- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Search trials
Badania kliniczne na Ciężki złożony niedobór odporności sprzężony z chromosomem X (XSCID)
Łącznie 339 wyników
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... i inni współpracownicyRekrutacyjnyWrodzony przerost nadnerczy | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolisacharydoza I | Mukopolisacharydoza II | Mukowiscydoza | Niedobór alfa 1-antytrypsyny | Anemia sierpowata | Anemia Fanconiego | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Choroba Wilsona | Ciężka wrodzona neutropenia | Niedobór transkarbamylazy ornityny | Mukopolisacharydoza... i inne warunkiBelgia
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNie dostępnyZespół Bartha | Niedobór trójfunkcyjnego białka mitochondrialnego | Niedobór bardzo długołańcuchowej dehydrogenazy acylo-CoA (VLCAD). | Niedobory palmitoilotransferazy karnityny (CPT1, CPT2) | Niedobór długołańcuchowej dehydrogenazy hydroksyacylo-CoA | Zaburzenia magazynowania glikogenu | Choroba niedoboru... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Seoul National University HospitalRekrutacyjnyDystrofia mięśniowa Duchenne'a | Skolioza nerwowo-mięśniowa | Lordoza lędźwiowaRepublika Korei
-
AryoGen Pharmed Co.ZakończonyNiedobór czynnika VII | Hemofilia A z inhibitorem | Hemofilia B z inhibitorem | Trombastenia GlanzmannaIran (Islamska Republika
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.ZakończonyXLHJaponia, Republika Korei
-
University Children's Hospital, ZurichZakończonyFenyloketonuria | Niedobór OTC | Wrodzone błędy metabolizmu | Zaburzenia cyklu mocznikowego | Choroba Syropu Klonowego | Kwasica metylomalonowa | Aminoacydopatia | Pomiary wyników zgłaszane przez pacjentówSzwajcaria
-
West Kazakhstan Medical UniversityRekrutacyjnyNiedobór transkarbamylazy ornityny | Niedobór biotynidazy | Cytrulinemia | Kwasica glutarowa typu II | Kwasica argininobursztynowa | Choroba Syropu Klonowego | Pierwotny niedobór karnityny | Homocystynuria | Niedobór palmitoilotransferazy karnityny II | Niedobór arginazy | Niedobór dehydrogenazy acylo-CoA o bardzo... i inne warunkiKazachstan
-
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerZakończonyHemofilia B | Reakcje alergiczneFrancja, Włochy, Stany Zjednoczone, Austria, Belgia, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Kanada, Niemcy
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityZakończonyKrzywica hipofosfatemiczna, dominująca sprzężona z chromosomem XStany Zjednoczone
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Aktywny, nie rekrutującyHipofosfatemia sprzężona z chromosomem X | Krzywica hipofosfatemicznaStany Zjednoczone, Brazylia, Argentyna, Kanada, Chile, Kolumbia
-
Bicetre HospitalNieznanyRzadkie choroby | Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem XFrancja
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ZakończonyHipofosfatemia sprzężona z chromosomem XHolandia, Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Francja
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Do dyspozycjiHipofosfatemia sprzężona z chromosomem X | Osteomalacja wywołana nowotworem
-
Orthopedic Hospital Vienna SpeisingZakończonyHipofosfatemia sprzężona z chromosomem XAustria
-
Yale UniversityZakończonyHipofosfatemia sprzężona z chromosomem XStany Zjednoczone
-
Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)ZakończonyNadczynność przytarczyc | Hipofosfatemia, rodzinnaStany Zjednoczone
-
University of RostockNieznanyZaburzenia wzrostu | Krzywica hipofosfatemiczna | Terapia SomatropinąNiemcy
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rejestracja na zaproszeniePrzewlekła choroba ziarniniakowa | Choroba zapalna przewodu pokarmowego | Zapalna choroba skóry | Choroba zapalna płucStany Zjednoczone
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ZakończonyPrzewlekła choroba ziarniniakowa | Zaburzenie leukocytów | Syndrom Hioba | Zespół Chediaka HigashiegoStany Zjednoczone
-
Fairview University Medical CenterNieznanyLimfohistiocytoza hemofagocytarna | Choroba przeszczep przeciw gospodarzowi | Zespół Chediaka-Higashiego | Wirusowy zespół hemofagocytarny | Zespół limfoproliferacyjny sprzężony z chromosomem X | Rodzinna limfohistiocytoza erytrofagocytarnaStany Zjednoczone
-
Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaZakończonyAnemia sierpowata | Anemia Fanconiego | Talasemia | Ciężka wrodzona neutropenia | Zespół Wiskotta-Aldricha | Anemia Diamonda-Blackfana | Ciężka niedokrwistość aplastyczna | Trombastenia Glanzmanna | Niedobór adhezji leukocytów | Dyskeratoza-wrodzona | Zespół Chediaka-Higashiego | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Zespół...Stany Zjednoczone
-
Stanford UniversityJeszcze nie rekrutacjaNiewydolność wątroby | Marskość wątroby | Hemofilia A | Hemofilia B | Hemofilia | Zaburzenia przeszczepu wątroby | Niedobór czynnika krzepnięciaStany Zjednoczone
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...ZakończonyOstra białaczka szpikowa | Ostra białaczka limfoblastyczna | Zespół mielodysplastyczny | Przewlekła białaczka szpikowa | Limfohistiocytoza hemofagocytarna (HLH) | Chłoniak nieziarniczy | Rodzinna limfohistiocytoza hemofagocytarna (FLH) | Wirusowy zespół hemofagocytarny (VAHS) | Choroba limfoproliferacyjna...Stany Zjednoczone
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutacyjnyZespół Hurlera | Sfingolipidozy | Zaburzenia peroksysomalne | Leukodystrofia metachromatyczna | Alfa-mannozydoza | Syndrom Huntera | Zaburzenia mukopolisacharydozy | Zespół Maroteaux-Lamy'ego | Syndrom Sly'a | Fukozydoza | Aspartyloglukozaminuria | Zaburzenia metaboliczne glikoprotein | Recesywne leukodystrofie | Leukodystrofia... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
University of AarhusZakończonyHipofosfatemia sprzężona z chromosomem X | Dziedziczna hipofosfatemiaDania
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncZakończonyChoroba Wilsona | Niedobór transkarbamylazy ornityny | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IAHiszpania, Zjednoczone Królestwo, Kanada, Stany Zjednoczone, Brazylia
-
Wake Forest University Health SciencesZakończonyHipofosfatemia | Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X | Przerost lewej komory | Układ renina-angiotensynaStany Zjednoczone
-
Spark TherapeuticsZakończonyChoroby hematologiczne | Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne | Zaburzenia krzepnięcia białek | Zaburzenia krwotoczne | Choroby genetyczne, wrodzone | Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X | Terapia genowa | Zaburzenia krzepnięcia krwi | Transfer genów | Wirus związany z adenowirusem (AAV) | Czynnik... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiZakończonyAdrenoleukodystrofia | Zespół Zellwegera | Dziecięca choroba Refsuma | Dwufunkcyjny niedobór enzymu
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutacyjnyChoroba metaboliczna | Metabolizm puryn i pirymidyn | AICDA, OMIM *605257, Niedobór odporności z hiper-IgM, typ 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Zespół hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, niedokrwistość, hemolityczna, spowodowana niedoborem UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, kwasica orotowa | DHODH, OMIM *126064... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Emory UniversityZakończonyAnemia sierpowata | Anemia Fanconiego | Zespół Hurlera | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Ciężka wrodzona neutropenia | Limfohistiocytoza hemofagocytarna | Zespół Wiskotta-Aldricha | Anemia Diamonda-Blackfana | Ciężka niedokrwistość aplastyczna | Trombastenia Glanzmanna | Zespół Shwachmana-Diamonda | Talasemia Major i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba Fabry'ego | Niedobór alfa galaktozydazy AStany Zjednoczone, Austria, Zjednoczone Królestwo
-
Children's Hospital of PhiladelphiaRekrutacyjnyBiałaczka | Zespoły niewydolności szpiku kostnego | Niedobory odporności | Wrodzone błędy metabolizmu | Immunodysregulacja Poliendokrynopatia Enteropatia Zespół sprzężony z chromosomem XStany Zjednoczone
-
Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health services i inni współpracownicyJeszcze nie rekrutacjaZaburzenia lękowe | Uogólnione zaburzenie lękowe | Lęk | Stwardnienie guzowate | ADHD | Zaburzenia neurorozwojowe | Zaburzenia ze spektrum autyzmu | Zespół łamliwego chromosomu X | Lęk społeczny | Fobia społeczna | Agorafobia | Zespół Tourette'a | Zaburzenia tikowe | Autyzm | ADHD typu przeważnie nieuważnego | ADHD – typ mieszany i inne warunkiKanada
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)ZakończonyCystynuria | Pierwotna hiperoksaluria | Choroba Denta | Niedobór fosforybozylotransferazy adeninowejStany Zjednoczone, Islandia
-
Novo Nordisk A/SZakończonyZdrowy | Wrodzona skaza krwotoczna | Hemofilia A z inhibitorami | Hemofilia B z inhibitorami | Nabyta skaza krwotoczna | Nabyta hemofilia | Wrodzony niedobór FVII | Choroba GlanzmannaFrancja
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaZakończonyZespoły niedoboru odporności | Limfohistiocytoza hemofagocytarna | Zespół Chediaka-Higashiego | Zaburzenia limfoproliferacyjne sprzężone z chromosomem X | Zespół Griscellego | Histiocytoza z komórek LangerhansaStany Zjednoczone
-
Boston Children's HospitalZakończonyAnemia Fanconiego | Dyskeratoza wrodzonaStany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyCRL/MedinetZakończonyChoroba Fabry'ego | Przewlekła choroba nerek, stadium IV (ciężka)Stany Zjednoczone
-
University of California, San FranciscoNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyZespoły mielodysplastyczne | Białaczka | Wrodzona małopłytkowość amegakaryocytarna | Ciężka wrodzona neutropeniaStany Zjednoczone
-
Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... i inni współpracownicyRekrutacyjnyCystynuria | Pierwotna hiperoksaluria | Choroba Denta | Niedobór APRTStany Zjednoczone, Islandia
-
University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyRekrutacyjnyChłoniak nieziarniczy | Białaczka, szpikowa, ostra | Białaczka, komórki B | Adrenoleukodystrofia | Chłoniak, Hodgkin | Talasemia Major | Białaczka, komórka T | DrepanocytozaWłochy
-
Mayo ClinicRekrutacyjnyCystynuria | Pierwotna hiperoksaluria | Choroba Denta | Niedobór APRTStany Zjednoczone
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ZakończonyZaburzenie genetyczne | Ciężka niedokrwistość aplastyczna | Zespół niedoboru odpornościStany Zjednoczone
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktywny, nie rekrutującyMukopolisacharydozy | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X | Gangliozydozy | Leukodystrofia metachromatyczna | Choroba Krabbego | Choroba Refsuma | Kadasil | Zespół Sjogrena-Larssona | Zespół Allana-Herndona-Dudleya | Choroba istoty białej | Gangliozydoza... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaZakończonyMukopolisacharydoza | Zespół Hurlera | Sfingolipidozy | Zaburzenia peroksysomalne | Choroba Krabbego | Adrenoleukodystrofia (ALD) | Syndrom Huntera | Syndrom Sly'a | Fukozydoza | Aspartyloglukozaminuria | Mannozydoza alfa | Leukodystrofia metachromatyczna (MLD) | Zespół Maroteaux-Lamy'egoStany Zjednoczone
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyRejestracja na zaproszenieMukopolisacharydoza II | Choroba Fabry'ego | Choroba Niemanna-Picka typu C | Mukopolisacharydoza VI | Niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej | Leukodystrofia metachromatyczna | Choroba Gauchera | Xantomatoza mózgowo-ścięgnista | Mukopolisacharydoza IV A | Gangliozydoza GM1 | Mukopolisacharydoza VII | Niedobór kwaśnej... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
American Thrombosis and Hemostasis NetworkSanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia, Inc.; Hemab TherapeuticsRekrutacyjnyHemofilia | Zakrzepica | Trombofilia | Anemia sierpowata | Talasemia | Zaburzenie krwawienia | Choroby von Willebranda | Niedobór czynnika IX | Zaburzenia tkanki łącznej | Niedobór czynnika VIII | Zaburzenia hematologiczne | Rzadkie zaburzenie krwotoczne | Zaburzenia płytek krwiStany Zjednoczone
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... i inni współpracownicyRekrutacyjnyMukopolisacharydozy | Leukoencefalopatie | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X | Gangliozydozy | Leukodystrofia metachromatyczna | Choroba Krabbego | Choroba Refsuma | Kadasil | Zespół Sjogrena-Larssona | Zespół Allana-Herndona-Dudleya | Choroba... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
National Institutes of Health Clinical Center (CC)ZakończonyPrzewlekła choroba ziarniniakowa | Ziarniniakowatość Wegenera | Syndrom Hioba | Rak oskrzeli | Zakażenie MycobacteriumStany Zjednoczone