- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske studier på X-koblet myotubulær myopati
Totalt 1535 resultater
-
University Hospital FreiburgFullførtMyelodysplastiske syndromer | Fanconi anemi | Dyseratosis Congenita | Pearson Marrow-pancreas syndrom | Shwachman-diamant syndromSpania, Tyskland, Sveits, Østerrike, Nederland, Italia, Tsjekkisk Republikk, Belgia, Danmark, Irland
-
University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital...Fullført
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Fullført
-
Wuerzburg University HospitalTakedaPåmelding etter invitasjonLysosomale lagringssykdommer | Fabrys sykdom | Fabrys sykdom, hjertevariant | HCM - Hypertrofisk kardiomyopati | Anderson Fabrys sykdomTyskland
-
Cure CMDRekrutteringEmery-Dreifuss muskeldystrofi | Medfødt myastenisk syndrom | Limb-Girdle muskeldystrofi | Medfødt muskeldystrofi med ITGA7 (Integrin Alpha-7) mangel | Alfa-dystroglykanopati (medfødt muskeldystrofi og unormal glykosylering av dystroglykan med alvorlig epilepsi) | Alfa-dystroglykanopati (medfødt... og andre forholdForente stater
-
Wuerzburg University HospitalKyowa Kirin, Inc.Aktiv, ikke rekrutterende
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennåX-bundet hypofosfatemi (XLH)
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-bundet hypofosfatemisk rakitt/osteomalaciJapan
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-bundet hypofosfatemisk rakitt/osteomalaciJapan, Korea, Republikken
-
CENTOGENE GmbH RostockTilbaketrukketKronisk nyre sykdom | Hørselstap | Angiokeratomer | Okulære abnormiteterSri Lanka, India, Tyskland
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAvsluttetNiemann-Pick sykdom | Alfa-mannosidose | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheie syndrom | Hurler syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippo syndrom (MPS III) | Krabbe sykdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD og AMN) | Pelizaeus Merzbacher...Forente stater
-
Caroline Michaela KistorpSanofiHar ikke rekruttert ennåKroniske nyresykdommer | Fabrys sykdomDanmark
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAktiv, ikke rekrutterendeX-bundet hypofosfatemi (XLH)Sverige, Spania, Storbritannia, Italia, Østerrike, Frankrike
-
National Institutes of Health Clinical Center (CC)FullførtKronisk granulomatøs sykdom | Wegeners granulomatose | Jobs syndrom | Bronkogent karsinom | Mycobacterium infeksjonForente stater
-
Melbourne HealthSanofiTilbaketrukketLysosomale lagringssykdommer | Fabrys sykdom | Niemann-Pick sykdom, type C | Gauchers sykdomAustralia
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers syndrom | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher... og andre forholdForente stater
-
Hospices Civils de LyonHar ikke rekruttert ennåX-koblet hypofosfatemisk rakitt
-
CSL BehringFullførtVanlig variabel immunsvikt | X-bundet agammaglobulinemi | Autosomal recessiv agammaglobulinemiTyskland, Storbritannia, Frankrike, Italia, Polen, Romania, Spania, Sverige, Sveits
-
XperiomeThe Touro College and University SystemTilbaketrukketHemofili A | Hemofili B | Idiopatisk lungefibrose | Myasthenia Gravis | Cystisk fibrose | Sigdcellesykdom
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdFullførtX-koblet hypofosfatemiStorbritannia
-
University of South FloridaMerck Sharp & Dohme LLCAvsluttetX-bundet agammaglobulinemi | Spesifikk antistoffmangel | Vanlig variabel immunsviktForente stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... og andre samarbeidspartnereRekrutteringMukopolysakkaridoser | Leukoencefalopatier | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers... og andre forholdForente stater
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutteringBARN syndrom | Smith Lemli Opitz syndrom | Lathosterolosis | DesmosterolosisForente stater
-
New York Medical CollegeFullførtMukopolysakkaridose I | Myelodysplastisk syndrom | Akutt lymfatisk leukemi | Akutt myelogen leukemi | Niemann-Pick sykdom | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Metakromatisk leukodystrofi | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Fucosidosis | Gauchers sykdom | Amegakaryocytisk... og andre forholdForente stater
-
Amy K. Dickey, M.D.Wake Forest University Health Sciences; University of TexasRekrutteringErytropoetisk protoporfyri | X-bundet protoporfyriForente stater
-
University of Colorado, DenverRekrutteringHørselstap | Smith-Lemli-Opitz syndrom | KjeglestavdystrofiForente stater
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncIkke lenger tilgjengeligBarth syndrom | Mitokondriell trifunksjonell proteinmangel | Svært langkjedet acylCoA-dehydrogenase (VLCAD) mangel | Karnitin palmitoyltransferase mangler (CPT1, CPT2) | Langkjedet Hydroxyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Glykogenlagringsforstyrrelser | Pyruvat-karboksylase-mangelsykdom | ACYL-CoA DEHYDROGENASE...Forente stater
-
Massachusetts General HospitalFullførtFabrys sykdom | Mitokondriell sykdom | Småfibernevropati | Ehlers Danlos syndromForente stater
-
