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Prove cliniche su Malattie ereditarie da accumulo metabolico
Totale 61869 risultati
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Genzyme, a Sanofi CompanyCRL/MedinetTerminatoMalattia di Fabri | Malattia renale cronica, stadio IV (grave)Stati Uniti
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Translational Research Center for Medical Innovation...ReclutamentoMalattia da accumulo di lipidi neutriCina, Stati Uniti, Francia, Austria, Germania, Italia, Giappone, Olanda, Regno Unito
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University of MinnesotaReclutamentoInfiammazione | Lo stress ossidativo | Malattia di Gaucher di tipo IStati Uniti
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National Institute of Neurological Disorders and...Completato
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Ultragenyx Pharmaceutical IncCompletatoGSD1Olanda, Stati Uniti, Canada, Spagna
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State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratoriReclutamento
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Forge Biologics, IncNon ancora reclutamentoMalattia di KrabbeStati Uniti
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Forge Biologics, IncAttivo, non reclutanteMalattia di KrabbeStati Uniti
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Attivo, non reclutante
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Rabin Medical CenterGenzyme, a Sanofi CompanySconosciuto
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetAttivo, non reclutanteGangliosidosi infantile GM2 (disturbo)Canada
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Hospices Civils de LyonSconosciutoPatients Waiting for a Liver Transplant.Francia
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Children's Memorial Health Institute, PolandDepartment of Internal Medicine, Hypertension and Vascular Diseases, The Medical...Non ancora reclutamentoCarenza di glucosio 6 fosfatasiPolonia
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National Institute of Neurological Disorders and...CompletatoMucolipidosi di tipo IVStati Uniti
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National Taiwan University HospitalReclutamento
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Forge Biologics, IncReclutamento
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CENTOGENE GmbH RostockRitiratoMalattia di KrabbeEgitto, Germania, India, Sri Lanka
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PfizerNon più disponibileMalattia di GaucherStati Uniti, Israele
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratoriCompletatoMalattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandoff | Malattia di Tay Sachs ad esordio tardivoStati Uniti
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SanofiAttivo, non reclutanteMalattia di Gaucher di tipo III | Malattia di Gaucher di tipo ICanada, Argentina, Francia, Italia, Giappone, Federazione Russa, Spagna, Svezia, Tacchino, Regno Unito
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The Cooper Health SystemCompletatoLeucodistrofia metacromaticaStati Uniti
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Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAttivo, non reclutanteMalattie da accumulo lisosomiale | Leucodistrofia metacromaticaItalia
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire; Zymenex A/S; European Leukodystrophy AssociationCompletatoLeucodistrofia metacromaticaFrancia
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratoriTerminatoMalattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandoff | Gangliosidosi GM1 | Gangliosidosi GM2Stati Uniti
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ShirePharmaNet; Nextrials, Inc.RitiratoLeucodistrofia, cellula globoide
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityNon più disponibileLeucodistrofia metacromaticaStati Uniti
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesReclutamentoGangliosidosi | Malattie lisosomiali | GM1Stati Uniti
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Passage Bio, Inc.SospesoLeucodistrofia, cellula globoideStati Uniti, Brasile, Olanda, Regno Unito, Canada, Israele
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CENTOGENE GmbH RostockRitiratoSplenomegalia | EpatomegaliaGermania, India, Sri Lanka
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Nacuity Pharmaceuticals, Inc.Reclutamento
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Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...RitiratoG(M2) Ganglioside | Ganglioside della malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandhoff GangliosideStati Uniti, Canada
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Stanford UniversityReclutamento
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Stephanie CherquiIscrizione su invito
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Recordati Rare DiseasesCompletatoCistinosiBelgio, Francia, Regno Unito, Germania, Italia
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Hospices Civils de LyonCompletato
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University Hospital, GrenobleReclutamentoSchizofrenia | Disturbo metabolico ereditario del sistema nervosoFrancia
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)CompletatoMorbo di Parkinson | Malattia di GaucherStati Uniti
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AlexionReclutamentoMalattia di Wolmann | Malattia da accumulo di esteri di colesterolo | Carenza di lipasi acida lisosomiale | Deficit di acido colesteril estere idrolasi, tipo 2 | Carenza di lipasi acida | Carenza LIPA | Carenza di LALFrancia, Belgio, Stati Uniti, Spagna, Germania, Grecia, Israele, Italia, Slovenia, Regno Unito, Brasile, Canada, Danimarca, Australia, Croazia, Cechia, Irlanda, Messico, Olanda, Polonia, Portogallo, Arabia Saudita
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratoriReclutamentoGangliosidosi GM2 | Gangliosidosi GM1 | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandoff | Malattia di Tay-Sachs ad esordio tardivoStati Uniti
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Reclutamento
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University of California, San DiegoCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM); Cystinosis Research FoundationAttivo, non reclutanteMalattie da accumulo lisosomiale | CistinosiStati Uniti
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St. Jude Children's Research HospitalNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Assisi...CompletatoGalattosialidosiStati Uniti
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Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenCompletato
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceCompletato
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National Eye Institute (NEI)Completato
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Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-SimonTerminato
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Massachusetts General HospitalCompletatoMalattia di FabryStati Uniti
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University Hospital, RouenSconosciutoMalattia di Anderson-FabryFrancia
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SconosciutoMorbo di Parkinson | Malattia di GaucherStati Uniti
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ShireCompletatoLeucodistrofia metacromatica (MLD)Australia, Danimarca, Giappone, Francia, Germania