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グリコーゲン貯蔵病 IXa1の臨床試験

合計7530件

Maastricht University Medical Center
Unilever R&D

完了

肝臓のグリコーゲンと脂肪の酸化

断食 | 脂肪肝、ノンアルコール | グリコーゲン枯渇 | 食事の時間

オランダ
University of Copenhagen

完了

ヒトの骨格筋におけるグリコーゲンの過剰補償はどのように調節されているか (Supercomp)

インスリン感受性 | グリコーゲン枯渇

デンマーク
Shanghai Gynecologic Oncology Group
Fudan University

完了

子宮頸がんに対する神経温存子宮全摘出術

子宮頸部腺癌 | 子宮頸部扁平上皮がん | IB1期の子宮頸部の悪性新生物 | ステージ IIA1 子宮頸がん

中国
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

積極的、募集していない

切除可能なステージ IA1 ～ IB3 の子宮頸がんの評価のための PET/MRI スキャン

IA期の子宮頸がん | IB期の子宮頸がん | ステージ IA1 子宮頸がん | ステージ IA2 子宮頸がん | IB1期の子宮頸がん | ステージ IB2 子宮頸がん | IB3期の子宮頸がん

アメリカ
Institut de Myologie, France

募集

神経筋障害患者における膝股関節駆動軟性外骨格の安全性と急性効果の評価 (Exo-NMD1)

筋ジストロフィー | ミトコンドリアミオパシー | 糖原病 | 特発性炎症性ミオパシー | 先天性ミオパシー

フランス
Institut de Myologie, France

募集

神経筋障害患者における下肢駆動ダーモスケルトンの安全性と急性効果の評価 (Exo-KGO1)

筋ジストロフィー | ミトコンドリアミオパシー | 糖原病 | 特発性炎症性ミオパシー | 先天性ミオパシー

フランス
PepsiCo Global R&D

完了

Accelerating Post-exercise Muscle Glycogen Resynthesis in Humans: Impact of Combined Nutrient Intake and Intermittent Pneumatic Compression or Heat Therapy

筋肉痛 | 筋肉の回復 | グリコーゲン枯渇

アメリカ
University Hospital, Montpellier
Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes; Institut du Cancer de Montpellier - Val d'Aurelle; Laboratoire...

募集

子宮頸がん手術中に放出された循環腫瘍細胞の研究 (CTC-COL)

子宮頸がん IB2 期 | 子宮頸がん IB1 期 | 子宮頸がんステージ IA1 | 子宮頸がん IA2期

フランス
Roswell Park Cancer Institute
National Cancer Institute (NCI)

募集

ステージ I ～ IIIB 肺がん患者の肺合併症を予防するための手術前の呼吸筋トレーニング

ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3 肺がん AJCC v8 | IB 期の肺がん AJCC v8

アメリカ
M.D. Anderson Cancer Center

募集

子宮頸部神経内分泌がん患者の腫瘍登録 (NeCTuR)

子宮頸部大細胞神経内分泌がん | 子宮頸部神経内分泌がん | 子宮頸部小細胞がん | 子宮頸部未分化がん | ステージ I 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IA 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IA1 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IA2 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IB 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IB1 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IB2 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ II 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA1 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA2 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ... およびその他の条件

アメリカ
M.D. Anderson Cancer Center

募集

肺がん予防のためのカナキヌマブ、Can-Prevent-Lung 試験

ステージ III 肺がん AJCC v8 | 肺癌 | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3 肺がん AJCC v8 | IB 期の肺がん AJCC v8 | ステージ IIIC 肺がん AJCC v8

アメリカ
Emory University
National Cancer Institute (NCI)

終了しました

ステージ I ～ IIIA の非小細胞肺癌の治療のためのシロリムスとデュルバルマブ

肺非小細胞がん | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3 肺がん AJCC v8 | IB 期の肺がん AJCC v8

アメリカ
University of California, San Francisco
Merck Sharp & Dohme LLC

引きこもった

ステージ I ～ IIIA の非小細胞肺癌患者の治療における手術前の化学療法の有無にかかわらずペムブロリズマブ

肺非小細胞がん | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3 肺がん AJCC v8 | IB 期の肺がん AJCC v8

アメリカ
M.D. Anderson Cancer Center

募集

IMPRINT-Lung研究、ステージI～IIの非小細胞肺がんまたは高リスク肺結節患者の肺がん予防におけるペムブロリズマブ

肺非小細胞がん | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3 肺がん AJCC v8 | IB 期の肺がん AJCC v8

アメリカ
Roswell Park Cancer Institute
National Comprehensive Cancer Network

募集

早期肺癌における患者の意思決定に情報を提供するための生活の質の介入

肺非小細胞がん | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3 肺がん AJCC v8 | IB 期の肺がん AJCC v8

アメリカ
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute

終了しました

遺伝性代謝蓄積症患者の同種幹細胞移植のためのモノクローナル抗体条件付け

遺伝性代謝蓄積症

アメリカ
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

終了しました

未治療の切除可能非小細胞肺癌の治療のための手術前のビントラフスプアルファ

ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | 切除可能な肺非小細胞がん | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3 肺がん AJCC v8 | IB 期の肺がん AJCC v8

アメリカ
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

募集

G6PC3欠損症による重度の先天性好中球減少症の治療薬としてのエンパグリフロジン

クローン病 | グリコーゲン代謝 | 炎症性腸疾患（IBD）

アメリカ
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

積極的、募集していない

治療中のステージ I ～ IV の非小細胞肺がんの女性における社会福祉とサポートの改善におけるオンライン心理社会的介入

ステージ IVA 肺がん AJCC v8 | ステージ IVB 肺がん AJCC v8 | ステージ III 肺がん AJCC v8 | ステージ IV 肺がん AJCC v8 | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3 肺がん AJCC v8 | IB 期の肺がん AJCC v8 | ステージ IIIC 肺がん... およびその他の条件

アメリカ
National Cancer Institute (NCI)
NRG Oncology

積極的、募集していない

リンパ節陽性ステージ IB2、II、IIIB、または IVA 子宮頸がん患者における免疫系活性化における化学放射線療法の前および/または併用のアテゾリズマブ

子宮頸部腺癌 | 子宮頸部腺扁平上皮がん | 子宮頸部扁平上皮がん | ステージ IB2 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ II 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA1 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA2 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIB 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIIB 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IVA 子宮頸がん AJCC v8

アメリカ
Ankara University
Alexion Pharmaceuticals

完了

全国ライソソーム酸性リパーゼ欠乏症研究 (LAL-D)

コレステリルエステル蓄積症

七面鳥
Ohio State University Comprehensive Cancer Center

完了

婦人科がんの女性の生活の質を改善するための放射線療法中の性的健康カウンセリング介入

III期子宮体がんAJCC v8 | ステージ IVA 子宮体がん AJCC v8 | 悪性女性生殖器系新生物 | ステージ I 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IA 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IA1 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IA2 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IB 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IB1 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IB2 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ II 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA1 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA2 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIB 子宮頸がん AJCC v8 およびその他の条件

アメリカ
University of Lausanne
University Hospital, Geneva

完了

モーリアック症候群：同位体法と遺伝子解析

糖尿病 | 低身長 | グリコーゲン沈着

スイス
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

積極的、募集していない

HPV関連ステージIB2-IVA子宮頸がんまたはステージII-IVA膣がんの参加者の治療におけるMRIガイド下小線源治療

ステージ IB2 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ II 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA1 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA2 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIB 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ III 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIIA 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIIB 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IVA 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IVA 膣がん AJCC v8 | ヒトパピローマウイルス関連がん | ヒトパピローマウイルス関連の子宮頸がん | ステージ II 膣がん... およびその他の条件

アメリカ
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

募集

手術不能再発非小細胞肺癌の治療のための NBTXR3 と放射線療法

ステージ III 肺がん AJCC v8 | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3 肺がん AJCC v8 | IB 期の肺がん AJCC v8 | ステージ IIIC 肺がん AJCC v8 | 切除不能な肺非小細胞がん | 再発肺非小細胞がん

アメリカ
University of Lausanne
University of Modena and Reggio Emilia

完了

N-アセチルノイラミン酸シンターゼ (NANS) 欠損症におけるシアル酸補充

N-アセチルノイラミン酸蓄積症

スイス, イタリア
Alexion Pharmaceuticals

完了

リソソーム酸性リパーゼ欠損症/コレステリルエステル蓄積症の表現型を有する患者の観察研究

リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | コレステロールエステル蓄積症（CESD）

アメリカ, イギリス, フランス, カナダ, チェコ共和国, イタリア, ポーランド, スイス
Mayo Clinic
National Cancer Institute (NCI)

