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Cerca studi clinici per: Congenital T-cell Deficiency

Totale 19923 risultati

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Memorial Sloan Kettering Cancer Center; Fred Hutchinson Cancer Center

Reclutamento

HSCT per i pazienti con anemia di Fanconi che utilizzano la chemioterapia aggiustata per il rischio (RAFA)

Anemia di Fanconi | Sindrome mielodisplastica (MDS) | Leucemia mieloide acuta (AML) | Insufficienza midollare grave

Stati Uniti
Roswell Park Cancer Institute

Attivo, non reclutante

Fludarabina fosfato, ciclofosfamide, irradiazione corporea totale e trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di pazienti affetti da tumore del sangue

Leucemia mieloide acuta | Policitemia vera | Mielofibrosi | Leucemia Mielomonocitica Cronica | Macroglobulinemia di Waldenstrom | Leucemia linfoblastica acuta | Leucemia linfatica cronica | Leucemia mieloide acuta secondaria | Anemia falciforme | Sindrome mielodisplasica | Mieloma plasmacellulare | Malattia granulomatosa... e altre condizioni

Stati Uniti
Christopher Dvorak

Non più disponibile

Protocollo di accesso espanso (EAP) utilizzando il dispositivo CliniMACS® per il trapianto di cellule staminali da donatore aplocompatibile pediatrico

Leucemia mieloide acuta | Disturbi dei leucociti | Leucemia linfoblastica acuta | Leucemia mieloide cronica | Sindrome mielodisplasica | Citopenie | Immunodeficienza | Linfomi | Insufficienza del midollo osseo | Osteopetrosi | Emoglobinopatia | Anemia dovuta ad anomalia intrinseca dei globuli rossi

Stati Uniti
Roswell Park Cancer Institute
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Fludarabina fosfato, melfalan, irradiazione totale del corpo, trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di pazienti con cancro ematologico o disturbi da insufficienza del midollo osseo

Mielofibrosi primaria | Leucemia Mielomonocitica Cronica | Leucemia mieloide acuta ricorrente dell'adulto | Leucemia mielomonocitica giovanile | Linfoma a cellule B della zona marginale extranodale del tessuto linfoide associato alla mucosa | Linfoma a cellule B della zona marginale nodale | Linfoma... e altre condizioni

Stati Uniti
Roswell Park Cancer Institute

Completato

Fludarabina fosfato, melfalan e irradiazione total-body a basso dosaggio seguita da trapianto di cellule staminali del sangue periferico da donatore nel trattamento di pazienti con neoplasie ematologiche

Mielofibrosi primaria | Policitemia vera | Leucemia Mielomonocitica Cronica | Leucemia mieloide acuta ricorrente dell'adulto | Leucemia mielomonocitica giovanile | Linfoma a cellule B della zona marginale extranodale del tessuto linfoide associato alla mucosa | Linfoma a cellule B della zona marginale... e altre condizioni

Stati Uniti
Baylor College of Medicine
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine; University of Texas...

Terminato

Uso di Rft5-Dga per esaurire le cellule alloreattive per Pts con anemia di Fanconi dopo SCT aploidentico (RAFHAS)

ANEMIA DI FANCONI

Stati Uniti
Emory University

Completato

IMM 0212: Busulfano con fludarabina e globulina antitimocitica come terapia preparatoria per il trapianto di cellule staminali emopoietiche per il trattamento dell'immunodeficienza congenita grave delle cellule T

Immunodeficienza combinata grave | Malattie da immunodeficienza delle cellule T

Stati Uniti
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Non ancora reclutamento

Uno studio clinico di fase 2 per valutare l'efficacia della terapia genica per la carenza di piruvato chinasi

Carenza di piruvato chinasi

Spagna, Stati Uniti
IRCCS Ospedale San Raffaele

Non ancora reclutamento

Convalida di farmaci umani Bersaglio di farmaci riproposti e nuove terapie

Malattie Rare | Neovascolarizzazione corneale | Carenza di cellule staminali limbari | Aniridi | Cheratopatia neurotrofica | Pemfigoide cicatriziale oculare | Malattia del trapianto contro l'ospite oculare | Sindrome CEE
Vanderbilt University Medical Center
Aminu Kano Teaching Hospital; Murtala Muhammed Specialist Hospital

