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Cerca studi clinici per: Inherited Bone Marrow Failure Syndrome

Totale 75583 risultati

National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Imatinib aumenta l'attività di RUNX1 nei partecipanti con deficit di RUNX1 nella linea germinale

Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo | Disturbo piastrinico familiare con predisposizione alle neoplasie mieloidi

Stati Uniti
UK Kidney Association

Reclutamento

Registro Nazionale delle Malattie Renali Rare (RaDaR)

Vasculite | AL Amiloidosi | Sclerosi tuberosa | Malattia di Fabri | Cistinuria | Glomerulosclerosi focale segmentale | Nefropatia da IgA | Sindrome di Bartter | Aplasia eritroide pura | Nefropatia membranosa | Sindrome emolitico-uremica atipica | Rene policistico autosomico dominante | Cistinosi | Nefronoftisi | BK Nefropatia e altre condizioni

Regno Unito
Boston Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Reclutamento

Registro e studio sulla sindrome di Shwachman Diamond (SDSR)

Sindrome di Shwachman-Diamond | Simile alla sindrome di Shwachman-Diamond

Stati Uniti
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Reclutamento

Uno studio di fase I/II, di aumento della dose intra-paziente dell'inibitore selettivo di GlyT1, Bitopertin per l'anemia Diamond-Blackfan refrattaria agli steroidi.

Anemia Diamond-Blackfan refrattaria agli steroidi (DBA)

Stati Uniti
Franziska Wachter
Harvard Clinical and Translational Science Center (Harvard Catalyst)

Reclutamento

Uno studio pilota per valutare la fattibilità della profilassi post-trapianto di cellule staminali ematopoietiche con decitabina in combinazione con filgrastim per bambini e giovani adulti affetti da LMA, MDS e neoplasie mieloidi correlate (MORE)

Leucemia mieloide acuta | Sindromi mielodisplastiche | MDS | Aml | Neoplasia mieloide | Neoplasie mieloidi | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Stati Uniti
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Definizione della storia naturale del carcinoma a cellule squamose nell'anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Stati Uniti
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e altri collaboratori

Reclutamento

Baby Detect: screening genomico neonatale

Iperplasia surrenale congenita | Emofilia A | Emofilia B | Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Fibrosi cistica | Deficit di alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Malattia granulomatosa cronica | Malattia di Wilson | Neutropenia congenita grave | Deficit di ornitina transcarbamilasi e altre condizioni

Belgio
Sohag University
Assiut University; Kyoto University

Reclutamento

Mutazioni e fenotipi di sindromi da insufficienza del midollo osseo ereditarie non classificabili

Sindrome BMF ereditaria

Egitto
Peter MacCallum Cancer Centre, Australia
National Health and Medical Research Council, Australia; University of Melbourne

Reclutamento

Diagnosi e caratterizzazione del fenotipo utilizzando la genomica in pazienti con insufficienza ereditaria del midollo osseo (studio IBMDx) (IBMDx)

Malattie ematologiche | Disordine piastrinico ereditario | Sindrome BMF ereditaria

Australia
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Reclutamento

Storia naturale delle sindromi da insufficienza del midollo osseo acquisite ed ereditarie

Anemia aplastica grave | Disturbi della biologia dei telomeri | Sindromi da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Stati Uniti
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Reclutamento

Registro nazionale francese dei fallimenti del midollo osseo (RIME)

Sindrome da insufficienza del midollo osseo

Francia
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Reclutamento

Coorte longitudinale nazionale delle malattie ematologiche (NICHE)

Linfoma | Leucemia mieloide acuta | Leucemia | Emofilia A | Emofilia B | Emofilia | Mieloma multiplo | Sindrome mielodisplasica | Trapianto di midollo osseo | MDS | Anemia aplastica | Disturbo della coagulazione | Mieloma multiplo | Mielomi, multipli | Leucemie, mieloide acuta | Leucemie mieloidi, acute | Emofilia Come | Emofilia... e altre condizioni

Cina
Paul Szabolcs

Reclutamento

Studio di raccolta dati di pazienti con disturbi non maligni sottoposti a UCBT, BMT o PBSCT con RIC (PRO-RIC)

Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo | Condizioni infiammatorie | Immunodeficienza primaria (PID) | Disturbi metabolici ereditari (IMD) | Anemie ereditarie

Stati Uniti
Children's Hospital of Philadelphia

Reclutamento

PSCT da donatore correlato non correlato e parzialmente compatibile con deplezione αβ del recettore delle cellule T (TCR) per i pazienti con BMF

