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Ensaios clínicos em Deficiência de lipase de ácido lisossomal
Total de 215 resultados
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDeficiência de Alfa-Manosidase B | Manosidose alfa B lisossômica | Deficiência de alfa-manosidaseÍndia, Sri Lanka, Alemanha
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoSíndrome da Lipidose Cerebrosídica | Doença por Deficiência de Glucosilceramida Beta-Glucosidase | Doença de Gaucher Tipo I | Doença por Deficiência de Clucocerebrosidase | Doença de Gaucher, Forma Não NeuronopáticaEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídorhGAA em pacientes com doença de armazenamento de glicogênio II de início infantil (doença de Pompe)Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2 | Doença de PompeEstados Unidos, Israel, França, Reino Unido
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyDesconhecido
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2Holanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2França
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Enzyvant Therapeutics GmBHConcluídoDoença de Farber | Doença de Farber | Lipogranulomatose de Farber | Deficiência de Ceramidase Ácida | Deficiência de Ceramidase | Deficiência de N-Laurilesfingosina Deacilase | Mutação ASAH1Estados Unidos, Egito, Canadá, Itália, Peru, Argentina, Alemanha, Índia, Suécia
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2Estados Unidos, França, Holanda
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncRecrutamentoDeficiência de Acil-CoA Desidrogenase de Cadeia MédiaEstados Unidos
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UniQure Biopharma B.V.ConcluídoDeficiência de Lipoproteína Lipase | Hiperlipoproteinemia familiar tipo 1 | Hiperquilomicronemia familiarAlemanha
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteDesconhecidoImunodeficiência Combinada Grave de Adenosina DeAminase (ADA-SCID)China
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Ativo, não recrutandoSíndrome de Wiskott-Aldrich | SCID deficiente em ADAEstados Unidos
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose II | Doença de Fabry | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Mucopolissacaridose VI | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Gaucher | Xantomatose cerebrotendínea | Mucopolissacaridose IV A | Gangliosidose GM1 | Mucopolissacaridose VII | Deficiência de... e outras condiçõesEstados Unidos
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Concluído
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Zymenex A/SConcluídoAlfa-ManosidoseDinamarca
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Concluído
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Zymenex A/SEuropean CommissionConcluídoAlfa-ManosidoseBélgica, Dinamarca, Espanha, Reino Unido
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutamentoPacientes Pediátricos | Qualquer tipo de imunodeficiência combinada grave (SCID) | Transplante de células-tronco hematopoiéticas alogênicas incompatíveis com HLA parcial (HSCT)França
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...RecrutamentoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VI | Mucopolissacaridose III | Mucopolissacaridose IV | Mucopolissacaridose VII | Doença por Deficiência Múltipla de Sulfatase | Mucopolissacaridose IXFrança
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Ainda não está recrutando
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceConcluídoAlfa-ManosidoseFrança, Dinamarca, Áustria, Alemanha, Itália
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Retirado
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Concluído
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Zymenex A/SEuropean CommissionConcluídoAlfa-ManosidoseDinamarca, Reino Unido, França, Alemanha, Polônia
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Chung-Hsing WangSanofiAinda não está recrutando
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SanofiRecrutamentoDeficiência de Esfingomielinase Ácida (ASMD)França
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoSíndrome de Quilomicronemia Familiar | Deficiência de Lipoproteína Lipase | Hiperlipoproteinemia tipo 1Estados Unidos, Canadá, Alemanha, Israel, Itália, África do Sul, Espanha, Reino Unido, Brasil, França, Holanda
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoSíndrome de Quilomicronemia Familiar | Deficiência de Lipoproteína Lipase | Hiperlipoproteinemia tipo 1Canadá
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Zymenex A/SEuropean CommissionConcluído
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAtivo, não recrutandoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de Pompe | Deficiência de GAAEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDeficiência de Esfingomielinase Ácida HumanaReino Unido, Estados Unidos
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Zymenex A/SEuropean CommissionDesconhecido
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteDesconhecido
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II) | Deficiência de Ácido MaltaseEstados Unidos, Bélgica, Dinamarca, França, Alemanha, Holanda, Reino Unido
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SanofiPulse Infoframe Ltd.RecrutamentoDoenças de Niemann-Pick | Deficiência de Esfingomielinase ÁcidaEstados Unidos
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Duke UniversityConcluídoHemoglobinopatias | Talassemia | Doença de Armazenamento Lisossomal | Imunodeficiências | Erros Inatos do Metabolismo | Célula falciforme | Distúrbios não malignos | Falhas congênitas da medulaEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Retirado
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDeficiência de Lipoproteína Lipase | Erro Inato do Metabolismo Lipídico | Arco corneanoAlemanha, Índia, Sri Lanka
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Genzyme, a Sanofi CompanyRescindidoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença de Pompe | Deficiência de maltase ácida na glicogênese 2Estados Unidos, Israel
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Passage Bio, Inc.Ativo, não recrutandoGangliosidose GM1 | Gangliosidose GM1 Tipo I | Gangliosidose GM1, Tipo 2 | Deficiência de Beta-Galactosidase-1 (GLB1)Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, Peru, Brasil
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Spark TherapeuticsConcluídoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Doença de armazenamento de glicogênio tipo 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de Pompe | LOPD | Deficiência de Ácido MaltaseEstados Unidos, Itália, Reino Unido, Holanda, França, Alemanha
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McGill University Health Centre/Research Institute...RecrutamentoDistúrbio da Biogênese do Peroxissoma | Transtorno do Espectro de Zellweger | RCDP - Condrodisplasia puntiforme rizomélica | Deficiência de Proteína D-Bifuncional | Deficiência de Alfa-Metilacil-CoA Racemase | Deficiência de Acil-CoA Oxidase Peroxissomal | Deficiência de Acil-CoA Oxidase 2 Peroxissomal e outras condiçõesCanadá
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University of California, San FranciscoRecrutamentoEsfingolipidoses | Deficiência EnzimáticaEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyRescindidoDoença de Fabry | Deficiência de Alfa Galactosidase AEstados Unidos, Áustria, Reino Unido
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Greenwood Genetic CenterConcluídoGalactosialidose | Sialidose | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Beta manosidose | Mucolipidose II | Mucolipidose III | Doença de SchindlerEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyRescindidoGlicogenose 2 | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II) | Deficiência de Ácido Maltase | Doença de Pompe (início infantil)Estados Unidos, Taiwan, Alemanha
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDeficiência de maltase ácida na glicogênese 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II)Estados Unidos, Holanda, Reino Unido, Alemanha
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença de Pompe | Deficiência de maltase ácida na glicogênese 2Estados Unidos, Canadá, Austrália
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDeficiência de maltase ácida na glicogênese 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II)França