Non ancora reclutamento

Prevenzione della malnutrizione nei bambini affetti da anemia falciforme (PMC-SCD)

Malnutrizione | Anemia falciforme
Octapharma

Reclutamento

Studio di fase 3 sul concentrato IV di inibitore della C1 esterasi derivato dal plasma umano in pazienti con deficit congenito di C1-INH per il trattamento e la prevenzione pre-procedura degli attacchi acuti di angioedema ereditario

Angioedema ereditario acuto

Romania
Meyer Children's Hospital IRCCS

Reclutamento

Immunodeficienza e cancro: identificazione dei difetti congeniti del sistema immunitario alla base dei linfomi pediatrici

Immunodeficienza

Italia
Inozyme Pharma
GACI Global

Non ancora reclutamento

PROPEL: un registro prospettico osservazionale dei pazienti per valutare il deficit di ENPP1 e ABCC6

ATP-Binding Cassette Sottofamiglia C Membro 6 Carenza | Carenza di ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi 1
Universitas Sumatera Utara

Reclutamento

Il ruolo della tiamina dopo la chiusura transcatetere nei bambini con cardiopatia congenita con shunt da sinistra a destra

Difetto del setto atriale | Cardiopatia congenita | Pervietà del dotto arterioso | Difetto del setto ventricolare | Carenza di tiamina

Indonesia
Queen Fabiola Children's University Hospital

Reclutamento

Carenza di ferro nella cardiochirurgia pediatrica

Anemia da carenza di ferro | Malattie cardiache congenite nei bambini | Procedure cardiochirurgiche | Carenze di ferro

Belgio
Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to...

Non ancora reclutamento

Precisione del posizionamento dell'impianto per i pazienti con ricostruzione mandibolare utilizzando la navigazione dinamica e le guide statiche

Carenza mandibolare
Rolfs Consulting und Verwaltungs-GmbH (RCV)
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Reclutamento

Approccio genetico completo nell'identificazione genetica precoce dell'obesità (WEGIO)

Deterioramento cognitivo | Iperfagia | Obesità, Infanzia | Sindrome di Bardet-Biedl | Polidattilia | Retinopatia | Sindattilia | Carenza POMC

Germania
Richard Frye
Autism Discovery and Treatment Foundation

Reclutamento

Modelli di disturbi dello sviluppo neurologico

Epilessia | Disturbi del neurosviluppo | Disturbo dello spettro autistico | Sindrome di Down | Encefalomiopatie mitocondriali | Sindrome neuropsichiatrica pediatrica ad esordio acuto | Carenza di folato cerebrale | Disturbo neuropsichiatrico autoimmune pediatrico associato a infezione da streptococco

Stati Uniti
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
Erasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...

Reclutamento

RADeep Piattaforma epidemiologica europea multicentrica per i pazienti con diagnosi di disturbi di anemia rara (RAD) (RADeep)

Disturbi del metabolismo del ferro | Anemia falciforme | Talassemia | Emolitico; Anemia ereditaria dovuta a disordine enzimatico | Anemia dovuta a difetto della membrana | CDA | Anemia sideroblastica | Anemia aplastica costituzionale | Anemia ereditaria

Spagna
Grace Science, LLC

Reclutamento

Sicurezza ed efficacia della terapia genica GS-100 in pazienti con deficit di NGLY1

NGLY1 Carenza

Stati Uniti
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Reclutamento

Studio prospettico dei determinanti clinici, genomici, farmacologici, di laboratorio e dietetici dei disturbi del metabolismo delle pirimidine e delle purine

Malattia metabolica | Metabolismo purina-pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Immunodeficienza con iper-IgM, tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Sindrome da iper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia, emolitica, dovuta a deficit di UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Aciduria orotica | DHODH, OMIM *126064, Sindrome... e altre condizioni

Stati Uniti
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Imatinib aumenta l'attività di RUNX1 nei partecipanti con deficit di RUNX1 nella linea germinale

Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo | Disturbo piastrinico familiare con predisposizione alle neoplasie mieloidi

Stati Uniti
UK Kidney Association

Reclutamento

Registro Nazionale delle Malattie Renali Rare (RaDaR)

