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Clinical Trials on Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos in Brazil
Total de 153 resultados
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ShireConcluídoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Reino Unido, Brasil, Alemanha
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ShireConcluídoSíndrome de HunterReino Unido, Estados Unidos, Brasil
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SanofiRegeneron PharmaceuticalsConcluídoHipercolesterolemiaTcheca, França, Dinamarca, Holanda, Áustria, México, Espanha, Estados Unidos, Argentina, Brasil, Bulgária, Canadá, Finlândia, Hungria, Itália, Líbano, Noruega, Polônia, Federação Russa, Eslovênia, África do Sul, Suécia, Taiwan, Peru
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BioMarin PharmaceuticalRescindidoPacientes com Pompe de início tardio não tratados ou tratados com rhGAAEspanha, Eslovênia, Sérvia, Republica da Coréia, Grécia, Austrália, Cingapura, Brasil, Canadá, Taiwan, Irlanda, Polônia, Romênia
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Merck Sharp & Dohme LLCAtivo, não recrutandoHipercolesterolemia | Hipercolesterolemia familiarEstados Unidos, Austrália, Brasil, Canadá, Chile, Colômbia, Tcheca, Finlândia, Hong Kong, Hungria, Israel, Holanda, Nova Zelândia, Noruega, Cingapura, Espanha, Taiwan
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BioMarin PharmaceuticalRescindidoSíndrome de Morquio A | MPS IVA | Mucopolissacaridose IVAFrança, Reino Unido, Taiwan, Estados Unidos, Argentina, Holanda, Canadá, Brasil, Alemanha, Itália
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AmgenConcluídoHipercolesterolemia familiarCanadá, Itália, Noruega, Bélgica, Estados Unidos, Peru, Austrália, Áustria, África do Sul, Polônia, Suíça, Espanha, Portugal, Eslovênia, Brasil, Federação Russa, Hungria, Reino Unido, Colômbia, Tcheca, Holanda, Grécia, Malásia
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AmgenConcluídoHipercolesterolemia familiar graveItália, Tcheca, Estados Unidos, Israel, Nova Zelândia, África do Sul, França, Espanha, Austrália, Bélgica, Canadá, Holanda, Hong Kong, Brasil, Reino Unido, Grécia, Japão, Líbano
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Horizon Pharma USA, Inc.Concluído
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDoenças Metabólicas | Anomalias congénitas | Lactente, Recém Nascido, Doenças | Doenças Genéticas, Congênitas | Dislipidemias | Metabolismo, Erros Inatos | Distúrbios do metabolismo lipídico | Hipercolesterolemia | Hiperlipidemias | Hiperlipoproteinemias | Metabolismo Lipídico, Erros Inatos | Hiperlipoproteinemia... e outras condiçõesEstados Unidos, Taiwan, Brasil, Canadá, África do Sul, Reino Unido, Cingapura
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University of Sao Paulo General HospitalRecrutamentoColonização Microbiana | Amiloidose Hereditária Relacionada à TranstirretinaBrasil
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Novartis PharmaceuticalsAtivo, não recrutandoHipercolesterolemia Familiar - HeterozigotoEstados Unidos, Alemanha, África do Sul, Grécia, Itália, Tcheca, Taiwan, Eslováquia, Peru, França, Federação Russa, Canadá, Espanha, Jordânia, Suíça, Hungria, Polônia, Holanda, Noruega, Reino Unido, Líbano, Argentina, Brasil, Israel, Malásia e mais
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AmgenConcluídoHipercolesterolemia Familiar HeterozigóticaEstados Unidos, Canadá, Itália, Noruega, Bélgica, Peru, Austrália, Nova Zelândia, Áustria, Tcheca, África do Sul, Polônia, Espanha, Suíça, Holanda, Taiwan, Finlândia, Brasil, Portugal, Eslovênia, Federação Russa, Hungria, Reino Unido, C... e mais
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Maria I. NewNational Center for Research Resources (NCRR); Office of Rare Diseases (ORD)ConcluídoDeficiência de 21-hidroxilaseEstados Unidos, Brasil
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Kastle Therapeutics, LLCConcluídoHipercolesterolemia | Familiar HeterozigotoEstados Unidos, Itália, Polônia, Ucrânia, Reino Unido, Alemanha, Hong Kong, Taiwan, Espanha, Argentina, Bélgica, Israel, Malásia, África do Sul, Peru, Holanda, Republica da Coréia, Canadá, Nova Zelândia, Federação Russa, Brasil, Aus... e mais
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseEspanha, Alemanha, Itália, Estados Unidos, Croácia, Canadá, Federação Russa, Dinamarca, Reino Unido, Bélgica, México, Austrália, Holanda, Brasil, Peru
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AVROBIORescindidoDoença de FabryEstados Unidos, Austrália, Brasil
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RecrutamentoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Alemanha, Espanha, França, Brasil, Argentina, Peru, Reino Unido, Polônia, Itália
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoSíndrome de Morquio A | MPS IVA | Mucopolissacaridose IV AEstados Unidos, Canadá, França, Taiwan, Argentina, Colômbia, Espanha, Peru, Japão, Arábia Saudita, Holanda, Dinamarca, Republica da Coréia, Brasil, Reino Unido, Alemanha, Noruega, Portugal, Itália, Catar
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresConcluídoSíndrome de Excesso Aparente de MineralocorticóidesEstados Unidos, Brasil, França
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Azafaros A.G.Ativo, não recrutandoGangliosidose GM1 | Doença de Tay-Sachs | Doença de SandhoffEstados Unidos, Brasil, França, Alemanha, Itália, Reino Unido
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Novartis PharmaceuticalsRecrutamentoHipercolesterolemia familiar heterozigótica ou homozigóticaHolanda, Israel, Hungria, Itália, Alemanha, Peru, Espanha, Estados Unidos, França, Noruega, Federação Russa, África do Sul, Reino Unido, Canadá, Suíça, Brasil, Líbano, Eslovênia, Polônia, Taiwan, Malásia
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutamentoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de PompeHungria, Croácia, Sérvia, Estados Unidos, Argentina, Austrália, Bélgica, Brasil, Bulgária, Canadá, Chile, China, Colômbia, Dinamarca, França, Alemanha, Grécia, Hong Kong, Índia, Indonésia, Israel, Itália, Japão, Jordânia, Republica da Coréia e mais
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II; Doença de PompeTcheca, Taiwan, Bélgica, Alemanha, Republica da Coréia, Estados Unidos, Argentina, Austrália, Áustria, Brasil, Canadá, Dinamarca, França, Hungria, Itália, Japão, México, Holanda, Polônia, Portugal, Federação Russa, Espanha, Suíça, Peru, Reino...
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PTC TherapeuticsRecrutamentoFenilcetonúriaEstados Unidos, Alemanha, Espanha, Austrália, Brasil, Reino Unido, Dinamarca, México, Portugal, Peru, Canadá, Geórgia, Itália, Holanda, Japão
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Amicus TherapeuticsConcluídoDoença de FabryJapão, Taiwan, Peru, Estados Unidos, Brasil
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Freeline TherapeuticsRecrutamentoDoença de Gaucher, Tipo 1Espanha, Israel, Estados Unidos, Reino Unido, Brasil, Alemanha, Paraguai
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Azafaros A.G.Ativo, não recrutandoDoença de Niemann-Pick, Tipo C | Gangliosidose GM2Brasil
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PTC TherapeuticsConcluídoFenilcetonúriaEspanha, Estados Unidos, Austrália, Alemanha, Reino Unido, Brasil, Dinamarca, Canadá, França, Geórgia, Itália, México, Holanda, Portugal, Peru
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsConcluídoSíndrome de Quilomicronemia FamiliarEstados Unidos, Brasil, Canadá, França, Alemanha, Hungria, Israel, Itália, Holanda, África do Sul, Espanha, Reino Unido
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Amicus TherapeuticsConcluídoDoença de FabryEstados Unidos, Austrália, França, Reino Unido, Brasil, Canadá
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDoenças Metabólicas | Anomalias congénitas | Lactente, Recém Nascido, Doenças | Doenças Genéticas, Congênitas | Dislipidemias | Metabolismo, Erros Inatos | Distúrbios do metabolismo lipídico | Hipercolesterolemia | Hiperlipidemias | Hiperlipoproteinemias | Metabolismo Lipídico, Erros Inatos | Hiperlipoproteinemia... e outras condiçõesEstados Unidos, Canadá, Brasil, Taiwan, Cingapura, África do Sul, Reino Unido
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Amicus TherapeuticsRescindidoDoença de FabryReino Unido, Estados Unidos, Austrália, Brasil, França
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Passage Bio, Inc.SuspensoLeucodistrofia de Células GloboidesEstados Unidos, Brasil, Holanda, Reino Unido, Canadá, Israel
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Passage Bio, Inc.Ativo, não recrutandoGangliosidose GM1 | Gangliosidose GM1 Tipo I | Gangliosidose GM1, Tipo 2 | Deficiência de Beta-Galactosidase-1 (GLB1)Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, Peru, Brasil
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ActelionConcluídoDoença de Gaucher Tipo 1Estados Unidos, Taiwan, Canadá, Espanha, Austrália, França, Brasil, Hungria, Tcheca, Alemanha, Itália, Holanda, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de GaucherEstados Unidos, Suécia, Índia, Holanda, Áustria, Japão, China, Sérvia, França, Croácia, Austrália, Portugal, Canadá, Brasil, Grécia, Romênia, Federação Russa
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Office of Rare Diseases (ORD)DesconhecidoHiperplasia Adrenal CongênitaEstados Unidos, Brasil, França
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Ativo, não recrutandoLeucodistrofia Metacromática (MLD)Dinamarca, Alemanha, Japão, Austrália, França, Brasil, Tcheca
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRecrutamentoDeficiência OTCEstados Unidos, Portugal, Itália, Espanha, Reino Unido, Japão, Canadá, Alemanha, França, Argentina, Holanda, Brasil
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Gaucher, Tipo 1Estados Unidos, França, Alemanha, Itália, Brasil, Austrália, Argentina, Canadá, Egito, Federação Russa, Espanha, Reino Unido
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Denali Therapeutics Inc.RecrutamentoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Tcheca, França, Canadá, Itália, Bélgica, Holanda, Alemanha, Argentina, Suécia, Peru, Brasil, Colômbia
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoSíndrome de Quilomicronemia Familiar | Deficiência de Lipoproteína Lipase | Hiperlipoproteinemia tipo 1Estados Unidos, Canadá, Alemanha, Israel, Itália, África do Sul, Espanha, Reino Unido, Brasil, França, Holanda
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Millendo Therapeutics US, Inc.RescindidoHiperplasia adrenal congênitaEspanha, Israel, França, Brasil, Tcheca
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Ativo, não recrutandoHipofosfatemia ligada ao X | Raquitismo hipofosfatêmicoEstados Unidos, Brasil, Argentina, Canadá, Chile, Colômbia
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OrphalanConcluídoDoença de WilsonEstados Unidos, Reino Unido, Bélgica, Brasil, Dinamarca, França, Alemanha, Itália, Polônia
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de FabryEstados Unidos, Polônia, Holanda, Canadá, Argentina, Reino Unido, Noruega, Brasil, República Checa
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ShireRescindidoDoenças Metabólicas | Doenças Cerebrais | Doenças do Sistema Nervoso Central | Doenças do Sistema Nervoso | Doenças Desmielinizantes | Doenças Genéticas, Congênitas | Metabolismo, Erros Inatos | Doenças de Armazenamento Lisossomal | Distúrbios do metabolismo lipídico | Esfingolipidoses | Doenças Desmielinizantes... e outras condiçõesEstados Unidos, Dinamarca, França, Argentina, Bélgica, Brasil, Canadá, Alemanha, Japão, Peru
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoLipidose de esfingomielinaBrasil, França, Itália, Estados Unidos, Alemanha, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyAtivo, não recrutandoDoença de Tay-Sachs | Doença de SandhoffEstados Unidos, Argentina, Tcheca, Portugal, Federação Russa, Peru, Reino Unido, Brasil, França, Alemanha, Itália, Japão, Espanha