Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische onderzoeken op MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Totaal 498 resultaten

Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van langdurige SOBI003-behandeling bij pediatrische MPS IIIA-patiënten te beoordelen

Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Verenigde Staten, Kalkoen
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van SOBI003 bij pediatrische MPS IIIA-patiënten te beoordelen

Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Verenigde Staten, Duitsland, Kalkoen
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Evaluatie van de integriteit van de bloed-hersenbarrière en structurele afwijkingen bij MPS IIIB-patiënten met behulp van multimodale magnetische resonantiebeeldvorming

MPS IIIB (Sanfilippo B-syndroom)

Verenigd Koninkrijk
Alexion Pharmaceuticals

Beëindigd

Een open-labelonderzoek bij eerder bestudeerde SBC-103-behandelingsnaïeve MPS IIIB-proefpersonen om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediende SBC-103 te onderzoeken (CL01-T)

Mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB) | Sanfilippo B

Verenigd Koninkrijk
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Actief, niet wervend

Fase I/II/III klinische proef met genoverdracht van scAAV9.U1a.hSGSH

Mucopolysaccharidose III | Sanfilippo-syndroom | MPS IIIA | Sanfilippo A

Verenigde Staten, Australië, Spanje
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Beëindigd

Onderzoek naar genoverdracht van ABO-102 bij patiënten met midden- en gevorderde fasen van de ziekte van MPS IIIA

Mucopolysaccharidose III | Sanfilippo-syndroom | MPS IIIA | Sanfilippo A

Verenigde Staten, Spanje, Australië
Alexion Pharmaceuticals

Beëindigd

Natural History Study om het beloop van ziekteprogressie te karakteriseren bij deelnemers met mucopolysaccharidose type IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo B-syndroom)

Spanje, Verenigde Staten, Brazilië, Verenigd Koninkrijk, Portugal, Italië
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Spanje, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Verenigde Staten, Brazilië
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... en andere medewerkers

Voltooid

Neurogedragsfenotypes in MPS III

Hurler-syndroom | Sanfilippo-syndroom type A | Sanfilippo-syndroom type B

Verenigde Staten
Shire

Beëindigd

Een uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen voor pediatrische patiënten met de ziekte van MPS type IIIA die deelnamen aan onderzoek HGT-SAN-093.

Sanfilippo-syndroom | Mucopolysaccharidose (MPS)

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Spanje, Duitsland, Frankrijk, Italië, Nederland
Samsung Medical Center

Nog niet aan het werven

Observationeel onderzoek naar natuurlijke historie van MPS IIIa in SMC

Sanfilippo-syndroom A
UniQure Biopharma B.V.
Institut Pasteur; Venn Life Sciences

Voltooid

Intracerebrale gentherapie bij kinderen met het Sanfilippo type B-syndroom

Sanfilippo-syndroom B

Frankrijk
Shire

Voltooid

Natuurlijke geschiedenisstudie van patiënten met mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo-syndroom type B)

Sanfilippo-syndroom type B

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Duitsland
Shire

Voltooid

Een studie van patiënten met het Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Sanfilippo-syndroom type A

Verenigde Staten
Phoenix Nest
Aparito Ltd.; Vaincres Les Maladies Lysosomales; Association Sanfilippo Sud

Nog niet aan het werven

Natuurhistorisch onderzoek van deelnemers met het Sanfilippo-syndroom Type IIIC (MPSIIIC)

Sanfilippo-syndroom type C

Verenigde Staten, Frankrijk
Phoenix Nest
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Aanmelden op uitnodiging

Een natuurhistorisch onderzoek naar het Sanfilippo-syndroom type D (MPSIIID)

Sanfilippo-syndroom type D

Verenigde Staten
Shire

Beëindigd

Uitbreiding van studie HGT-SAN-055 ter evaluatie van de toediening van rhHNS bij patiënten met het Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Sanfilippo-syndroom

Nederland, Verenigd Koninkrijk
Benjamin Tomlinson

Werving

5-Azacitidine en decitabine epigenetische therapie voor myeloïde maligniteiten

Myelodysplastische syndromen | MDS/MPN Crossover Syndromen

Verenigde Staten
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...
Team Sanfilippo

Werving

De natuurlijke geschiedenisstudie van patiënten met de ziekte van Sanfilippo (MPS3)

Sanfilippo-syndroom | MPS3

Verenigde Staten
Michael Savona
Incyte Corporation; Astex Pharmaceuticals, Inc.; Theradex

Werving

Combinaties van actieve myeloïde doelverbindingen bij MDS/MPN-overlapsyndromen Overlapsyndromen (ABNL-MARRO) (ABNL-MARRO)

MDS/MPN

Verenigde Staten
Denali Therapeutics Inc.

Werving

Onderzoek naar DNL126 bij pediatrische deelnemers met mucopolysaccharidose type IIIA (Sanfilippo-syndroom type A)

Mucopolysaccharidose Type IIIA

Verenigde Staten
Allievex Corporation

Voltooid

Een studie van mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB | Mucopolysaccharidose Type 3 B | MPS III B | MPS 3B

Verenigde Staten, Spanje, Kalkoen, Taiwan, Australië, Colombia, Duitsland, Verenigd Koninkrijk
Stanford University
National Institutes of Health (NIH)

Voltooid

Niet-myeloablatieve allogene transplantatie voor myelodysplastische syndromen en myeloproliferatieve aandoeningen

Myelodysplastische syndromen | Myeloproliferatieve aandoeningen | Myelodysplastische syndromen (MDS) | Bloed- en mergtransplantatie (BMT) | Myeloproliferatieve aandoeningen (MPD)

Verenigde Staten
Shire

Voltooid

Onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid, stijgende dosis en dosisfrequentie van rhHNS via een IDDD bij MPS IIIA-patiënten

Mucopolysaccharidose (MPS)

Verenigd Koninkrijk, Nederland
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van SBC-103 bij mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose IIIB

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Spanje
Gwynn Long, M.D.
ADC Therapeutics S.A.

Beëindigd

ADCT-301 bij patiënten met R/R AML, MDS of MDS/MPN

Acute myeloïde leukemie (AML) | Myelodysplastisch syndroom (MDS) | Myeloproliferatief neoplasma (MDS/MPN)

Verenigde Staten
SCRI Development Innovations, LLC
Novartis Pharmaceuticals

Beëindigd

LBH589 bij refractaire myelodysplastische syndromen (MDS)

Myelodysplastische syndromen (MDS)

Verenigde Staten
PersImmune, Inc
University of California, San Diego

Onbekend

Verzameling van monsters van patiënten met MDS

Myelodysplastische syndromen (MDS)

Verenigde Staten
TJ Biopharma Co., Ltd.

Werving

Een klinische fase 3-studie ter evaluatie van Lemzoparlimab voor injectie in combinatie met azacitidine (AZA) versus AZA-monotherapie bij nog niet eerder behandelde patiënten met een hoger risico op myelodysplastisch syndroom (MDS)

Myelodysplastische syndromen (MDS)

China
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Cancer Institute (NCI)

Werving

De nationale studie naar myelodysplastische syndromen (MDS). (MDS)

Myelodysplastische syndromen (MDS)

Verenigde Staten, Israël
AbbVie
Celgene; Genentech, Inc.

Voltooid

Een studie ter evaluatie van venetoclax alleen en in combinatie met azacitidine bij deelnemers met recidiverend/refractair myelodysplastisch syndroom (MDS)

Myelodysplastische syndromen (MDS)

Verenigde Staten, Australië, Duitsland
AbbVie
Genentech, Inc.

Actief, niet wervend

Een studie ter evaluatie van venetoclax in combinatie met azacitidine bij deelnemers met therapienaïeve myelodysplastische syndromen (MDS) met een hoger risico

Myelodysplastische syndromen (MDS)

Verenigde Staten, Australië, Canada, Frankrijk, Duitsland, Italië, Verenigd Koninkrijk
The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical...

Onbekend

Een klinisch onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid van ultralage dosis decitabine bij myelodysplastische syndromen (MDS)

Myelodysplastische syndromen (MDS)

China
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Nog niet aan het werven

Onderzoek naar cannabidiol bij het Sanfilippo-syndroom

Mucopolysaccharidose III | Sanfilippo-syndroom

Verenigde Staten
Allievex Corporation

Voltooid

Een behandelingsstudie van mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III B

Verenigde Staten, Taiwan, Spanje, Colombia, Duitsland, Verenigd Koninkrijk, Kalkoen
Dana-Farber Cancer Institute

Voltooid

De Myelodysplasia Transplantation-Associated Outcomes (MDS-TAO)-studie

Myelodysplastische syndromen (MDS)

Verenigde Staten
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Beëindigd

Fase I/II pilotstudie van gemengd chimerisme voor de behandeling van erfelijke stofwisselingsstoornissen

Niemann-Pick-ziekte | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Sandhoff | Metachromatische leukodystrofie (MLD) | Syndroom van Hurler-Scheie | Syndroom van Hurler (MPS I) | Hunter-syndroom (MPS II) | Sanfilippo-syndroom (MPS III) | Ziekte van Krabbe (globoïde leukodystrofie) | Adrenoleukodystrofie... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
Allievex Corporation

Actief, niet wervend

Een onderzoek naar uitbreiding van de behandeling van mucopolysaccharidose type IIIB

Mucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III B

Duitsland, Verenigde Staten, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk, Colombia, Spanje, Taiwan
Stanford University

Actief, niet wervend

Gezondheidszorgcoachondersteuning bij het verminderen van acuut zorggebruik en kosten bij patiënten met kanker

Acute myeloïde leukemie | Stadium IIIA niet-kleincellige longkanker | Stadium IIIB niet-kleincellige longkanker | Progressieve ziekte | Myelodysplastisch syndroom | Stadium IIA rectale kanker | Stadium IIB rectale kanker | Stadium IIC rectale kanker | Stadium IIIA Rectale kanker | Stadium IIIB rectale... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
Shire

Voltooid

Gerandomiseerde, gecontroleerde, open-label, multicenter, veiligheids- en werkzaamheidsstudie van rhHNS-toediening via een IDDD bij pediatrische patiënten met MPS IIIA-ziekte in een vroeg stadium

Sanfilippo-syndroom

Verenigde Staten, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Argentinië, Frankrijk, Duitsland, Italië, Nederland
Sumitomo Pharma America, Inc.

Beëindigd

Een fase 1b/2-studie van alvocidib plus decitabine of azacitidine bij patiënten met MDS

Myelodysplastische syndromen (MDS)

Verenigde Staten
Jacqueline Garcia, MD
National Institutes of Health (NIH)

Werving

Venetoclax toegevoegd aan Fludarabine + Busulfan voorafgaand aan transplantatie en aan onderhoudstherapie voor AML, MDS en MDS/MPN

Acute myeloïde leukemie (AML) | Chronische myelomonocytische leukemie (CMML) | Myelodysplastisch syndroom (MDS) | Hematopoëtische stamceltransplantatie | MDS/Myeloproliferatief Neoplasma-niet-classificeerbaar (MDS/MPN-niet-classificeerbaar)

Verenigde Staten
Celgene

Werving

Een studie om de veiligheid op lange termijn te evalueren bij deelnemers die hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken naar Luspatercept (ACE-536)

Beta-thalassemie | Myelodysplastische syndromen (MDS) | Myeloproliferatief neoplasma (MPN)-geassocieerde myelofibrose

Verenigde Staten, Japan, Israël, Verenigd Koninkrijk, Kalkoen, Griekenland, Frankrijk, Australië, België, Bulgarije, Canada, Duitsland, Italië, Maleisië, Spanje, Zweden, Taiwan, Thailand, Tunesië, China, Libanon, Nederland
Mayo Clinic
National Cancer Institute (NCI)

Voltooid

Bloedplaatjesrijk plasma voor de behandeling van urogenitaal syndroom van de menopauze bij patiënten met stadium 0-III borstkanker

Anatomische fase I borstkanker AJCC v8 | Anatomisch stadium IA borstkanker AJCC v8 | Anatomisch stadium IB borstkanker AJCC v8 | Anatomische fase II borstkanker AJCC v8 | Anatomisch stadium IIA borstkanker AJCC v8 | Anatomisch stadium IIB borstkanker AJCC v8 | Anatomische fase III borstkanker... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
Institut fuer anwendungsorientierte Forschung und...
University Medical Center Goettingen

Voltooid

Screening en genetische monitoring van patiënten met myelodysplastische syndromen (MDS) onder verschillende behandelingsmodaliteiten door cytogenetische analyses van circulerende CD34+-cellen

Myelodysplastische syndromen (MDS) | Chromosmale afwijkingen | Karyotype evolutie | Zeldzame afwijkingen | Cytogenetische monitoring

Duitsland
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

Actief, niet wervend

Evaluatie van losartan op hart- en vaatziekten bij patiënten met mucopolysaccharidosen IV A en VI

Mucopolysaccharidosen | Mucopolysaccharidose VI | Morquio A-syndroom | Mucopolysaccharidose IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mucopolysaccharidose | Morquio-syndroom A | Morquio-syndroom

Brazilië
TJ Biopharma Co., Ltd.

Voltooid

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en voorlopige werkzaamheid van TJ011133 als monotherapie en in combinatie met azacitidine (AZA) bij patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) of myelodysplastisch syndroom (MDS)

Acute myeloïde leukemie (AML) | Myelodysplastische syndromen (MDS)

China
Prof. Janet Dunn
King's College Hospital NHS Trust; University of Manchester; University of Birmingham en andere medewerkers

Werving

Hergebruikte geneesmiddelen om hematologische reacties bij myelodysplastische syndromen te verbeteren (REPAIR-MDS)

Myelodysplastische syndromen (MDS)

Verenigd Koninkrijk
Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...
Celgene Corporation

Beëindigd

Een dosisbereikbepalingsonderzoek van lenalidomide bij niet-5q-chromosoomdeletie bij patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS) met een laag en gemiddeld risico

Myelodysplastisch syndroom | MDS | Laag tot gemiddeld-1 MDS | Niet-verwijdering 5q

Verenigde Staten
Radboud University Medical Center

Werving

Een prospectief, multicentrisch Europees register voor pas gediagnosticeerde patiënten met myelodysplastisch syndroom (EUMDS)

Myelodysplastische syndromen (MDS)

Denemarken, Zwitserland, Servië, Oostenrijk, Kroatië, Tsjechië, Frankrijk, Duitsland, Griekenland, Israël, Italië, Nederland, Polen, Portugal, Roemenië, Spanje, Zweden, Verenigd Koninkrijk

Klinische onderzoeken op MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Morocco

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties