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GM3 Synthase 결핍에 대한 임상 시험
총 10085 건
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DDC Clinic - Center for Special Needs Children알려지지 않은GM3 합성 효소 결핍
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들종료됨
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.완전한GM2 강글리오시드증 | GM1 강글리오시드증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | 고셔병, 제2형 | AB 변종 강글리오시드증 GM2미국, 스페인, 독일, 이탈리아, 벨기에, 브라질, 프랑스, 포르투갈, 스위스, 영국
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SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)모병강글리오시드증 | 갈락토시알리도증 | 시알리드증 | GM1 강글리오시드증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | Morquio B 질병 | Gm2-강글리오시드증, 변형 B1 | GM2 활성제 결핍독일
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Azafaros A.G.모집하지 않고 적극적으로GM1 강글리오시드증 | 테이삭스병 | 샌드호프병미국, 브라질, 프랑스, 독일, 이탈리아, 영국
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들모병
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...종료됨
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Baylor College of MedicineChildren's National Research Institute모병오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 카르바밀 인산염 합성효소 결핍증 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 시트룰린혈증 1 | ARGI 결핍 | ASL 결핍 | ASS 결핍 | NAGS 결핍미국
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Passage Bio, Inc.모집하지 않고 적극적으로GM1 강글리오시드증 | GM1 강글리오시드증, 유형 I | GM1 강글리오시드증, 유형 2 | 베타-갈락토시다아제-1(GLB1) 결핍미국, 캐나다, 영국, 칠면조, 브라질
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene Therapies모병강글리오시드증 | 리소좀 질환 | GM1미국
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West Kazakhstan Medical University모병오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 바이오티니다제 결핍 | 시트룰린혈증 | 글루타르산혈증 II형 | 아르기니노숙신산뇨증 | 메이플 시럽 소변 질환 | 원발성 카르니틴 결핍 | 호모시스틴뇨증 | 카르니틴 팔미토일트랜스퍼라제 II 결핍 | 아르기나제 결핍 | 초장쇄 Acyl-CoA 탈수소효소 결핍증 | 장쇄 3-히드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍 | 중쇄 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 티로신혈증 | 이소길초산혈증 | 카르니틴-아실카르니틴 트랜스로카제 결핍 | 글루타르산혈증 I형 | 프로피온산/메틸말론산혈증 | Carbamoyl Phosphate Synthetase... 그리고 다른 조건카자흐스탄
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University of Pittsburgh모병리소좀 축적병 | 백질이영양증 | 니만-픽 질병 | 배튼병 | 고셔병 | 크라베병 | 알파-만노시다증 | 골화석증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | GM1 강글리오시드증 | MPS I | MPS II | 사라지는 백질병 | 다중 설파타제 결핍증 | S-아데노실호모시스테인 가수분해효소 결핍증 | 퓨린 뉴클레오시드 포스포릴라아제 결핍증 | MLD | 모르퀴오병 | MPS IV | ALD | MPS III | GM3 강글리오시증 | PKAN | NP 결핍 | 간미국
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Polaris Group완전한
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Cytonet GmbH & Co. KG완전한오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 시트룰린혈증 | 카르바모일포스페이트 합성효소 I 결핍증독일
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)빼는우레아 순환 장애, 선천적 | 대사의 선천적 오류 | 프로피온산혈증 | 메틸말론산혈증 | 카르바밀 인산염 합성효소 결핍증
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University Hospital, ToursInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France완전한
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The Hospital for Sick ChildrenActelion완전한
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNet모집하지 않고 적극적으로
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Moscow Regional Research and Clinical Institute...종료됨
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)종료됨시트룰린혈증 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍증미국
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Nicholas Ah MewIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Boston Children's Hospital모병
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The First Hospital of Jilin UniversityNational Natural Science Foundation of China알려지지 않은
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Children's National Research InstituteActelion완전한
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University of British ColumbiaMedical University of Graz; Hospital de Clinicas de Porto Alegre알려지지 않은
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IntraBio Inc완전한
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University of PennsylvaniaPassage Bio, Inc.모병
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Heinrich-Heine University, Duesseldorf완전한
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The Hospital for Sick Children완전한
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Tehran University of Medical SciencesMashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical Sciences모병
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...모집하지 않고 적극적으로
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University of East Anglia완전한
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Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland Medical...빼는
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School... 그리고 다른 협력자들완전한메틸말론산혈증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | 프로피온산혈증, 유형 I 및/또는 유형 II | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증미국
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 산필리포 증후군 | GM1 강글리오시드증 | 구형 세포 백질이영양증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | I 세포 질병미국
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PATH완전한홍역 항체 혈청변환 | 풍진 항체 혈청전환 | 로타바이러스 기하 평균 역가(GMT) | 로타바이러스 면역글로불린 A(IgA) 혈청양성방글라데시
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한니만픽병 | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | GM1 강글리오시드증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 테이삭스병 | 샌드호프병미국
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National Cancer Institute (NCI)완전한치료받지 않은 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 전골수성 백혈병(M3) | 소아 급성 전골수성 백혈병(M3) | T(15;17)(q22;q12)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 치료되지 않은 소아기 급성 골수성 백혈병 및 기타 골수성 악성종양미국
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Azafaros A.G.모집하지 않고 적극적으로니만-픽병, C형 | GM2 강글리오시드증브라질
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Travere Therapeutics, Inc.모병
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Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)완전한성인 급성 전골수성 백혈병(M3) | 소아 급성 전골수성 백혈병(M3) | T(15;17)(q22;q12)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 골수성 백혈병미국
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University of Jena알려지지 않은
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Heinrich-Heine University, Duesseldorf완전한
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Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, Worcester모집하지 않고 적극적으로
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.모병전신 중증 근무력증 | gMG스페인, 이탈리아, 미국, 프랑스, 스위스, 세르비아, 일본, 네덜란드