혈우병 A, 선천성에 대한 임상 시험

진성 당뇨병 | 철분 대사 장애 | 시신경 위축 | 감각신경성 난청 | 혈소판 기능 장애 | 위십이지장 궤양

이스라엘

결절 맥락막 혈관병증 | Pseudoxanthoma Elasticum | 병적 근시 | 망막 혈관종 증식 | 코츠병 | 특발성 망막 모세혈관확장증 | 다발성 맥락막염 | 루베오시스 이리디스 | 폰 히펠 린다우병 | 최고의 VITELLIFORM 황반 이영양증, 다초점(장애)

미국

림프 증식 장애 | 평활근육종 | 줄기 세포 이식 합병증 | 고형 장기 이식 합병증 | 엡스타인-바 바이러스(EBV) 관련 질병 | EBV+ 이식 후 림프증식성 질환(EBV+ PTLD) | 동종 조혈 세포 이식 | EBV+ 육종 | EBV+ 원발성 면역결핍을 동반한 림프증식성 질환(EBV+ PID LPD) | EBV+ 후천성(비선천성) 면역결핍을 동반한 림프증식성 질환(EBV+ AID LPD) | EBV+ 중추신경계 이식후 림프증식성 질환(EBV+ CNS PTLD)

미국, 오스트리아, 벨기에, 프랑스, 이탈리아, 스페인, 영국

근위축성 측삭 경화증 | 원발성 측삭 경화증 | 전측두엽 치매 | 진행성 근육 위축 | 유전성 경련성 하반신 마비 | 다중 체계 단백질병증

미국, 남아프리카, 독일

진성 당뇨병 | 운동 실조증 | 볼프람 증후군 | 시신경 위축

미국

다발신경병증 | 당뇨병성 다발신경병증 | 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) | POEMS 증후군 | 다초점 운동신경병증 | 샤르코-마리-투스 | hATTR 아밀로이드증 | 혈관염 신경병증 | 특발성 신경병증

덴마크

혈액학적 신생물 | 골수성 악성종양 | 혈구감소증 | 골수부전증후군 | 의의 미확인 클론성 혈구감소증 | 불확실한 잠재력의 클론 조혈 | 저위험 골수이형성 증후군 | 유전성 골수부전 증후군 | 클론 확장 | 유전성 종양 증후군 | 조혈 및 림프계 신생물 | 중요성이 확인되지 않은 특발성 혈구감소증 | 중요성이 불확실한 특발성 이형성증

미국

관상동맥 질환 | 심부전 | 비만 | 제2형 당뇨병 | 암 | 만성 신장 질환 | 겸상 적혈구 질환 | COPD

미국

종양 | 신경종 | 하악 골절 | 트리처 콜린스 증후군 | 안면 골절 | 섬유성 이형성증 | 반쪽안면소체증 | 밀러 증후군 | 하악과의 골종 | 갈라진 얼굴 | 나거 증후군

아르헨티나

대퇴 경부 골절 | 원위 요골 골절 | 대퇴골 골절 | 전자간 골절 | 슬개골 골절 | 리스프랑 부상 | 원위 대퇴골 골절 | 종골 골절 | 쇄골 골절 | 근위 상완골 골절 | 비골 골절과 관련된 또는 동반되지 않은 경골 간부 골절 | 발목 골절(양말형 동등물, 양말형 또는 삼말형) | 경골 필론 골절 | 거골 머리, 목, 몸 또는 돌기 골절 | 단독 또는 다발성 중족골 골절 | 단일 또는 다발성 발의 지골 골절 | 상완골 골절 | 원위 상완골 골절(관절 내 또는 관절 외) | 주두 골절 | 요골 머리 또는 목 골절 | 요골 및 척골 골절의 조합을 포함하는 팔꿈치 골절 | 팔뚝 골절(양쪽 팔뚝 골절, 고립된 척골간, 고립된...

미국

육종 | 자궁 경부암 | 유방암 | 아데노이드 낭성 암종 | 췌장암 | 난소 암 | 비소세포폐암 | 흉선 암종 | 폐암 | 중피종 | 방광암 | 두경부 암종 | 이전 면역요법 후 진행된 모든 고형 종양

