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Clinical Trials on Doenças hereditárias de armazenamento metabólico in United States
Total de 26920 resultados
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Amicus TherapeuticsConcluídoDoença de FabryEstados Unidos, Itália, Espanha, Peru, Brasil, Canadá, Reino Unido, França, Polônia, Austrália, Egito, Argentina, Dinamarca
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Ativo, não recrutandoLeucodistrofia Metacromática (MLD)Estados Unidos, Canadá, Bélgica, Israel, Holanda, Reino Unido, Alemanha, Espanha, Japão, Brasil, Argentina, França, Grécia, Itália
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Horizon Pharma USA, Inc.ConcluídoCistinoseFrança, Estados Unidos, Reino Unido, Bélgica, Itália, Holanda
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Alice BertainaCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)RecrutamentoCKD Estágio 4 | Cistinose | GESF | LES Nefrite | SIODEstados Unidos
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REGENXBIO Inc.Inscrevendo-se por convite
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SanofiPulse Infoframe Ltd.RecrutamentoDoenças de Niemann-Pick | Deficiência de Esfingomielinase ÁcidaEstados Unidos
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Phoenix NestNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Inscrevendo-se por conviteSíndrome de Sanfilippo Tipo DEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRescindidoSíndrome de Hurler | Mucopolissacaridose Tipo IH | MPS IEstados Unidos
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Ativo, não recrutandoDoença de FabryEstados Unidos, Reino Unido, Noruega, Alemanha, Austrália, Canadá, Espanha, Suíça, Áustria, Bélgica, França, Holanda, Polônia
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Ativo, não recrutandoDoença de FabryBélgica, Estados Unidos, Reino Unido, Itália, Tcheca, Dinamarca, Noruega
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes of Health (NIH)ConcluídoSíndrome de Hermansky PudlakEstados Unidos
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Johns Hopkins UniversityNational Human Genome Research Institute (NHGRI)Inscrevendo-se por conviteAconselhamento genético | Doença cardíaca hereditáriaEstados Unidos
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ShireNão está mais disponívelDoença de FabryEstados Unidos
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Horizon Pharma USA, Inc.ConcluídoCistinoseFrança, Estados Unidos, Holanda
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University of CambridgeSanofiRecrutamento
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Keryx BiopharmaceuticalsCollaborative Study Group (CSG)ConcluídoHiperfosfatemia | Doença renal em estágio finalEstados Unidos
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoMucopolissacaridose IIIBEstados Unidos, Reino Unido, Espanha
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University College, LondonUniversity of Sydney; University Hospital BirminghamDesconhecidoDoença de FabryReino Unido, Austrália
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Nadia Ali, PhDBioMarin PharmaceuticalConcluídoMucopolissacaridose IV | Doença de MorquioEstados Unidos
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.ConcluídoDoença de FabryEstados Unidos, Espanha, Bélgica, Austrália, Áustria, Canadá, Alemanha, Irlanda, Itália, Holanda, Noruega, Polônia, Suíça, Reino Unido
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoDoença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Síndrome de Sanfilippo | Gangliosidose GM1 | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Doença das células IEstados Unidos
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ShireConcluídoSíndrome de Sanfilippo Tipo AEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluído
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SanofiAtivo, não recrutandoDoença de Gaucher Tipo III | Doença de Gaucher Tipo ICanadá, Argentina, França, Itália, Japão, Federação Russa, Espanha, Suécia, Peru, Reino Unido
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ShireRescindidoDoenças Metabólicas | Doenças Cerebrais | Doenças do Sistema Nervoso Central | Doenças do Sistema Nervoso | Doenças Desmielinizantes | Doenças Genéticas, Congênitas | Metabolismo, Erros Inatos | Doenças de Armazenamento Lisossomal | Distúrbios do metabolismo lipídico | Esfingolipidoses | Doenças Desmielinizantes... e outras condiçõesEstados Unidos, Dinamarca, França, Argentina, Bélgica, Brasil, Canadá, Alemanha, Japão, Peru
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AlexionRecrutamentoDoença de Wolman | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Deficiência de éster hidrolase de colesterol ácido, tipo 2 | Deficiência de Lipase Ácida | Deficiência de LIPA | Deficiência de LALFrança, Bélgica, Estados Unidos, Espanha, Alemanha, Grécia, Israel, Itália, Eslovênia, Reino Unido, Brasil, Canadá, Dinamarca, Austrália, Croácia, Tcheca, Irlanda, México, Holanda, Polônia, Portugal, Arábia Saudita
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Oregon Health and Science UniversityUniversity of Utah; BioMarin PharmaceuticalConcluído
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncInscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose III-AEstados Unidos, Austrália, Espanha
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Allievex CorporationInscrevendo-se por conviteMPS IIIBEstados Unidos, Alemanha, Peru, Reino Unido, Colômbia
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agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological Disorders... e outros colaboradoresRescindidoMucopolissacaridose I | Declínio CognitivoEstados Unidos
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Manchester University NHS Foundation TrustRecrutamentoCondições Cardíacas HerdadasReino Unido
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Phoenix NestAparito Ltd.; Vaincres Les Maladies Lysosomales; Association Sanfilippo SudAinda não está recrutandoSíndrome de Sanfilippo Tipo CEstados Unidos, França
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ConcluídoDoença de FabryAustrália, Holanda, Reino Unido, Canadá, Tcheca, Noruega, Eslovênia
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Manchester University NHS Foundation TrustOrchard TherapeuticsRecrutamentoMucopolissacaridosesReino Unido
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Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalConcluídoMPS - Mucopolissacaridose | Doença de MorquioEstados Unidos
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Children's Hospital of Orange CountyUltragenyx Pharmaceutical IncRecrutamentoInflamação | Mucopolissacaridoses | Doença cardíaca | Doença carotídeaEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockConcluídoDoença de Fabry | Doença de Anderson-Fabry | Doença de FabryArgentina, Bélgica, Croácia, Tcheca, Dinamarca, França, Alemanha, Reino Unido
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ArmaGen, IncConcluídoMucopolissacaridose IEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoMPS VIEstados Unidos, Austrália, França, Brasil, Alemanha, Portugal, Reino Unido
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Zymenex A/SEuropean CommissionConcluídoAlfa-ManosidoseBélgica, Dinamarca, Espanha, Reino Unido
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Enzyvant Therapeutics GmBHConcluídoDoença de Farber | Doença de Farber | Lipogranulomatose de Farber | Deficiência de Ceramidase Ácida | Deficiência de Ceramidase | Deficiência de N-Laurilesfingosina Deacilase | Mutação ASAH1Estados Unidos, Egito, Canadá, Itália, Peru, Argentina, Alemanha, Índia, Suécia
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de FabryEstados Unidos, Reino Unido, Canadá, Hungria, Polônia, República Checa
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ShireConcluídoSíndrome de Sanfilippo Tipo BEstados Unidos, Reino Unido, Alemanha
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National Institute of Neurological Disorders and...ConcluídoNeoplasia Cerebral | Doença de Alzheimer | Doença de Niemann PickEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Gaucher, Tipo 1 | Síndrome da Lipidose Cerebrosídica | Doença por Deficiência de Glucocerebrosidase | Doença por Deficiência de Glucosilceramida Beta-Glucosidase | Doença de Gaucher, Forma Não NeuronopáticaEstados Unidos, Reino Unido, Espanha, Itália, Brasil, Canadá, Polônia
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ConcluídoDoença de FabryEstados Unidos, Holanda, Hungria, Reino Unido, Tcheca, Noruega, Eslovênia, Espanha, Finlândia, França, Itália, Suíça
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PfizerConcluídoEritromelalgia hereditáriaEstados Unidos
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Manchester Royal Eye HospitalBioMarin PharmaceuticalDesconhecido
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Niemann-Pick, Tipo CEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Washington University School of Medicine; University of Oxford; National Human...ConcluídoDoença de Niemann-Pick, Tipo CEstados Unidos