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임상 시험 검색 : Lysosomal Storage Disease (LSD)
총 383371 건
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Cyclo Therapeutics, Inc.모집하지 않고 적극적으로니만-피크병, C1형미국, 대만, 영국, 이스라엘, 스페인, 브라질, 이탈리아, 호주, 칠면조, 사우디 아라비아, 아르헨티나, 폴란드, 독일
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Passage Bio, Inc.모집하지 않고 적극적으로GM1 강글리오시드증 | GM1 강글리오시드증, 유형 I | GM1 강글리오시드증, 유형 2 | 베타-갈락토시다아제-1(GLB1) 결핍미국, 캐나다, 영국, 칠면조, 브라질
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Denali Therapeutics Inc.초대로 등록뮤코다당증 II미국, 캐나다, 벨기에, 체코, 네덜란드
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.모집하지 않고 적극적으로뮤코다당류증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코... 그리고 다른 조건미국
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Duke University정지된
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, Inc초대로 등록
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, Inc모집하지 않고 적극적으로
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ZevraDenmark모집하지 않고 적극적으로
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University Hospital Birmingham NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust; Cambridge University Hospitals NHS Foundation... 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
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University of AarhusThe Danish Dairy Research Foundation, Denmark완전한
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Sangamo Therapeutics모집하지 않고 적극적으로
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Shire완전한
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Shire완전한헌터 증후군미국, 스페인, 캐나다, 영국, 멕시코, 호주, 프랑스
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)모집하지 않고 적극적으로
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Sangamo Therapeutics모집하지 않고 적극적으로
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Vastra Gotaland RegionKarolinska University Hospital; Göteborg University; Uppsala University Hospital완전한
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University Health Network, TorontoOzmosis Research Inc.완전한
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Amicus Therapeutics모집하지 않고 적극적으로폼페병미국, 네덜란드, 영국, 호주, 독일, 뉴질랜드
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Genzyme, a Sanofi Company완전한글리코겐 축적병 II형, 폼페병체코, 대만, 벨기에, 독일, 대한민국, 미국, 아르헨티나, 호주, 오스트리아, 브라질, 캐나다, 덴마크, 프랑스, 헝가리, 이탈리아, 일본, 멕시코, 네덜란드, 폴란드, 포르투갈, 러시아 연방, 스페인, 스위스, 칠면조, 영국
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Phoenix NestNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)초대로 등록
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile Diabetes Research Foundation 그리고 다른 협력자들초대로 등록원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건미국
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Prevail TherapeuticsEli Lilly and Company모집하지 않고 적극적으로
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Amicus Therapeutics모집하지 않고 적극적으로폼페병(후기 발병)미국, 독일, 대만, 벨기에, 호주, 슬로베니아, 스페인, 네덜란드, 헝가리, 일본, 오스트리아, 영국, 프랑스, 아르헨티나, 캐나다, 스웨덴, 덴마크, 뉴질랜드, 그리스, 대한민국, 보스니아 헤르체고비나, 이탈리아, 폴란드
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.모집하지 않고 적극적으로
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Caroline Michaela KistorpRigshospitalet, Denmark; Amicus Therapeutics모집하지 않고 적극적으로
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IntraBio Inc완전한
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Genzyme, a Sanofi Company모집하지 않고 적극적으로
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BioMarin PharmaceuticalICON plc완전한점액다당류증 IV A형 | 모르퀴오 A 증후군 | MPS IVA미국, 영국, 호주, 대만, 벨기에, 말레이시아, 오스트리아, 캐나다, 포르투갈, 프랑스, 아일랜드, 체코, 덴마크, 이탈리아, 네덜란드, 폴란드, 푸에르토 리코