Vasculite | AL Amiloidosi | Sclerosi tuberosa | Malattia di Fabri | Cistinuria | Glomerulosclerosi focale segmentale | Nefropatia da IgA | Sindrome di Bartter | Aplasia eritroide pura | Nefropatia membranosa | Sindrome emolitico-uremica atipica | Rene policistico autosomico dominante | Cistinosi | Nefronoftisi | BK Nefropatia e altre condizioni

Regno Unito
Cairo University

Reclutamento

Effetti del blocco gemellare fisso modificato rispetto al blocco gemellare rimovibile su pazienti in crescita di classe scheletrica 2 con deficit mandibolare

Malocclusione | Angolo Classe II | Mandibola piccola

Egitto
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Institutes of Health (NIH)

Reclutamento

Ruolo dell'acetaldeide nello sviluppo del cancro orale

Anemia di Fanconi | Carcinoma del cavo orale | Carcinoma correlato all'alcol

Stati Uniti
Rambam Health Care Campus

Reclutamento

Valutazione della risposta al broncodilatatore nei pazienti con bronchiectasie

Bronchiectasie | Fibrosi cistica | Bronchiolite obliterante | Discinesia ciliare primaria | Immunodeficienza primaria

Israele
University of Minnesota

Reclutamento

Trattamento di LSCD con DM

Carenza di cellule staminali limbari | Aniridia congenita

Stati Uniti
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Non ancora reclutamento

Studio osservazionale di follow-up di trapianti aploidentici nella malattia di Fanconi (HAPLO-FANCONI)

Sindrome di Fanconi
Menzies School of Health Research
PATH; Indonesia University; Institute of Tropical Medicine, Belgium; UNITAID; Burnet... e altri collaboratori

Reclutamento

Breve Corso Primaquine per la Cura Radicale della Malaria da P. Vivax - Indonesia (SCOPE)

Vivax Malaria | Carenza di G6PD

Indonesia
Macfarlane Burnet Institute for Medical Research...
PATH; UNITAID; University of Melbourne; Menzies School of Health Research; Medicines... e altri collaboratori

Reclutamento

Corso Breve Primaquine per la Cura Radicale di P. Vivax - Papua Nuova Guinea (SCOPE)

Vivax Malaria | Carenza di G6PD

Papua Nuova Guinea
Laboratoires Vivacy

Reclutamento

Studio di un nuovo gel a base di acido ialuronico per la carenza di volume nella parte centrale del viso (FaceHyal) (FaceHyal)

Invecchiamento | Estetica | Carenza di volume nella parte centrale del viso

Francia
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e altri collaboratori

Reclutamento

Baby Detect: screening genomico neonatale

Iperplasia surrenale congenita | Emofilia A | Emofilia B | Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Fibrosi cistica | Deficit di alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Malattia granulomatosa cronica | Malattia di Wilson | Neutropenia congenita grave | Deficit di ornitina transcarbamilasi e altre condizioni

Belgio
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Definizione della storia naturale del carcinoma a cellule squamose nell'anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Stati Uniti
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...

Reclutamento

Spettroscopia funzionale nel vicino infrarosso (fNIRS) combinata con spettroscopia di correlazione diffusa (DCS) nella malattia neurocognitiva rispetto ai controlli neurotipici sani

Malattia di Niemann-Pick di tipo C1 | Ceroidolipofuscinosi neuronale giovanile | Sindrome di Smith-Lemli-Opitz | Carenza di trasportatore di creatina

Stati Uniti
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
NeoImmune Tech

Non ancora reclutamento

Uno studio a braccio singolo, aumento della dose di IL-7 umana ricombinante a lunga durata d'azione (NT-I7, Efineptakin Alfa) per linfopenia CD4 idiopatica

Linfopenia CD4 idiopatica

Stati Uniti
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Reclutamento

Alimentazione a tempo limitato per ridurre l'infiammazione nell'anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
University of Thessaly

Non ancora reclutamento

Stress ossidativo, disturbi del metabolismo dei carboidrati e carenza di G6PD

Lo stress ossidativo | Disturbo del metabolismo dei carboidrati | Carenza di G6PD
LMU Klinikum
University of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...

Reclutamento

Registro globale e studio di storia naturale per i disturbi mitocondriali

Malattie mitocondriali | MDS | Miopatie mitocondriali | Sindrome MELAS | MEDIO | Sindrome di Kearns-Sayre | Sindrome MERRF | Sindrome di Bart | Sindrome di Leigh | MNGIE | LON | Sindrome di Pearson | Sindrome NARP | Carenza di coenzima Q10 | SANDO | SCA | MIRAS | CPEO

Austria, Germania, Italia
Orlando Health, Inc.
University of Central Florida; Limbitless Solutions

Non ancora reclutamento

Valutazione dei dispositivi protesici mioelettrici stampati in 3D nei bambini con deficit congenito dell'arto superiore

Anomalie congenite | Deformità degli arti, congenite | Deformità degli arti superiori, congenite

Stati Uniti
University Hospital, Strasbourg, France

Reclutamento

Studio delle complicanze del fosfato di calcio indotte dalla somministrazione di integratori di ferro EV in pazienti con malattia di Rendu-Osler (OS-LERETRO)

Malattia di Rendù Osler

Francia
University of Texas Southwestern Medical Center
Cure SPG50

Reclutamento

Melpida: virus adeno-associato ricombinante (sierotipo 9) che codifica un transgene AP4M1 umano ottimizzato per il codone (hAP4M1opt)

Microcefalia | Spasticità, muscolo | Ritardo della crescita | Deficit intellettuale | SPG50 | Paraplegia spastica

Stati Uniti
University of Minnesota

Reclutamento

Studio di storia naturale per i disturbi della riparazione del DNA

Disturbo della riparazione del DNA | Xeroderma pigmentoso | Sindrome di Cockayne | Tricotiodistrofia

Stati Uniti
QOL Medical, LLC

Reclutamento

Prova di 7 giorni di Sucraid per alleviare i sintomi CSID in soggetti con livelli di saccarasi bassi, moderati e normali

Deficit congenito di saccarasi-isomaltasi | CSID | Deficit di saccarasi isomaltasi

Stati Uniti
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Reclutamento

Trattamento prenatale dell'infezione congenita da citomegalovirus con letermovir rispetto a valaciclovir (CYMEVAL3-step2)

Donne incinte | Feti infetti da CMV

Francia
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Institutes of Health (NIH)

Reclutamento

Uno studio clinico di fase IIa randomizzato, in doppio cieco su naprossene o aspirina per l'intercettazione immunitaria del cancro nella sindrome di Lynch

Cancro colorettale | Sindrome di Lynch | Cellule T

Stati Uniti
Eva Morava-Kozicz
Children's Hospital of Philadelphia; Seattle Children's Hospital

Non ancora reclutamento

Valutare l'effetto dell'integrazione orale di GlcNAc nei pazienti con carenza di NGLY1

NGLY1 Carenza

Stati Uniti
Clinuvel Europe Limited

Reclutamento

Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'afamelanotide nei pazienti con xeroderma pigmentoso C e V

Xeroderma pigmentoso

Belgio, Spagna
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...

Reclutamento

Trapianto di cellule ematopoietiche aploidentiche mediante deplezione di TCR Alpha/Beta e CD19 (HAPLOTAB)

Sindromi mielodisplastiche | Malattie da immunodeficienza primaria | Emoglobinopatie | Leucemia mieloide cronica | Citopenia | Anemia aplastica grave | Sindrome da insufficienza del midollo osseo | Leucemia mieloide acuta in remissione | Linfoistiocitosi emofagocitiche | Leucemia linfoblastica acuta in remissione e altre condizioni

Stati Uniti
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Reclutamento

Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Mitapivat nei partecipanti pediatrici con deficit di piruvato chinasi (PKD) che non sono trasfusi regolarmente, seguito da un periodo di estensione di 5 anni (ACTIVATE-Kids)

Carenza di piruvato chinasi pediatrica | Anemia emolitica pediatrica

Stati Uniti, Spagna, Germania, Olanda, Canada, Francia, Israele, Svizzera, Italia
Clinuvel Europe Limited

Reclutamento

Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'afamelanotide nei pazienti con xeroderma pigmentoso (XP)

Xeroderma pigmentoso

Germania

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