Clinical Trials on Miopatia miotubularna sprzężona z X in Poland

Łącznie 147 wyników

Thomas S. Scanlan

Wycofane

Badanie bezpieczeństwa i farmakodynamiki sobetiromu w adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (X-ALD)

Adrenomieloneuropatia | Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X

Stany Zjednoczone
Atsena Therapeutics Inc.

Rekrutacyjny

Terapia genowa ATSN-201 w sprzężonej z chromosomem X retinoschisis związanej z RS1 (LIGHTHOUSE)

Siatkówczak sprzężony z chromosomem X

Stany Zjednoczone
Applied Genetic Technologies Corp
Foundation Fighting Blindness

Zakończony

Ocena kliniczna pacjentów z retinoschisis sprzężonym z chromosomem X

Siatkówczak sprzężony z chromosomem X | XLRS

Stany Zjednoczone
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Rekrutacyjny

Zwiększona ekspozycja na słońce bez bólu u uczestników badań stosujących EPP (INSPIRE)

Protoporfiria erytropoetyczna (EPP) | Protoporfiria sprzężona z chromosomem X (XLP)

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Francja, Japonia, Zjednoczone Królestwo, Włochy, Australia, Polska, Bułgaria, Czechy, Holandia
Applied Genetic Technologies Corp

Zakończony

Bezpieczeństwo i skuteczność rAAV-hRS1 u pacjentów z siatkówczakiem sprzężonym z chromosomem X (XLRS)

Siatkówczak sprzężony z chromosomem X

Stany Zjednoczone
Edimer Pharmaceuticals

Zakończony

X-linked hypohidrotic ektodermal dysplasia (XLHED) Carrier Perspektywy w kierunku reprodukcji Ankieta (X-CORS)

Hipohidrotyczna dysplazja ektodermalna | Hipohydrotyczna dysplazja ektodermalna sprzężona z chromosomem X

Stany Zjednoczone
Seaside Therapeutics, Inc.

Zakończony

Otwarte rozszerzenie badania STX209 u osób z zespołem łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Rejestracja na zaproszenie

Długoterminowa obserwacja bezpieczeństwa i skuteczności BIIB111 w leczeniu choroideremii i BIIB112 w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X (SOLSTICE)

Choroideremia | Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Holandia, Niemcy, Francja, Brazylia, Kanada, Dania, Finlandia
Seaside Therapeutics, Inc.

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności STX209 u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone
Seaside Therapeutics, Inc.

Zakończony

Badanie biomarkerów i pobieranie DNA u osób uczestniczących w protokole 22001

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone
Seaside Therapeutics, Inc.

Zakończony

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania STX209 (arbaklofenu) w leczeniu wycofania społecznego u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X (Harbor-C)

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone
Novartis Pharmaceuticals

Zakończony

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności AFQ056 u dorosłych pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Niemcy, Stany Zjednoczone, Szwajcaria, Australia, Kanada, Dania, Francja, Włochy, Zjednoczone Królestwo, Hiszpania
Medical University of Gdansk

Rekrutacyjny

E-monitorowanie czynności płuc i płuc u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a w domu" (E-PULMoDMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)

Polska
Shire
Covance; PRA Health Sciences; PharmaNet

Zakończony

Bezpieczeństwo i wyniki kliniczne u pacjentów z zespołem Huntera w wieku 5 lat i młodszych otrzymujących terapię sulfatazą iduronianu

Mukopolisacharydoza II | Syndrom Huntera | MPSII

Brazylia, Polska, Tajwan
Novartis Pharmaceuticals

Zakończony

Bezpieczeństwo i skuteczność AFQ056 u dorosłych pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone, Szwajcaria, Niemcy, Australia, Kanada, Dania, Francja, Włochy, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
Seaside Therapeutics, Inc.

Zakończony

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania STX209 (arbaklofenu) w wycofaniu społecznym u młodzieży i dorosłych z zespołem łamliwego chromosomu X (Harbor-A)

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone
Seaside Therapeutics, Inc.

Zakończony

Otwarte badanie rozszerzone u osób z zespołem łamliwego chromosomu X (209FX303)

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone
Novartis Pharmaceuticals

Zakończony

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i tolerancji AFQ056 u nastoletnich pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X (otwarte)

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone, Belgia, Australia, Izrael, Szwajcaria, Niemcy, Dania, Włochy, Holandia, Hiszpania, Szwecja, Zjednoczone Królestwo, Francja
Hoffmann-La Roche

Zakończony

Badanie RO4917523 u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Francja, Hiszpania, Stany Zjednoczone, Peru, Kanada, Zjednoczone Królestwo, Chile, Argentyna, Meksyk, Szwecja
Medical University of Gdansk

Rekrutacyjny

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania metoprololu jako leczenia uzupełniającego standardowe leczenie w zapobieganiu kardiomiopatii u pacjentów z DMD (MeDMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Polska
Novartis Pharmaceuticals

Zakończony

Bezpieczeństwo i skuteczność AFQ056 u nastoletnich pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone, Belgia, Australia, Izrael, Szwajcaria, Niemcy, Francja, Kanada, Dania, Indonezja, Włochy, Holandia, Hiszpania, Szwecja, Indyk, Zjednoczone Królestwo
Bio Products Laboratory

Zakończony

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Replenine®-VF u pacjentów z hemofilią B w wieku poniżej 6 lat

Hemofilia B

Polska, Ukraina
Biogen

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa terapii genowej siatkówki dla choroideremii z podaniem BIIB111 (GEMINI)

Choroideremia

Stany Zjednoczone, Niemcy, Francja
Applied Genetic Technologies Corp

Zakończony

Ocena kliniczna pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRP)

Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Stany Zjednoczone
Jakub Antczak

Zakończony

Powtarzalna przezczaszkowa stymulacja magnetyczna jako terapia w dziedzicznej spastycznej paraplegii i adrenomieloneuropatii

Adrenomieloneuropatia | Dziedziczna paraplegia spastyczna

Polska
Beacon Therapeutics

Aktywny, nie rekrutujący

Bezpieczeństwo i skuteczność rAAV2tYF-GRK1-RPGR u pacjentów z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X wywołanym przez mutacje RPGR (HORIZON)

Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Stany Zjednoczone
Biogen

Zakończony

Badanie oceniające wyniki zdrowotne choroideremii (CHM).

Choroideremia

Stany Zjednoczone
Beacon Therapeutics

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie porównujące dwie dawki AGTC-501 u mężczyzn z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X wywołanym mutacjami RPGR (SKYLINE)

Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Stany Zjednoczone
Bio Products Laboratory

Zakończony

Otwarte badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności Replenine®-VF u pacjentów z hemofilią B poddawanych zabiegom chirurgicznym

Hemofilia B

Polska, Rumunia, Federacja Rosyjska
Beacon Therapeutics

Rejestracja na zaproszenie

DAWN: Wieloośrodkowe badanie fazy 2 porównujące dwie dawki AGTC-501 u mężczyzn z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X, którzy byli wcześniej leczeni terapią genową opartą na wektorach AAV, opracowaną w celu zapewnienia pełnej długości funkcjonującego białka RPGR

Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Stany Zjednoczone
Bayer

Zakończony

Badanie wariantu FVIIa BAY86-6150 (B0189) u pacjentów z umiarkowaną lub ciężką hemofilią typu A lub B z inhibitorami lub bez (MATCHBOX)

Hemofilia A | Hemofilia B

Afryka Południowa, Polska, Zjednoczone Królestwo
Biogen

Zakończony

Badanie kliniczne terapii genowej siatkówki w przypadku barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X przy użyciu BIIB112 (XIRIUS)

Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
Bio Products Laboratory

Zakończony

Otwarte badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności Replenine®-VF u pacjentów z ciężką hemofilią B

Hemofilia B

Zjednoczone Królestwo, Polska
Denali Therapeutics Inc.

Zakończony

Badanie potencjalnych biomarkerów reagujących na leczenie i wyników klinicznych w zespole Huntera

Mukopolisacharydoza II

Zjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Włochy, Holandia
4D Molecular Therapeutics

Aktywny, nie rekrutujący

4D-125 u pacjentów z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRP)

Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Stany Zjednoczone
Denali Therapeutics Inc.

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie DNL310 u uczestników pediatrycznych z zespołem Huntera

Mukopolisacharydoza II

Stany Zjednoczone, Holandia, Kanada, Zjednoczone Królestwo
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Rekrutacyjny

Badanie fazy III JR-141 u pacjentów z mukopolisacharydozą II

Mukopolisacharydoza II

Stany Zjednoczone, Niemcy, Hiszpania, Francja, Brazylia, Argentyna, Indyk, Zjednoczone Królestwo, Polska, Włochy
NS Pharma, Inc.
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Jeszcze nie rekrutacja

Faza 1/2 NS-050/NCNP-03 u chłopców z DMD (Meteor50)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone
Biogen

Zakończony

Skuteczność i bezpieczeństwo BIIB111 w leczeniu choroideremii (STAR)

Choroideremia

Stany Zjednoczone, Finlandia, Francja, Dania, Holandia, Niemcy, Zjednoczone Królestwo, Kanada
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Zakończony

Historia naturalna postępu choroby Choroideremia (NIGHT)

Choroideremia

Finlandia, Stany Zjednoczone, Kanada, Dania, Holandia, Niemcy, Zjednoczone Królestwo, Brazylia, Francja
Baxalta now part of Shire

Zakończony

BAX 326 Badanie pediatryczne

Hemofilia B

Federacja Rosyjska, Ukraina, Indie, Polska, Rumunia, Zjednoczone Królestwo
Baxalta now part of Shire

Zakończony

Badanie chirurgiczne BAX 326 u pacjentów z hemofilią B

Hemofilia B

Kolumbia, Bułgaria, Chile, Polska, Rumunia, Argentyna, Czechy, Federacja Rosyjska, Ukraina, Zjednoczone Królestwo
Catabasis Pharmaceuticals

Zakończony

Badanie fazy 1/2 u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (MoveDMD®)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone
University of Florida
Children's Hospital of Philadelphia; National Institute of Arthritis and Musculoskeletal... i inni współpracownicy

Rekrutacyjny

Rezonans magnetyczny i biomarkery dystrofii mięśniowej

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Dystrofia mięśniowa Beckera

Stany Zjednoczone
CSL Behring

Zakończony

Badanie podskórnej immunoglobuliny u pacjentów wymagających terapii zastępczej IgG

Częsty zmienny niedobór odporności | Agammaglobulinemia sprzężona z chromosomem X | Autosomalna recesywna agammaglobulinemia

Niemcy, Zjednoczone Królestwo, Francja, Włochy, Polska, Rumunia, Hiszpania, Szwecja, Szwajcaria
Catalyst Biosciences

Zakończony

Badanie wariantu czynnika krzepnięcia VIIa Marzeptakog Alfa (aktywowany) u dorosłych pacjentów z hemofilią A i B

Hemofilia A z inhibitorem | Hemofilia B z inhibitorem

Armenia, Gruzja, Afryka Południowa, Polska, Federacja Rosyjska
Takeda

Do dyspozycji

Program dostępu po okresie próbnym dotyczący sulfatazy iduronianu-IT wraz z lekiem Elaprase u dzieci z zespołem Huntera

Syndrom Huntera

Stany Zjednoczone, Australia, Meksyk, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
Shriners Hospitals for Children

Zakończony

Biomechanical Analysis of Gait in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Zakończony

Naturalna historia progresji barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X (XOLARIS)

Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Stany Zjednoczone, Francja, Zjednoczone Królestwo, Finlandia, Holandia, Niemcy, Kanada
Bloodworks
CSL Behring

Zakończony

Wspólne badanie zdrowia

Hemofilia B

Stany Zjednoczone

Clinical Trials on Miopatia miotubularna sprzężona z X in Poland

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje