- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Search trials
Zoek klinische onderzoeken naar: Inherited Metabolic Disease
Totaal 383867 resultaten
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...WervingChronische granulomateuze ziekte (CGD) | X-gekoppelde ernstige gecombineerde immuundeficiëntie (XSCID) | Leukocytenadhesiedeficiëntie 1 (LAD) | Graft-versus-hostziekte (cGvHD)Verenigde Staten
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)WervingLongfibrose | Gezonde vrijwilligers | Hermansky-Pudlak-syndroom (HPS)Verenigde Staten
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Werving
-
National Cancer Institute (NCI)WervingFanconi-anemie | Dyskeratose Congenita | Diamond Blackfan-bloedarmoede | Shwachman Diamond-syndroom | Erfelijk beenmergfalensyndroom, aplastische anemieVerenigde Staten
-
National Institute of Neurological Disorders and...WervingMotor Neuron Ziekte | Spierdystrofie | Ziekte van het perifere zenuwstelsel | SpierziekteVerenigde Staten, Mali
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)WervingHermansky-Pudlak-syndroom (HPS)Verenigde Staten
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)VoltooidNiet gediagnosticeerde ziekte | Gezonde vrijwilliger (volwassene met zich normaal ontwikkelend kind) | Erfelijke neurodegeneratieve aandoeningen | Erfelijke stofwisselingsstoornissen (aangeboren stofwisselingsstoornissen) | De ziekte van Alzheimer en aanverwante dementieënVerenigde Staten
-
PTC TherapeuticsAanmelden op uitnodigingErfelijke mitochondriale ziekteVerenigde Staten, Frankrijk, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Italië, Polen, Japan
-
Cyclo Therapeutics, Inc.Actief, niet wervendZiekte van Niemann-Pick, type C1Verenigde Staten, Taiwan, Verenigd Koninkrijk, Israël, Spanje, Brazilië, Italië, Australië, Kalkoen, Saoedi-Arabië, Argentinië, Polen, Duitsland
-
Hoffmann-La RocheActief, niet wervendHemofilie A | Milde erfelijke factor VIII-deficiëntieziekte zonder remmer | Matige erfelijke factor VIII-deficiëntieziekte zonder remmerVerenigde Staten, Nederland, België, Frankrijk, Duitsland, Zuid-Afrika, Spanje, Canada, Verenigd Koninkrijk, Polen
-
AmgenVoltooidFamiliale hypercholesterolemieCanada, Italië, Noorwegen, België, Verenigde Staten, Kalkoen, Australië, Oostenrijk, Zuid-Afrika, Polen, Zwitserland, Spanje, Portugal, Slovenië, Brazilië, Russische Federatie, Hongarije, Verenigd Koninkrijk, Colombia, Tsjechië, ... en meer
-
Sangamo TherapeuticsActief, niet wervendHemofilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose IIVerenigde Staten
-
Hospices Civils de LyonBeëindigd
-
Roswell Park Cancer InstituteActief, niet wervendAcute myeloïde leukemie | Polycytemie Vera | Myelofibrose | Chronische myelomonocytische leukemie | Waldenström Macroglobulinemie | Acute lymfatische leukemie | Chronische lymfatische leukemie | Secundaire acute myeloïde leukemie | Sikkelcelziekte | Myelodysplastisch syndroom | Plasmacelmyeloom | Chronische... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... en andere medewerkersAanmelden op uitnodigingPrimaire hyperoxalurie type 3 | Suikerziekte | Hemofilie A | Hemofilie B | Erfelijke fructose-intolerantie | Taaislijmziekte | Factor VII-tekort | Fenylketonurie | Sikkelcelziekte | Syndroom van Dravet | Duchenne spierdystrofie | Prader-Willi-syndroom | Fragile X-syndroom | Chronische granulomateuze ziekte | Rett-sy... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
Maastricht University Medical CenterAanmelden op uitnodigingTubereuze sclerose | Basaalcel Nevus Syndroom | Cutis Laxa | Epidermolyse Bullosa | Ichthyose | Ectodermale dysplasie | Albinisme | Xeroderma pigmentosum | Birt-Hogg-Dube-syndroom | Palmoplantaire keratosenNederland
-
Bellicum PharmaceuticalsBeëindigdHemoglobinopathieën | Hemofagocytische lymfohistiocytose | Stofwisselingsziekten | Primaire immuundeficiëntiestoornissen | Erfelijk beenmergfalensyndroomVerenigde Staten
-
Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; CertaraVoltooidMitochondriale ziekten | Mitochondriaal DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | Maternaal erfelijke diabetes en doofheid (MIDD) | Mitochondriale encefalomyopathie, lactaatacidose en beroerte-achtige episodes (MELAS) | Chronische progressieve externe oftalmoplegie (CPEO)Nederland, Denemarken, Verenigd Koninkrijk, Duitsland
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBeëindigdSikkelcelziekte | Thalassemie | Cerebrale Adrenoleukodystrofie | Erfelijke stofwisselingsstoornissen | Hematologische aandoeningen met een hoog risicoVerenigde Staten
-
PfizerVoltooidTransthyretine Amyloïdose Cardiomyopathie (ATTR-CM)Italië, Roemenië, Frankrijk, Australië, Oostenrijk, Portugal, Slowakije, Slovenië, Spanje, Verenigd Koninkrijk
-
Fondazione TelethonAanmelden op uitnodigingImmunologische deficiëntie syndromenItalië
-
PTC TherapeuticsNiet meer beschikbaar
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Actief, niet wervendDe ziekte van FabryVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Noorwegen, Duitsland, Australië, Canada, Spanje, Zwitserland, Oostenrijk, België, Frankrijk, Nederland, Polen
-
PTC TherapeuticsVoltooidFenylketonurieSpanje, Verenigde Staten, Australië, Duitsland, Verenigd Koninkrijk, Brazilië, Denemarken, Canada, Frankrijk, Georgië, Italië, Mexico, Nederland, Portugal, Kalkoen
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Stichting MetakidsVoltooidErfelijke stofwisselingsstoornissenNederland
-
GenSight BiologicsNiet meer beschikbaarLeber erfelijke optische neuropathie (optica, atrofie, erfelijk, Leber)
-
Paul SzabolcsAanmelden op uitnodigingChronische granulomateuze ziekte (CGD) | Wiskott-Aldrich-syndroom | Ernstige chronische neutropenie | Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID) | Immunodeficiëntie met overheersend T-celdefect, niet gespecificeerd | Hyper IgE-syndromen | Hyper IgM-deficiënties | Mendeliaanse gevoeligheid voor... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchVoltooidGemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie | Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie | Sikkelcelziekte | Hurler-syndroom | Chronische granulomateuze ziekte | Thalassemie | Wiskott-Aldrich-syndroom | Adrenoleukodystrofie | X-gebonden lymfoproliferatieve ziekte | Diamond Blackfan-bloedarmoede | Beenme... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
SwanBio Therapeutics, Inc.Actief, niet wervendStudie van ziekteprogressie bij volwassenen met erfelijke vormen van spastische dwarslaesie (CYGNET)AMN | AMN-genmutatie | X-ALDVerenigde Staten, Nederland, Duitsland
-
Daniel BenjaminEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... en andere medewerkersVoltooidHartfalen | Epilepsie | Pijn | Longontsteking | Sepsis | Ontsteking | Hypertensie | Chronische nierziekten | Hemofilie | Schizofrenie | Infecties van het centrale zenuwstelsel | Nosocomiale longontsteking | Slapeloosheid | Ongerustheid | Bipolaire stoornis | Neutropenie | Stafylokokkeninfecties | Bradycardie | Aanvallen | Urineweg... en andere voorwaardenVerenigde Staten, Canada, Verenigd Koninkrijk, Israël, Singapore
-
BiogenIonis Pharmaceuticals, Inc.VoltooidAmyotrofische laterale scleroseVerenigde Staten, Canada, België, Frankrijk, Australië, Japan, Denemarken, Korea, republiek van, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Italië, Polen
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityBeëindigdNiemann-Pick-ziekte | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Sandhoff | Metachromatische leukodystrofie (MLD) | Syndroom van Hurler-Scheie | Syndroom van Hurler (MPS I) | Hunter-syndroom (MPS II) | Sanfilippo-syndroom (MPS III) | Ziekte van Krabbe (globoïde leukodystrofie) | Adrenoleukodystrofie... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...Voltooid
-
Geisinger ClinicNational Cancer Institute (NCI)VoltooidLynch-syndroomVerenigde Staten
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)VoltooidArteriële verkalking | CD73-tekortVerenigde Staten
-
GenSight BiologicsActief, niet wervendLeber erfelijke optische neuropathieBelgië, Spanje, Verenigde Staten, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Taiwan, Italië
-
Aga Khan University Hospital, PakistanVoltooidAangeboren fouten van het metabolismePakistan
-
Hoffmann-La RocheVoltooidHemofilie A | Matige erfelijke factor VIII-deficiëntieziekte zonder remmer | Ernstige erfelijke factor VIII-deficiëntieziekte zonder remmerItalië
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNiet meer beschikbaarBarth-syndroom | Mitochondriale trifunctionele eiwitdeficiëntie | Zeer lange keten acylCoA dehydrogenase (VLCAD) deficiëntie | Carnitine Palmitoyltransferase-deficiënties (CPT1, CPT2) | Langketenige hydroxyacyl-CoA-dehydrogenasedeficiëntie | Glycogeenopslagstoornissen | Ziekte van pyruvaatcarboxylasedeficiëntie en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
Magenta Therapeutics, Inc.VoltooidErfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD)Verenigde Staten
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) en andere medewerkersVoltooidNiet-neoplastische hematologische en lymfocytaire stoornisVerenigde Staten
-
Nantes University HospitalVoltooidHemofilie | Artropathie | OsteopenieFrankrijk
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncVoltooidOsteogenese ImperfectaBelgië, Verenigde Staten, Canada, Duitsland
-
Baxalta now part of ShireBeëindigdHemofilie A | Hemofilie B | Bot mineraal dichtheidVerenigde Staten
-
Magenta Therapeutics, Inc.BeëindigdErfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD)Verenigde Staten
-
GenSight BiologicsVoltooidLeber erfelijke optische neuropathieVerenigde Staten, Frankrijk, Italië, Spanje, Verenigd Koninkrijk
-
University of TriestePfizerOnbekendAmyloïde CardiomyopathieItalië
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)VoltooidKanker | Spier zwakte | HuidfibroblastenVerenigde Staten
-
Bellicum PharmaceuticalsNiet meer beschikbaarHurler-syndroom | Aangeboren fouten van het metabolisme | Metachromatische leukodystrofie | Erfelijke stofwisselingsziekte | Lysosomale opslagstoornisVerenigde Staten
-
Tri-Service General HospitalVoltooidHemofilie | Sarcopenie | Hemofiele artropathie | Osteoporose, osteopenieTaiwan