- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske studier på Karbamoyl-fosfatsyntase I mangelsykdom
Totalt 177 resultater
-
Universidade Metodista de PiracicabaFullførtHTLV-I infeksjonerBrasil
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, ikke rekrutterendeOrnithine Transcarbamylase (OTC) mangelCanada, Forente stater, Frankrike, Spania, Storbritannia
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... og andre samarbeidspartnereFullførtHjernesykdommer, metabolske, medfødte | Ornithine Transcarbamylase mangel | Urea syklus lidelseForente stater
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteFullførtOrnithine Transcarbamylase mangel
-
Amsterdam Molecular TherapeuticsInternational Antiviral Therapy Evaluation CenterUkjentFamiliær Lipoprotein Lipase-mangelCanada
-
Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyFullførtFamiliær Lipoprotein Lipase-mangelCanada
-
HAE Global Registry FoundationRekrutteringArvelig angioødem type I og IIItalia
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.FullførtArvelig angioødemForente stater, Østerrike, Tsjekkia, Tyskland, Ungarn, Italia, Nederland, Nord-Makedonia, Polen, Storbritannia
-
Prothya BiosolutionsFullførtArvelig angioødem type I | Angionevotisk ødemNederland
-
University Children's Hospital, ZurichFullførtFenylketonuri | OTC-mangel | Medfødte stoffskiftefeil | Urea syklus lidelse | Lønnesirup urinsykdom | Metylmalonicacidemia | Aminoacidopati | Pasientrapporterte utfallsmålingerSveits
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.AvsluttetAngioødem, arvelig, type I og IIForente stater, Tsjekkia, Tyskland, Ungarn, Italia, Nord-Makedonia, Storbritannia, Australia, Bulgaria, Canada, Frankrike, New Zealand, Puerto Rico
-
University Hospital Center of MartiniqueLaboratoire CerbaFullførtHTLV-I infeksjonerMartinique
-
MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.FullførtHTLV-I infeksjoner | HTLV-II infeksjoner | Humant T-lymfotropt virus 1 | Humant T-lymfotropt virus 2 | HTLV I assosiert T-celleleukemi lymfom | HTLV I Associated MyelopathiesForente stater
-
National Cancer Institute (NCI)Fullført
-
MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.FullførtHTLV-I infeksjoner | HTLV-II infeksjoner | Humant T-lymfotropt virus 1 | Humant T-lymfotropt virus 2 | HTLV I assosiert T-celleleukemi lymfom | HTLV I Associated MyelopathiesForente stater
-
MP Biomedicals, LLCVital Systems Inc.UkjentHTLV-I infeksjoner | HTLV-II infeksjoner | Humant T-lymfotropt virus 1 | Humant T-lymfotropt virus 2 | HTLV I assosiert T-celleleukemi lymfom | HTLV I Associated MyelopathiesForente stater
-
University of CatanzaroUkjentUnormal androgenreseptor | Insulin-Like Growth Factor I Deficiency | Insulin Receptor, Defect inItalia
-
Aeglea BiotherapeuticsAvsluttetArginase I-mangel | HyperargininemiCanada
-
Aeglea BiotherapeuticsFullførtArginase I-mangel | HyperargininemiForente stater, Italia, Canada, Frankrike, Storbritannia, Østerrike, Tyskland
-
Baylor College of MedicineFullførtCitrullinemiForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtMukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose VI | Mannosidose | Mukolipidose type II (I-cellesykdom)Forente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutteringGauchers sykdom | Cerebroside Lipidosis Syndrome | Glucocerebrosidase mangelsykdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency DiseaseUngarn, Kroatia, Forente stater, Australia, Belgia, Brasil, Bulgaria, Canada, Danmark, Tyskland, Hellas, Hong Kong, India, Indonesia, Italia, Jordan, Korea, Republikken, Kuwait, Libanon, Malaysia, Pakistan, Filippinene, Polen, Saudi-Arabia og mer
-
UniQure Biopharma B.V.Chiesi Farmaceutici S.p.A.Tilbaketrukket
-
Université de SherbrookeInstitut de Recherches Cliniques de MontrealRekrutteringLipoprotein Lipase-mangelCanada
-
University of Colorado, DenverFullførtLipoprotein Lipase-mangel
-
Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle... og andre samarbeidspartnereRekrutteringOrnithine Transcarbamylase mangel | Urea syklus lidelse | Argininosuccinic aciduria | Hyperargininemi | Citrullinemi 1 | ARGI-mangel | ASL-mangel | ASS mangelForente stater
