Ensaios clínicos em Aniridia - Ataxia Cerebelar - Deficiência Intelectual

Síndrome de Down | Leucemia Mielóide Aguda Recorrente | Síndrome Mielodisplásica Recorrente | Leucemia Mielóide Aguda Refratária | Síndrome Mielodisplásica Refratária | Leucemia Aguda de Fenótipo Misto Recorrente | Leucemia Aguda de Fenótipo Misto Refratária | Leucemia Mielóide Aguda Pós Terapia Citotóxica e outras condições

Estados Unidos

Obesidade | Voluntários Saudáveis | Síndrome de Prader-Willi | Hipotonia Muscular | Síndrome de hipotonia-cistinúria | Nanismo, deficiência de hormônio do crescimento

Bélgica

Síndrome de Turner | Síndrome de Down (Trissomia 21) | Síndrome de Patau (trissomia 13) | Síndrome de Edwards (Trissomia 18)

Estados Unidos

Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Leucodistrofia Metacromática | Leucoencefalopatia de Início Adulto com Esferoides Axonais e Glia Pigmentada

França

Anemia falciforme | Talassemia | Adrenoleucodistrofia Cerebral | Distúrbios metabólicos hereditários | Distúrbios hematológicos de alto risco

Estados Unidos

Esclerose Tuberosa | Síndrome do X Frágil | Síndrome de Rett | Síndrome de Hamartoma Múltiplo | Síndrome de Angelman | Deficiência de Creatina, ligada ao cromossomo X | Síndrome de Monossomia Telomérica 22Q13 | Cromossomo 15Q, deleção parcial

Estados Unidos

Doença de Parkinson | Doença de Alzheimer | Comprometimento cognitivo leve | Síndrome do X Frágil | Doença de Huntington | Transtornos do Espectro Autista

Estados Unidos

Epilepsia | Distúrbios do Neurodesenvolvimento | Transtorno do Espectro Autista | Síndrome de Down | Encefalomiopatias Mitocondriais | Síndrome Neuropsiquiátrica Pediátrica de Início Agudo | Deficiência de Folato Cerebral | Transtorno neuropsiquiátrico autoimune pediátrico associado à infecção estreptocócica

Estados Unidos

Síndrome de Prader-Willi | Síndrome de Angelman | Síndrome de Beckwith-Wiedemann | Pseudohipoparatireoidismo | Síndrome de Silver Russell | Diabetes Mellitus Neonatal Transitório | Síndrome do Templo | Síndrome de Kagami-Ogata | Puberdade Precoce Familiar

França

Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VI | Mucopolissacaridose III | Mucopolissacaridose IV | Mucopolissacaridose VII | Doença por Deficiência Múltipla de Sulfatase | Mucopolissacaridose IX

França

Transtorno do Espectro Autista | Transtorno Autista | Autismo | Autismo Acinético | Autismo; Atípico | Autismo; psicopatia | Autismo Síndrome Frágil X | Autismo com altas habilidades cognitivas | Atraso na fala relacionado ao autismo | Autismo, Suscetibilidade para, 6 | Transtorno do Espectro Autista de Alto... e outras condições

Estados Unidos

Leucemia linfoblástica aguda | Síndrome de Down | Cromossomo Philadelphia Positivo | Infância B Leucemia Linfoblástica Aguda Com t(9;22)(q34.1;q11.2); BCR-ABL1 | Leucemia Linfoblástica Aguda da Infância B | Linfoma Linfoblástico Adulto B | Ann Arbor Estágio I B Linfoma Linfoblástico | Linfoma Linfoblástico... e outras condições

Estados Unidos, Canadá, Porto Rico, Austrália, Nova Zelândia, Suíça, Irlanda

Síndrome de Down (Trissomia 21) | Síndrome de Edward (trissomia 18) | Síndrome de Patau (trissomia 13) | Síndrome de Klinefelter (47, XXY) | e outro cromossomo | Anormalidades.

Estados Unidos

Síndrome de Prader-Willi | Síndrome de DiGeorge | Síndrome de Williams | Síndrome de Angelman | Síndrome de Smith-Magenis | Anormalidades cromossômicas | Síndrome de Shprintzen

Estados Unidos

Doença de Menkes | Síndrome do Corno Occipital

Estados Unidos

Adrenomieloneuropatia | Paraplegia Espástica Hereditária

Polônia

Síndrome de Down | Síndrome de DiGeorge | Síndrome de Turner | Síndrome de klinefelter | Síndrome de Edwards | Síndrome de Patau | Infecções Perinatais

Estados Unidos

Leucemia mielóide aguda | Leucemia Mielomonocítica Juvenil | Leucemia linfoblástica aguda | Síndrome mielodisplásica | Leucemia Mielóide Associada à Síndrome de Down | Leucemia Aguda de Fenótipo Misto | Leucemia Mielóide Aguda Pós Terapia Citotóxica | Síndrome Mielodisplásica Pós Terapia Citotóxica

Estados Unidos, Canadá, Austrália, Porto Rico, Nova Zelândia

Síndrome de Down | Aneuploidia | Síndrome de DiGeorge | Síndrome de Turner | Síndrome de klinefelter | Deleção cromossômica | Síndrome de Edwards | Síndrome de Patau

Estados Unidos

Diabetes gestacional | Encefalopatia Neonatal | Disfunção diastólica | Trissomia 21 | Taquipnéia transitória do recém-nascido | Pequeno para a idade gestacional no momento do parto

Irlanda

Doenças Neuromusculares | Distúrbios do Movimento | Deficiência Intelectual | Transtorno do Espectro Autista | Microcefalia | Perda de audição | Doença genética | Erros Inatos do Metabolismo | Epilepsia; Convulsão | Malformação cerebral | Hipotonia | Atraso no desenvolvimento | Anormalidade cromossômica | Características... e outras condições

Estados Unidos

Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Doença de Pompe de início infantil | Mucopolissacaridose IV A | Mucopolissacaridose VII | Doença de Gaucher Neuronopática

Estados Unidos

Linfoma Não-Hodgkin | Leucemia Mieloide Aguda | Leucemia de células B | Adrenoleucodistrofia | Linfoma de Hodgkin | Talassemia Major | Leucemia de Células T | Drepanocitose

Itália

Síndrome de Prader-Willi | Síndrome de DiGeorge | Síndrome de Deleção 22q11 | Síndrome de Angelman | Trissomia 21 | Trissomia 18 | Trissomia 13 | Monossomia X | Anormalidades dos cromossomos sexuais | Síndrome de Deleção 1p36 | Síndrome do Cri-du-Chat

Estados Unidos, Austrália, Irlanda, Espanha, Suécia, Reino Unido

Adrenoleucodistrofia | Síndrome de Zellweger | Doença de Refsum Infantil | Deficiência Enzimática Bifuncional

Doença de Krabbe | Mucopolissacaridose Tipo II (MPS II) | Mucopolissacaridose Tipo I (MPS I) | Mucopolissacaridose Tipo III (MPS III) | Mucopolissacaridose Tipo VI (MPS VI)

Estados Unidos

Colestase | Distúrbios Peroxissomais | Adrenoleucodistrofia | Síndrome de Zellweger | Doença de Refsum Infantil

Estados Unidos

Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Síndrome de Sanfilippo | Gangliosidose GM1 | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Doença das células I

Estados Unidos

Mucopolissacaridose | Síndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Doença de Krabbe | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Síndrome de Hunter | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Maroteaux-Lamy

Estados Unidos

Mucopolissacaridoses | Leucoencefalopatias | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença... e outras condições

Estados Unidos

Mucopolissacaridoses | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença da substância... e outras condições

Estados Unidos

Deficiência Intelectual | Fibrose cística | Neurodegeneração com acúmulo de ferro no cérebro (NBIA) | Defeito Cardíaco Congênito | Albinismo | Síndrome de Rubinstein-Taybi | Heterotopia Nodular Periventricular

França

Leucemia Mielóide Aguda Secundária | Eritroleucemia Aguda na Infância (M6) | Leucemia Megacariocítica Aguda Infantil (M7) | Leucemia Monoblástica Aguda Infantil (M5a) | Leucemia Monocítica Aguda Infantil (M5b) | Leucemia Mieloblástica Aguda Infantil com Maturação (M2) | Leucemia Mieloblástica Aguda... e outras condições

Estados Unidos, Canadá, Austrália, Porto Rico

Doença de Niemann-Pick | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Gangliosidose GM1 | Fucosidose | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Gaucher | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff

Estados Unidos

Mucopolissacaridose II | Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Leucodistrofia de Células Globoides | Alfa-Manosidose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Doença de Neimann Pick | Sanfilippo Mucopolissacaridoses

Estados Unidos

Transtornos de ansiedade | Distúrbio de ansiedade generalizada | Ansiedade | Esclerose Tuberosa | TDAH | Distúrbios do Neurodesenvolvimento | Transtorno do Espectro Autista | Síndrome do X Frágil | Ansiedade social | Transtorno de ansiedade social | Agorafobia | Síndrome de Tourette | Transtornos de Tique | Autismo | TDAH... e outras condições

Canadá

Esclerose múltipla | Mal de Parkinson | Traumatismo crâniano | Síndrome de Down | Comprometimento cognitivo leve | Demência frontotemporal | Doença de Huntington | Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Doença de Alzheimer | Concussão | Transtorno de Estresse Pós-Traumático | Doença Neurodegenerativa | Demência de... e outras condições

Estados Unidos

Distrofia Muscular Emery-Dreifuss | Síndrome Miastênica Congênita | Distrofia muscular de membros | Distrofia Muscular Congênita com Deficiência de ITGA7 (Integrina Alfa-7) | Alfa-distroglicanopatia (distrofia muscular congênita e glicosilação anormal de distroglicanos com epilepsia grave) | Alfa-distroglicanopatia... e outras condições

Estados Unidos

Mucopolissacaridose II | Doença de Fabry | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Mucopolissacaridose VI | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Gaucher | Xantomatose cerebrotendínea | Mucopolissacaridose IV A | Gangliosidose GM1 | Mucopolissacaridose VII | Deficiência de... e outras condições

Estados Unidos

Infecções | Esclerose múltipla | Doenças autoimunes | Diabetes Mellitus, Tipo 1 | Artrite reumatoide | Reação à Vacina | Doenças Inflamatórias Intestinais | Psoríase | Doença de Crohn | Colite ulcerativa | Síndrome de Down | Dermatite atópica | Vitiligo | Alopecia areata | Pandemia do covid-19 | Espondilite anquilosante | Lúpus... e outras condições

Tcheca

Mucopolissacaridose I | Doença de Niemann-Pick | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Complicações pulmonares | Fucosidose | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Gaucher | Manosidose | Doença Celular

Estados Unidos

Esclerose Tuberosa | Síndrome de Down | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Síndrome de Rett | Síndrome de Turner | Síndrome de Williams | Síndrome de Angelman | Síndrome de deleção do cromossomo 22q11.2 | Síndrome de klinefelter | Síndrome de Phelan-McDermid | Síndrome... e outras condições

Estados Unidos

Doença de Niemann-Pick | Alfa-manosidose | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Hurler-Scheie | Síndrome de Hurler (MPS I) | Síndrome de Hunter (MPS II) | Síndrome de Sanfilippo (MPS III) | Doença de Krabbe (leucodistrofia globóide) | Adrenoleucodistrofia... e outras condições

Estados Unidos

Insuficiência cardíaca | Dor | Pneumonia | Hipertensão | Edema | Hemofilia | Insônia | Hipertensão arterial pulmonar | Distúrbio de Coagulação | Asma em Crianças | Síndrome de Down | Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade | Displasia broncopulmonar | Hipocalemia | Hiperfosfatemia | Hiperaldosteronismo Primário | Insuficiência... e outras condições

Estados Unidos, Canadá

Imunodeficiência Variável Comum | Imunodeficiência Combinada Grave | Anemia falciforme | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Talassemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Adrenoleucodistrofia | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Diamante Blackfan Anemia | Síndrome de Falha da Medula Óssea | Linfo-histiocitose... e outras condições

Estados Unidos

Mucopolissacaridose I | Síndrome mielodisplásica | Leucemia Linfocítica Aguda | Leucemia Mielóide Aguda | Doença de Niemann-Pick | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Fucosidose | Doença... e outras condições

Estados Unidos

Síndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Leucodistrofia Metacromática | Alfa-Manosidose | Síndrome de Hunter | Distúrbios da Mucopolissacaridose | Síndrome de Maroteaux Lamy | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Distúrbios Metabólicos de Glicoproteínas | Leucodistrofias... e outras condições

Estados Unidos

Hemofilia A | Hemofilia B | Fibrose cística | Anemia falciforme | Distrofia Muscular, Duchenne | Síndrome do X Frágil | Doença de Huntington | Distrofia miotônica | Doença Renal Policística Autossômica Recessiva | Síndrome de Neurofibromatose-Noonan | Distrofia Muscular de Becker | Diagnóstico pré-natal invasivo... e outras condições

França

Insuficiência cardíaca | Derrame | Epilepsia | Dor | Esclerose múltipla | Hipertensão | Diabetes Mellitus | Câncer | Doenças Renais Crônicas | Esquizofrenia | Doença de Parkinson | Enxaqueca | Doenças Inflamatórias Intestinais | Anemia | HIV/AIDS | Fibrilação atrial | Dislipidemias | Alergia | Osteoporose | Doença Cardíaca Isquêmica | Distúrbios... e outras condições

Distúrbios do Desenvolvimento Sexual | Hiperplasia adrenal congênita | Esclerose Tuberosa | Síndrome de Kallmann | Síndrome de Prader-Willi | Neurofibromatose | Síndrome de Rett | Síndrome de Deleção 22q11 | Síndrome de Turner | Síndrome de Noonan | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Síndrome de Saethre-Chotzen | Hipopituitarismo Congênito e outras condições

Holanda