Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Clinical Trials on Ciężki złożony niedobór odporności, sprzężony z chromosomem X in France

Łącznie 266 wyników

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Zakończony

Terapia genowa dla ciężkiego złożonego niedoboru odporności sprzężonego z chromosomem X (SCID2)

Ciężki złożony niedobór odporności sprzężony z chromosomem X

Francja
University Hospital, Montpellier
Association Xtraordinaire sub-group DDX3X; Genida

Nieznany

Lepsze określenie fenotypu i sygnatury epigenetycznej związanej z DDX3X.

Zaburzenia rozwoju intelektualnego | X-LINKED

Francja
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekrutacyjny

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepu autologicznych komórek CD34+ transdukowanych wektorem lentiwirusowym G2ARTE wykazującym ekspresję cDNA DCLRE1C u Artemidy (DCLRE1C) u pacjentów z niedoborem ciężkiego złożonego niedoboru odporności (ARTEGENE) (ARTEGENE)

Artemis (DCLRE1C ) Niedobór ciężkiego złożonego niedoboru odporności

Francja
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekrutacyjny

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięcia ludzkiego prekursora limfocytów T (HTLP) po częściowo zgodnej z HLA transplantacji allogenicznych hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z SCID (HTLP Necker)

Pacjenci pediatryczni | Każdy rodzaj ciężkiego złożonego niedoboru odporności (SCID) | Częściowe allogeniczne hematopoetyczne przeszczepienie komórek macierzystych niezgodnych z HLA (HSCT)

Francja
Nantes University Hospital

Zakończony

Uogólnione badania przesiewowe noworodków w kierunku ciężkich złożonych niedoborów odporności (DEPISTREC)

Ciężki złożony niedobór odporności, nietypowy

Francja
Association Pour l'Aide a la Recherche en Immunologie...

Zakończony

Study Through Imaging of Visceral Lymphoid Organs in Patients With SCID Who Have Recieved Bone Marrow Allograft (LymphImaging)

Ciężki złożony niedobór odporności

Francja
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Zakończony

Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych u dzieci ze złożonym niedoborem odporności (CID) (CD45RA)

Połączone niedobory odporności

Francja
Hospices Civils de Lyon

Nieznany

Fenotypowanie kliniczne i charakterystyka sieci neuronowych i procesów poznawczych związanych z upośledzeniem umysłowym (XLMR)

Upośledzenie umysłowe sprzężone z chromosomem X

Francja
University Hospital, Brest

Nieznany

Fenotyp dysautonomiczny u pacjentów płci męskiej z mutacją MECP2 (MECP2BOYS)

Dysautonomia | Męskość | Ciężka encefalopatia noworodków związana z MECP2

Francja
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Zakończony

Badanie pilotażowe wpływu dezypraminy na parametry neurowegetatywne dziecka z zespołem Retta

Zespół Retta

Francja
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Nieznany

Pacjenci z zespołem RETT (RETT)

Zespół Retta

Francja
University Hospital, Montpellier

Rekrutacyjny

Systematyczne badania przesiewowe w kierunku pierwotnych niedoborów odporności u pacjentów przyjętych z powodu ciężkiego zakażenia na oddział intensywnej terapii pediatrycznej (SPYSI)

Ciężka infekcja | Ciężki niedobór odporności

Francja
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Nieznany

Dawkowanie i badanie PD Eftrenonacog-alfa (BIOPAL)

Ciężka hemofilia B

Francja
University Hospital, Tours

Zakończony

Transmisja glutaminergiczna w autyzmie: eksploracja obrazowania molekularnego (TANGAU)

Zdrowi Wolontariusze | Autyzm | Zespół łamliwego chromosomu X (FXS)

Francja
Astellas Gene Therapies

Zakończony

Badanie oceny klinicznej u pacjentów z miopatią miotubularną sprzężoną z chromosomem X (XLMTM). (INCEPTUS)

Miopatia miotubularna sprzężona z chromosomem X

Stany Zjednoczone, Francja, Zjednoczone Królestwo, Kanada, Niemcy
Centre Leon Berard

Rekrutacyjny

Studium wykonalności w celu oceny adaptowanego programu aktywności fizycznej u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych wymagających przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (EVAADE)

Zespoły mielodysplastyczne | Ciężki złożony niedobór odporności | Ostra białaczka | Nowotwory hematologiczne | Hemoglobinopatia u dzieci | Aplazja szpiku kostnego