-
National Institute of Neurological Disorders and...Rekruttering
-
Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncRekrutteringPyruvat dehydrogenase kompleks mangelForente stater
-
University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnereAktiv, ikke rekrutterendePyruvat dehydrogenase kompleks mangelForente stater
-
Fondazione TelethonFullførtPyruvat dehydrogenase kompleks mangelItalia
-
Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyUkjent
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGauchers sykdom, type 1 | Cerebroside Lipidosis Syndrome | Glucocerebrosidase mangelsykdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency Disease | Gauchers sykdom, ikke-nevronopatisk formForente stater, Israel, Mexico, Den russiske føderasjonen, Argentina, Italia
-
Oslo University HospitalAktiv, ikke rekrutterende
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtSikkerhet og effekt av Cerezyme®-infusjoner hver 4. uke versus hver 2. uke ved Gaucher-sykdom type 1Gauchers sykdom, type 1 | Cerebroside Lipidosis Syndrome | Glucocerebrosidase mangelsykdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency Disease | Gauchers sykdom, ikke-nevronopatisk formForente stater, Storbritannia, Spania, Italia, Brasil, Canada, Polen
-
Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHFullførtEndotelial dysfunksjon | Hyperhomocysteinemi | Hypertensjon grad I, undergruppe "Borderline" (WHO)Tyskland
-
Catabasis PharmaceuticalsFullførtHypertriglyseridemi | Hyperlipoproteinemi type I | Lipoprotein Lipase-mangel, familiær | Kylomikronemi, familiærCanada
-
University of Alabama at BirminghamNational Institutes of Health (NIH); Mereo BioPharmaFullførtEmfysem eller KOLS | Alpha-1 Antitrypsin-mangel (AATD) | Pi*ZZ, Pi*SZ, Pi*Null, en annen sjelden fenotype/genotype som er kjent for å være assosiert med enten lav eller funksjonshemmet AAT inkludert F- eller I-mutasjonerForente stater
-
National Institute of Neurological Disorders and...FullførtTropisk spastisk paraparese | Ryggmargssykdom | HTLV-I infeksjonForente stater
-
CSL BehringFullførtArvelig angioødem type I og IIBulgaria, Ungarn, Polen, Romania
-
CSL BehringFullførtArvelig angioødem type I og IITyskland
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekrutteringPyruvat Dehydrogenase Complex Deficiency DiseaseForente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvsluttetWilsons sykdom | Ornithine Transcarbamylase mangel | Glykogenlagringssykdom Type IASpania, Storbritannia, Canada, Forente stater, Brasil
-
NYU Langone HealthDyax Corp.TilbaketrukketArvelig angioødem type I og IIForente stater
-
CSL BehringParexelFullførtArvelig angioødem type I og IIForente stater, Tyskland
-
CSL BehringFullførtArvelig angioødem type I og IIForente stater, Spania, Tyskland, Australia, Canada, Tsjekkia, Ungarn, Israel, Italia, Romania, Storbritannia
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringMetabolsk sykdom | Purin-Pyrimidin-metabolisme | AICDA, OMIM *605257, immunsvikt med hyper-IgM, type 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM Syndrome 5 | NT5C3A, OMIM *606224, anemi, hemolytisk, på grunn av UMPH1-mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotic Aciduria | DHODH, OMIM *126064, Millers syndrom (postaksial... og andre forholdForente stater
-
CSL BehringFullførtArvelig angioødem type I og IIForente stater, Spania, Australia, Canada, Tsjekkia, Ungarn, Israel, Italia, Romania, Storbritannia
-
UniQure Biopharma B.V.FullførtLipoprotein Lipase-mangel | Familiær hyperlipoproteinemi type 1 | Familiær hyperkylomikronemiTyskland
-
Stealth BioTherapeutics Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMitokondrielle sykdommer | Mitokondrielle myopatier | Mitokondriell kompleks I mangel | Mitokondriell patologi | Mitokondriell DNA-utarming | Mitokondriell DNA-mutasjon | Mitokondriell DNA-sletting | Mitokondriell metabolismedefektSpania, Forente stater, Italia, Nederland, Australia, Tyskland, Ungarn, New Zealand, Norge, Storbritannia
-
ANRS, Emerging Infectious DiseasesHar ikke rekruttert ennå