graz University of Technology e altri collaboratoriReclutamentoInfiammazione | Obesità | Aterosclerosi | Fegato grasso | Carenza di adiponectinaAustria
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Institut de Recherches Cliniques de MontrealCanadian Institutes of Health Research (CIHR)ReclutamentoInfiammazione | Diabete di tipo 2 | Sensibilità/resistenza all'insulina | Acidi grassi, Omega-3Canada
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Assiut UniversityCompletatoDisfunzione cognitiva | Ipercolesterolemia | IperomocisteinemiaEgitto
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Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...ReclutamentoCarenza di lipasi acida lisosomialeItalia
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Enzyvant Therapeutics GmBHCompletatoMalattia di Farber | Malattia di Farber | Lipogranulomatosi di Farber | Deficit di ceramidasi acida | Deficit di ceramidasi | Deficit di N-Laurilsfingosina Deacilasi | Mutazione ASAH1Stati Uniti, Egitto, Canada, Italia, Tacchino, Argentina, Germania, India, Svezia
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2Stati Uniti, Francia, Olanda
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Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHTerminato
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2Olanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2Francia
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Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.CompletatoNefropatie diabetiche | IperomocisteinemiaMessico
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteSconosciutoImmunodeficienza combinata grave dell'adenosina deaminasi (ADA-SCID)Cina
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Central Hospital, Nancy, FranceNon ancora reclutamentoMalattia di Alzheimer | Omocistinemia
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Universidade Estadual de LondrinaCompletatoMalattia cardiovascolare | Emodialisi | Fallimento renale cronico | Uremia | IperomocisteinemiaBrasile
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Aeglea BiotherapeuticsCompletatoDeficit di arginasi I | IperargininemiaStati Uniti, Canada, Regno Unito, Portogallo
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Aeglea BiotherapeuticsCompletatoDeficit di arginasi I | IperargininemiaStati Uniti, Canada, Regno Unito, Portogallo
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratoriCompletatoMalattia di Wolmann | Malattia da accumulo di esteri di colesterolo | Deficit di acido colesteril estere idrolasi, tipo 2Stati Uniti
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Richard FryeAutism Discovery and Treatment FoundationReclutamentoEpilessia | Disturbi del neurosviluppo | Disturbo dello spettro autistico | Sindrome di Down | Encefalomiopatie mitocondriali | Sindrome neuropsichiatrica pediatrica ad esordio acuto | Carenza di folato cerebrale | Disturbo neuropsichiatrico autoimmune pediatrico associato a infezione da streptococcoStati Uniti
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoDeficit di tetraidrobiopterina | Iperfenilalaninemia, non fenilchetonuricaGermania, Stati Uniti
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Baylor College of MedicineCompletato
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Attivo, non reclutanteSindrome di Wiskott-Aldrich | SCID carente di ADAStati Uniti
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Georgetown UniversityCompletatoMalattia renale allo stadio terminale | IperomocisteinemiaStati Uniti
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Istanbul Medeniyet UniversityCompletatoEpilessia | Ictus ischemico | Iperomocisteinemia, trombotica, correlata alla CbsTacchino
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisReclutamentoPazienti pediatrici | Qualsiasi tipo di immunodeficienza combinata grave (SCID) | Trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche (HSCT) parzialmente incompatibile con HLAFrancia
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Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical UniversityRitirato
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University Hospital Inselspital, BerneTerminatoIpopituitarismo | Sensibilità all'insulina | Idrocortisone | Lipidi | Acidi grassi, non esterificatiSvizzera
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Hennepin Healthcare Research InstituteUniversity of Minnesota; Regions HospitalCompletatoFumare | Infiammazione | Chirurgia | Chirurgia--complicanze | Infezione della ferita | Lo stress ossidativo | Ferita | Frattura mandibolare | Fratture mandibolari | Carenza di vitamina C | Carenza di acido ascorbico | Complicazione della ferita | Ferita della pelle | Deiscenza della ferita | Frattura aperta della mandibola e altre condizioniStati Uniti
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Travere Therapeutics, Inc.Reclutamento
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, BrazilSospeso
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Baylor College of MedicineCompletatoDisturbi del ciclo dell'urea | Aciduria Argininosuccinica | Deficit di Argininosuccinato LiasiStati Uniti
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Ludwig-Maximilians - University of MunichCompletatoFenilchetonuria | Carenze nutrizionaliGermania
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Children's National Research InstituteNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)ReclutamentoEncefalopatia ipossico-ischemica | Disturbo del ciclo dell'urea | Acidemia organica | Disturbo dell'ossidazione degli acidi grassi | Malattia dell'urina dello sciroppo d'acero | Acidemia glutarica IStati Uniti
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoIperfenilalaninemia (HPA) da deficit di fenilchetonuria (PKU) o di tetraidrobiopterina (BH4)Svezia, Francia, Italia, Spagna, Germania, Olanda, Austria, Slovacchia, Portogallo
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University Children's Hospital, ZurichCompletatoFenilchetonuria | Carenza di OTC | Errori congeniti del metabolismo | Disturbo del ciclo dell'urea | Malattia dell'urina dello sciroppo d'acero | Acidemia metilmalonica | Aminoacidopatia | Misurazioni dei risultati riferiti dal pazienteSvizzera
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Travere Therapeutics, Inc.ReclutamentoOmocistinuria da deficit di CBSIrlanda, Qatar, Stati Uniti, Regno Unito
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University of Massachusetts, AmherstRitiratoLo stress ossidativo | BPCO | Carenza di tetraidrobiopterinaStati Uniti
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Alexion PharmaceuticalsCompletatoCarenza di lipasi acida lisosomiale | Malattia da accumulo di esteri di colesterolo (CESD)Stati Uniti, Regno Unito, Francia, Canada, Repubblica Ceca, Italia, Polonia, Svizzera
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Ritirato
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...TerminatoSteatosi epatica | Steatosi cardiacaStati Uniti
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Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis LaboratoriesCompletatoDisturbi del ciclo dell'urea, congeniti | Disturbo del ciclo dell'urea | Aciduria Argininosuccinica | Deficit di Argininosuccinato LiasiStati Uniti
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Aeglea BiotherapeuticsTerminatoOmocistinuria da deficit di cistationina beta-sintetasiStati Uniti, Regno Unito, Australia