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Ensaios clínicos em Miopatia por corpos de inclusão, autossômica dominante

Total de 249 resultados

Ludwig-Maximilians - University of Munich

Concluído

História Natural em Síndromes CCFDN e IBM

Miosite por corpos de inclusão, esporádica | Miopatia por corpos de inclusão, autossômica recessiva | Miopatia por corpos de inclusão, autossômica dominante | Catarata Congênita, Dismorfismo Facial e Neuropatia

Alemanha
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Recrutamento

Registro Global para Distrofias Relacionadas a COL6

Miopatia de Bethlem | Distrofia Muscular Congênita Ullrich 1, Digênica, Col6A1/Col6A2 | Distrofia Muscular Congênita Ullrich 1, Autossômica Recessiva | Distrofia Muscular Congênita Ullrich 1, Autossômica Dominante | Miopatia de Bethlem 1, Autossômica Recessiva | UCMD | BTHLM1

Reino Unido
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Rescindido

Um estudo para avaliar a segurança dos comprimidos de liberação prolongada de ácido aceneurâmico (Ace-ER; UX001) na miopatia de glucosamina (UDP-N-acetil)-2-epimerase (GNE) (GNEM) (também conhecida como miopatia hereditária de corpos de inclusão [HIBM] ) Pacientes com comprometimento ambulatorial grave

Miopatia hereditária de corpos de inclusão | GNE Miopatia | Miopatia do Corpo de Inclusão 2 | Miopatia Distal com Vacúolos Rebordados | Miopatia Distal, Tipo Nonaka | Miopatia poupadora do quadríceps

Canadá, Estados Unidos, Bulgária
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Concluído

Um estudo aberto de extensão de fase 2 de comprimidos de liberação prolongada de ácido siálico de dose mais alta (SA-ER) e cápsulas de liberação imediata de ácido siálico (SA-IR) em pacientes com glucosamina (UDP-N-acetil)-2-epimerase (GNE) ) Miopatia

GNE Miopatia | Miopatia de Corpos de Inclusão Hereditária (HIBM)

Estados Unidos, Israel
Nobelpharma

Concluído

Estudo de Confirmação de Eficácia do NPC-09

GNE Miopatia | Doença de Nonaka | Miopatia Distal com Vacúolos Rimmed (DMRV) | Miopatia de Corpos de Inclusão Hereditária (hIBM)

Japão
National Human Genome Research Institute (NHGRI)
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics for...

Concluído

Ensaio Clínico Fase I de ManNAc em Pacientes com Miopatia GNE ou Miopatia Hereditária de Corpos de Inclusão (HIBM)

GNE Miopatia | Miopatia de Corpos de Inclusão Hereditária (HIBM)

Estados Unidos
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Concluído

Segurança e farmacocinética das tabelas de ácido siálico em pacientes com miopatia hereditária de corpos de inclusão (HIBM)

Miopatia de Corpos de Inclusão Hereditária (HIBM)

Estados Unidos
Emory University
PKD Foundation

Concluído

Estudo de Coorte ADPKD

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Estados Unidos
Mario Negri Institute for Pharmacological Research
Otsuka Pharmaceutical Italy S.r.l.

Concluído

Combinação Tolvaptan-Octreotide LAR em ADPKD (TOOL)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Itália
CHU de Reims

Concluído

ADPKD e Diálise Peritoneal: Como Antecipar a Pressão Peritoneal? (PDP-ADPKD)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

França
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization...

Concluído

Estudo de determinação de dose da nova formulação de tolvaptano em indivíduos com ADPKD

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Estados Unidos
Regional Hospital Holstebro
Aarhus University Hospital

Concluído

Efeito do tolvaptano aquarético no sistema de óxido nítrico (TOPO)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Dinamarca
University Hospital, Brest

Desconhecido

Análise de dados genéticos clínicos e moleculares que influenciam a evolução e a resposta à terapia de pacientes com DRPAD (doença renal policística autossômica dominante) (GENKYST)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

França
Federico II University

Concluído

Efeitos da Somatostatina no Fígado na DRPAD

Doença Renal Policística Autossômica Dominante
Kadmon Corporation, LLC

Rescindido

Tratamento de Longo Prazo e Acompanhamento de Indivíduos Completando 24 Meses de Tratamento com Tesevatinibe no Estudo KD019-101

Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD)

Estados Unidos
Kyorin University

Desconhecido

Eficácia do tolvaptano em pacientes com DRPAD

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Japão
University of North Carolina, Chapel Hill
National Institute of General Medical Sciences (NIGMS)

Concluído

Alterações de ADPKD na função do transportador hepático

Doença renal | Doença Renal Policística Autossômica Dominante | ADPKD

Estados Unidos
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
IPSEN pharmaceutical company, Boulogne-Billancourt, France

Concluído

Lanreotida no estudo da doença renal policística (LIPS)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD)

França
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Addenbrookes Charitable Trust; PKD Charity; British Renal Society & British Kidney...

Concluído

Alta ingestão de água na doença renal policística (DRINK)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Reino Unido
University of Pittsburgh
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National...

Concluído

Consórcio para Estudos de Imagem Radiológica da Doença Renal Policística (CRISP II)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Estados Unidos
Andreas L. Serra

Desconhecido

A Iniciativa Eurocyst: Construindo uma Rede de Centros de Referência ADPKD em toda a Europa

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

França, Suíça, Alemanha, Holanda, Bélgica, República Checa, Itália, Espanha, Peru, Reino Unido
University Medical Center Groningen
Radboud University Medical Center; Erasmus Medical Center; Leiden University Medical...