Francja
Centre Leon Berard

Wycofane

Badanie oceniające program aktywności fizycznej u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych wymagających alloprzeszczepów hematopoetycznych komórek macierzystych (EVAADE)

Zespoły mielodysplastyczne | Ciężki złożony niedobór odporności | Ostra białaczka | Nowotwory hematologiczne | Hemoglobinopatia u dzieci | Aplazja szpiku kostnego

Francja
Genethon

Aktywny, nie rekrutujący

Terapia genowa dla przewlekłej choroby ziarniniakowej sprzężonej z chromosomem X

Przewlekła choroba ziarniniakowa sprzężona z chromosomem X

Francja
CSL Behring

Zakończony

Badanie podskórnej immunoglobuliny u pacjentów wymagających terapii zastępczej IgG

Częsty zmienny niedobór odporności | Agammaglobulinemia sprzężona z chromosomem X | Autosomalna recesywna agammaglobulinemia

Niemcy, Zjednoczone Królestwo, Francja, Włochy, Polska, Rumunia, Hiszpania, Szwecja, Szwajcaria
Pitié-Salpêtrière Hospital

Rekrutacyjny

Observatoire Des Pacjenci Atteints de Laminopathies et Emerinopathies (Obserwatorium dla pacjentów z laminopatiami i emerinopatiami) (OPALE)

Laminopatie | Emerinopatie

Francja
Central Hospital, Nancy, France

Zakończony

Nowe geny zaangażowane w molekularną etiologię zespołu Retta za pośrednictwem mikromacierzy DNA Porównawcza hybrydyzacja genomowa (RETT)

Zespół Retta

Francja
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekrutacyjny

Lewosimendan w porównaniu z placebo przed operacją zastawki trójdzielnej u pacjentów z dysfunkcją prawej komory (LEONARD)

Pacjenci skierowani na izolowaną lub złożoną chirurgiczną korekcję czynnościowej umiarkowanej do ciężkiej zastawki trójdzielnej

Francja
Novartis

Zakończony

Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja AFQ056 u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Francja, Włochy, Szwajcaria
Minoryx Therapeutics, S.L.

Rekrutacyjny

Postęp choroby u kobiet z adrenoleukodystrofią związaną z chromosomem X

Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X

Francja
Edimer Pharmaceuticals

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie rozszerzone mężczyzn dotkniętych XLHED leczonych EDI200 w protokole ECP-002 (ECP-002e)

Dysplazja ektodermalna sprzężona z chromosomem X

Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Francja, Niemcy, Włochy
Genethon
Hôpital Necker-Enfants Malades

Zakończony

Terapia genowa dla WAS

Zespół Wiskotta-Aldricha

Francja
EspeRare Foundation
Iqvia Pty Ltd; Pierre Fabre Medicament

Rekrutacyjny

Doowodniowe podawanie ER004 mężczyznom z hipohidrotyczną dysplazją ektodermalną sprzężoną z chromosomem X (EDELIFE)

Hipohydrotyczna dysplazja ektodermalna sprzężona z chromosomem X (XLHED)

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Francja, Niemcy, Włochy, Zjednoczone Królestwo
Ipsen

Zakończony

Skuteczność i bezpieczeństwo toksyny Clostridium botulinum typu A w celu poprawy wyglądu umiarkowanych i ciężkich zmarszczek gładzizny czoła (BTX-A-HAC NG)

Umiarkowane do ciężkich zmarszczek gładzizny czoła

Francja, Niemcy
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Zakończony

Osteoporoza w zespole RETT (OSRETT)

Zespół RETT z udowodnioną mutacją MECP2

Francja
Viking Therapeutics, Inc.

Rekrutacyjny

Badanie oceniające farmakodynamikę VK0214 u mężczyzn z AMN

Postać adrenomieloneuropatii (AMN) związanej z chromosomem X adrenoleukodystrofii (X-ALD)

Stany Zjednoczone, Francja, Niemcy, Włochy, Zjednoczone Królestwo
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association...

