Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Zoek klinische onderzoeken naar: Homozygous for the F508del CFTR Mutation

Totaal 417737 resultaten

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een studie van VX-121 combinatietherapie bij deelnemers met cystic fibrosis (CF) die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en een Gating (F/G) of restfunctie (F/RF) mutatie, of ten minste 1 andere triple hebben Combination Responsive (TCR) CFTR-mutatie en geen F508del-mutatie

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, België, Nederland, Frankrijk, Denemarken, Israël, Nieuw-Zeeland, Australië, Ierland, Zweden, Canada, Duitsland, Polen, Zwitserland, Italië, Oostenrijk, Hongarije, Griekenland, Noorwegen
Parion Sciences
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van VX-371 te evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie

Taaislijmziekte

Verenigd Koninkrijk, Verenigde Staten, Frankrijk, Ierland
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een fase 2-onderzoek om de effecten van VX-661/Ivacaftor op long- en extrapulmonale systemen te evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose, homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie

Taaislijmziekte

Verenigde Staten
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een rollover-veiligheidsonderzoek van Lumacaftor/Ivacaftor bij proefpersonen van 2 jaar en ouder met cystische fibrose, homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Canada
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een studie ter evaluatie van het effect van VX-661 in combinatie met Ivacaftor op eindpunten voor beeldvorming van de borst bij proefpersonen met cystische fibrose, homozygoot voor de F508del CFTR-mutatie

Taaislijmziekte

Australië
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

A Study of the Effects of Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) on Exercise Tolerance in Subjects With Cystic Fibrosis (CF), Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

Taaislijmziekte

Australië, Verenigd Koninkrijk
University Hospital, Brest
Cyclacel Pharmaceuticals, Inc.; ManRos Therapeutics

Beëindigd

Evaluatie van (R)-Roscovitine veiligheid en effecten bij proefpersonen met cystische fibrose, homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie (ROSCO-CF)

Taaislijmziekte

Frankrijk
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Beëindigd

Een pilootstudie om het gebruik van slimme therapietrouwtechnologie te evalueren om de therapietrouw van Lumacaftor/Ivacaftor te meten bij CF-patiënten die homozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Canada
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van VX-661 in combinatie met Ivacaftor te evalueren

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Spanje, Zwitserland, Canada, Nederland, Italië, Ierland, Zweden, Frankrijk, Denemarken
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Studie van VX-661 alleen en in combinatie met Ivacaftor bij proefpersonen die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-mutatie

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Canada, Duitsland, Verenigd Koninkrijk
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van VX-661 in combinatie met Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose, homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie met een open-label uitbreiding

Taaislijmziekte

Verenigde Staten
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Actelion; CRCM (Centres de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose)

Voltooid

Effect van miglustat op het potentiële verschil in neus bij patiënten met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie (MIGLUSTAT-CF)

Taaislijmziekte

Frankrijk
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met CF, homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, België, Australië, Denemarken, Canada, Zweden
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Studie van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen van 6 tot en met 11 jaar met cystische fibrose, homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Canada
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

A Phase 3 Rollover Study of Lumacaftor in Combination With Ivacaftor in Subjects 12 Years and Older With Cystic Fibrosis

Cystic Fibrosis, Homozygous or Heterozygous for the F508del-CFTR Mutation

Verenigde Staten, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Spanje, België, Canada, Australië, Nederland, Denemarken, Tsjechische Republiek, Italië, Oostenrijk, Ierland, Zweden
Nivalis Therapeutics, Inc.
Medidata Solutions

Voltooid

Studie van Cavosonstat (N91115) bij patiënten met CF die homozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie (SNO-6)

Taaislijmziekte

Verenigde Staten
Nivalis Therapeutics, Inc.

