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Ensaios clínicos em Doenças genéticas ligadas ao X
Total de 506 resultados
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National MPS SocietyMediResource Inc.RescindidoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridoses | Mucopolissacaridose VI | Mucopolissacaridose IVEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RecrutamentoDoença Granulomatosa Crônica (DGC) | Deficiência imunológica combinada grave ligada ao cromossomo X (XSCID) | Deficiência de adesão leucocitária 1 (LAD) | Doença do Enxerto contra o Hospedeiro (cGvHD)Estados Unidos
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Massachusetts General HospitalNorthwestern University; University of Florida; University of Minnesota; Henry Ford... e outros colaboradoresRecrutamentoELA | Doença de Kennedy | MND (doença do neurônio motor) | PLS | PMA - Atrofia Muscular Progressiva | PBP - Paralisia Bulbar ProgressivaEstados Unidos, Itália
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Minoryx Therapeutics, S.L.RecrutamentoAdrenoleucodistrofia Cerebral (cALD)Estados Unidos, Brasil, Argentina
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RecrutamentoDoença por Deficiência do Complexo Piruvato DesidrogenaseEstados Unidos
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bluebird bioConcluídoAdrenoleucodistrofia Cerebral (CALD)Estados Unidos, França, Alemanha, Itália, Holanda, Reino Unido
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Kunming Hope of Health HospitalRescindidoSíndrome de MenkesChina
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bluebird bioConcluídoAdrenoleucodistrofia Cerebral (CALD)Estados Unidos, Alemanha, Argentina, Austrália, França, Reino Unido
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ShireConcluídoSíndrome de HunterEspanha, Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, França, Austrália, México
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCentre National de la Recherche Scientifique, FranceConcluídoEsclerose Lateral Amiotrófica | Esclerose Lateral Primária | Doença de KennedyFrança
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University Hospital HeidelbergConcluídoMucopolissacaridose Tipo I | Mucopolissacaridose Tipo II | Comportamento de enfrentamento | Mucopolissacaridose Tipo III | Distúrbios ComportamentaisAlemanha
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Bio Products LaboratoryConcluídoImunodeficiência Primária | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Hipogamaglobulinemia | Hipogamaglobulinemia variável comum | Hipogamaglobulinemia ligada ao cromossomo X | Imunodeficiência com Hiper-IgMEstados Unidos
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The Chaim Sheba Medical CenterRecrutamentoSíndrome do X Frágil | Síndrome de Williams | Síndrome VelocardiofacialIsrael
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Institute for Neurodegenerative DisordersConcluídoDoença de Parkinson | Doença de Alzheimer | Comprometimento cognitivo leve | Síndrome do X Frágil | Doença de Huntington | Transtornos do Espectro AutistaEstados Unidos
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bluebird bioCenter for International Blood and Marrow Transplant ResearchRecrutamentoAdrenoleucodistrofia Cerebral (CALD)Estados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoAdrenoleucodistrofia Cerebral | Adrenoleucodistrofia | ALD (Adrenoleucodistrofia)Estados Unidos
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ShireAtivo, não recrutandoSíndrome de HunterEstados Unidos, Reino Unido, Canadá
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Minoryx Therapeutics, S.L.Ativo, não recrutandoAdrenoleucodistrofia CerebralEspanha, Alemanha, França, Argentina
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Cyprium Therapeutics, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Menkes | Síndrome do Corno Occipital | Deficiência de Cobre InexplicávelEstados Unidos
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya FoundationRecrutamentoDeficiência do Complexo Piruvato Desidrogenase | Deficiência alfa de piruvato desidrogenase E1 | Deficiência de Piruvato Desidrogenase E1-Beta | Deficiência de Piruvato Desidrogenase E2 | Deficiência de Piruvato Desidrogenase FosfataseReino Unido
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoMucopolissacaridose Tipo I | Mucopolissacaridose Tipo II | Mucopolissacaridose Tipo VI | Mucopolissacaridose Tipo IV | Mucopolissacaridose Tipo VIIEstados Unidos, Canadá
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Fairview University Medical CenterDesconhecidoLinfo-histiocitose hemofagocítica | Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro | Síndrome de Chediak-Higashi | Síndrome Hemofagocítica Associada a Vírus | Síndrome Linfoproliferativa Ligada ao X | Linfohistiocitose Eritrofagocítica FamiliarEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalEuropean Leukodystrophy AssociationRecrutamentoSíndrome das pernas inquietas | AdrenoleucodistrofiaEstados Unidos, Holanda
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Sangamo TherapeuticsAtivo, não recrutandoHemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose IIEstados Unidos
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Bio Products LaboratoryConcluídoUm estudo para descobrir como o Gammaplex® é seguro e eficaz em jovens com imunodeficiência primáriaImunodeficiência Variável Comum | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Agamaglobulinemia ligada ao X | Distúrbios de imunodeficiência primária | Síndrome de Hiper-IgMEstados Unidos, Chile, Israel
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Children's Hospital of PhiladelphiaRecrutamentoLeucemia | Síndromes de falha da medula óssea | Imunodeficiências | Erros Inatos do Metabolismo | Imunodesregulação Poliendocrinopatia Enteropatia Síndrome ligada ao cromossomo XEstados Unidos
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Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen UniversityRecrutamentoAdrenoleucodistrofia | Leucodistrofia MetacromáticaChina
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Washington University School of MedicineRecrutamentoImunodeficiência Combinada Grave | Doença Granulomatosa Crônica | Síndrome de DiGeorge | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Síndrome Linfoproliferativa Ligada ao X | Agamaglobulinemia ligada ao X | Síndrome de Chediak-Higashi | IPEX | Síndrome Linfoproliferativa Autoimune | Deficiência... e outras condiçõesEstados Unidos
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Shanghai Children's HospitalRecrutamentoSíndrome de Alport ligada ao cromossomo XChina
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Duke UniversityNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); University of... e outros colaboradoresRecrutamentoImunodeficiência Variável Comum | Agamaglobulinemia ligada ao X | Deficiência Imunológica Primária | Deficiências primárias de anticorpos | IDCV | XLA | Hipogamaglobulinemia SecundáriaEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRescindidoAnemia falciforme | Talassemia | Adrenoleucodistrofia Cerebral | Distúrbios metabólicos hereditários | Distúrbios hematológicos de alto riscoEstados Unidos
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Gillette Children's Specialty HealthcareConcluídoParalisia cerebral | Distrofia muscular | Osteopenia | Síndrome de Rett | Atrofia muscular espinhal | Espinha bífidaEstados Unidos
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutamentoHipofosfatemia ligada ao XFrança
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Wuerzburg University HospitalKyowa Kirin, Inc.Concluído
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Hospices Civils de LyonConcluído
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Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Canadá
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Peking Union Medical College HospitalDesconhecidoHipofosfatemia ligada ao XChina
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Bicetre HospitalConcluídoRaquitismo Hipofosfatêmico Ligado ao X
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAinda não está recrutandoHemofilia A | Hemofilia B | Fibrose cística | Anemia falciforme | Distrofia Muscular, Duchenne | Síndrome do X Frágil | Doença de Huntington | Distrofia miotônica | Doença Renal Policística Autossômica Recessiva | Síndrome de Neurofibromatose-Noonan | Distrofia Muscular de Becker | Diagnóstico pré-natal invasivo... e outras condiçõesFrança
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Republica da Coréia, Japão, Irlanda, Reino Unido, França, Itália
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XHolanda, Estados Unidos, Reino Unido, França
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdConcluídoHipofosfatemia ligada ao XReino Unido, França, Irlanda, Itália
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Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Republica da Coréia, Canadá, Japão, França, Dinamarca
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Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoXLHJapão, Republica da Coréia
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Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Canadá
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutamentoAdrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Leucodistrofia Metacromática | Leucoencefalopatia de Início Adulto com Esferoides Axonais e Glia PigmentadaFrança
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Jakub AntczakConcluídoAdrenomieloneuropatia | Paraplegia Espástica HereditáriaPolônia
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RecrutamentoDoenças Neurodegenerativas | Ataxia | Ataxia Cerebelar | Leucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | LBSL | Leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e da medula espinhal e elevação do lactato | Leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e da medula espinhal e síndrome de alto...Estados Unidos
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Vanderbilt University Medical CenterNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Brigham... e outros colaboradoresSuspensoDoenças renais | HIV/AIDS | Albuminúria | Predisposição genéticaNigéria