GM1 강글리오시드증에 대한 임상 시험

뮤코다당증 II | 뇌 질환, 대사, 선천성 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 백질이영양증, 이색성 | 백질이영양증, 글로보이드 세포 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | 니만픽병 | 산필리포 점액다당류증

미국

근긴장성 이영양증 1형(DM1)

프랑스

근긴장성 이영양증 1형(DM1)

전신성 중증 근무력증(gMG)

미국

전신 중증 근무력증 | gMG

스페인, 이탈리아, 미국, 프랑스, 스위스, 세르비아, 일본, 네덜란드

폐 카르시노이드 종양 | 전이성 소화기계 신경내분비종양 G1 | 췌장 폴리펩티드 종양 | 제1형 다발성내분비선종양 | 췌장 글루카곤종 | 췌장 인슐린종 | 소마토스타틴 생성 신경내분비종양 | 재발성 소화기 신경내분비종양 G1 | 재발성 췌장 신경내분비 암종 | 국소소화계 신경내분비종양 G1 | 가스트린 생성 신경내분비종양

미국

폐 카르시노이드 종양 | 전이성 소화기계 신경내분비종양 G1 | 부신경절종 | 췌장 폴리펩티드 종양 | 췌장 글루카곤종 | 췌장 인슐린종 | 재발성 메르켈 세포 암종 | 소마토스타틴 생성 신경내분비종양 | IV기 메르켈 세포 암종 | 재발성 소화기 신경내분비종양 G1 | 재발성 췌장 신경내분비 암종 | 국소소화계 신경내분비종양 G1 | 가스트린 생성 신경내분비종양 | 갑상선 수질 암종 | III기 메르켈 세포 암종

미국

전이성 중장 신경내분비종양 | 절제 불가능한 중장 신경내분비종양 | 전이성 중장 신경내분비종양 G1 | 전이성 중장 신경내분비종양 G2

미국, 캐나다

전이성 소화계 신경내분비종양 | 간의 전이성 악성 신생물 | 췌장 신경내분비종양 G1 | 췌장 신경내분비종양 G2 | 소화기계 신경내분비종양 G1 | 소화기계 신경내분비종양 G2

미국

뮤코다당류증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코... 그리고 다른 조건

미국

뮤코다당류증 | 백질뇌증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코-마리-투... 그리고 다른 조건

미국

카르시노이드 종양 | 기능성 췌장 신경내분비종양 | 중급 폐 신경내분비 신생물 | 국소 진행성 췌장 신경내분비종양 | 국소적으로 진행된 절제 불가능한 소화기계 신경내분비종양 | 저등급 폐 신경내분비 신생물 | 전이성 소화계 신경내분비종양 | 전이성 소화기계 신경내분비종양 G1 | 전이성 췌장 신경내분비종양 | 전이성 흉선 신경내분비종양 | 신경내분비종양 | 비기능성 췌장 신경내분비종양 | 췌장 세로토닌 생성 신경내분비종양 | 절제 불가능한 흉선 신경내분비종양 | 국소적으로 진행된 폐 신경내분비 종양 | 전이성 폐 신경내분비종양 | 절제 불가능한 폐 신경내분비종양 | 국소적으로 진행된 소화계 신경내분비종양 그리고 다른 조건

미국

니만픽병 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 헐러-샤이에 증후군 | 헐러 증후군(MPS I) | 헌터 증후군(MPS II) | 산필리포 증후군(MPS III) | 크라베병(글로보이드 백질이영양증) | 부신백질이영양증(ALD 및 AMN) | Pelizaeus Merzbacher(PMD)

미국

혈청형 G1, G2, G3, G4, G9에 의한 영유아의 로타바이러스 위장염 예방

중국

카르시노이드 종양 | 카르시노이드 증후군 | 전이성 카르시노이드 종양 | 소화기계 신경내분비종양 G1

미국

소아 급성 단구성 백혈병(M5a) | 소아 급성 단구성 백혈병(M5b) | 성숙하지 않은 소아 급성 골수성 백혈병(M1) | 소아 급성 골수단구성 백혈병(M4) | 소아 급성 골수성 백혈병/기타 골수성 악성종양

미국

국소적으로 진행된 폐 신경내분비 종양 | 폐 신경내분비종양 | 전이성 폐 신경내분비종양 | 재발성 폐 신경내분비 종양 | 절제 불가능한 폐 신경내분비종양 | 진행성 폐 신경내분비종양 | 기능성 폐 신경내분비종양 | 폐 신경내분비 종양 G1 | 폐 신경내분비 종양 G2 | 전이성 폐 신경내분비 종양 | 기능하지 않는 폐 신경내분비종양 | 절제 불가능한 폐 신경내분비 종양

미국

자궁 암육종 | 재발성 나팔관 암종 | 재발성 난소 암종 | 재발성 원발성 복막암 | 재발성 자궁체부 암종 | 난소 자궁내막양 선암종 | 난소 장액성 암종 | 자궁내막 장액 선암종 | 폐 카르시노이드 종양 | 전이성 소화기계 신경내분비종양 G1 | 췌장 폴리펩티드 종양 | 진행성 성인 간세포 암종 | 절제 불가능한 국소성 성인 간암 | 재발성 성인 간 암종 | 성인 간세포 암종 | 난소 암육종 | IIIA기 나팔관암 | IIIA기 난소암 | IIIA기 원발성 복막암 | IIIB기 나팔관암 | IIIB기 난소암 | IIIB기 원발성 복막암 | IIIC기 나팔관암 | IIIC기 난소암 | IIIC기 원발성 복막암 | 4기 나팔관암 | IV기 난소암 | 4기... 그리고 다른 조건

미국, 캐나다

난치성 췌장 신경내분비 암종 | 췌장 신경내분비종양 G1 | 췌장 신경내분비종양 G2

미국

국소 진행성 췌장 신경내분비종양 | 췌장 신경내분비종양 G1 | 췌장 신경내분비종양 G2 | 췌장 비포마 | 췌장 가스트린종 | 진행성 췌장 신경내분비종양

미국, 캐나다

외반모지 | 할룩스 바루스 | Vicious Callus on M1

영국, 프랑스, 레바논

중급 폐 신경내분비 신생물 | 저등급 폐 신경내분비 신생물 | 기능성 췌장 신경내분비종양 | 진행성 소화기계 신경내분비종양 | 십이지장 신경내분비종양 G1 | 위 신경내분비종양 | 비기능성 췌장 신경내분비종양 | 흉선 신생물

미국

건강한 | 근긴장성 이영양증 2형 | 폼페병(후기 발병) | 척수근위축 3형 | 근긴장성 이영양증 1형(DM1) | 안면견갑상완 근이영양증 1 | 봉입체 근염, 산발성

독일

임신 | 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) | 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) | Ultomiris에 노출된 임신/산후 | 전신성 중증 근무력증(gMG) | 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)

성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 골수단구성 백혈병(M4) | 성인 적백혈병(M6a) | 성인 순수 적혈구 백혈병(M6b) | 속발성 급성 골수성 백혈병 | 치료받지 않은 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 급성 적백혈병(M6) | 소아 급성 거핵구성 백혈병(M7) | 소아 급성 단구성... 그리고 다른 조건

미국

재발성 자궁체 육종 | 재발성 신장 세포 암종 | 3기 신세포암 | 폐 카르시노이드 종양 | 4기 신세포암 | 재발성 소화기 신경내분비종양 G1 | 성인 고형 신생물 | IIIB기 자궁 육종 | IIIC기 자궁 육종 | IVA기 자궁 육종 | IVB기 자궁 육종

캐나다

재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 골수단구성 백혈병(M4) | 속발성 급성 골수성 백혈병 | 소아 급성 적백혈병(M6) | 소아 급성 거핵구성 백혈병(M7) | 소아 급성 단구성 백혈병(M5a) | 소아 급성... 그리고 다른 조건

미국, 캐나다, 호주

재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인... 그리고 다른 조건

미국

성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성... 그리고 다른 조건

미국

골수이형성증후군에 따른 다계통 이형성증을 동반한 급성골수성백혈병 | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 적백혈병(M6a) | 성인 순수 적혈구 백혈병(M6b) | 속발성 급성 골수성 백혈병 | 차도가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 전골수성 백혈병(M3) | T(15;17)(q22;q12)를 동반한 성인 급성...

미국

성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 적백혈병(M6a) | 성인 순수 적혈구 백혈병(M6b) | 차도가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(15;17)(q22;q12)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 호염기성 백혈병 | 성인 급성 호산구성 백혈병

미국

소아 급성 적백혈병(M6) | 소아 급성 거핵구성 백혈병(M7) | 소아 급성 단구성 백혈병(M5a) | 소아 급성 단구성 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 소아 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 소아 급성 골수성 백혈병(M1) | 소아 급성 골수단구성 백혈병(M4) | 재발성 소아기 급성 골수성 백혈병 | 소아 급성 호염기성 백혈병 | 소아 급성 호산구성 백혈병 | 소아 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 치료되지 않은 소아기 급성 골수성 백혈병 및 기타 골수성 악성종양

미국

재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성... 그리고 다른 조건

미국, 이스라엘

성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 골수단구성 백혈병(M4) | 성인 적백혈병(M6a) 그리고 다른 조건

미국

재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성... 그리고 다른 조건

미국

성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성... 그리고 다른 조건

미국

재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인... 그리고 다른 조건

미국

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미국

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미국

급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 골수단구성... 그리고 다른 조건

미국

성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 골수단구성 백혈병(M4) | 성인... 그리고 다른 조건

미국

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미국

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미국

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미국

재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를... 그리고 다른 조건

미국

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