미국, 푸에르토 리코

파브리병 | 니만픽병 | 고셔병 | 폼페병 | 리소좀 축적 장애

미국

심부전 | 뇌졸중 | 간질 | 다발성 경화증 | 비만 | 당뇨병 | 만성 폐쇄성 폐질환 | 골관절염 | 류마티스 관절염 | 파킨슨병 | 말초 동맥 질환 | 염증성 장 질환 | 근위축성 측삭 경화증 | 건선 | 천식 | 근이영양증 | 섬유근육통 | 알츠하이머병 | 폐암 | 수면 무호흡증 | 습진 | 크론병 | 뇌종양 | 두통 | 골다공증 | 낭포성 섬유증 | 수막염 | 근염 | 척수 손상 | 운동 실조증 | 피부근염 | 다발근염 | 신경피부증후군 | 만성 염증 | 선천성 심장 질환 | 거대 세포 동맥염 | 류마티스성 다발근통 | 청소년 특발성 관절염 | 건선성 관절염 | 긴장형 두통 | 탈모증 | 통풍 | 불안정 협심증 | 만성 간 질환 | 뇌동맥류 | 길랭-바레 증후군 | 머리 부상 | 강직성 척추염 | 군집성 두통 | 홍반성 루푸스 | 고혈압 | 수두증 | 요추 디스크 질환 | 부정맥 | 벨마비 | 경... 그리고 다른 조건

미국

유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍 | ATP 결합 카세트 서브패밀리 C 구성원 6 결핍

림프관종증 | 카포시형 림프관종증 | 림프 기형 | 전신 림프계 이상(GLA) | 중추전도림프이상 | 정향 증후군 | Gorham-Stout 질병("사라지는 뼈 질병") | 파란 고무 수포 모반 증후군 | 카포시형 혈관내피종/술모양 혈관종 | 클리펠-트레노네이 증후군

미국

뇌졸중 | 간질 | 결절성 경화증 | 스터지-웨버 증후군 | 국소 피질 이형성증 | 편거대뇌증 | Polymicrogyria | 라스무센 뇌염 | 신경교종 | 종양, 뇌

미국, 캐나다

림프종, 비호지킨 | 백혈병, 골수성, 급성 | 백혈병, B세포 | 부신백질이영양증 | 림프종, 호지킨 | 지중해 빈혈 전공 | 백혈병, T 세포 | Drepanocytosis

이탈리아

뇌하수체 선종 | 쿠싱 증후군 | 카니 컴플렉스 | 원발성 색소성 결절성 부신피질 질환 | 포이츠-예거스 증후군

미국

부신백질이영양증 | 젤위거 증후군 | 영아 레프섬병 | 이중 기능성 효소 결핍

몹디이 | RNU4atac-병증(예: MOPDI/III, 로리-우드 증후군, 로이프만 증후군) | 마이어-골린 증후군 | 솔-윌슨 증후군 | 리가아제 4 증후군 | 소두증 원시 왜소증

미국

만성 신장 질환 | 좌심실 비대 | 신장 골이영양증

칠면조

뮤코다당류증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코... 그리고 다른 조건

미국

당뇨병 | 만성 신장 질환 | 결절성 경화증 | 알부민뇨 | 치료 준수 | 동맥 고혈압 | 치료 준수 및 준수 | 신장결석증 | 다낭성 신장 | 만성 사구체신염 | 낭성 신장 질환 | 피질낭성질환 | 낭성 질환

이탈리아

낭포성 섬유증 | 만성 육아종증 | 원발성 섬모 운동 이상증 | 가성저알도스테론증 | 비결핵성 마이코박테리아 감염

미국

폐질환, 만성 폐쇄성 | 근위축성 측삭 경화증 | 근이영양증 | 뒤시엔 근이영양증 | 근긴장성 이영양증 | 척수 손상 | 비만 저환기 증후군 | 척추측만증 | 선천성 중추 호흡 저하 증후군 | 근병증

독일

뮤코다당류증 | 백질뇌증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코-마리-투... 그리고 다른 조건

미국

심장 질환 | 뇌졸중 | 림프종 | 다발성 경화증 | 신장 질환 | 당뇨병 | 백혈병 | 연령 관련 황반 변성 | 암 | 관절염 | 정신 분열증 | 갑상선 질환 | 파킨슨병 | 간염 | 혈관염 | 건선 | 천식 | 아밀로이드증 | 섬유근육통 | 그레이브스병 | 알츠하이머병 | 체강 질병 | 경화증 | 크론병 | ALS | 중증 근무력증 | 낭포성 섬유증 | 궤양성 대장염 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 아토피 피부염 | 백반증 | 화농땀샘염 | 자가 면역 간염 | 베타-지중해혈증 | COPD | 탈모증 원형 | 자폐성 | 강직성 척추염 | ITP | 경피증 | 베체트병 | 알레르기 | 심상성 천포창 | 알파-갈 증후군 | DMD | 루푸스 또는 SLE

미국

다발성 골수종 | 아밀로이드증 | 연기가 나는 다발성 골수종 | 형질 세포 백혈병 | 한랭글로불린혈증 | 경쇄 침착 질환 | 캐슬맨병 | 중쇄 침착 질환 | 다발신경병증 기관비대 내분비병증 단클론 감마병증 및 피부 변화 | MGUS(단클론 감마글로불린 감마병증) | 신장 의미의 단클론 감마병증(MGRS) | 신경학적 의미의 단클론 감마글로불린병증(MGNS)

중국

연골육종 | 척색종 | 수막종 | 두개인두종 | 뇌류 | 피부신경모세포종 | 뇌하수체종양 | Rathke 갈라진 낭종

미국

만성 신장 질환 | 제1형 당뇨병 | 전신성 홍반성 루푸스 | 염증성 장 질환 | 낭포성 섬유증 | 겸상 적혈구 질환 | 줄기 세포 이식 | 소아암 | 장기 이식

미국

림프관평활근종증 | 뇌의막하 거대세포 성상세포종 | 안면 혈관 섬유종 | 피질 이형성증 | 신장 혈관지방종 | 저포멜라닌성 황반 | 샤그린 패치 | Ungual 섬유종 | 심장 횡문근종

스리랑카, 알바니아, 루마니아, 이집트, 파키스탄, 그루지야, 인도, 리투아니아

신장암 | 신장 세포 암종 | ALK 유전자 돌연변이 | MET 유전자 돌연변이 | HLRCC | 신장 종양 조직학 | 피부 평활근종 | BAP1 종양 소인 증후군 | VHL 증후군 | Birt-Hogg-Dube 증후군 | 가족성 신장암 | FLCN 유전자 돌연변이 | FH 유전자 돌연변이 | 자궁 평활근종을 동반한 피부 평활근종

중국

뇌졸중 | 자기 공명 영상 | 파브리병 | 대뇌 소혈관 질환 | 카다실 | HTRA1 관련 상염색체 우성 대뇌혈관병증 | 출혈을 동반한 COL4A1 관련 뇌 소혈관 질환 | 차세대 시퀀싱

대만

제1형 당뇨병 | 볼프람 증후군 | 신생아 당뇨병 | 단일 유전성 당뇨병 | 어린 시절의 성숙기 발병 당뇨병(MODY) | 월콧-랠리슨 증후군 | 미토콘드리아 당뇨병

캐나다

담즙정체 | 과산화소체 장애 | 부신백질이영양증 | 젤위거 증후군 | 영아 레프섬병

미국

니만픽병 | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | GM1 강글리오시드증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 테이삭스병 | 샌드호프병

미국

영양 장애 | 만성 통증 | 수술 후 통증 | 마취, 국소 | 수술 후 인지 기능 장애 | 척추 측만증 | 응고 장애 | 급성 통증 | 신경병성 통증 | 마취 | 수술 후 메스꺼움 및 구토 | 인공호흡기로 인한 폐 손상 | 수술 중 합병증 | 통각과민 | 국소 마취 이환율 | 척추 기형 | 수술 중 출혈 | 수술 중 저혈압 | 영양소 결핍 | 마취 합병증 | 수술 중 부상 | 수술 중 실혈 | 수술 중 신경 손상

우크라이나

자가면역질환 | 호지킨 림프종 | 혈액 악성종양 | 급성 림프구성 백혈병(ALL) | 비호지킨 림프종 | 심한 재생 불량성 빈혈 | 유전성 대사 장애 | 혈소판의 유전적 이상 | 조직구 장애 | 급성 골수성 백혈병(AML 또는 ANLL) | 기타 급성 백혈병 | 만성 골수성 백혈병(CML) | 골수이형성(MDS)/골수증식성(MPN) 질환 | 기타 백혈병 | 다발성 골수종/형질 세포 장애(PCD) | 적혈구 분화 또는 기능의 유전적 이상 | 면역계 장애

미국

결절성 경화증 | 기저 세포 모반 증후군 | 큐티스 락사 | 수포성 표피박리증 | 어린선 | 외배엽 이형성증 | 백색증 | 색소성 건피증 | Birt-Hogg-Dube 증후군 | 손발바닥 각화증

네덜란드

뮤코다당증 II | 뇌 질환, 대사, 선천성 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 백질이영양증, 이색성 | 백질이영양증, 글로보이드 세포 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | 니만픽병 | 산필리포 점액다당류증

미국

스핑고지질증 | 니만-픽병, C형 | 크라베병 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 헐러 증후군 | 마로토-라미 증후군 | 월만병 | 니만픽병 B형

미국

다발성 경화증 | 류마티스 관절염 | 전신성 홍반성 루푸스 | 포도막염 | 혈관염 | 건선 | 그레이브스병 | 전신 경화증 | 체강 질병 | 크론병 | 1형 당뇨병 | 중증 근무력증 | 궤양성 대장염 | 피부근염 | 다발근염 | 백반증 | 간염, 자가면역 | 류마티스성 다발근통 | 타카야수 동맥염 | 길랭-바레 증후군 | 강직성 척추염 | 하시모토 갑상선염 | 애디슨병 | 많음 | 항인지질항체증후군 | 원발성 담즙성 간경변증 | 레이노 | 쇼그렌 증후군 | 악성빈혈

미국

삶의 질 | 결절성 경화증 | 기저 세포 모반 증후군 | 큐티스 락사 | 수포성 표피박리증 | 어린선 | 외배엽 이형성증 | 백색증 | Birt-Hogg-Dube 증후군 | 손발바닥 각화증

네덜란드

급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 급성 림프구성 백혈병 | AML | 급성 백혈병 | 신경 섬유종증 1 | 혈액 악성종양 | 골수이형성증 | 최소 잔류 질병 | 염색체 이상 | 일염색체 7 | 용서 | 체세포 돌연변이 | 세포유전학적 이상 | TP53 | 태아 헤모글로빈 | 21번 염색체의 염색체 내 증폭 | 중추신경계 백혈병 | PTPN11 유전자 돌연변이 | N-RAS 유전자 증폭 | NF1 돌연변이 | CBL 유전자 돌연변이

미국

허혈성 뇌졸중 | 일시적 허혈 발작 | 모야모야병 | 지주막 하 출혈 | 혈관성 치매 | 동정맥루 | 동맥류 지주막하 출혈 | 백혈구증 | 뇌혈관 질환 | 뇌내출혈 | 무산소 뇌 손상 | 가역적 뇌혈관 수축 증후군 | 카다실 | 파열되지 않은 두개내 동맥류 | 섬유근 이형성증 | 대뇌 정맥 혈전증 | 무증상 경동맥 협착증 | 경동맥 협착 증상 | 비동맥류 중뇌주위지주막하 출혈

미국

뇌졸중 | 뇌성 마비 | 근위축성 측삭 경화증 | 근이영양증 | 척수 손상 | 편마비 | 척추 근육 위축 | 사지마비 | 관절만곡증 | 신경계 질환 | 샤르코-마리-투스 | 뇌졸중의 후유증으로서 사지의 쇠약 | 상부 운동 뉴런 기능 장애로 인한 쇠약 | 팔 마비

미국

간질 | 다발성 경화증 | 녹내장 | 암 | 파킨슨병 | HIV/에이즈 | ALS | 자폐 스펙트럼 장애 | 겸상 적혈구 질환 | 경련, 근육 | 헌팅턴병 | 오피오이드 사용 | 신경 장해 | 불치병 | 염증성 장질환(IBD) | 다루기 힘든 고통 | 태평양 표준시 | 운동 이상 증후군

미국

관상동맥 질환 | 폐렴 | 고혈압 | 당뇨병 | 과민성 대장 증후군 | 심방세동 | 천식 | 신부전 | 기종 | 담낭염 | 경화증 | 크론병 | 궤양성 대장염 | 급성 신부전 | 게실염 | 췌장염 | 기관지염 | 심장 판막 질환 | 염증성 장 질환 | COPD | 울혈 성 심부전증 | 신우신염 | 지방간염 | 알코올성 간염 | 펩틱 위궤양 | 바이러스 성 간염 | 셀리악 스프루 | 흡수장애 장애

미국

과산화소체 생물 발생 장애 | 젤위거 스펙트럼 장애 | RCDP - Rhizomelic Chondrodysplasia Punctata | D-이기능성 단백질 결핍 | Alpha-Methylacyl-CoA Racemase 결핍증 | 과산화소체 아실-CoA 산화효소 결핍증 | 과산화소체 아실-CoA 산화효소 2 결핍증 | ATP 결합 카세트 서브패밀리 D 구성원 3 유전자 돌연변이 | ACBD5(AcylCoA 결합 도메인 5) 결핍 | 성인 레프섬병 | 스테롤 캐리어 단백질 2 결핍

캐나다

악성 고형 신생물 | 신경내분비종양 | 골수 증식성 신생물 | 데스모이드 섬유종증 | 림프 증식 장애 | 제자리 암종 | 중추신경계 신생물 | 신경절신경종 | 선천성 중배엽 신종 | 어린 시절의 미성숙 기형종 | 소아 랑게르한스 세포 조직구증 | 어린 시절의 성숙한 기형종 | 기질 신생물 | 멜라닌세포종양

미국, 푸에르토 리코, 캐나다, 호주, 뉴질랜드, 사우디 아라비아