Emoglobinuria parossistica notturna | Anemia aplastica acquisita | Sindromi da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Stati Uniti
Mayo Clinic

Reclutamento

Studio clinico sul cancro pre-mieloide e sull'insufficienza del midollo osseo

Neoplasie ematologiche | Malignità mieloide | Citopenia | Sindrome da insufficienza del midollo osseo | Citopenia clonale di significato indeterminato | Ematopoiesi clonale di potenziale indeterminato | Sindrome mielodisplastica a basso rischio | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo | Espansione clonale e altre condizioni

Stati Uniti
Children's Hospital of Philadelphia

Reclutamento

RIC a base di fludarabina per le sindromi da insufficienza del midollo osseo

Sindromi da insufficienza del midollo osseo

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reclutamento

Trapianto di cellule staminali emopoietiche per emoglobinopatie ad alto rischio

Anemia falciforme | Neutropenia congenita grave | Emoglobinuria parossistica notturna | Glanzmann Trombastenia | Sindrome di Shwachman-Diamond | Anemia Diamond Blackfan | Alfa o beta talassemia dipendente da trasfusione | Patologie ematologiche non maligne

Stati Uniti
Paul Szabolcs

Reclutamento

Condizionamento a intensità ridotta per disturbi non maligni sottoposti a UCBT, BMT o PBSCT (HSCT+RIC)

Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo | Condizioni infiammatorie | Immunodeficienza primaria (PID) | Disturbi metabolici ereditari (IMD) | Anemie ereditarie | Artrite idiopatica giovanile sistemica (sJIA)

Stati Uniti
Feinstein Institute for Medical Research
Diamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.

Reclutamento

Registro dell'anemia Diamond Blackfan (DBAR) (DBAR)

Anemia | Malattia del sangue

Stati Uniti
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Cancro nelle sindromi da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Anemia di Fanconi | Discheratosi congenita | Anemia Diamond Blackfan | Sindrome di Shwachman-Diamond | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo, anemia aplastica

Stati Uniti
Roswell Park Cancer Institute

Attivo, non reclutante

Fludarabina fosfato, ciclofosfamide, irradiazione corporea totale e trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di pazienti affetti da tumore del sangue

Leucemia mieloide acuta | Policitemia vera | Mielofibrosi | Leucemia Mielomonocitica Cronica | Macroglobulinemia di Waldenstrom | Leucemia linfoblastica acuta | Leucemia linfatica cronica | Leucemia mieloide acuta secondaria | Anemia falciforme | Sindrome mielodisplasica | Mieloma plasmacellulare | Malattia granulomatosa... e altre condizioni

Stati Uniti
Bellicum Pharmaceuticals

Terminato

Studio sulla sicurezza dell'infusione di cellule T del donatore geneticamente modificato dopo il trapianto di cellule staminali per malattie non maligne

Emoglobinopatie | Linfoistiocitosi emofagocitica | Disturbi metabolici | Disturbi da immunodeficienza primaria | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Stati Uniti
University of Florida
Live Like Bella Pediatric Cancer Research

Completato

Regime di condizionamento per il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche

Immunodeficienza variabile comune | Immunodeficienza combinata grave | Anemia falciforme | Sindrome di Huller | Malattia granulomatosa cronica | Talassemia | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Adrenoleucodistrofia | Malattia linfoproliferativa legata all'X | Anemia Diamond Blackfan | Sindrome da insufficienza del... e altre condizioni

Stati Uniti
Northwell Health

Terminato

Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Sotatercept negli adulti con anemia Diamond Blackfan dipendente dalle trasfusioni (ACE-011-DBA)

Anemia Diamond Blackfan

Stati Uniti
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) e altri collaboratori

Completato

Treosulfan e fludarabina fosfato prima del trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di pazienti con malattie ereditarie non maligne

Malattie ematologiche e linfocitarie non neoplastiche

Stati Uniti
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Terminato

Fludarabina fosfato, ciclofosfamide e irradiazione total-body seguita da trapianto di midollo osseo da donatore e ciclofosfamide, micofenolato mofetile, tacrolimus e sirolimus nel trattamento di pazienti con disturbi da immunodeficienza primaria o disturbi ereditari non cancerosi

Disordine genetico | Anemia aplastica grave | Sindrome da immunodeficienza

Stati Uniti
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Completato

Alemtuzumab, fludarabina fosfato e irradiazione total-body seguita da trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di pazienti con immunodeficienza o altre malattie ereditarie non maligne