Voltooid

Study of N91115 in Patients With Cystic Fibrosis Homozygous F508del-CFTR Mutation (SNO4)

Taaislijmziekte

Verenigde Staten
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een onderzoek naar lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij patiënten met cystische fibrose van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie (TRANSPORT)

Cystic Fibrosis, homozygoot voor de F508del CFTR-mutatie

Verenigde Staten, Frankrijk, Spanje, België, Canada, Oostenrijk, Australië, Duitsland, Verenigd Koninkrijk, Denemarken
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Studie van VX-809 alleen en in combinatie met VX-770 bij Cystic Fibrosis (CF)-patiënten die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Australië, Nieuw-Zeeland, België
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Cystic Fibrosis Foundation

Beëindigd

Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older Homozygous for the F508del-CFTR Mutation (DISCOVER)

Taaislijmziekte

Verenigde Staten
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een onderzoek naar lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij patiënten met cystische fibrose van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie (TRAFFIC)

Cystic Fibrosis, homozygoot voor de F508del CFTR-mutatie

Verenigde Staten, Duitsland, Canada, Nederland, Tsjechische Republiek, Italië, Ierland, Zweden, Verenigd Koninkrijk, Australië, Frankrijk
Nivalis Therapeutics, Inc.

Voltooid

Veiligheids- en farmacokinetische studie van N6022 bij proefpersonen met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie (SNO-1)

Taaislijmziekte

Verenigde Staten
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met TEZ/IVA bij CF-patiënten met een F508del CFTR-mutatie

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Duitsland, Verenigd Koninkrijk, Canada, Australië, Zwitserland, Frankrijk, Ierland, België, Denemarken, Polen
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met VX-661 in combinatie met Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose die een F508del-CFTR-mutatie hebben

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Australië, Canada, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Spanje, Zwitserland, België, Israël, Nederland, Denemarken, Italië, Oostenrijk, Ierland, Zweden
Carmel Medical Center

Voltooid

Evaluatie in het echte leven van de multi-orgaaneffecten van Lumacaftor/Ivacaftor op F508del homozygote cystic fibrosis-patiënten.

Taaislijmziekte
ProQR Therapeutics
European Commission

Voltooid

Verkennend onderzoek om QR-010 te evalueren bij proefpersonen met cystic fibrosis ΔF508 CFTR-mutatie

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Frankrijk, België
ProQR Therapeutics
European Commission

Voltooid

Dosisescalatiestudie van QR-010 bij homozygote ΔF508 Cystic Fibrosis-patiënten

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Italië, België, Canada, Tsjechië, Denemarken, Frankrijk
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een fase 3-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Ivacaftor en VX-661 in combinatie met Ivacaftor bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met cystic fibrosis, heterozygoot voor de F508del-cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-mutatie

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Australië, Canada, Duitsland, Zwitserland, Israël, Nederland, België, Italië, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-661 in Combination With Ivacaftor in Subjects Aged 12 Years and Older With Cystic Fibrosis, Heterozygous for the F508del-CFTR Mutation

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Canada, Frankrijk, Spanje, Israël, Australië, Oostenrijk
Nivalis Therapeutics, Inc.

Onbekend

Studie van Cavosonstat (N91115) bij CF-patiënten die heterozygoot zijn voor F508del-CFTR en een gating-mutatie en worden behandeld met Ivacaftor (SNO-7)

Taaislijmziekte

Verenigde Staten
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Study of VX-809 in Cystic Fibrosis Subjects With the ∆F508-CFTR Gene Mutation

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, België, Canada, Nederland, Duitsland
University of Aarhus

Werving

Cystische fibrose in de nier: monitoring van de effectiviteit van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in urine na een korte therapieonderbreking

Cystische fibrose (CF) | CFTR-genmutatie

Denemarken
University Hospital, Montpellier
Hôpital Cochin; Hôpital Necker-Enfants Malades; Foch Hospital, Suresnes, FRANCE

Werving

Validatie van therapeutische werkzaamheid gericht op de splitsingsvarianten bij cystische fibrose en CFTR-pathologieën (ONB-CFTR)

Taaislijmziekte | CFTR-genmutatie

Frankrijk
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een fase 3-studie van VX-121-combinatietherapie bij deelnemers met cystische fibrose (CF) die heterozygoot zijn voor F508del en een minimale functiemutatie (F/MF)

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Nieuw-Zeeland, Israël, Australië, Ierland, Duitsland, Zweden, Tsjechië, Portugal, Hongarije
Amgen

