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Cerca studi clinici per: inborn errors
Totale 15908 risultati
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Assiut UniversityNon ancora reclutamento
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Jiangsu Atom Bioscience and Pharmaceutical Co.,...ReclutamentoGottaStati Uniti, Georgia, Australia, Guatemala, Taiwan
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JW PharmaceuticalReclutamentoGottaCorea, Repubblica di
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Katarzyna HolcmanReclutamentoAmiloidosi da transtiretinaPolonia
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BioMarin PharmaceuticalReclutamentoFenilchetonuria (PKU)Stati Uniti, Germania, Italia
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Qianfoshan HospitalReclutamentoAnemia da carenza di ferro della gravidanza | Malattia da accumulo di ferroCina
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RenJi HospitalWestlake TherapeuticsNon ancora reclutamento
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Central Hospital, Nancy, FranceNon ancora reclutamentoMalattia di Alzheimer | Omocistinemia
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Assiut UniversityNon ancora reclutamentoEsito clinico nella malattia di WILSON
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GeneCradle IncReclutamentoMalattia di Pompe a esordio infantileCina
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Massachusetts General HospitalReclutamento
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Jnana TherapeuticsReclutamentoFenilchetonuriaStati Uniti, Australia
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University Hospital Inselspital, BerneReclutamentoMalattie dei piccoli vasi cerebrali | Emorragia intracerebrale | CAA - Angiopatia amiloide cerebraleSvizzera
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ModernaTX, Inc.ReclutamentoAcidemia propionicaStati Uniti, Spagna, Olanda, Francia, Regno Unito, Australia, Canada, Italia
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Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...ReclutamentoMalattia di FabriItalia
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Odense University HospitalReclutamentoAterosclerosi | Ipercolesterolemia FamiliareDanimarca
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Centre Hospitalier Saint Joseph Saint Luc de LyonReclutamento
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Forge Biologics, IncReclutamento
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SanofiReclutamento
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Inozyme PharmaReclutamentoCalcificazione arteriosa generalizzata dell'infanzia | Rachitismo ipofosfatemico autosomico recessivo | Carenza di ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi1Stati Uniti, Regno Unito
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University of AberdeenNon ancora reclutamentoCancro | Anemia falciforme | Immunosoppressione | Errori congeniti del metabolismo | Trapianto d'organo | BPCO Asma
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University Hospital Inselspital, BerneReclutamentoAngiopatia amiloide cerebrale | Cadasil | Malattia cerebrovascolare dei piccoli vasi | CAA - Angiopatia amiloide cerebraleSvizzera
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Amydis Inc.National Institutes of Health (NIH); National Institute on Aging (NIA)Reclutamento
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Albina Nowak, MDNon ancora reclutamento
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.ICON plcReclutamento
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...Team SanfilippoReclutamentoSindrome di Sanfilippo | MPS3Stati Uniti
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University Medicine GreifswaldWuerzburg University Hospital; University of GöttingenReclutamento
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Mackay Memorial HospitalReclutamento
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Intellia TherapeuticsReclutamentoCardiomiopatia amiloide familiare correlata alla transtiretina (ATTR). | Polineuropatia amiloide familiare correlata alla transtiretina (ATTR). | Amiloidosi cardiaca da transtiretina wild-typeRegno Unito, Nuova Zelanda, Svezia
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiSanofiReclutamentoMalattia di FabriStati Uniti
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University Hospital, BordeauxReclutamentoDisabilità intellettuale | Fibrosi cistica | Neurodegenerazione con accumulo di ferro nel cervello (NBIA) | Difetto cardiaco congenito | Albinismo | Sindrome di Rubinstein-Taybi | Eterotopia nodulare periventricolareFrancia
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Shanton Pharma Co., Ltd.ReclutamentoGottaStati Uniti, Porto Rico
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e altri collaboratoriReclutamentoIperplasia surrenale congenita | Emofilia A | Emofilia B | Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Fibrosi cistica | Deficit di alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Malattia granulomatosa cronica | Malattia di Wilson | Neutropenia congenita grave | Deficit di ornitina transcarbamilasi e altre condizioniBelgio
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National Cancer Institute (NCI)ReclutamentoAnemia di Fanconi | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseoStati Uniti
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Immusoft of CA, Inc.ReclutamentoMucopolisaccaridosi IH/S | Mucopolisaccaridosi ISStati Uniti
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Novartis PharmaceuticalsReclutamentoIpercolesterolemia familiare eterozigote o omozigoteOlanda, Israele, Ungheria, Italia, Germania, Tacchino, Spagna, Stati Uniti, Francia, Norvegia, Federazione Russa, Sud Africa, Regno Unito, Canada, Svizzera, Brasile, Libano, Slovenia, Polonia, Taiwan, Malaysia
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Leiden University Medical CenterReclutamento
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Yonsei UniversityReclutamentoMalattia di FabriCorea, Repubblica di
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University Children's Hospital, ZurichReclutamentoDisturbi del ciclo dell'ureaSvizzera
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H. Lundbeck A/SReclutamentoIperplasia surrenale congenitaRegno Unito
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TakedaNon ancora reclutamento
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Purdue UniversityReclutamentoIntolleranza al lattosioStati Uniti
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Purdue UniversityReclutamentoIntolleranza al lattosioStati Uniti
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University of ManchesterManchester University NHS Foundation Trust; Great Ormond Street Hospital for... e altri collaboratoriReclutamento
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InventisBio Co., LtdReclutamento
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National Institutes of Health Clinical Center (CC)Reclutamento
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Purdue UniversityReclutamentoIntolleranza al lattosioStati Uniti
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.ReclutamentoMalattia di Pelizaeus-MerzbacherFrancia, Australia, Germania, Olanda
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Olatec Therapeutics LLCReclutamentoArtrite | Dolori articolari | Gotta | Infiammazione della gotta | Artrite gottosa | Infiammazione acuta della gotta | Attacco di gottaStati Uniti, Spagna, Francia
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ReclutamentoMalattia di Niemann-Pick di tipo C1 | Ceroidolipofuscinosi neuronale giovanile | Sindrome di Smith-Lemli-Opitz | Carenza di trasportatore di creatinaStati Uniti