臨床試験を検索:Lysosomal storage disorders
合計145269件
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Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, Worcester積極的、募集していない
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University Children's Hospital, ZurichSanofi完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了スフィンゴミエリンリピドーシスアメリカ, アルゼンチン, オーストラリア, ベルギー, ブラジル, ブルガリア, チリ, フランス, ドイツ, イタリア, 日本, オランダ, ポルトガル, スペイン, チュニジア, 七面鳥, イギリス
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Orchard TherapeuticsOspedale San Raffaele積極的、募集していない
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REGENXBIO Inc.積極的、募集していない
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Spark Therapeutics積極的、募集していないリソソーム蓄積症 | 糖原病II型 | 糖原病2型 | ポンペ病(遅発性) | ポンペ病 | LOPD | 酸性マルターゼ欠損症アメリカ, カナダ, オランダ, フランス, デンマーク, ドイツ, イタリア, イギリス
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agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological Disorders and Stroke... と他の協力者終了しました
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Azafaros A.G.積極的、募集していないGM1 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ, ブラジル, フランス, ドイツ, イタリア, イギリス
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer Research完了一般的な可変免疫不全症 | 重度の複合免疫不全症 | かま状赤血球症 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 副腎白質ジストロフィー | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 骨髄不全症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | マンノシドーシス | 新生児の後天性好中球減少症 | 後天性貧血溶血 | 後天性血小板減少症アメリカ
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.完了ファブリー病オーストラリア, オランダ, イギリス, カナダ, チェコ, ノルウェー, スロベニア
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.完了ファブリー病アメリカ, デンマーク, ベルギー, イギリス, ノルウェー, イタリア, チェコ
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IntraBio Inc積極的、募集していない
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Greenwood Genetic Center完了ガラクトシアリドーシス | シアリドーシス | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | ベータマンノシドーシス | ムコリピドーシスⅡ | ムコリピドーシスⅢ | シンドラー病アメリカ
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.完了ファブリー病アメリカ, オランダ, ハンガリー, イギリス, チェコ, ノルウェー, スロベニア, スペイン, フィンランド, フランス, イタリア, スイス
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.完了
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Amicus Therapeutics完了ポンペ病(遅発性)アメリカ, オーストラリア, 大韓民国, 日本, 台湾, ベルギー, スロベニア, ニュージーランド, イギリス, フランス, アルゼンチン, カナダ, スペイン, ボスニア・ヘルツェゴビナ, ドイツ, スウェーデン, ハンガリー, オーストリア, ブルガリア, デンマーク, ギリシャ, イタリア, オランダ, ポーランド
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Manchester University NHS Foundation Trust完了
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Mandos LLC終了しましたニーマン・ピック病、C型アメリカ, オーストラリア, イギリス, 七面鳥, スイス, ドイツ, ニュージーランド, シンガポール, フランス
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Sanofi完了スフィンゴミエリンリピドーシスイタリア, チェコ, ベルギー, フランス, ポルトガル, 七面鳥, アメリカ, アルゼンチン, ブラジル, チリ, ドイツ, ルーマニア, スペイン
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.積極的、募集していない
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.積極的、募集していない
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National Organization for Rare DisordersFood and Drug Administration (FDA)積極的、募集していない
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.積極的、募集していない異染性白質ジストロフィー(MLD)アメリカ, カナダ, ベルギー, イスラエル, オランダ, イギリス, ドイツ, スペイン, 日本, ブラジル, アルゼンチン, フランス, ギリシャ, イタリア
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Freeline Therapeutics終了しました
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Takeda と他の協力者招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 異染性白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | 脳腱黄色腫症 | ムコ多糖症ⅣA | GM1 ガングリオシドーシス | ムコ多糖症VII | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | セロイド リポフスチン症、神経細胞、2 | ムコ多糖症Ⅲ-Bアメリカ
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Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust積極的、募集していない
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNet積極的、募集していない