- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske studier på X-koblet dystoni Parkinsonisme
Totalt 1608 resultater
-
University Hospital, MontpellierRekruttering
-
National Center for Research Resources (NCRR)James Whitcomb Riley Hospital for ChildrenFullførtTrombocytopeni | Dyseratosis Congenita | Fanconis anemi | Shwachman syndrom
-
Massachusetts General HospitalGenzyme, a Sanofi Company; Scott and White Hospital & ClinicAvsluttetNyresykdommer | Genetiske sykdommer, X-linked | Sluttstadium nyresykdom | ESRD | Fabrys sykdom | Sjeldne sykdommerForente stater
-
Mayo ClinicRekrutteringCystinuri | Hyperoksaluri | Dent sykdom | Lowe syndrom | Adenin-fosforibosyltransferase-mangelForente stater, Canada, Island, Israel
-
American Thrombosis and Hemostasis NetworkSanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia, Inc.; Hemab...RekrutteringHemofili | Trombose | Trombofili | Sigdcellesykdom | Thalassemi | Blødningsforstyrrelse | Von Willebrands sykdommer | Faktor IX-mangel | Bindevevsforstyrrelse | Faktor VIII-mangel | Hematologisk lidelse | Sjelden blødningsforstyrrelse | BlodplateforstyrrelseForente stater
-
Wuerzburg University HospitalAcademisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA); St George... og andre samarbeidspartnereRekrutteringFabrys sykdom | Sjeldne sykdommer | Hypertrofisk kardiomyopati | Fabrys sykdom, hjertevariantTyskland
-
CENTOGENE GmbH RostockTilbaketrukketFruktosemetabolisme, medfødte feil | Glykogenlagringssykdom Type II | Glykogenlagringssykdom | Glykogenlagringssykdom Type V | Glykogenlagringssykdom type I | Glykogenlagringssykdom Type III | Glykogenlagringssykdom Type VII | Glykogenlagringssykdom Type IV | Glykogenlagringssykdom Type VI | Glykogenlagringssykdom...Tyskland, India, Sri Lanka
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnerePåmelding etter invitasjonMukopolysakkaridose II | Fabrys sykdom | Niemann-Pick sykdom, type C | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal Acid Lipase-mangel | Metakromatisk leukodystrofi | Gauchers sykdom | Cerebrotendinøs xantomatose | Mukopolysakkaridose IV A | GM1 Gangliosidosis | Mukopolysakkaridose VII | Syre sfingomyelinase mangel | Ceroid... og andre forholdForente stater
-
Fairview University Medical CenterUkjentMukopolysakkaridose I | Niemann-Pick sykdom | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Lungekomplikasjoner | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sykdom | Mannosidose | I cellesykdomForente stater
-
Boston Children's HospitalFullførtSmith-Lemli-Opitz syndromForente stater
-
Forbes Porter, M.D.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Fullført
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeX-bundet hypofosfatemi (XLH)Kina
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAktiv, ikke rekrutterendeX-koblet hypofosfatemiSpania, Italia, Storbritannia, Frankrike, Belgia, Danmark, Tyskland, Ungarn, Portugal, Norge, Sveits, Israel, Nederland, Tsjekkia, Bulgaria, Sverige, Slovenia, Irland, Latvia, Slovakia
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdRekrutteringX-koblet hypofosfatemiFrankrike, Nederland, Storbritannia
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-koblet hypofosfatemiKorea, Republikken, Canada, Forente stater, Australia, Japan, Storbritannia, Sverige
-
ResMedClinical Trial Center North Hamburg Germany; CRI-The Clinical Research...AvsluttetLungesykdom, kronisk obstruktiv | Amyotrofisk lateral sklerose | Muskeldystrofier | Duchenne muskeldystrofi | Myotonisk dystrofi | Ryggmargs-skade | Fedme Hypoventilasjonssyndrom | Kyfoskoliose | Medfødt sentralt hypoventilasjonssyndrom | MyopatierTyskland
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeX-bundet hypofosfatemi (XLH)Kina
-
University Hospital FreiburgFullførtMyelodysplastiske syndromer | Fanconi anemi | Dyseratosis Congenita | Pearson Marrow-pancreas syndrom | Shwachman-diamant syndromSpania, Tyskland, Sveits, Østerrike, Nederland, Italia, Tsjekkisk Republikk, Belgia, Danmark, Irland
-
Bicetre HospitalFullførtX koblet hypofosfatemisk rakitt
-
Wuerzburg University HospitalTakedaPåmelding etter invitasjonLysosomale lagringssykdommer | Fabrys sykdom | Fabrys sykdom, hjertevariant | HCM - Hypertrofisk kardiomyopati | Anderson Fabrys sykdomTyskland
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennåX-bundet hypofosfatemi (XLH)
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-bundet hypofosfatemisk rakitt/osteomalaciJapan
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-bundet hypofosfatemisk rakitt/osteomalaciJapan, Korea, Republikken
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Fullført
-
University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital...Fullført
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-koblet hypofosfatemiForente stater