dr. Laura C. G. de Graaff-HerderRekrutteringForstyrrelser i kjønnsutvikling | Medfødt binyrehyperplasi | Tuberøs sklerose | Kallmanns syndrom | Prader-Willi syndrom | Nevrofibromatose | Rett syndrom | 22q11 delesjonssyndrom | Turners syndrom | Noonans syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Saethre-Chotzen syndrom | Medfødt hypopituitarisme | Cornelia de Langes... og andre forholdNederland
-
Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalRekrutteringLymfom | Akutt myeloid leukemi | Leukemi | Hemofili A | Hemofili B | Hemofili | Multippelt myelom | Myelodysplastisk syndrom | Benmargstransplantasjon | MDS | Aplastisk anemi | Blødningsforstyrrelse | Myelom, multippel | Myelomer, multippel | Leukemier, akutt myeloid | Myeloid leukemi, akutt | Hemofili As | Hemofili Bs | Infeksjon av...Kina
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)FullførtErytropoetisk protoporfyri | EPP | X-bundet protoporfyri | XLPForente stater
-
National Taiwan University HospitalUkjentHypertensjon | Diabetes | Demens | Alzheimers sykdom | Fabrys sykdom | Syndrom for tørre øyne | Metabolsk sykdom | Friske individer | Okulær rosacea | Limbal insuffisiens | Phlyctenulose | Pode versus vertssykdom i øyetTaiwan
-
University of UtahNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereAvsluttetErytropoetisk protoporfyri (EPP) | X Sammenkoblet erytropoetisk protoporfyriForente stater
-
Medialis Ltd.Metabolic Support UKFullførtX-bundet hypofosfatemi (XLH)Storbritannia
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringHurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidose | Hunters syndrom | Mukopolysakkaridose lidelser | Maroteaux Lamy syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metabolske forstyrrelser | Recessive leukodystrofier | Globoidcelleleuk... og andre forholdForente stater
-
St. Jude Children's Research HospitalBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... og andre samarbeidspartnereRekrutteringMyelodysplastiske syndromer | Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Alvorlig medfødt nøytropeni | Benmargssviktsyndrom | Blodkoagulasjonsforstyrrelse | Erytrocyttlidelse | Leukocyttforstyrrelse | Hemostase | Dyseratosis Congenita | Diamond-Blackfan anemi | Medfødt trombocytopeni | Myeloproliferative sykdommerForente stater
-
ResMedClinical Trial Center North Hamburg Germany; CRI-The Clinical Research...AvsluttetLungesykdom, kronisk obstruktiv | Amyotrofisk lateral sklerose | Muskeldystrofier | Duchenne muskeldystrofi | Myotonisk dystrofi | Ryggmargs-skade | Fedme Hypoventilasjonssyndrom | Kyfoskoliose | Medfødt sentralt hypoventilasjonssyndrom | MyopatierTyskland
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...FullførtAkutt myeloid leukemi | Akutt lymfatisk leukemi | Myelodysplastisk syndrom | Kronisk myelogen leukemi | Hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH) | Non Hodgkins lymfom | Familiær hemofagocytisk lymfohistiocytose (FLH) | Viralt assosiert hemofagocytisk syndrom (VAHS) | X-koblet lymfoproliferativ sykdom (XLP)Forente stater
-
dr. Laura C. G. de Graaff-HerderHar ikke rekruttert ennåMedfødt binyrehyperplasi | Hypogonadotropisk hypogonadisme | Mangel på veksthormon | Turners syndrom | Addisons sykdom | Klinefelters syndrom | Kombinert hypofysehormonmangel | Androgen ufølsomhetssyndrom | Skjoldbrusk dysgeneseSpania, Storbritannia, Belgia, Nederland
-
Paul SzabolcsPåmelding etter invitasjonKronisk granulomatøs sykdom (CGD) | Wiskott-Aldrich syndrom | Alvorlig kronisk nøytropeni | Alvorlig kombinert immunsvikt (SCID) | Immunsvikt med dominerende T-celledefekt, uspesifisert | Hyper IgE syndromer | Hyper IgM mangler | Mendelsk mottakelighet for mykobakteriell sykdom | Vanlig variabel immunsvikt...Forente stater
-
National Taiwan University HospitalRekrutteringSlag | Magnetisk resonansavbildning | Fabrys sykdom | Cerebrale små karsykdommer | Cadasil | HTRA1-relatert autosomal dominant cerebral angiopati | COL4A1-relatert hjernesmå karsykdom med blødning | Neste generasjons sekvenseringTaiwan
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)FullførtCystisk fibrose | Kronisk granulomatøs sykdom | Primær ciliær dyskinesi | Pseudohypoaldosteronisme | Ikke-tuberkuløs mykobakteriell infeksjonForente stater
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringFanconi anemi | Dyseratosis Congenita | Diamond Blackfan anemi | Shwachman Diamond syndrom | Arvelig benmargssviktsyndrom, aplastisk anemiForente stater
-
O & O Alpan LLCUkjentFabrys sykdom | Niemann-Pick sykdom | Gauchers sykdom | Pompes sykdom | Lysosomale lagringsforstyrrelserForente stater
-
Duke UniversityNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); University... og andre samarbeidspartnereRekrutteringVanlig variabel immunsvikt | X-bundet agammaglobulinemi | Primær immunsvikt | Primære antistoffmangler | CVID | XLA | Sekundær hypogammaglobulinemiForente stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutteringX-bundet hypofosfatemiFrankrike
-
Wuerzburg University HospitalKyowa Kirin, Inc.Fullført
-
Hospices Civils de LyonFullført
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-bundet hypofosfatemiForente stater, Canada
-
Peking Union Medical College HospitalUkjentX-bundet hypofosfatemiKina