Sindrome da immunodeficienza | Diagnosi non tumorale

Stati Uniti
Emory University

Completato

Trapianto di midollo osseo con Abatacept per malattie non maligne

Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Sindrome di Huller | Malattia granulomatosa cronica | Neutropenia congenita grave | Linfoistiocitosi emofagocitica | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Anemia di Diamond-Blackfan | Anemia aplastica grave | Glanzmann Trombastenia | Sindrome di Shwachman-Diamond | Talassemia Maggiore e altre condizioni

Stati Uniti
Roswell Park Cancer Institute

Completato

Fludarabina fosfato, melfalan e irradiazione total-body a basso dosaggio seguita da trapianto di cellule staminali del sangue periferico da donatore nel trattamento di pazienti con neoplasie ematologiche

Mielofibrosi primaria | Policitemia vera | Leucemia Mielomonocitica Cronica | Leucemia mieloide acuta ricorrente dell'adulto | Leucemia mielomonocitica giovanile | Linfoma a cellule B della zona marginale extranodale del tessuto linfoide associato alla mucosa | Linfoma a cellule B della zona marginale... e altre condizioni

Stati Uniti
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Terminato

Alefacept e trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche

Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Talassemia | Neutropenia congenita grave | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Anemia di Diamond-Blackfan | Anemia aplastica grave | Glanzmann Trombastenia | Carenza di adesione leucocitaria | Discheratosi congenita | Sindrome di Chediak-Higashi | Malattia cronico-granulomatosa | Sindrome di Schwachman-Diamond

Stati Uniti
Children's Hospital Los Angeles
Lucile Packard Children's Hospital

Terminato

Trapianto di cellule staminali emopoietiche correlate (HSCT) per malattie genetiche delle cellule del sangue

Malattie metaboliche | Trapianto di cellule staminali | Malattia granulomatosa cronica | Trapianto di midollo osseo | Talassemia | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Malattie genetiche | Trapianto di cellule staminali del sangue periferico | Pediatria | Anemia di Diamond-Blackfan | Trapianto allogenico | Deficienza... e altre condizioni
Novartis

Completato

Valutazioni con risonanza magnetica (MRI) del carico di ferro del cuore e del fegato in pazienti con sovraccarico di ferro indotto da trasfusioni

Sindromi mielodisplastiche | Emoglobinopatie | Anemia di Diamond-Blackfan | Sovraccarico di ferro trasfusionale | Altra anemia ereditaria o acquisita | Sindrome DMP | Altre anemie rare

Australia
National Center for Research Resources (NCRR)
James Whitcomb Riley Hospital for Children

Completato

Studio pilota di fase II sul fattore stimolante le colonie di granulociti per le sindromi da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Trombocitopenia | Discheratosi congenita | Anemia di Fanconi | Sindrome di Shwachman
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...
Janssen Research & Development, LLC

Non ancora reclutamento

Darzalex Faspro (Daratumumab e Hyaluronidase-fihj) prima della desensibilizzazione standard e del trapianto allogenico di cellule staminali del sangue periferico in pazienti adulti ad alto rischio di fallimento primario del trapianto secondario ad anticorpi specifici del donatore

Linfoma | Mieloma multiplo | Linfoma di Hodgkin | Mielofibrosi | Linfoma non Hodgkin | Leucemia mieloide cronica | Neoplasie ematologiche | Anemia aplastica | Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Leucemia mieloide acuta (AML) | Rigetto del trapianto di midollo osseo | Leucemia linfoblastica acuta (LLA), adulto
National Cancer Institute (NCI)

Non ancora reclutamento

Pacritinib, un inibitore della chinasi di CSF1R, IRAK1, JAK2 e FLT3, in adulti e partecipanti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con sindromi mielodisplastiche o neoplasie mielodisplastiche/mieloproliferative

Sindromi mielodisplastiche

Stati Uniti
Peking University People's Hospital

Non ancora reclutamento

Sirolimus+Abatacept+Micofenolato Mofetile per la profilassi di aGVHD in pazienti sottoposti a Haplo-HSCT che sono intolleranti agli inibitori della calcineurina

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia acuta | Anemia aplastica grave
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
Erasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...

