Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Clinical Trials on x Połączony złożony niedobór odporności in France

Łącznie 260 wyników

bluebird bio

Zakończony

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii genowej w leczeniu mózgowej adrenoleukodystrofii (CALD)

Adrenoleukodystrofia mózgowa (CALD)

Stany Zjednoczone, Francja, Niemcy, Włochy, Holandia, Zjednoczone Królestwo
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Zakończony

Badanie opisujące przeżycie XLH u nastolatków pod koniec wzrostu szkieletowego

Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X

Francja, Zjednoczone Królestwo, Hiszpania, Niemcy, Holandia
ArmaGen, Inc

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa i zakresu dawek białka fuzyjnego MoAb-IDS receptora insuliny u pacjentów z zespołem Huntera

Mukopolisacharydoza II

Stany Zjednoczone, Niemcy, Filipiny
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekrutacyjny

Implanty dentystyczne u pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (IMPLANTS-XLH)

Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X

Francja
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Nieznany

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa agalzydazy beta u heterozygotycznych samic w chorobie Fabry'ego (HEART)

Choroba Fabry'ego

Francja
University Hospital, Rouen

Nieznany

Obserwacja czasu relaksacji mięśnia sercowego T1 u pacjentów z chorobą Andersona Fabry'ego (MyFABT1)

Choroba Andersona-Fabry'ego

Francja
CSL Behring

Rekrutacyjny

Obserwatorium pacjentów z hemofilią B leczonych przez IdElvion® (OrPHEe)

Hemofilia B

Francja
University Hospital, Bordeaux

Nieznany

Badanie związku między lipidowym przeciążeniem mięśnia sercowego ocenianym za pomocą rezonansu magnetycznego serca (MRI), zmianą podłużnych deformacji mięśnia sercowego za pomocą echokardiografii a osiągnięciami klinicznymi (funkcjonalnymi, biologicznymi i elektrycznymi) w chorobie Fabry'ego i jej skutkami. (FABRY-Image)

Choroba Fabry'ego

Francja
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę AJ201 u pacjentów

Rdzeniowy i opuszkowy zanik mięśni | Choroba Kennedy'ego

Stany Zjednoczone
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Aktywny, nie rekrutujący

Kontynuacja próby terapii genowej w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X związanego z wariantami genu RPGR

Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Stany Zjednoczone, Kanada, Izrael, Zjednoczone Królestwo, Dania, Francja, Belgia, Włochy, Holandia, Szwajcaria, Hiszpania
University Hospital, Caen

Nieznany

Diagnoza choroby Fabry'ego: wpływ broszury edukacyjnej przeznaczonej dla kardiologa (TARIFF)

Kardiomiopatie

Francja
Minoryx Therapeutics, S.L.

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo MIN-102 (IMP) u pacjentów płci męskiej z AMN. (Advance)

Adrenoleukodystrofia

Hiszpania, Stany Zjednoczone, Węgry, Francja, Niemcy, Włochy, Holandia, Zjednoczone Królestwo
bluebird bio

Zakończony

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa hematopoetycznych komórek macierzystych transdukowanych wektorem lentiwirusowym Lenti-D w leczeniu mózgowej adrenoleukodystrofii (CALD)

Adrenoleukodystrofia mózgowa (CALD)

Stany Zjednoczone, Niemcy, Argentyna, Australia, Francja, Zjednoczone Królestwo
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Aktywny, nie rekrutujący

Próba terapii genowej w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki związanego z chromosomem X związanego z wariantami genu RPGR

Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Belgia, Kanada, Stany Zjednoczone, Izrael, Zjednoczone Królestwo, Dania, Francja, Włochy, Holandia, Szwajcaria, Hiszpania
Hospices Civils de Lyon

Zakończony

Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X i FGF21 (XLH 21)

Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X

Francja
Shire

Zakończony

Badanie dokanałowego podawania sulfatazy iduronianu-IT w połączeniu z lekiem Elaprase® u dzieci i młodzieży z zespołem Huntera i wczesnymi zaburzeniami funkcji poznawczych (AIM-IT)

Syndrom Huntera

Hiszpania, Stany Zjednoczone, Kanada, Zjednoczone Królestwo, Francja, Australia, Meksyk
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Jeszcze nie rekrutacja

Rozwój nieinwazyjnej diagnostyki prenatalnej chorób jednogenowych (DANNIgene)

Hemofilia A | Hemofilia B | Mukowiscydoza | Anemia sierpowata | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Zespół łamliwego chromosomu X | Choroba Huntingtona | Dystrofia miotoniczna | Autosomalna recesywna policystyczna choroba nerek | Nerwiakowłókniakowatość-zespół Noonana | Dystrofia mięśniowa, Becker | Inwazyjna diagnostyka... i inne warunki

Francja
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Zakończony

Naturalna historia progresji barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X (XOLARIS)

Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Stany Zjednoczone, Francja, Zjednoczone Królestwo, Finlandia, Holandia, Niemcy, Kanada
Novo Nordisk A/S

Zakończony

Biorównoważność preparatu NovoSeven® i preparatu NovoSeven® stabilnego w temperaturze pokojowej u zdrowych mężczyzn

Zdrowy | Wrodzona skaza krwotoczna | Hemofilia A z inhibitorami | Hemofilia B z inhibitorami | Nabyta skaza krwotoczna | Nabyta hemofilia | Wrodzony niedobór FVII | Choroba Glanzmanna

Francja
Rennes University Hospital

Zakończony

Badania przesiewowe choroby Fabry'ego u pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek w zachodniej Francji (SNOUFY)

ESRD

Francja
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Zakończony

Ocena urządzenia mechanicznego podczas ostrej niewydolności oddechowej u pacjentów z zaburzeniami nerwowo-mięśniowymi (Nemucough)

Choroby nerwowo-mięśniowe | Stwardnienie Zanikowe Boczne | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Francja
Hospices Civils de Lyon

Rekrutacyjny

Mapowanie T1 w chorobie Fabry'ego (MAP-FAB)

Choroba Fabry'ego

Francja
University Hospital, Angers

Rekrutacyjny

Ocena strategii badań przesiewowych choroby Fabry'ego u pacjenta z biopsją nerki (HISTOFAB)

Choroba nerek

Francja
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
Catholic University of the Sacred Heart; Università degli Studi di Ferrara; Universidad... i inni współpracownicy

Rekrutacyjny

Zaangażowanie mózgu w dystrofinopatie Część 1

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Dystrofia mięśniowa Beckera

Dania, Francja, Włochy, Holandia, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
Denali Therapeutics Inc.

Rekrutacyjny

Badanie mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa DNL310 w porównaniu z sulfatazą iduronianu u uczestników pediatrycznych z neuropatyczną (nMPS II) lub nieneuronopatyczną mukopolisacharydozą typu II (nnMPS II) (COMPASS)

Mukopolisacharydoza II

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Czechy, Francja, Kanada, Włochy, Belgia, Holandia, Niemcy, Argentyna, Szwecja, Indyk, Brazylia, Kolumbia
University Hospital, Basel, Switzerland

Zakończony

Tamoksyfen w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (TAMDMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Francja, Hiszpania, Niemcy, Holandia, Szwajcaria, Zjednoczone Królestwo
Novo Nordisk A/S

Zakończony

Zmienność wewnątrzosobnicza po podaniu aktywowanego rekombinowanego czynnika ludzkiego VII u pacjentów z hemofilią w stanie bez krwawienia

Wrodzona skaza krwotoczna | Hemofilia A | Hemofilia B

Francja, Izrael, Niemcy
Institut National de la Santé Et de la Recherche...

Rekrutacyjny

MPS (kohorta RaDiCo) (RaDiCo-MPS)

Mukopolisacharydoza I | Mukopolisacharydoza II | Mukopolisacharydoza VI | Mukopolisacharydoza III | Mukopolisacharydoza IV | Mukopolisacharydoza VII | Wielokrotna choroba niedoboru sulfatazy | Mukopolisacharydoza IX

Francja
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Zakończony

Badanie mechanizmów patofizjologicznych związanych z krwawieniami (LOWE)

Zespół oczno-mózgowo-nerkowy

Francja
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Zakończony

Charakterystyka nawyków posturalnych osób poruszających się na wózkach inwalidzkich Analiza dopuszczalności międzynarodowych zaleceń w zapobieganiu zagrożeniu odleżynami za pomocą podłączonego czujnika tekstylnego (Es-Alert)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Rdzeniowy zanik mięśni

Francja
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Rekrutacyjny

Badanie Orbit: badanie oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę podawanego dooponowo jonu ION356 u uczestników chorych na chorobę Pelizaeusa Merzbachera (PMD)

Choroba Pelizaeusa-Merzbachera

Francja, Holandia, Stany Zjednoczone, Niemcy
University Hospital, Bordeaux

Zakończony

Prevalence of Fabry's Disease in a Population of Patients With Chronic Pains (DOUFAB)

Ból | Choroba Fabry'ego

Francja
Wave Life Sciences Ltd.

Zakończony

Bezpieczeństwo i tolerancja WVE-210201 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Belgia, Zjednoczone Królestwo, Francja, Stany Zjednoczone, Włochy, Kanada, Holandia
CSL Behring

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki rekombinowanego białka fuzyjnego albuminy czynnika krzepnięcia IX u pacjentów z hemofilią B

Hemofilia B

Hiszpania, Włochy, Francja, Niemcy, Austria, Izrael
Stanford University
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of California,... i inni współpracownicy

Zakończony

Walidacja biomarkerów MRI serca i korelacji genotyp-fenotyp dla DMD

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Shire International GmbH

Zakończony

Częstość występowania i charakterystyka choroby Fabry'ego (FD) u pacjentów z udarem mózgu lub neuropatią małych włókien (FABRY)

Choroba Fabry'ego

Francja
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
Catholic University of the Sacred Heart; Università degli Studi di Ferrara; Universidad... i inni współpracownicy

Rekrutacyjny

Zaangażowanie mózgu w dystrofinopatie Część 2

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Dystrofia mięśniowa Beckera

Dania, Francja, Włochy, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Holandia
Bicetre Hospital

Nieznany

Burosumab u dzieci i młodzieży z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X

Rzadkie choroby | Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X

Francja
Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Nieznany

Wykrywanie choroby Fabry'ego u pacjentów z przewlekłą niewydolnością nerek w regionie Prowansja - Alpy - Lazurowe Wybrzeże

Choroba Fabry'ego

Francja
Swedish Orphan Biovitrum

Zakończony

Nieinterwencyjne retrospektywne badanie aktualnej praktyki leczenia hemofilii w Europie

Hemofilia A | Hemofilia B

Francja, Niemcy, Włochy, Hiszpania, Szwecja, Belgia, Zjednoczone Królestwo
Italfarmaco
Fortrea

Rekrutacyjny

Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja giwinostatu u niechodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (ULYSSES)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Belgia, Holandia, Kanada, Włochy, Francja, Niemcy, Zjednoczone Królestwo
Institut National de la Santé Et de la Recherche...

Rekrutacyjny

Czynniki modyfikujące w laminopatiach mięśni poprzecznie prążkowanych (LMNAModifier)

Laminopatie | Dystrofia mięśniowa Emery'ego Dreifussa 2 | Wrodzona dystrofia mięśniowa związana z LMNA | Kardiomiopatia rozstrzeniowa-1A

Francja
Amicus Therapeutics France SAS

Zakończony

Francuskie prospektywne, obserwacyjne badanie kohortowe pacjentów z chorobą Fabry'ego leczonych migalastatem

Choroba Fabry'ego

Francja
University of Florida
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicy

Aktywny, nie rekrutujący

Próba dichlorooctanu w niedoborze kompleksu dehydrogenazy pirogronianowej: (DCA/PDCD)

Niedobór kompleksu dehydrogenazy pirogronianowej

Stany Zjednoczone
Amicus Therapeutics

Zakończony

24-tygodniowe badanie bezpieczeństwa i farmakodynamiki AT1001 (chlorowodorek migalastatu) u uczestników z chorobą Fabry'ego

Choroba Fabry'ego

Francja, Zjednoczone Królestwo
GlaxoSmithKline

Zakończony

Phase II Doubleblind Exploratory Study of GSK2402968 in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

Dystrofie mięśniowe

Niemcy, Belgia, Indyk, Holandia, Hiszpania, Izrael, Australia, Francja, Zjednoczone Królestwo
Shire

Zakończony

Rozszerzenie badania TKT024 oceniającego długoterminowe bezpieczeństwo i wyniki kliniczne u pacjentów z MPS II otrzymujących sulfatazę iduronianu

Syndrom Huntera | Mukopolisacharydoza II (MPS II)

Stany Zjednoczone, Francja, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Szwecja, Hiszpania, Brazylia, Kanada, Włochy, Rumunia
CSL Behring

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki rekombinowanego białka fuzyjnego łączącego czynnik krzepnięcia IX z albuminą (rIX-FP) u dzieci z hemofilią B

Hemofilia B

Niemcy, Australia, Włochy, Izrael, Republika Czeska, Hiszpania, Francja, Kanada, Austria, Federacja Rosyjska
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Aktywny, nie rekrutujący

Rejestr dla pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH Registry)

Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X

Hiszpania, Włochy, Zjednoczone Królestwo, Francja, Belgia, Dania, Niemcy, Węgry, Portugalia, Norwegia, Szwajcaria, Izrael, Holandia, Czechy, Bułgaria, Szwecja, Słowenia, Irlandia, Łotwa, Słowacja
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Rekrutacyjny

Badanie mające na celu scharakteryzowanie biomarkerów i progresji choroby u uczestników z chorobą Pelizaeusa-Merzbachera

Choroba Pelizaeusa-Merzbachera

Francja, Australia, Niemcy, Holandia

3

Subskrybuj