Desconhecido

Estudo da lanreotida para tratar a doença renal policística (DIPAK1)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD)

Holanda
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Concluído

Somatostatina no rim policístico: um estudo de acompanhamento de três anos a longo prazo (ALADIN)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD)

Itália
Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd

Desconhecido

Um estudo que mede a qualidade de vida, preferência de tratamento e satisfação de pacientes com DRPAD na Europa (ACQUIRE)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Espanha, Reino Unido, Alemanha, França, Bélgica, Suíça, Áustria
Tufts Medical Center

Concluído

Dieta como tratamento potencial para doença renal policística autossômica dominante

Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD)

Estados Unidos
Federico II University

Concluído

Efeitos da somatostatina no coração ADPKD

Doença Renal Policística Autossômica Dominante | Taxa de filtração glomerular > 40 ml/min
AceLink Therapeutics, Inc.
Novotech (Australia) Pty Limited

Concluído

Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica do AL01211 Oral em Voluntários Saudáveis

Rim Policístico Autossômico Dominante

Austrália
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Recrutamento

Um estudo de fase 1 para avaliar segurança, tolerabilidade e farmacocinética (PK) de VX-407 em participantes saudáveis

Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD)

Estados Unidos
The University of Queensland

Recrutamento

Implementação da terapia com metformina para facilitar o declínio da função renal na doença renal policística (IMPEDE-PKD)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Austrália
Mayo Clinic
Polycystic Kidney Disease Foundation

Recrutamento

NOX4 e biomarcadores relacionados em ADPKD

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Estados Unidos
University of Cologne

Recrutamento

O registro alemão de tratamento de ADPKD Tolvaptan (AD(H)PKD)

ADPKD (Doença Renal Policística Autossômica Dominante)

Alemanha
Regulus Therapeutics Inc.

Concluído

Um estudo de RGLS4326 em pacientes com doença renal policística autossômica dominante

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Estados Unidos
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization...
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

Concluído

Tolvaptan Phase 3 Efficacy and Safety Study in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD) (TEMPO3:4)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Estados Unidos, Bélgica, Reino Unido, Federação Russa, França, Austrália, Holanda, Itália, Japão, Dinamarca, Romênia, Polônia, Canadá, Argentina, Alemanha
University of Zurich

Concluído

Sirolimus (Rapamune®) para Doença Renal Policística Autossômica Dominante (ADPKD)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD)

Suíça
Istanbul University

Concluído

Funções adrenais na doença renal policística autossômica dominante

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Peru
CHU de Reims

Concluído

Resultado de pacientes com doença renal policística autossômica dominante em diálise peritoneal: um estudo retrospectivo nacional baseado em dois registros franceses (o registro de diálise peritoneal em língua francesa e a rede francesa de epidemiologia e informação renal). (ADPKDPD)

Doenças Renais Policísticas

França
Mayo Clinic
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Recrutamento

Um estudo para avaliar o metabolismo da homocisteína e a função endotelial na DRPAD (HCY)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Estados Unidos
University of Chicago

Retirado

A segurança e a eficácia da denervação renal baseada em cateter usando o sistema de denervação renal Vessix™ em pacientes com doença renal policística autossômica dominante (DRPAD) com dor debilitante intensa

Doença Renal Policística Autossômica Dominante
Mayo Clinic

Concluído

Novos parâmetros quantitativos de ressonância magnética na avaliação de rins de doença renal policística autossômica dominante (MRI Pilot)

Doenca renal | Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Estados Unidos
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization...
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

Concluído

Estudo observacional em pacientes com doença renal policística autossômica dominante (OVERTURE)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD)

Estados Unidos, Argentina, Austrália, Bélgica, Brasil, Canadá, República Checa, França, Alemanha, Itália, Japão, Holanda, Noruega, Polônia, Romênia, Espanha, Suécia, Suíça, Peru, Reino Unido
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Rescindido

Sirolimo na Doença Renal Policística Autossômica Dominante e Insuficiência Renal Grave (SIRENA-II)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD)

Itália
Children's National Research Institute

Recrutamento

Estudo da Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD) (ADPKD)

ADPKD

Estados Unidos
Mayo Clinic
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Recrutamento

Microvasculatura Intrarenal na DRPAD

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Estados Unidos
Mayo Clinic
University of Kansas Medical Center

Concluído

Avaliação das Alterações Longitudinais na Função Endotelial e Estresse Oxidativo em Pacientes Normotensos com DRPAD

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Estados Unidos
Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

Concluído

Avaliando a Segurança e a Eficácia em Pacientes Coreanos Adultos Tratados com Tolvaptano para o Manejo da Doença Renal Policística Autossômica Dominante (ESSENTIAL)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD)

Republica da Coréia
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization...

Concluído

Efeitos hemodinâmicos renais de curto prazo do tolvaptano em indivíduos com doença renal policística autossômica dominante (DRPAD)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Holanda
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

Concluído

Um estudo de administração de longo prazo de OPC-41061 em pacientes com doença renal policística autossômica dominante (DRPAD) [Extensão do estudo 156-04-001]

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Japão
Kyorin University
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

Concluído

Implicações clínicas da análise de DNA em ADPKD (DNAAA)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Japão
University of Kansas

Concluído

Uma nova dieta para pacientes com doença policística autossômica dominante (ADPKD)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Estados Unidos
University of Kansas

Concluído

Água como Terapia na Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD)

Doença Renal Policística Autossômica Dominante

Estados Unidos

Ensaios clínicos em Miopatia por corpos de inclusão, autossômica dominante

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