-
Wuerzburg University HospitalKyowa Kirin, Inc.Aktiv, ikke rekrutterende
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAvsluttetNiemann-Pick sykdom | Alfa-mannosidose | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheie syndrom | Hurler syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippo syndrom (MPS III) | Krabbe sykdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD og AMN) | Pelizaeus Merzbacher...Forente stater
-
Caroline Michaela KistorpSanofiHar ikke rekruttert ennåKroniske nyresykdommer | Fabrys sykdomDanmark
-
CENTOGENE GmbH RostockTilbaketrukketKronisk nyre sykdom | Hørselstap | Angiokeratomer | Okulære abnormiteterSri Lanka, India, Tyskland
-
Kyowa Kirin, Inc.FullførtX-koblet hypofosfatemiForente stater
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdFullførtX-bundet hypofosfatemi (XLH)Sverige, Spania, Storbritannia, Italia, Østerrike, Frankrike
-
Oregon Health and Science UniversityRekrutteringAmyotrofisk lateral sklerose | Muskeldystrofier | Ryggmargsskader | Multippel systematrofi | Parkinsons sykdom og Parkinsonisme | Hjernesvulst voksen | Innlåst syndrom | HjernestamslagForente stater
-
National Institutes of Health Clinical Center (CC)FullførtKronisk granulomatøs sykdom | Wegeners granulomatose | Jobs syndrom | Bronkogent karsinom | Mycobacterium infeksjonForente stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers syndrom | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher... og andre forholdForente stater
-
Melbourne HealthSanofiTilbaketrukketLysosomale lagringssykdommer | Fabrys sykdom | Niemann-Pick sykdom, type C | Gauchers sykdomAustralia
-
Hospices Civils de LyonHar ikke rekruttert ennåX-koblet hypofosfatemisk rakitt
-
XperiomeThe Touro College and University SystemTilbaketrukketHemofili A | Hemofili B | Idiopatisk lungefibrose | Myasthenia Gravis | Cystisk fibrose | Sigdcellesykdom
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdFullførtX-koblet hypofosfatemiStorbritannia
-
CSL BehringFullførtVanlig variabel immunsvikt | X-bundet agammaglobulinemi | Autosomal recessiv agammaglobulinemiTyskland, Storbritannia, Frankrike, Italia, Polen, Romania, Spania, Sverige, Sveits
-
University of South FloridaMerck Sharp & Dohme LLCAvsluttetX-bundet agammaglobulinemi | Spesifikk antistoffmangel | Vanlig variabel immunsviktForente stater
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutteringBARN syndrom | Smith Lemli Opitz syndrom | Lathosterolosis | DesmosterolosisForente stater
-
New York Medical CollegeFullførtMukopolysakkaridose I | Myelodysplastisk syndrom | Akutt lymfatisk leukemi | Akutt myelogen leukemi | Niemann-Pick sykdom | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Metakromatisk leukodystrofi | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Fucosidosis | Gauchers sykdom | Amegakaryocytisk... og andre forholdForente stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... og andre samarbeidspartnereRekrutteringMukopolysakkaridoser | Leukoencefalopatier | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers... og andre forholdForente stater
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncIkke lenger tilgjengeligBarth syndrom | Mitokondriell trifunksjonell proteinmangel | Svært langkjedet acylCoA-dehydrogenase (VLCAD) mangel | Karnitin palmitoyltransferase mangler (CPT1, CPT2) | Langkjedet Hydroxyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Glykogenlagringsforstyrrelser | Pyruvat-karboksylase-mangelsykdom | ACYL-CoA DEHYDROGENASE...Forente stater
-
Massachusetts General HospitalFullførtFabrys sykdom | Mitokondriell sykdom | Småfibernevropati | Ehlers Danlos syndromForente stater
-
dr. Laura C. G. de Graaff-HerderRekrutteringForstyrrelser i kjønnsutvikling | Medfødt binyrehyperplasi | Tuberøs sklerose | Kallmanns syndrom | Prader-Willi syndrom | Nevrofibromatose | Rett syndrom | 22q11 delesjonssyndrom | Turners syndrom | Noonans syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Saethre-Chotzen syndrom | Medfødt hypopituitarisme | Cornelia de Langes... og andre forholdNederland
-
Amy K. Dickey, M.D.Wake Forest University Health Sciences; University of TexasRekrutteringErytropoetisk protoporfyri | X-bundet protoporfyriForente stater
-
Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalRekrutteringLymfom | Akutt myeloid leukemi | Leukemi | Hemofili A | Hemofili B | Hemofili | Multippelt myelom | Myelodysplastisk syndrom | Benmargstransplantasjon | MDS | Aplastisk anemi | Blødningsforstyrrelse | Myelom, multippel | Myelomer, multippel | Leukemier, akutt myeloid | Myeloid leukemi, akutt | Hemofili As | Hemofili Bs | Infeksjon av...Kina
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)FullførtErytropoetisk protoporfyri | EPP | X-bundet protoporfyri | XLPForente stater