Voltooid

Veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Evolocumab (AMG 145) bij kinderen met overgeërfd verhoogd lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (familiale hypercholesterolemie) (HAUSER-OLE)

Familiale hypercholesterolemie

Canada, Italië, Noorwegen, België, Verenigde Staten, Kalkoen, Australië, Oostenrijk, Zuid-Afrika, Polen, Zwitserland, Spanje, Portugal, Slovenië, Brazilië, Russische Federatie, Hongarije, Verenigd Koninkrijk, Colombia, Tsjechië, ... en meer
Hospices Civils de Lyon

Actief, niet wervend

Evaluatie van de evolutie van de kwaliteit van leven in relatie tot naso-sinussymptomatologie die wordt behandeld met CFTE-modulatoren bij kinderen van 6 tot 11 jaar met cystische fibrose met compatibele mutatie (MUCOSINTRIO)

Taaislijmziekte

Frankrijk
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Veiligheid op lange termijn van Lumacaftor/Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose die homozygoot zijn voor F508del en 12 tot

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Canada
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose die jonger zijn dan 24 maanden en die een op ivacaftor reagerende CFTR-mutatie hebben

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Canada, Verenigd Koninkrijk, Australië, Ierland
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) bij patiënten met cystische fibrose zonder een F508del-mutatie

Taaislijmziekte

Spanje, België, Nederland, Frankrijk, Canada, Duitsland, Zweden, Italië, Tsjechië, Zwitserland, Portugal, Oostenrijk, Hongarije, Noorwegen, Polen
AbbVie

Voltooid

Een fase 2-studie van ABBV-3067 alleen en in combinatie met ABBV-2222

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, België, Canada, Tsjechië, Frankrijk, Hongarije, Nederland, Nieuw-Zeeland, Polen, Slowakije, Verenigd Koninkrijk, Servië
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Veiligheids- en farmacokinetische studie van Lumacaftor/Ivacaftor bij deelnemers van 1 tot jonger dan 2 jaar met cystische fibrose, homozygoot voor F508del

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Canada
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een studie om de impact van Lumacaftor/Ivacaftor op ziekteprogressie te onderzoeken bij proefpersonen van 2 tot en met 5 jaar met cystische fibrose, homozygoot voor F508del

Taaislijmziekte

Duitsland
Virginia Commonwealth University
Cystic Fibrosis Foundation

Ingetrokken

De relatie tussen CFTR-genmutaties en inspanningscapaciteit

Taaislijmziekte

Verenigde Staten
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Voltooid

Validatie van functionele beoordeling van respiratoir epitheel om de klinische werkzaamheid van Orkambi® te voorspellen. (PREDICT-CF)

Taaislijmziekte | Homozygote F508del-mutatie

Frankrijk
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose, homozygoot voor F508del

Taaislijmziekte

België, Verenigd Koninkrijk, Australië, Duitsland
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een fase 3-onderzoek van VX-445-combinatietherapie bij patiënten met cystische fibrose (CF) die heterozygoot zijn voor F508del en een Gating- of restfunctiemutatie (F/G- en F/RF-genotypes)

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Spanje, Ierland, België, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Australië, Frankrijk, Canada, Denemarken, Duitsland, Italië, Israël
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Observationeel onderzoek naar de resultaten bij cystic fibrosis-patiënten met geselecteerde gating-mutaties op een CFTR-allel (het VOCAL-onderzoek) (VOCAL)

Taaislijmziekte

Nederland, Italië, Verenigd Koninkrijk
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Beëindigd

Studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van CTP-656 bij patiënten met cystische fibrose met CFTR-poortmutaties

Taaislijmziekte

Verenigde Staten
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

A Phase 3 Study of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, België, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Canada, Duitsland, Australië, Frankrijk, Italië, Tsjechië, Oostenrijk, Griekenland, Zweden
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Voltooid

Een fase 3-onderzoek naar VX-659-combinatietherapie bij patiënten met cystische fibrose die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een minimale functiemutatie (F/MF)

Taaislijmziekte

Verenigde Staten, Spanje, Ierland, Australië, Israël, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Zwitserland, Canada, Denemarken, Polen

Zoek klinische onderzoeken naar: Homozygous for the F508del CFTR Mutation

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ethiopia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties