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Cerca studi clinici per: Leber's hereditary optic neuropathy (LHON), quality of life, loss of independence, social life, fami

Totale 434357 risultati

Medical College of Wisconsin

Terminato

Terapia con diodi a emissione di luce nel vicino infrarosso (NIR-LED) per la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) (LHON)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Stati Uniti
GenSight Biologics

Completato

REALTA' Registro LHON (REALITY)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Stati Uniti, Francia, Italia, Spagna, Regno Unito
Huazhong University of Science and Technology
Shiyan Taihe Hospital

Attivo, non reclutante

Una singola iniezione intravitreale di rAAV2-ND4 per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Cina
Stealth BioTherapeutics Inc.

Completato

Uno studio che indaga la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della soluzione oftalmica topica di Elamipretide per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Stati Uniti
Mahidol University

Completato

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla curcumina nella neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Atrofia ottica, ereditaria, Leber

Tailandia
Argo Sante
GenSight Biologics

Completato

Valutazione dell'impatto della malattia e della disabilità visiva sulla qualità della vita e sulla perdita di indipendenza dei pazienti che vivono in Francia con neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) attraverso la raccolta di dati qualitativi e quantitativi

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Francia
Santhera Pharmaceuticals
European Vision Institute Clinical Research Network

Completato

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) Sondaggio sui casi storici

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Belgio, Francia, Danimarca, Italia, Slovenia
Santhera Pharmaceuticals

Completato

Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'Idebenone nel trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber (RHODOS)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Canada, Germania, Regno Unito
Santhera Pharmaceuticals

Completato

Studio sulla sicurezza dopo l'autorizzazione con Raxone nei pazienti affetti da LHON (PAROS)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Italia, Germania, Francia, Austria, Grecia, Olanda
Bin Li

Sconosciuto

Studio di efficacia della terapia genica per il trattamento dell'insorgenza acuta di LHON entro tre mesi (LHON)

LHON acuta | Insorgenza entro tre mesi | Insorgenza tra 3 e 6 mesi | Insorgenza tra 6 e 12 mesi | Insorgenza tra 12 e 24 mesi | Insorgenza tra 24 e 60 mesi | Insorgenza oltre i 60 mesi

Cina
Bin Li
Huazhong University of Science and Technology

Completato

Studio sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento rAAV2-ND4 della neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) (rAAV2-ND4)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Cina
GenSight Biologics

Completato

Valutazione della sicurezza della terapia genica nei pazienti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON).

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Francia
Edison Pharmaceuticals Inc

Non più disponibile

Somministrazione di emergenza di EPI-743 a un singolo paziente con neuropatia ottica ereditaria di Leber [LHON]

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Stati Uniti
Santhera Pharmaceuticals

Ritirato

Studio con Idebenone in pazienti con perdita cronica della vista dovuta a neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber
Santhera Pharmaceuticals

Completato

Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Raxone nei pazienti affetti da LHON (LEROS)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Stati Uniti, Regno Unito, Spagna, Polonia, Austria, Belgio, Bulgaria, Germania, Italia, Portogallo
Byron Lam
National Eye Institute (NEI)

Attivo, non reclutante

Studio sulla sicurezza di un vettore virale adeno-associato per la terapia genica della neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Stati Uniti
Santhera Pharmaceuticals

Completato

Indagine sulla casistica storica dei dati sull'acuità visiva di pazienti con neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Belgio, Olanda, Francia, Germania, Norvegia, Regno Unito, Italia
Avila Herbals

Sconosciuto

Valutazione della sicurezza e della farmacocinetica di Oleander 4X in volontari sani

Sintomi influenzali

Stati Uniti
Santhera Pharmaceuticals

Non più disponibile

Programma di accesso ampliato per Idebenone nei pazienti con neuropatia ottica ereditaria di Leber che hanno completato lo studio LEROS (US EAP LHON)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber
GenSight Biologics

Completato

Studio di efficacia di GS010 per il trattamento della perdita della vista da 7 mesi a 1 anno dall'esordio nella LHON dovuta alla mutazione ND4 (REVERSE) (REVERSE)

Ottica, Atrofia, Ereditaria, Leber

Regno Unito, Stati Uniti, Germania, Italia, Francia
GenSight Biologics

Attivo, non reclutante

Studio di efficacia e sicurezza dell'iniezione IVT bilaterale di GS010 in soggetti LHON a causa della mutazione ND4 fino a 1 anno (REFLECT)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Belgio, Spagna, Stati Uniti, Francia, Regno Unito, Taiwan, Italia
Neurophth Therapeutics Inc

Reclutamento

Sperimentazione clinica di terapia genica per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber associata a mutazioni ND1

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Cina, Stati Uniti
Wuhan Neurophth Biotechnology Limited Company

Reclutamento

Sperimentazione clinica di terapia genica per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber (GOLD)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Cina
GenSight Biologics

Completato

Studio di efficacia di GS010 per il trattamento della perdita della vista fino a 6 mesi dall'esordio nella LHON dovuta alla mutazione ND4 (RESCUE)

Ottica, Atrofia, Ereditaria, Leber

Regno Unito, Stati Uniti, Francia, Germania, Italia
Neurophth Therapeutics Inc

Attivo, non reclutante

[Prova di un dispositivo non approvato o autorizzato dalla FDA degli Stati Uniti]

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Stati Uniti
GenSight Biologics

Completato

RESCUE e REVERSE Follow-up a lungo termine (RESTORE)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Stati Uniti, Francia, Italia, Regno Unito, Germania
GenSight Biologics

Non più disponibile

EAP_GS010_paziente singolo

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (ottica, atrofia, ereditaria, Leber)
Horizon Pharma USA, Inc.

Terminato

Un'estensione a lungo termine dello studio RP103-MITO-001 (NCT02023866) per valutare le capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato (RP103) nei bambini con malattia mitocondriale ereditaria

Malattie mitocondriali

Stati Uniti
Region Stockholm
Karolinska Institutet

Iscrizione su invito

Diagnosi genetica negli errori congeniti del metabolismo

Epilessia | Malattie mitocondriali | Malattia del motoneurone | Malattia metabolica | LON | Epilessia nei bambini
Khondrion BV
Drug Research Unit Ghent, Belgium

Completato

Uno studio clinico con aumento della dose con KH176

Malattia mitocondriale | MELA | Sindrome di Leigh | LON | DNA mitocondriale tRNALeu(UUR) m.3243A

Belgio
Columbia University
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratori

Iscrizione su invito

Studio del campione di tessuto per i disturbi mitocondriali

Malattia mitocondriale | Disturbi mitocondriali | Melas | Kearns Sayer | NARP | MNGIE | LON | Sindrome da deplezione mitocondriale | Malattia di Leigh

Stati Uniti
Columbia University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Reclutamento

Registro dei pazienti e biorepository del North American Mitochondrial Disease Consortium (NAMDC) (NAMDC)

Malattie mitocondriali | Disturbi mitocondriali | Malattie genetiche mitocondriali | Disturbo dei complessi della catena respiratoria mitocondriale | Delezione e duplicazione del DNA mitocondriale

Stati Uniti, Canada
MD Stem Cells

Reclutamento

Studio II sul trattamento dell'oftalmologia con cellule staminali (SCOTS2)

Glaucoma | Degenerazione maculare legata all'età | Degenerazione maculare | Retinite pigmentosa | Neuropatia ottica ereditaria di Leber | Atrofia ottica | Cecità | Neuropatia ottica | Visione, Bassa | Malattia retinica | Malattia di Stargardt | Maculopatia | Retinopatia | Malattia del nervo ottico | Neuropatia ottica ischemica... e altre condizioni

Stati Uniti, Emirati Arabi Uniti
Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... e altri collaboratori

Reclutamento

Registro dei pazienti affetti da malattie rare e studio di storia naturale - Coordinamento delle malattie rare a Sanford (CoRDS)

Malattie mitocondriali | Retinite pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite eosinofila | Atrofia multisistemica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fistola anale | Atassia spinocerebellare di tipo 3 | Atassia di Friedrich | Malattia Kennedy | Malattia di Lyme | Linfoistiocitosi emofagocitica | Atassia spinocerebellare... e altre condizioni

Stati Uniti, Australia
Randy Kardon

Reclutamento

Nuove modalità non invasive per valutare la struttura e la funzione della retina

Neuropatia ottica ereditaria di Leber | Neuropatia ottica ischemica | Emianopsia | Occlusione dell'arteria retinica del ramo | Retinopatia acuta zonale occulta esterna

Stati Uniti
University of Miami
National Eye Institute (NEI)

Completato

Valutazione delle prestazioni visive e del compito

Glaucoma | Degenerazione maculare | Degenerazione retinica | Neuropatia ottica | Sospetto di glaucoma | Disturbo delle vie visive

Stati Uniti
Hôpital Necker-Enfants Malades
European Georges Pompidou Hospital; CLAIROP

Completato

Prova di Befizal® 200 mg per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber (Béfinohl)

Problemi di sicurezza | Efficacia, Sé

Francia
Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des...
Streetlab

Completato

Dinamica della pupilla e visione dei colori per il rilevamento delle malattie degli occhi (PupDyn)

Retinite pigmentosa | Neuropatia ottica ereditaria di Leber | Malattia di Stargardt

Francia
Horizon Pharma USA, Inc.

Completato

Studio in aperto con aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia di RP103 nella malattia mitocondriale (MITO-001)

Malattia mitocondriale ereditaria, inclusa la sindrome di Leigh

Stati Uniti
University Hospital, Angers

Sconosciuto

Prova della ciclosporina nella fase acuta della neuropatia ottica ereditaria di Leber (CICLO-NOHL)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Francia
Santhera Pharmaceuticals

Completato

RHODOS Follow-up Studio a visita singola (RHODOS-OFU)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Canada, Germania, Regno Unito
Quark Pharmaceuticals

Completato

Studio sulla sicurezza di una singola iniezione IVT di QPI-1007 nell'atrofia cronica del nervo ottico e nei pazienti NAION di recente insorgenza

Atrofia ottica | Neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica

Stati Uniti, Israele
LMU Klinikum
University of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...

Reclutamento

Registro globale e studio di storia naturale per i disturbi mitocondriali

Malattie mitocondriali | MDS | Miopatie mitocondriali | Sindrome MELAS | MEDIO | Sindrome di Kearns-Sayre | Sindrome MERRF | Sindrome di Bart | Sindrome di Leigh | MNGIE | LON | Sindrome di Pearson | Sindrome NARP | Carenza di coenzima Q10 | SANDO | SCA | MIRAS | CPEO

Austria, Germania, Italia
AstraZeneca

Reclutamento

Polineuropatia ereditaria da amiloidosi da transtiretina in pazienti con sindrome del tunnel carpale in Russia (LOCUS)

Sindrome del tunnel carpale | Amiloidosi | Polineuropatia | Amiloidosi ereditaria da transtiretina

Federazione Russa
CinPhloro Pharma, LLC

Reclutamento

Studio del medicinale di ricerca CIN-103 negli adulti con sindrome dell'intestino irritabile con diarrea predominante (IBS-D).

Sindrome dell'intestino irritabile con diarrea

Stati Uniti
NYU Langone Health

Non ancora reclutamento

Film sublinguale con dexmedetomidina per il trattamento ambulatoriale della crisi autonomica iperadrenergica in pazienti con disautonomia familiare

Disautonomia familiare

Stati Uniti
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Reclutamento

Uno studio su Avutometinib per persone con tumori solidi

Tumore solido | Neuroblastoma | Tumore solido, adulto | Tumore cerebrale primario | Carcinoma solido | Glioma di basso grado | Tumore del sistema nervoso centrale | Cancro refrattario | Tumore del SNC, adulto | Tumori del SNC | NF1 | Neurofibroma plessiforme | Tumore del SNC, infanzia | Gliomi delle vie ottiche | Mutazione...

Stati Uniti
UK Kidney Association

Reclutamento

Registro Nazionale delle Malattie Renali Rare (RaDaR)

Vasculite | AL Amiloidosi | Sclerosi tuberosa | Malattia di Fabri | Cistinuria | Glomerulosclerosi focale segmentale | Nefropatia da IgA | Sindrome di Bartter | Aplasia eritroide pura | Nefropatia membranosa | Sindrome emolitico-uremica atipica | Rene policistico autosomico dominante | Cistinosi | Nefronoftisi | BK Nefropatia e altre condizioni

Regno Unito
ECOG-ACRIN Cancer Research Group
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Valutazione dell'impatto dei fattori sociali e genetici sugli esiti nei sopravvissuti al cancro in adolescenti e giovani adulti

Linfoma di Hodgkin | Linfoma non Hodgkin

Stati Uniti
Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)

Reclutamento

L'effetto del videogioco sui bambini con febbre mediterranea familiare

FMF

Tacchino

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