積極的、募集していない

IB～IV期の菌状息肉症患者の治療におけるペムブロリズマブ

菌状息肉症 | セザリー症候群 | ステージ IB 菌状息肉症およびセザリー症候群 AJCC v8 | ステージ II 菌状息肉症およびセザリー症候群 AJCC v8 | ステージ IIA 菌状息肉症およびセザリー症候群 AJCC v8 | ステージ IIB 菌状息肉症およびセザリー症候群 AJCC v8 | ステージ III 菌状息肉腫およびセザリー症候群 AJCC v8 | ステージ IIIA 菌状息肉腫およびセザリー症候群 AJCC v8 | ステージ IIIB 菌状息肉腫およびセザリー症候群 AJCC v8 | ステージ IV 菌状息肉腫およびセザリー症候群 AJCC v8 | ステージ IVA1 菌状息肉症およびセザリー症候群... およびその他の条件

アメリカ
City of Hope Medical Center
National Cancer Institute (NCI)

完了

複雑ながんケアを提供する十分なサービスを受けていない集団の家族介護者

ステージ IVA 肺がん AJCC v8 | ステージ IVB 肺がん AJCC v8 | ステージ III 肺がん AJCC v8 | ステージ IV 肺がん AJCC v8 | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | 悪性女性生殖器系新生物 | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3 肺がん AJCC v8 | IB 期の肺がん AJCC v8 | ステージ... およびその他の条件

アメリカ
OHSU Knight Cancer Institute
Oregon Health and Science University; NovoCure Ltd.

終了しました

小細胞肺癌における脳転移を管理するための腫瘍治療野 (TTFields) 療法

ステージ IVA 肺がん AJCC v8 | ステージ IVB 肺がん AJCC v8 | ステージ III 肺がん AJCC v8 | ステージ IV 肺がん AJCC v8 | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | 進展期の肺小細胞がん | 限局期の肺小細胞がん | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3 肺がん AJCC v8 | IB 期の肺がん... およびその他の条件

アメリカ
University of California, San Francisco
Bristol-Myers Squibb Foundation

完了

アジア系アメリカ人のがん患者に情報を提供するための患者ポータルおよびナビゲーションプログラム

ステージ III 肺がん AJCC v8 | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | 悪性新生物 | ステージ III の結腸直腸がん AJCC v8 | IIIA 期の結腸直腸がん AJCC v8 | ステージ IIIB の結腸直腸がん AJCC v8 | ステージ IIIC の結腸直腸がん AJCC v8 | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3... およびその他の条件

アメリカ
City of Hope Medical Center
National Cancer Institute (NCI)

完了

手術または化学放射線療法を受ける非転移性または転移性頭頸部がんまたは肺がんの高齢患者とその介護者における高齢者および生活の質の評価

ステージ IVA 肺がん AJCC v8 | ステージ IVB 肺がん AJCC v8 | ステージ III 肺がん AJCC v8 | 転移性肺癌 | ステージ IV 肺がん AJCC v8 | 頭頸部がん | 肺癌 | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3 肺がん AJCC v8 | IB 期の肺がん AJCC v8 | ステージ... およびその他の条件

アメリカ
Consorci Sanitari de l'Alt Penedès i Garraf

募集

1 型糖尿病患者における代謝性肝疾患の有病率

肝疾患 | 1型糖尿病 | 非アルコール性脂肪肝疾患 | グリコーゲン肝障害

スペイン
Translational Research Center for Medical Innovation...

終了しました

TGCVおよびNLSD-Mに対するCNT-02の安全性に関する臨床研究

原発性トリグリセリド沈着性心筋血管症 (TGCV) | ミオパシーを伴う中性脂質蓄積症 (NLSD-M)

イタリア, 日本
University Hospital, Rouen
University Hospital, Caen

募集

タンデム質量分析法を用いたライソソーム蓄積症の体系的な新生児スクリーニングのパイロット研究 (LysoNeo)

リソソーム蓄積症 | 新生児スクリーニング

フランス
City of Hope Medical Center
National Cancer Institute (NCI)

募集

ステージ I ～ III の非小細胞肺がんまたは結腸直腸がんにおける自己管理サバイバーシップケア

肺非小細胞がん | ステージ III 肺がん AJCC v8 | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | ステージ III の結腸直腸がん AJCC v8 | IIIA 期の結腸直腸がん AJCC v8 | ステージ IIIB の結腸直腸がん AJCC v8 | ステージ IIIC の結腸直腸がん AJCC v8 | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3... およびその他の条件

アメリカ
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

積極的、募集していない

子宮頸部、膣および外陰部の異形成および癌患者における肛門異形成および肛門癌の有病率に関する生体試料の収集および検査

子宮頸部上皮内腫瘍形成 | 子宮頸部腺癌 | 特に明記されていない子宮頸部扁平上皮癌 | 膣腺癌 | 外陰上皮内腫瘍 | ステージ I 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IA 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IA1 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IA2 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IB 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IB1 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IB2 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ II 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA1 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ IIA2 子宮頸がん AJCC v8 | ステージ... およびその他の条件

アメリカ
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者

完了

Wolman/CESD 自然史チャートのレビューと縦断的なフォローアップ

ウォルマン病 | コレステロールエステル蓄積症 | 酸性コレステリルエステル加水分解酵素欠損症、2型

アメリカ
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

募集

肺、肉腫および結腸直腸病変の治療のためのマイクロ波アブレーションまたはウェッジ切除、ALLUME 研究

ステージ IVA 肺がん AJCC v8 | ステージ IVB 肺がん AJCC v8 | 肺非小細胞がん | ステージ III 肺がん AJCC v8 | ステージ IV 肺がん AJCC v8 | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | 転移性結腸直腸癌 | ステージ IV の結腸直腸がん AJCC v8 | ステージ IVA の結腸直腸がん AJCC v8 | ステージ IVB 結腸直腸がん AJCC v8 | IVC 期の結腸直腸がん AJCC v8 | ステージ... およびその他の条件

アメリカ
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

募集

放射線療法を受けているステージI〜IVの非小細胞肺がんまたは食道がんの患者とその介護者の身体能力と生活の質を改善するためのダイアディックヨガ介入

ステージ IVA 肺がん AJCC v8 | ステージ IVB 肺がん AJCC v8 | 肺非小細胞がん | ステージ III 肺がん AJCC v8 | ステージ IV 肺がん AJCC v8 | ステージ II 肺がん AJCC v8 | ステージ IIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIB 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | 食道癌 | ステージ I 肺がん AJCC v8 | ステージ IA1 肺がん AJCC v8 | ステージ IA2 肺がん AJCC v8 | ステージ IA3 肺がん AJCC v8 | IB 期の肺がん AJCC v8 | ステージ...

アメリカ
Maastricht University Medical Center

完了

ミオパチーを伴う中性脂質蓄積症（NLSDM）の2人の患者におけるフィブラート療法の効果 (NLSDM)

中性脂質蓄積症

オランダ
National Institute of Neurological Disorders and...

完了

原因不明の白質ジストロフィーの分類と原因

リソソーム蓄積症

アメリカ, フランス, イスラエル, オランダ
Alexion Pharmaceuticals

完了

リソソーム酸性リパーゼ欠損症の成人参加者におけるSBC-102（セベリパーゼアルファ）の安全性、忍容性および薬物動態

リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | コレステロールエステル蓄積症（CESD） | LAL欠損症

フランス, アメリカ, イギリス, チェコ
Lawson Health Research Institute
Sequana Medical N.V.

募集

血液透析患者における透析間腹膜限外濾過 (IPUF-HD)

血液透析 | 腹膜透析 | 透析中の末期腎疾患 | 非浸透性ナトリウム貯蔵

カナダ
Alexion Pharmaceuticals

完了

リソソーム酸性リパーゼ欠損症の成人被験者におけるSBC-102（セベリパーゼアルファ）の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するための延長研究

リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | LAL欠損症 | コレステロールエステル蓄積症（CESD）

フランス, イギリス, アメリカ, カナダ, チェコ
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... と他の協力者

招待による登録

早期チェック: 新生児の拡大スクリーニング

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件

アメリカ
Istanbul University
Biruni University

まだ募集していません

脂質蓄積症における日常生活活動と運動能力

脂質蓄積症

七面鳥
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...

募集

先天性コレステロール合成異常と関連疾患の研究

リソソーム蓄積症 | コレステロール代謝

アメリカ
Joanne Kurtzberg, MD
Aldagen

引きこもった

ライソソーム蓄積症に対する胎児臍帯血 (UCB) 移植 (IUHST-001)

リソソーム蓄積症 | 先天性代謝異常症

アメリカ
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

招待による登録

リソソーム蓄積症の遺伝学的研究

パーキンソン病 | ゴーシェ病 | リソソーム蓄積症

アメリカ

グリコーゲン貯蔵病 IXa1の臨床試験

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Singapore

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所