Reclutamento

RADeep Piattaforma epidemiologica europea multicentrica per i pazienti con diagnosi di disturbi di anemia rara (RAD) (RADeep)

Disturbi del metabolismo del ferro | Anemia falciforme | Talassemia | Emolitico; Anemia ereditaria dovuta a disordine enzimatico | Anemia dovuta a difetto della membrana | CDA | Anemia sideroblastica | Anemia aplastica costituzionale | Anemia ereditaria

Spagna
University of Alabama at Birmingham

Non ancora reclutamento

Selezione CD34 utilizzando il CliniMACS Prodigy automatizzato

Sindromi mielodisplastiche | Mielofibrosi primaria | Antiriciclaggio | Tumori linfoidi | LMC | TUTTO

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Institutes of Health (NIH)

Reclutamento

Ruolo dell'acetaldeide nello sviluppo del cancro orale

Anemia di Fanconi | Carcinoma del cavo orale | Carcinoma correlato all'alcol

Stati Uniti
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Non ancora reclutamento

Studio osservazionale di follow-up di trapianti aploidentici nella malattia di Fanconi (HAPLO-FANCONI)

Sindrome di Fanconi
Shandong Qilu Stem Cells Engineering Co., Ltd.
Second Affiliated Hospital of Zhengzhou University; The Second Affiliated Hospital... e altri collaboratori

Reclutamento

Studio clinico di UCB combinato con UC-MSC nel trattamento dei disturbi da insufficienza del midollo osseo

Disturbi da insufficienza del midollo osseo

Cina
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Reclutamento

Alimentazione a tempo limitato per ridurre l'infiammazione nell'anemia di Fanconi

Anemia di Fanconi

Stati Uniti
Thomas Jefferson University
AbbVie

Reclutamento

Valutazione di Navitoclax dopo il fallimento dei trattamenti standard di Azacitidina o Decitabina e Venetoclax in pazienti con sindrome mielodisplastica aggressiva

Sindrome mielodisplasica | Sindrome mielodisplastica ricorrente | Sindrome mielodisplastica refrattaria

Stati Uniti
The First Affiliated Hospital of Soochow University

Reclutamento

L'uso di Eltrombopag Post HSCT in BMFS

Complicazioni del trapianto di cellule staminali

Cina
Hugh Taylor

Reclutamento

Mobilizzazione di cellule staminali derivate dal midollo osseo per il trattamento dell'endometrio anormale

Sindrome di Ashermann | Fallimento di impianto ricorrente | Endometrio atrofico

Stati Uniti
Centre Leon Berard

Reclutamento

Studio di fattibilità per valutare un programma di attività fisica adattato in bambini, adolescenti e giovani adulti che necessitano di trapianto di cellule staminali emopoietiche (EVAADE)

Sindromi mielodisplastiche | Immunodeficienza combinata grave | Leucemia acuta | Neoplasie ematologiche | Emoglobinopatia nei bambini | Aplasia del midollo osseo

Francia
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...

Reclutamento

Trapianto di cellule ematopoietiche aploidentiche mediante deplezione di TCR Alpha/Beta e CD19 (HAPLOTAB)

Sindromi mielodisplastiche | Malattie da immunodeficienza primaria | Emoglobinopatie | Leucemia mieloide cronica | Citopenia | Anemia aplastica grave | Sindrome da insufficienza del midollo osseo | Leucemia mieloide acuta in remissione | Linfoistiocitosi emofagocitiche | Leucemia linfoblastica acuta in remissione e altre condizioni

Stati Uniti
Children's Hospital of Philadelphia
National Cancer Institute (NCI); University of Pennsylvania; City of Hope Medical... e altri collaboratori

Reclutamento

Allenamento fisico e prova di integrazione NR per migliorare la forma fisica nei sopravvissuti all'AYA HCT (IAMFIT)

Sindromi mielodisplastiche | Anemia aplastica | Leucemia linfoblastica | Sopravvissuti al cancro

Stati Uniti
Thomas Jefferson University

Reclutamento

Condizionamento a intensità ridotta per la prevenzione della mortalità correlata al trattamento nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche

Neoplasie a cellule emopoietiche e linfoidi | Leucemia mieloide acuta | Sindromi mielodisplastiche | Leucemia mieloide | Policitemia vera | Trombocitemia essenziale | Linfoma di Hodgkin | Mielofibrosi | Leucemia Mielomonocitica Cronica | Leucemia linfoblastica acuta | Leucemia linfatica cronica | Linfoma non Hodgkin e altre condizioni

Stati Uniti
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) e altri collaboratori

Reclutamento

Regime di condizionamento a base di treosulfan prima di un trapianto di sangue o di midollo osseo per il trattamento delle malattie da insufficienza del midollo osseo (BMT CTN 1904)

Trombocitopenia amegacariocitica congenita | Emoglobinuria parossistica notturna | Sindrome di Shwachman-Diamond | Sindrome da insufficienza del midollo osseo | Aplasia eritroide pura congenita | Anemia sideroblastica ereditaria | Neoplasia ematologica con mutazione germinale GATA2 | Neoplasia ematologica... e altre condizioni

Stati Uniti

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