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Ensaios clínicos em Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
Total de 87345 resultados
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II)Estados Unidos, Federação Russa, Reino Unido, Bulgária, Índia, Ucrânia
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ShirePharmaNet; Nextrials, Inc.RetiradoLeucodistrofia de Células Globoides
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityNão está mais disponívelLeucodistrofia MetacromáticaEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesRecrutamentoGangliosidose | Doenças Lisossomais | GM1Estados Unidos
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham Women...Ainda não está recrutandoAlcaptonúria | Homocistina; Desordem metabólica | Tirosinemia, Tipo I | Tirosinemia, Tipo II | Tirosinemia, Tipo III | MSUD (doença da urina do xarope de bordo)
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BioMarin PharmaceuticalSyneos HealthRecrutamentoFenilcetonúria MaternaAlemanha, Estados Unidos, Itália
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University Children's Hospital, ZurichSanofiConcluído
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Duke UniversityConcluído
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Vitaflo International, LtdUniversity College London HospitalsRecrutamento
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Medical University of ViennaRecrutamentoDoença de Pompe | Doença de McArdleÁustria
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Passage Bio, Inc.SuspensoLeucodistrofia de Células GloboidesEstados Unidos, Brasil, Holanda, Reino Unido, Canadá, Israel
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEsplenomegalia | HepatomegaliaAlemanha, Índia, Sri Lanka
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Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAtivo, não recrutandoDoença de Armazenamento Lisossomal | Leucodistrofia MetacromáticaItália
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Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAtivo, não recrutandoDoença de Armazenamento Lisossomal | Leucodistrofia MetacromáticaItália
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRecrutamento
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRecrutamento
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NobelpharmaConcluído
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OrphalanErgomedRecrutamentoDoença de WilsonEspanha, Reino Unido, Bélgica, Alemanha, Polônia, França, Arábia Saudita
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Wan-Jin ChenRecrutamento
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OrphalanConcluídoDoença de WilsonReino Unido
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University College, LondonDesconhecido
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NobelpharmaConcluído
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoDoença de Wilson | Deficiência de ornitina transcarbamilase | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAEspanha, Reino Unido, Canadá, Estados Unidos, Brasil
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutamentoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II, AdultoFrança
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BioMarin PharmaceuticalRescindidoPacientes com Pompe de início tardio não tratados ou tratados com rhGAAEspanha, Eslovênia, Sérvia, Republica da Coréia, Grécia, Austrália, Cingapura, Brasil, Canadá, Taiwan, Irlanda, Polônia, Romênia
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Vivet Therapeutics SASRecrutamentoDoença de WilsonEstados Unidos, Dinamarca, Alemanha, Reino Unido
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Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Recrutamento
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Univar BVAptiv SolutionsConcluído
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRecrutamento
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OrphalanConcluídoDoença de WilsonEstados Unidos, Reino Unido, Bélgica, Brasil, Dinamarca, França, Alemanha, Itália, Polônia
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.RescindidoDoença de WilsonEspanha, Republica da Coréia, França, Alemanha, Japão, Austrália, Polônia, Reino Unido
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AlexionRescindidoDoença de WilsonEstados Unidos, França, Alemanha, Espanha, Canadá, Cingapura, Polônia, Dinamarca, Hungria, Austrália, Áustria, Tcheca, Hong Kong, Israel, Japão, Republica da Coréia, Nova Zelândia, Federação Russa, Sérvia, Taiwan, Peru, Reino Unido
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildConcluídoDoença de WilsonFrança
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AlexionConcluídoDoença de WilsonEstados Unidos, Alemanha, Áustria, Polônia, Reino Unido
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University of British ColumbiaMedical University of Graz; Hospital de Clinicas de Porto AlegreDesconhecidoDoença de Morquio B | GM1 Gangliosidose Tipo IIICanadá
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRecrutamento
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Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...RecrutamentoDoença de WilsonChina
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Yale UniversityWilson Disease AssociationRecrutamento
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDoença de WilsonEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Nova Zelândia, Dinamarca, Federação Russa, Canadá, Cingapura
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AlexionConcluídoDoença de WilsonEstados Unidos
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDoença de WilsonEstados Unidos, Alemanha, Áustria, Polônia, Reino Unido
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CENTOGENE GmbH RostockConcluídoDoença de WilsonPaquistão
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Yale UniversityBausch Health Americas, Inc.ConcluídoDoença de WilsonEstados Unidos
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Univar BVDesconhecidoDoença de WilsonReino Unido, Alemanha, Grécia, Itália
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Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.RecrutamentoAcidemia Glutárica Tipo I | Acidúria Glutárica Tipo IChina
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Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...RetiradoG(M2) Gangliosídeo | Doença de Tay-Sachs Gangliosídeo | Doença de Sandhoff GangliosídeoEstados Unidos, Canadá
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The University of Texas Health Science Center,...RecrutamentoDoença de Leigh | Síndrome de Leigh | Encefalopatia Necrosante de Leigh | Encefalomiopatia Necrosante Subaguda | Encefalomielopatia Necrosante SubagudaEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoDoença de Parkinson | Doença de GaucherEstados Unidos
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ShireConcluídoLeucodistrofia Metacromática (MLD)Austrália, Dinamarca, Japão, França, Alemanha