Rekrutacyjny

Sygnalizacja komórkowa, reinerwacja i metabolizm w chorobie Kennedy'ego i stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS) (CERMALS)

Stwardnienie Zanikowe Boczne | Choroba Kennedy'ego

Francja
Sanofi Pasteur, a Sanofi Company

Zakończony

Bezpieczeństwo i immunogenność czterowalentnej szczepionki przeciwko dendze u dorosłych zakażonych wirusem HIV

Ludzki wirus niedoboru odporności | Gorączka Denga | Gorączka krwotoczna Denga

Brazylia
University Hospital, Montpellier
Agence de La Biomédecine

Aktywny, nie rekrutujący

NIPD na cffDNA dla chorób powtórzeń potrójnych

Zespół łamliwego chromosomu X | Choroba Huntingtona | Dystrofia miotoniczna 1

Francja
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Rekrutacyjny

Zwiększona ekspozycja na słońce bez bólu u uczestników badań stosujących EPP (INSPIRE)

Protoporfiria erytropoetyczna (EPP) | Protoporfiria sprzężona z chromosomem X (XLP)

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Francja, Japonia, Zjednoczone Królestwo, Włochy, Australia, Polska, Bułgaria, Czechy, Holandia
Genethon

Aktywny, nie rekrutujący

Długoterminowa kontrola bezpieczeństwa terapii genowej hematopoetycznych komórek macierzystych w zespole Wiskotta-Aldricha (WASFUP)

Zespół Wiskotta-Aldricha

Zjednoczone Królestwo, Francja
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Rejestracja na zaproszenie

Długoterminowa obserwacja bezpieczeństwa i skuteczności BIIB111 w leczeniu choroideremii i BIIB112 w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X (SOLSTICE)

Choroideremia | Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Holandia, Niemcy, Francja, Brazylia, Kanada, Dania, Finlandia
Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Zakończony

Badanie efektów kompatybilności sensomotorycznej w chorobie afektywnej dwubiegunowej.

Zaburzenie afektywne dwubiegunowe

Francja
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Zakończony

Akustyczne i percepcyjne markery dyzartrii w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS) (SPEECH-ALS)

Stwardnienie Zanikowe Boczne | Pierwotne stwardnienie boczne | Choroba Kennedy'ego

Francja
Astellas Gene Therapies

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie kliniczne transferu genów w miopatii miotubularnej sprzężonej z X (ASPIRO)

Miopatia miotubularna sprzężona z chromosomem X

Stany Zjednoczone, Kanada, Francja, Niemcy
Novartis Pharmaceuticals

Zakończony

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności AFQ056 u dorosłych pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Niemcy, Stany Zjednoczone, Szwajcaria, Australia, Kanada, Dania, Francja, Włochy, Zjednoczone Królestwo, Hiszpania
Sqy Therapeutics
Biotrial

Rekrutacyjny

Faza 1/2a dotycząca bezpieczeństwa, właściwości farmakokinetycznych i PD SQY51 u dzieci i dorosłych pacjentów Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (AVANCE1)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Francja
Biogen

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa terapii genowej siatkówki dla choroideremii z podaniem BIIB111 (GEMINI)

Choroideremia

Stany Zjednoczone, Niemcy, Francja
Novartis Pharmaceuticals

Zakończony

Bezpieczeństwo i skuteczność AFQ056 u dorosłych pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone, Szwajcaria, Niemcy, Australia, Kanada, Dania, Francja, Włochy, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
Hospices Civils de Lyon

Rekrutacyjny

Badanie praktyk chirurgicznych u pacjentów z hemofilią A lub B leczonych rekombinowanym czynnikiem VIII-Fc lub IX-Fc o przedłużonym okresie półtrwania (ELOCTA®, ALPROLIX®) (CHALE)

Hemofilia A | Hemofilia B

Francja
Centre d'Investigation Clinique et Technologique...

Zakończony

Zdarzenia trawienne u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DIGD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Francja
University Hospital, Montpellier

Zakończony

Ocena szczepu 2D: dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a w porównaniu ze zdrowymi dziećmi

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Francja
Edimer Pharmaceuticals

Zakończony

Badanie fazy 2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki, immunogenności i farmakodynamiki/skuteczności EDI200 u niemowląt płci męskiej z dysplazją ektodermalną związaną z hipohydrotyczną sprzężoną z chromosomem X (XLHED) (ECP-002)

Hipohydrotyczna dysplazja ektodermalna sprzężona z chromosomem X

Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Francja, Niemcy, Włochy
Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Nieznany

Mutacja p.Ile112Thr: rozbieżność między poziomem czynnika IX a fenotypem krwawienia (Hémophilie B)

Hemofilia B

Francja
University Hospital, Montpellier

Nieznany

Ocena miRNA mięśniowego jako biomarkerów w dystrofinopatiach (biodystromirs)

Dystrofie mięśniowe | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Dystrofia mięśniowa Beckera

Francja
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Zakończony

Wpływ doustnej glutaminy na masę mięśniową i funkcję w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (MDB-GLN)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Francja

3

Subskrybuj